미국 식품의약국(FDA)은 희귀질환 의약품 개발을 촉진하기 위한 핵심 목표로 환자 권한 부여 및 참여를 설명했습니다.
올해를 기리기 위해 희귀 질병의 날, FDA는 희귀질환 약물 개발의 주요 과제를 탐구하기 위한 패널과 토론의 하루 동안 FDA 관계자, 환자 및 옹호 지도자를 초대하는 웹 세미나를 주최했습니다.
결과적인 토론에서는 희귀질환 환자에 대한 접근성 및 참여 장벽을 극복하는 것의 중요성을 강조하고 FDA가 실제 환자 요구를 해결하기 위해 희귀질환 의약품 개발의 우선순위를 어떻게 정하는지 논의했습니다.
대행사 조치
희귀질환은 질병에 대한 제한된 과학적 지식, 질병의 자연사에 대한 낮은 이해, 임상 시험 설계 시 선례 부족 등의 문제를 제기하기 때문에 이러한 한계를 해결하는 데 사용되는 창의성은 규제 승인 표준을 유지하는 연구로 이어져야 한다고 Andrea는 말했습니다. CDER(Centre for Drug Evaluation and Research) 희귀질환 팀의 과학 정책 분석가인 Bell-Vlasov 박사.
패널에서 Bell-Vlasov는 규제 지식 격차를 해결하기 위해 기관에서 채택하고 있는 CDER의 ARC(Accelerating Rare Disease Cures) 프로그램 및 LEADER 3D 이니셔티브와 같은 이니셔티브를 강조했습니다. ARC는 희귀질환 치료 옵션을 촉진하고 늘리는 데 중점을 두고 있으며, 희귀질환 의약품 개발자를 발전시키고 역량을 강화하기 위한 학습 및 교육(LEADER 3D)은 희귀질환 의약품 개발자를 참여시켜 지식 격차를 메우고 더 나은 이해를 촉진하는 ARC의 하위 노력입니다. 규제 과정의
규제 요구 사항에 따라 계획을 세우는 것 외에도 스폰서는 의료 기기 개발 중에 환자 입력을 늘려야 한다고 CDRH(Center for Devices and Radiological Health)의 환자 참여 책임자인 Tracy Gray는 설명했습니다. FDA가 주최한 환자 패널의 조사 결과를 바탕으로 Gray는 의료 제품의 수명 주기 전반에 걸쳐 환자 입력을 늘리면 스폰서가 시설 외부에서 목적을 달성하고 환자의 삶의 질을 향상시키는 가정용 장치를 개발하는 데 도움이 될 수 있다고 지적했습니다.
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작성자: GlobalData
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접근성 문제는 하루 종일 여러 패널 토론의 최전선에 있었습니다. 초기에 FDA는 다음과 같은 주장을 제기했습니다. 희귀질환 임상시험의 분권화, 시험 장소 근처에 거주하지 않는 환자의 접근 장벽에 대한 솔루션으로 분산 시험 및 디지털 건강 기술(DCHT)을 인용했습니다.
나중에 오후 패널에서는 ALSFRS-R 결과에 대한 원격 투여 방식을 개발하는 FDA 후원 근위축성 측삭 경화증(ALS) 연구의 환자 위원회 구성원을 소개하여 위원회에서의 경험을 논의했습니다.
컨설팅 회사인 RTI Health Solutions의 환자 중심 결과 평가 부사장인 Carla DeMuro는 진행성 ALS 환자가 임상 시험에 참여할 수 있도록 하는 것이 매우 중요하다고 말했습니다.
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- 출처: https://www.medicaldevice-network.com/news/fda-doubles-down-on-patient-engagement-to-support-rare-disease-research/
