FDA는 희귀질환을 위한 새로운 의약품 및 생물학적 제품의 개발을 더욱 가속화하기 위한 조치를 취하고 있습니다. FDA는 임상 개발 문제를 해결하기 위한 메커니즘을 제공하기 위해 FDA 직원과 더 자주 의사소통할 수 있도록 제한된 수의 후원자가 파일럿 프로그램에 참여할 수 있는 기회를 발표했습니다.

희귀질환 치료법을 발전시키는 임상시험 지원(START) 파일럿 프로그램에 선정된 참가자는 임상 연구를 포함하되 이에 국한되지 않는 제품별 개발 문제를 해결하기 위해 FDA 직원과 빈번한 조언과 정기적인 임시 커뮤니케이션을 얻을 수 있습니다. 설계, 대조군 선택 및 환자 모집단 선택 미세 조정.

이 프로그램은 생물학적 제제 평가 및 연구 센터(CBER) 및/또는 약물 평가 및 연구 센터(CDER)의 규제를 받는 활성 IND(임상 시험 신청)에 따라 현재 임상 시험 중인 제품의 후원자에게 공개됩니다. 파일럿에 대한 적격성 기준은 CBER 및 CDER 규제 제품에 따라 다릅니다.

활성 IND를 보유하는 것 외에도 적격 CBER 규제 제품은 희귀 질환 또는 심각한 상태에 대한 치료로서 충족되지 않은 의학적 요구를 해결하기 위한 유전자 또는 세포 치료법이어야 하며, 이는 해당 지역 내에서 심각한 장애 또는 사망으로 이어질 수 있습니다. 인생의 첫 XNUMX년. CDER의 적격성 기준에 따라 제품은 희귀 유전 대사 유형을 포함하여 희귀한 신경퇴행성 질환을 치료하도록 고안되어야 합니다.

참조

FDA, 희귀질환 치료제 개발 가속화를 위한 파일럿 프로그램 개시. (2023년 29월 XNUMX일). Cision 홍보 뉴스와이어.