2023 년 9 월 29 일
사우스 샌프란시스코, CA – 재생 의학에 전념하는 세계 최대 기관인 캘리포니아 재생 의학 연구소(CIRM)는 캘리포니아에서 줄기 세포 및 유전자 치료 연구 발전을 목표로 하는 프로젝트에 자금을 지원하기 위해 43.8만 달러를 지원했습니다. 이 상은 기관의 임상, 발견 및 인프라 프로그램의 프로젝트를 지원할 것입니다.
이 상 중에는 CIRM의 퀘스트 상 프로그램에서 총 12만 달러가 넘는 24.1개 프로젝트가 포함되어 있습니다. 이 프로그램은 광범위한 사용을 가능하게 하고 궁극적으로 환자 치료를 개선할 수 있는 유망한 새로운 줄기 세포 기반 및 유전자 치료 기술의 발견을 촉진합니다.
또한 CIRM은 신경정신병에 대한 기초 연구를 지원하는 ReMIND(신경 질환에 대한 다학제적, 혁신적인 접근 방식을 사용한 연구) 프로그램에 대한 새로운 계획을 승인했습니다. 이 프로그램은 110년부터 2024년까지 캘리포니아 주 연구 연구 자금으로 최대 2028억 XNUMX천만 달러를 지원할 것으로 추산됩니다.
CIRM XNUMX월 ICOC(독립시민감독위원회) 회의에서 승인된 상은 다음과 같습니다.
| 애플리케이션 # | 프로그램 제목 | 수석 연구자/기관 | 금액 |
| DISC2-14897 | 키메라 돼지에서 생성된 인간 간의 기능적, 면역학적 및 미생물학적 특성 평가 | Sher, Linda – 남부 캘리포니아 대학교 | $2,736,590 |
| DISC2-14899 | 조절 T 세포를 강화하는 RNA 기반 치료법: 심근염 치료를 위한 새로운 접근법 | Liao, Ke – Cedars-Sinai 의료 센터 | $2,264,509 |
| DISC2-14907 | 다중 모드 면역 시스템 공학을 통한 진행성 다초점 백질뇌증에 대한 최초의 치료법 | 윌슨, 마이클 - 캘리포니아 대학교, 샌프란시스코 | $2,182,396 |
| DISC2-14935 | 임상 적용을 위한 직교 IL2 수용체 형질전환 조절 T 세포 | 네그린, 로버트 – 스탠포드 대학교 | $1,920,652 |
| DISC2-14963 | 조작된 형태의 멜라놉신을 이용한 광유전학적 시력 회복 유전자 치료법 개발 | 베이커, 카메론 – Adverum Biotechnologies | $1,150,820 |
| DISC2-14982 | AAV9 매개 유전자 치료를 이용한 콜린 아세틸트랜스퍼라제 결핍으로 인한 근무력증 증후군의 치료 | 마셀리, 리카르도 - 캘리포니아 대학교 데이비스 캠퍼스 | $1,500,000 |
| DISC2-15010 | ALS 치료법인 CRISPRi에 의한 C9orf72 반복 확장 조정 대립유전자 억제 | 호 리치 – Cedars-Sinai 의료 센터 | $2,274,768 |
| DISC2-15119 | hPSC 유래 장신경절을 이용한 위장관 운동 장애 치료제 발굴 | Fattahi, Faranak – 캘리포니아 대학교 샌프란시스코 | $1,954,367 |
| DISC2-15120 | 축삭 회전타원체 및 색소성 신경교(ALSP)를 이용한 성인 발병 백질뇌병증 치료를 위한 유전자 교정 인간 미세아교세포 | 간디, 수닐 – Novoglia, Inc. | $1,417,948 |
| DISC2-15137 | 뇌졸중 치료를 위한 인간 유도 만능줄기세포 유래 억제성 개재뉴런 | 로렌조 요렌테(Lorenzo Llorente), 아이린(Irene) - 팔로알토 재향군인회 연구소(Palo Alto Veterans Institute for Research) | $2,140,122 |
| DISC2-14900 | 유방암 줄기세포 치료제 개발 | 클라크, 마이클 — 스탠포드 대학교 | $2,293,051 |
| DISC2-15114 | ALS에 대한 VAV2 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) 치료제 개발 | 이치다, 저스틴 — 서던캘리포니아 대학교 | $2,296,376 |
Novoglia, Inc.의 창립 최고 기술 책임자(CTO)인 Sunil P. Gandhi 박사에게 1.4만 달러의 상금이 지급되어 축색 회전타원체 및 색소성 신경교를 이용한 성인 발병 백질뇌증 치료를 위한 세포 치료법인 NGL-101의 개발을 지원할 것입니다. ALSP).
ALSP는 특정 세포의 외막에서 발견되는 CSF1R 유전자의 유전적 돌연변이로 인해 발생하는 드문 신경학적 질환입니다. ALSP는 인지 기능 및 이동성의 감소 증상을 특징으로 하며 미국인 10,000명에서 25,000명 사이에 영향을 미칩니다. ALSP에 대한 치료 옵션은 거의 없습니다.
제안된 연구에서 Novoglia, Inc.의 연구자들은 유전자 교정 줄기세포 유래 소교세포의 효능과 안전성을 테스트하기 위한 전임상 연구를 수행할 예정입니다. 소교세포(Microglia)는 발달, 신경망 유지, 부상 복구를 조절하는 뇌 세포입니다.
연구가 성공한다면, 미래의 치료 가능성을 열어줌으로써 ALSP 환자의 건강을 크게 향상시킬 수 있는 잠재력을 갖게 될 것입니다. 이 연구는 또한 중추신경계에 영향을 미치는 다른 질병 및 상태에 대한 유사한 세포 대체 전략의 개발에 도움이 될 수 있습니다.
CIRM의 사장 겸 CEO인 Maria T. Millan 박사는 “이 상은 수백만 명의 사람들에게 영향을 미치는 뇌 및 중추 신경계의 질병과 상태에 대한 치료법의 연구 및 개발을 지원하려는 CIRM의 사명을 발전시킵니다.”라고 말했습니다. "이번 투자는 또한 이전 CIRM 지원금의 후속 자금으로, 퇴행성 질환의 영향을 받는 사람들의 충족되지 않은 의료 요구를 해결하려는 우리의 약속을 반영합니다."
뇌종양 치료를 위한 임상시험에 투자
Quest 상 외에도 CIRM은 가장 흔한 교모세포종(GBM)에 대한 CAR T 세포 치료법의 안전성을 평가하기 위한 12상 임상 시험을 위해 Stanford Medicine의 Dr. Reena Thomas, MD, PhD에게 약 1만 달러를 지원했습니다. 성인의 악성 원발성 뇌종양.
매년 약 12,000명의 미국인이 GBM 진단을 받으며 5년 생존율은 10% 미만입니다.
CAR T 세포 치료에서는 환자 자신의 T 세포(면역 세포)가 키메라 항원 수용체(CAR)라는 단백질로 변형됩니다. 새로 생성된 CAR T 세포는 환자에게 다시 도입되어 면역체계가 암세포를 식별하고 파괴하도록 돕습니다. 성공한다면 치료법은 잠재적으로 이 치명적인 유형의 뇌종양의 환경을 변화시킬 수 있습니다.
"이 프로젝트는 교모세포종과 같은 치명적인 난치성 암에 대한 CIRM의 CAR T 세포 치료법 포트폴리오를 확장하는 새로운 목표를 나타냅니다."라고 Maria T. Millan 박사는 말했습니다.
이번 임상상은 충족되지 않은 의학적 수요를 해결하는 재생의학 기반 치료법(줄기세포 기반 또는 유전자 치료법)에 대한 임상 시험 완료를 지원하는 CIRM의 임상(CLIN2) 상의 일부입니다.
이번 상으로 CIRM이 자금을 지원한 임상 시험은 총 96건이 되었습니다.
캘리포니아 세포 및 유전자치료제 제조 네트워크 구축
CIRM은 또한 다음과 같이 7.7개의 추가 시설에 XNUMX만 달러를 지급했습니다. 첫 번째 단계의 일부 캘리포니아 세포 및 유전자 치료 제조 네트워크를 구축하여 자금 지원을 받는 시설을 총 XNUMX개로 늘립니다. 수상 내용은 다음과 같습니다:
| 애플리케이션 # | 프로그램 제목 | 수석 연구자/기관 | 금액 |
| INFR5-14562 | UCSD 첨단세포치료 연구실 | Kaufman, Dan – 샌디에이고 캘리포니아 대학교 | $2,000,000 |
| INFR5-14574 | UCI GMP 세포 및 유전자 치료 제조 시설 | 앤더슨, 에일린 – 캘리포니아 대학교 어바인 캠퍼스 | $2,000,000 |
| INFR5-14667 | 협업을 통한 세포치료제 제조 발전 | Abou-el-Enein, 모하메드 – 서던캘리포니아 대학교 | $1,999,964 |
| INFR5-14779 | 협력적인 캘리포니아 세포 및 유전자 치료 제조 네트워크 구축 | 퓨리, 브라이언 – 캘리포니아 대학교 데이비스 캠퍼스 | $1,719,365 |
주 전체 네트워크는 재생 의약품의 개발 및 승인을 지연시키거나 중단시키는 제조 병목 현상을 극복하기 위해 설계되었습니다.
보조금 중 XNUMX단계에서는 XNUMX년 동안 캘리포니아 비영리 GMP 제조 시설에 자금을 지원하게 됩니다. 각 시설은 세포 및 유전자 치료법의 상용화 경로를 가속화하고 위험을 완화하며, 업계 표준과 설계 품질을 향상하고, 캘리포니아에서 다양하고 고도로 숙련된 제조 인력을 구축하는 것을 지원할 것입니다.
신경정신질환에 대한 다학제적 발견단계 연구 지원
CIRM 이사회는 또한 신경정신병에 대한 다학제적 발견 단계 연구를 지원하기 위한 새로운 자금 지원 기회 세트인 ReMIND 프로그램을 승인했습니다.
새로운 프로그램의 목표는 신경정신병의 생물학에 대한 이해를 향상시킬 수 있는 연구 혁신을 가속화하는 것입니다. 이 프로그램에는 두 가지 별개의 자금 조달 기회가 포함되어 있습니다. 첫 번째인 ReMIND-L은 대규모 협력 다학제 프로젝트를 지원하고 두 번째인 ReMIND-X는 탐구적이고 위험하며 보상이 높은 프로젝트를 지원합니다.
이 프로그램은 뇌 및 중추신경계(CNS) 질환 및 상태에 대한 연구 및 개발 지원에 최소 14억 달러를 투자하라는 발의안 제1.5호의 명령에 따라 개발되었습니다.
캘리포니아 재생의학 연구소(CIRM) 소개
CIRM에서는 의학적 요구가 충족되지 않은 환자에게 줄기 세포 치료를 가속화하고 해당 사명을 성공하기 위해 긴박감을 가지고 행동하기 위해 캘리포니아 주민들이 우리를 창설했다는 사실을 결코 잊지 않습니다.
이러한 과제를 해결하기 위해 고도로 훈련되고 경험이 풍부한 전문가로 구성된 당사 팀은 실무적이고 기업가적인 환경에서 학계 및 업계 모두와 적극적으로 협력하여 오늘날 가장 유망한 줄기 세포 기술 개발을 빠르게 진행하고 있습니다.
5.5억 달러의 자금 지원과 150개 이상의 활성 줄기 세포 프로그램 포트폴리오를 갖춘 CIRM은 세포 의학의 미래를 현실에 더 가깝게 만들어 사람들을 돕는 데 전념하는 세계 최대 기관 중 하나입니다.
자세한 내용으로 이동 www.cirm.ca.gov
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- 출처: https://blog.cirm.ca.gov/2023/09/29/cirm-invests-nearly-44-million-to-advance-regenerative-medicine-research-and-manufacturing-in-california/
