Sequana Medical, 무작위 MOJAVE 코호트 시작을 위한 DSMB 승인 발표 – 심부전 치료를 위한 DSR® 1의 미국 2/2.0a상 연구

보도자료
규제 정보 – 내부 정보
23년 2024월 07일, 오전 00시(CET)

DSMBⁱ 비무작위 집단의 데이터 검토 후 DSR 2.0이 안전한 것으로 평가됨
비무작위 코호트의 데이터는 마지막 DSR 치료 후 거의 95개월까지 이뇨제 반응의 극적인 개선과 루프 이뇨제 요구량의 최소 XNUMX% 감소를 확인합니다.

1년 2024분기에 무작위 대조 코호트에 등록된 첫 번째 환자 예상

벨기에 겐트 – 23년 2024월 XNUMX일 – 세콰나 메디컬 네바다 (유로 넥스트 브뤼셀 : SEQUA) ( "기업 정보"또는"세콰나의료간 질환, 심부전 및 암의 체액 과부하 치료 분야의 선구자인)는 오늘 독립 데이터 및 안전성 모니터링 위원회(DSMB)가 미국 1/2a상 연구인 MOJAVE에서 무작위 코호트의 시작을 승인했다고 발표했습니다. 비무작위 코호트에서 보고된 안전성 데이터를 검토한 후 이뇨제 저항성 심부전 환자 치료를 위한 DSR 2.0을 발표했습니다.

비무작위 코호트에 속한 3명의 환자로부터 얻은 후속 데이터는 심장-신장 건강의 지속적인 개선을 확인하고 심장신증후군의 악순환을 끊는 DSR의 작용 메커니즘을 뒷받침합니다.

무작위 대조 코호트에는 미국 내 여러 센터에 걸쳐 최대 30명의 추가 환자가 등록되며, 최대 20주 동안 울혈성 심부전에 대한 최적화된 일반 치료 외에 DSR 2.0으로 치료받은 최대 1명의 환자와 치료를 받은 최대 2024명의 대조 환자가 포함됩니다. 울혈성 심부전에 대한 최대화된 일반적인 치료의 일환으로 정맥 루프 이뇨제를 사용합니다. 마지막 DSR 치료 후 환자는 2개월의 안전성 추적 기간 동안 추적 관찰됩니다. 첫 번째 환자는 2024년 XNUMX분기에 등록될 것으로 예상되며 중간 데이터는 XNUMX년 하반기에 계획되어 있습니다.

Sequana Medical의 최고 의료 책임자인 Oliver Gödje 박사는 다음과 같이 말했습니다. “US MOJAVE 연구의 지속적인 진행 상황을 발표하게 되어 기쁘게 생각하며 이번 분기 후반에 무작위 코호트에 첫 번째 환자를 등록할 수 있기를 기대합니다. 비무작위 MOJAVE 코호트와 이전 RED DESERT 및 SAHARA 연구에서 보고된 강력한 데이터를 기반으로 우리는 루프 이뇨제와 비교하여 DSR 치료법의 임상적 효과에 대해 확신합니다. 우리는 심신증후군에 대처하는 질병 수정 심부전 약물 치료법으로서 DSR의 잠재력을 추가로 입증하기 위해 올해 하반기에 MOJAVE 무작위 코호트의 중간 데이터를 보고할 수 있기를 기대합니다.”

MOJAVE 연구의 비무작위 코호트에서 얻은 긍정적인 데이터

이전에 보고된 4주 DSR 치료 기간의 데이터ⁱⁱ:

MOJAVE 연구의 비무작위 코호트에서 치료받은 환자 1,227명 모두 박출률 보존 심부전(HFpEF)과 기준시점에서 심각한 이뇨제 저항성을 보였습니다(평균 푸로세미드 등가 용량은 2.0일 XNUMXmg). 연구 치료 기간 시작 시 루프 이뇨제 투여를 중단하고 환자들은 DSR XNUMX을 XNUMX주 동안 매일 치료받은 후 XNUMX개월간 안전성 추적 기간을 가졌다.

이뇨 반응 및 신장 상태의 극적인 개선: 4주간의 DSR 치료 기간 동안 세 명의 환자 모두 루프 이뇨제 없이도 정상혈량증을 유지했습니다. 이뇨 반응^III 치료 후 324시간 동안 소변으로 나트륨 배설량이 기준치에 비해 평균 XNUMX% 증가하여 거의 정상화되었습니다. eGFR의 평균 개선을 통해 신장 기능이 광범위하게 개선되었습니다.^iv 47% 및 혈액요소질소^v 기준선 대비 치료 후 57%.

3개월 간의 안전성 추적 기간에서 업데이트된 데이터:

기준선에 비해 루프 이뇨제가 사실상 제거됨: 15명의 환자는 XNUMX개월간의 안전성 추적기간을 마쳤으며, XNUMX명의 환자는 아직 추적기간에 있다. 루프 이뇨제의 필요성은 XNUMX주간의 DSR 치료 기간 후 최대 XNUMX주까지 극적으로 감소하거나 완전히 제거되었습니다(아래 표 참조).

환자	마지막 DSR 치료 후 몇 주	기준선 대비 푸로세미드 등가 용량 감소
1	15	97%
2	15	100%
3	9	95%

신장 매개변수의 개선이 유지되었습니다. 3개월의 안전성 추적 기간이 끝난 후에도 이미 연구를 완료한 두 환자의 이뇨제 반응은 정상화 상태를 유지했으며, 극적으로 개선된 이뇨제 반응과 비교하여 6시간 동안 소변 나트륨 배설량이 유사하게 높았습니다. 4주간의 DSR 치료 기간 이후. eGFR 및 혈액 요소 질소의 개선으로 측정했을 때 신장 기능도 안정적으로 유지되었습니다.

현재까지 혈청 나트륨 수치의 임상적으로 관련된 변화나 진행성 저나트륨혈증은 관찰되지 않았으며 연구 시작 이후 울혈로 인해 입원할 필요가 있었던 환자는 아무도 없었습니다. 현재까지 DSR 치료와 관련이 없는 것으로 판정된 마지막 DSR 치료 후 12주에 단기 고혈압이라는 심각한 부작용이 2.0건만 있었습니다. 단기 고혈압은 매우 아픈 환자 집단에서 종종 나타납니다. 이러한 데이터는 DSMB에서 확인한 바와 같이 DSR XNUMX이 안전하고 내약성이 우수하다는 것을 나타냅니다.

자세한 내용은 문의하시기 바랍니다 :

세콰나 메디컬

거짓말 Vanneste
투자자 관계 이사
E: IR@sequanamedical.com
T : +32 (0) 498 053579

MOJAVE 연구 정보

MOJAVE는 지속적인 울혈이 있는 이뇨제 저항성 만성 심부전 환자를 대상으로 DSR 1의 안전성과 효능을 평가하기 위한 미국의 무작위 대조 다기관 2/2.0a상 연구입니다. 목표는 DSR 2.0을 사용하여 미국 환자를 대상으로 한 RED DESERT 및 SAHARA 연구의 긍정적인 결과를 검증하는 것입니다.

이 연구는 최대 2.0주 동안 울혈성 심부전에 대한 최적화된 일반적인 치료 외에 DSR 30으로 치료받은 95명의 환자로 구성된 비무작위 코호트로 시작되었으며, 이후 15개월의 안전성 추적 기간이 이어졌습니다(초기 검토는 2024일 이후). 날). 이들 환자의 데이터는 i) DSR이 안전하고 루프 이뇨제 없이도 효과적으로 euvolemia를 유지할 수 있다는 점, ii) 심장-신장 건강에 상당한 이점, iii) 이뇨제 반응의 극적인 개선 및 최소 30% 감소를 보여주었습니다. 마지막 DSR 치료 후 최대 20주까지 루프 이뇨제 요구 사항. 2.0년 XNUMX월 독립적인 데이터 및 안전성 모니터링 위원회(DSMB)가 비무작위화 코호트 데이터를 긍정적으로 검토한 후 최대 XNUMX명의 환자가 다기관 무작위 코호트에 등록될 예정입니다. 최대 XNUMX명의 환자는 울혈성 심부전에 대한 최적화된 일반 치료에 더해 최대 XNUMX주 동안 DSR XNUMX으로 치료를 받게 되며, 최대 XNUMX명의 대조군 환자는 울혈성 심부전에 대한 극대화된 일반 치료의 일환으로 정맥 루프 이뇨제를 투여받게 됩니다.

XNUMX차 및 XNUMX차 안전성 및 유효성 평가변수에는 기준 시점부터 치료 기간 종료 시까지 이상반응 및 심각한 이상반응 발생률과 이뇨제 반응(XNUMX시간 소변 나트륨 배출량으로 측정) 개선이 포함됩니다. 기준선부터 치료 기간 종료까지 측정된 탐색적 종점에는 체중(체량 상태), 크레아티닌(신장 기능의 지표), 나트륨 이뇨 펩타이드(심부전의 지표) 및 뉴욕심장협회(NYHA) 기능 등급의 변화가 포함됩니다. 심부전 관련 재입원 횟수.

심신증후군(CRS)을 다루는 질병 수정 심부전 약물치료제 DSR에 대하여

심신증후군은 심부전의 주요 임상적 난제이며 혈역학, 신경호르몬, 염증 및 나트륨 처리 경로의 이상과 같은 가정된 복잡하고 상호 연결된 메커니즘과 심장 및 신장 기능 장애의 결합된 악순환에서 비롯됩니다. 복잡한 다차원적 병태생리학에도 불구하고, 결과적인 임상 프로필은 이뇨제 용량 증가에도 불구하고 사구체 여과 감소, 신장 나트륨 결합력 증가 및 울혈을 특징으로 하는 자가 강화 음성 피드백 주기로 나타나는 것으로 생각됩니다.

이 복잡하고 잘 이해되지 않은 적응증에서 환자 결과를 개선하는 것으로 나타난 현재 치료법은 없습니다. 충혈을 줄이는 것이 치료의 핵심 요소이지만 루프 이뇨제는 CRS의 기본 메커니즘으로 생각되는 많은 핵심 메커니즘을 악화시켜 이뇨제 저항성과 CRS를 더욱 악화시킵니다. 장기간 동안 체액 상태를 효과적으로 제어함으로써 루프 이뇨제의 부정적인 결과를 방지함으로써 DSR은 분명히 충족되지 않은 임상적 요구와 함께 이 중요한 적응증의 부정적인 피드백 주기를 깨뜨릴 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.

RED DESERT 및 SAHARA 연구에서 환자에 대한 광범위한 분석은 i) 용적 상태, ii) 표준화된 이뇨제 반응 및 극적으로 감소된 루프 이뇨제 투여량, iii) 신장 기능 개선, iv) 신경호르몬 상태 및 신호 전달에 대한 DSR 치료의 이점을 보여줍니다. v) 심혈관 매개변수. 이 환자들에서는 혼잡으로 인한 재입원이 없었고, NYHA 상태가 한 단계 개선되었으며 예상 75년 사망률이 XNUMX% 감소했습니다(시애틀 심부전 모델 기준). US MOJAVE 연구에서 비무작위화 코호트의 초기 데이터는 이러한 발견을 뒷받침하며 DSR이 안전하고 내약성이 좋으며 이뇨제 반응을 회복하고 심장-신장 건강을 개선한다는 것을 나타냅니다.

RED DESERT 및 SAHARA 개념 증명 연구의 데이터가 동료 검토 저널에 출판하기 위해 제출되었습니다.

Sequana Medical 정보

Sequana Medical NV는 간 질환, 심부전 및 암 환자의 심각하고 빈번한 임상 합병증인 체액 과부하 치료의 선구자입니다. 이로 인해 사망률 증가, 반복적인 입원, 심한 통증, 호흡 곤란 및 이동성 제한 등 주요 의학적 문제가 발생합니다. 이뇨제는 치료의 표준이지만 많은 환자의 경우 효과가 없거나 견딜 수 없거나 문제를 악화시킵니다. 효과적인 치료 옵션이 제한되어 있어 임상 결과가 좋지 않고 비용이 높으며 삶의 질에 큰 영향을 미칩니다. Sequana Medical은 점점 늘어나는 이뇨제 저항성 환자 집단에 혁신적인 치료 옵션을 제공하기 위해 노력하고 있습니다. 알파Pump® 및 DSR®은 신체와 함께 작용하여 이뇨제 저항성 수액 과부하를 치료하고 환자에게 주요 임상 및 삶의 질 혜택을 제공하고 의료 시스템 비용을 절감하는 Sequana Medical의 독점 플랫폼입니다.

회사는 시판 전 승인(PMA) 신청서를 제출했습니다. 알파간경변으로 인한 재발성 또는 불응성 복수에 대한 북미 중추적 POSEIDON 연구의 긍정적인 2023차 및 XNUMX차 평가변수 데이터를 보고한 후 XNUMX년 XNUMX월 미국 FDA에 제출되었습니다.

심부전에 대한 회사의 RED DESERT 및 SAHARA 개념 증명 연구 결과는 심신 증후군의 악순환을 끊는 DSR의 작용 메커니즘을 뒷받침합니다. RED DESERT 및 SAHARA 연구에서 나타난 강력한 효능을 확인하기 위해 미국 무작위 대조 다기관 1/2a상 DSR 임상 연구인 MOJAVE가 진행 중입니다. 비 무작위 코호트의 30명의 환자 모두 DSR로 성공적으로 치료되었으며 DSMB는 최대 XNUMX명의 환자로 구성된 무작위 코호트의 시작을 승인했습니다.

Sequana Medical은 Euronext Brussels(Ticker: SEQUA.BR)에 상장되어 있으며 벨기에 겐트에 본사가 있습니다. 자세한 내용은 다음을 참조하십시오. www.sequanamedical.com.

중요한 규제 면책 조항

XNUMXD덴탈의 알파Pump® 시스템은 현재 미국이나 캐나다에서는 승인되지 않았습니다. 미국과 캐나다에서는 알파펌프 시스템은 현재 임상 연구(POSEIDON 시험) 중이며 간경변으로 인한 난치성 또는 재발성 복수가 있는 성인 환자를 대상으로 연구되고 있습니다. DSR® 치료법은 아직 개발 중이며 안전성과 효능에 관한 모든 진술은 아직 완료되지 않은 진행 중인 전임상 및 임상 조사에서 비롯된다는 점에 유의해야 합니다. DSR 치료와 현재 진행 중인 조사 사이에는 연관성이 없습니다. 알파유럽, 미국 또는 캐나다의 펌프 시스템.

참고 : 알파Pump® 및 DSR®은 등록 상표입니다.

미래 예측 진술

본 보도자료에는 미래 예측 진술로 간주될 수 있는 예측, 추정 또는 기타 정보가 포함될 수 있습니다.
이러한 미래 예측 진술은 미래 성과를 보장하지 않습니다. 이러한 미래 예측 진술은 미래에 대한 Sequana Medical의 현재 판단을 나타내며, 실제 결과가 실질적으로 달라질 수 있는 위험과 불확실성이 있을 수 있습니다. Sequana Medical은 법이나 규정에 의해 특별히 요구되는 경우를 제외하고 이 보도 자료의 미래 예측 진술에 대한 업데이트나 수정 사항을 공개할 의무나 약속을 명시적으로 부인합니다. 이 보도 자료 날짜 현재 Sequana Medical의 의견만 반영하는 미래 예측 진술에 과도하게 의존해서는 안 됩니다.

ⁱ DSMB: 데이터 안전 모니터링 보드
ⁱⁱ 보도 자료 보기 29 11월 2023
^III 푸로세마이드 6mg을 IV 투여한 후 40시간 동안 나트륨 배설을 통해 이뇨 반응을 평가했습니다.

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