Kowalski, PS, Rudra, A., Miao, L. & Anderson, DG 메신저 전달: 치료용 mRNA 전달 기술의 발전. Mol. 거기. 27, 710-728 (2019).
Hajj, KA & Whitehead, KA 번역 도구: 치료용 mRNA 전달을 위한 비바이러스 물질. Nat. 교황 2, 1-17 (2017).
Han, X. et al. RNA 전달을 위한 이온화 가능한 지질 도구 상자입니다. Nat. 코뮌. 12, 7233 (2021).
Qiu, M. et al. Cas9 mRNA와 단일 가이드 RNA의 지질 나노입자 매개 공동 전달은 간 특이적 생체 내 게놈 편집을 달성합니다. Angptl3. Proc. Natl Acad. Sci. 미국 118, e2020401118 (2021).
Swingle, KL, Hamilton, AG & Mitchell, MJ mRNA 치료제 및 백신의 지질 나노입자 매개 전달. 트렌드 몰. 메드 27, 616-617 (2021).
Miao, L.et al. 헤테로고리 지질을 포함하는 mRNA 백신의 전달은 STING 매개 면역 세포 활성화를 통해 항종양 효능을 증가시킵니다. Nat. 바이오 테크 놀. 37, 1174-1185 (2019).
Zhang, X. et al. 생체 내 mRNA 전달 및 염기 편집을 위한 기능화된 지질 유사 나노입자. 공상 과학 Adv. 6, eabc2315(2020).
빌링슬리, MM 외. 인간 CAR T 세포 공학을 위한 이온화 가능한 지질 나노입자 매개 mRNA 전달. 나노 렛트. 20, 1578-1589 (2020).
라일리, RSet al. 자궁내 mRNA 전달을 위한 이온화 가능한 지질 나노입자. 공상 과학 Adv. 7, eaba1028(2021).
Sabnis, S.et al. mRNA 전달을 위한 새로운 아미노 지질 시리즈: 비인간 영장류의 엔도솜 탈출 개선 및 약리학 및 안전성 지속. Mol. 거기. 26, 1509-1519 (2018).
Fenton, OSet al. 메신저 RNA를 B 림프구로 생체 내 전달하기 위한 이온화 가능한 지질 물질의 합성 및 생물학적 평가. Adv. 교인. 29, 1606944 (2017).
Liu, J. et al. 생체 환원성 지질 및 메신저 RNA 나노입자를 통해 생체 내에서 빠르고 효율적인 CRISPR/Cas9 게놈 편집이 가능합니다. Adv. 교인. 31, 1902575 (2019).
Polack, FP et al. BNT162b2 mRNA Covid-19 백신의 안전성과 효능. 엔글. J. Med. 383, 2603-2615 (2020).
Baden, LR et al. mRNA-1273 SARS-CoV-2 백신의 효능 및 안전성. 엔글. J. Med. 384, 403-416 (2021).
Gillmore, JD et al. 트랜스티레틴 아밀로이드증에 대한 CRISPR-Cas9 생체 내 유전자 편집. 엔글. J. Med. 385, 493-502 (2021).
Cornebise, M. et al. mRNA와의 특정 상호작용을 통해 지질 나노입자 성능을 향상시키는 새로운 아미노 지질의 발견. Adv. 기능. Mater. https://doi.org/10.1002/adfm.202106727 (2021).
Barbier, AJ, Jiang, AY, Zhang, P., Wooster, R. & Anderson, DG mRNA 백신 및 면역요법의 임상적 진전. Nat. 바이오 테크 놀. 40, 840-854 (2022).
Chakraborty, C., Sharma, AR, Bhattacharya, M. & Lee, S.-S. 코로나19에서 암 mRNA 백신까지: 백신 환경에서 벤치에서 임상으로 이동합니다. 앞. 면역. 12, 2648 (2021).
Cafri, G.et al. 위장암 환자에서 mRNA 백신으로 유도된 신생항원 특이적 T 세포 면역. 제이 CLIN. 투자. 130, 5976-5988 (2020).
Oberli, MAet al. 지질 나노입자는 강력한 암 면역요법을 위한 mRNA 전달을 지원합니다. 나노 렛트. 17, 1326-1335 (2017).
Espeseth, AS et al. 호흡기 세포융합 바이러스 F 단백질 변이체를 발현하는 변형된 mRNA/지질 나노입자 기반 백신은 RSV 감염의 설치류 모델에서 면역원성이고 보호적입니다. NPJ 백신 5, 1-14 (2020).
Aliprantis, AOet al. 건강한 젊은 성인과 노년층을 대상으로 mRNA 기반 RSV 전융합 F 단백질 백신의 안전성과 면역원성을 평가하기 위한 1상 무작위 위약 대조 연구입니다. 흠. 백신 면역. 17, 1248-1261 (2021).
Bahl, K. et al. H10N8 및 H7N9 인플루엔자 바이러스에 대한 mRNA 백신의 면역원성에 대한 전임상 및 임상 입증. Mol. 거기. 25, 1316-1327 (2017).
Feldman, RA et al. 대유행 가능성이있는 H10N8 및 H7N9 인플루엔자 바이러스에 대한 mRNA 백신은 면역 원성이 있으며 1 상 무작위 임상 시험에서 건강한 성인에서 잘 견딜 수 있습니다. 우두의 37, 3326-3334 (2019).
John, S. et al. 강력한 체액성 및 세포 매개 면역을 유도하는 다중 항원 인간 거대 세포 바이러스 mRNA 백신. 우두의 36, 1689-1699 (2018).
메디나-마귀스(Medina-Magües), LG 외. mRNA 백신은 지카 바이러스로부터 보호합니다. 백신 9, 1464 (2021).
Mu, Z., Haynes, BF & Cain, DW HIV mRNA 백신 - 진행 상황 및 향후 경로. 백신 9, 134 (2021).
Zabaleta, N., Torella, L., Weber, ND & Gonzalez-Aseguinolaza, G. mRNA 및 유전자 편집: 간 질환의 후기 치료법. 대한 간 https://doi.org/10.1002/hep.32441 (2022).
Robinson, E.et al. 지질 나노입자로 전달된 화학적으로 변형된 mRNA는 낭포성 섬유증에서 염화물 분비를 복원합니다. Mol. 거기. 26, 2034-2046 (2018).
Da Silva Sanchez, A., Paunovska, K., Cristian, A. & Dahlman, JE mRNA 및 CRISPR로 낭포성 섬유증을 치료합니다. 흠. Gene Ther. 31, 940-955 (2020).
Lai, M.et al. 유전자 편집 DNAH11 원발성 섬모 운동 이상증에서 정상적인 섬모 운동성을 회복시킵니다. J. Med. 그 가죽. 53, 242-249 (2016).
Paff, T., Omran, H., Nielsen, KG & Haarman, EG 원발성 섬모 운동 이상증의 현재 및 미래 치료법. Int. J. Mol. Sci. 22, 9834 (2021).
Guan, S., Darmstädter, M., Xu, C. & Rosenecker, J. 잠재적인 폐 기반 α-1-항트립신 결핍 치료를 위한 IVT-mRNA 제형의 최적화 및 분무에 대한 시험관 내 조사. 조제 학 13, 1281 (2021).
Zeyer, F.et al. 생체 내 천식 치료 전략으로서 Toll 유사 수용체의 mRNA 매개 유전자 보충. PLoS ONE 11, e0154001 (2016).
Mays, LEet al. 수정됨 폭스3 mRNA는 IL-10 의존 메커니즘을 통해 천식을 예방합니다. 제이 CLIN. 투자. 123, 1216-1228 (2013).
Rakhra, K.et al. 폐 상주 기억 T 세포의 강력한 생성을 위한 점막 백신 보호자로 알부민을 활용합니다. 과학. 면역. 6, eabd8003(2021).
Bivas-Benita, M.et al. 키토산-DNA 나노입자의 폐 전달은 HLA-A*0201 제한 T 세포 에피토프를 코딩하는 DNA 백신의 면역원성을 향상시킵니다. Mycobacterium 결핵. 우두의 22, 1609-1615 (2004).
Rajapaksa, AEet al. 표면 음향파 분무를 통한 에어로졸화된 플라스미드 DNA 백신의 효과적인 폐 전달. 호흡하다. 결의안. 15, 60 (2014).
Wu, M. et al. 만노실화된 키토산 제제 DNA 백신으로 비강 내 백신 접종을 하면 생쥐의 폐에서 강력한 IgA 및 세포 반응 유도가 가능하고 폐 마이코박테리아 공격에 대한 보호가 향상됩니다. 앞. 세포. 감염. 미생물. 7, 445 (2017).
킹, RG 등. AdCOVID의 단회 용량 비강 투여는 SARS-CoV-2에 대한 전신 및 점막 면역을 유도하고 쥐를 치명적인 공격으로부터 완전히 보호합니다. 백신 9, 881 (2021).
An, X. et al. 단일 용량 비강 내 백신 접종은 SARS-CoV-2에 대한 전신 및 점막 면역을 유도합니다. 아이사이언스 24, 103037 (2021).
김, YC 외. 폐에서 수지상 세포 매개 DNA 백신 접종을 강화하는 전략. Adv. 저것. 3, 2000013 (2020).
Lu, D. & Hickey, AJ 폐백신 전달. 전문가 개정 백신 6, 213-226 (2007).
Sou, T.et al. 건조 분말 폐백신 전달의 새로운 발전. 트렌드 바이오테크놀러지. 29, 191-198 (2011).
Huang, J.et al. 새로운 건조 분말 인플루엔자 백신 및 비강 내 전달 기술: 쥐의 전신 및 점막 면역 반응 유도. 우두의 23, 794-801 (2004).
Minne, A. et al. 호흡기 내 XNUMX가 인플루엔자 백신의 전달 부위는 면역 반응에 영향을 미칩니다. 면역학 122, 316-325 (2007).
Wang, Z. et al. 흡입 가능한 코로나2 백신으로서 재조합 SARS-CoV-19 수용체 결합 도메인으로 장식된 엑소좀. Nat. 생체. 영어 6, 791-805 (2022).
Patel, AKet al. 폐 상피에서 단백질 생산을 위한 흡입형 나노제형 mRNA 폴리플렉스. Adv. 교인. 31, 1805116 (2019).
Lokugamage, MP 외. 분무화된 치료용 mRNA를 폐로 전달하기 위한 지질 나노입자의 최적화. Nat. 생체. 영어 5, 1059-1068 (2021).
Wilson, C. 낭포성 섬유증에 대한 미래 치료법. 란셋 호흡. 중간 10, e75–e76(2022).
Witten, J., Samad, T. & Ribbeck, K. 점액 장벽의 선택적 투과성. 커 의견. 생명공학. 52, 124-133 (2018).
Witten, J. & Ribbeck, K. 거미줄의 입자: 생물학적 하이드로겔을 통해 운반됩니다. 나노 스케일 9, 8080-8095 (2017).
Cone, RA 점액의 장벽 특성. Adv. 약물 전달. 신부님. 61, 75-85 (2009).
Lieleg, O. & Ribbeck, K. 선택적 확산 장벽으로서의 생물학적 하이드로겔. 동향 세포 Biol. 21, 543-551 (2011).
Kim, N., Duncan, GA, Hanes, J. & Suk, JS 폐쇄성 폐질환의 흡입 유전자 치료에 대한 장벽: 검토. J. 통제된 방출 240, 465-488 (2016).
Coyne, CB, Kelly, MM, Boucher, RC & Johnson, LG 카프르산 나트륨과의 밀착 접합을 조절하여 상피 유전자 전달을 강화했습니다. 오전. J. Respir. 셀 몰. 비올. 23, 602-609 (2000).
Kauffman, KJet al. 부분 요인 및 최종 스크리닝 설계를 사용한 생체 내 mRNA 전달을 위한 지질 나노입자 제제의 최적화. 나노 렛트. 15, 7300-7306 (2015).
빌링슬리, MM 외. CAR T 세포의 mRNA 공학을 위한 지질 나노입자의 최적화를 위한 실험의 직교 설계. 나노 렛트. 22, 533-542 (2022).
Li, S. et al. mRNA 지질 나노입자의 페이로드 분포 및 용량. Nat. 코뮌. 13, 5561 (2022).
Kauffman, KJ et al. loxP-flanked tdTomato 리포터 마우스를 사용한 생체 내 벡터화된 mRNA 형질감염의 신속한 단일 세포 분석 및 발견. Mol. 거기. 핵산 10, 55-63 (2018).
Ball, RL, Bajaj, P. & Whitehead, KA 지질 나노입자의 장기 안정성 달성: pH, 온도 및 동결건조의 효과 조사. 국제 J. Nanomed. 12, 305-315 (2017).
Zhao, P.et al. mRNA 전달을 위한 지질 유사 나노입자의 장기 저장. 바이오액트. 메이터. 5, 358-363 (2020).
Crowe, JH, Oliver, AE, Hoekstra, FA & Crowe, LM 하이드록시에틸 전분과 포도당의 혼합물에 의한 건조 막의 안정화: 유리화의 역할. 냉동생물학 35, 20-30 (1997).
Ohtake, S., Schebor, C., Palecek, SP & de Pablo, JJ 트레할로스로 안정화된 동결 건조 인지질-콜레스테롤 혼합물의 상 거동. 바이오킴. 생물 물리학. 액타 바이오멤버. 1713, 57-64 (2005).
Eastman, SJ 외. 기능성 양이온 지질:DNA 복합체의 에어로졸 전달을 위한 제형 및 조건의 최적화. 흠. Gene Ther. 8, 313-322 (1997).
Whitehead, KA 외. 생체 내 siRNA 전달 활성을 예측할 수 있는 분해성 지질 나노입자. Nat. 코뮌. 5, 4277 (2014).
Liu, S. et al. 장기 선택적 mRNA 전달 및 CRISPR-Cas 유전자 편집을 위한 막 불안정화 이온화 인지질. Nat. 교인. 20, 701-710 (2021).
Pezzulo, AAet al. 공기-액체 경계면과 일차 세포 배양의 사용은 생체 내 기도 상피의 전사 프로필을 요약하는 데 중요합니다. 오전. J. Physiol. 폐세포. 몰. 생리. 300, L25–L31(2011).
힐, DB & 버튼, B. 인 뮤신: 방법 및 프로토콜 (McGuckin 편집, MA & Thornton, DJ) 245–258 (Humana Press, 2012); https://doi.org/10.1007/978-1-61779-513-8_15
Ramachandran, S.et al. 시험관 내 분극화된 기도 상피에 RNA 간섭 올리고뉴클레오티드를 효율적으로 전달합니다. 오전. J. Physiol. 폐세포. 몰. 생리. 305, L23–L32(2013).
Krishnamurthy, S. et al. 세포 생리학을 조작하면 잘 분화된 기도 상피에서 유전자 침묵이 가능해집니다. Mol. 거기. 핵산 1, e41 (2012).
Burgel, P.-R., Montani, D., Danel, C., Dusser, DJ & Nadel, JA 낭포성 섬유증을 막는 점액과 작은 기도에 대한 형태학적 연구. 흉부 62, 153-161 (2007).
Ratjen, F. 낭포성 섬유증: 작은 기도의 역할. J. Aerosol Med. 풀럼. 약물 전달 25, 261-264 (2012).
van den Berge, M., ten Hacken, NHT, Cohen, J., Douma, WR & Postma, DS 천식 및 COPD의 소기도 질환: 임상적 의미. 가슴 139, 412-423 (2011).
Tiddens, HAWM, Donaldson, SH, Rosenfeld, M. & Paré, PD 낭포성 섬유증 폐질환은 작은 기도에서 시작됩니다. 이를 더 효과적으로 치료할 수 있습니까? 소아과. 풀모놀. 45, 107-117 (2010).
Tatsuta, M.et al. 기관지 상피의 장벽 기능 및 밀착 단백질에 대한 담배 연기의 영향: cathelicidin LL-37의 보호 역할. 호흡하다. 결의안. 20, 251 (2019).
Maeki, M., Uno, S., Niwa, A., Okada, Y. & Tokeshi, M. 지질 나노입자 기반 RNA 전달을 위한 미세유체 기술 및 장치. J. 통제. 해제 344, 80-96 (2022).
Cheng, MHYet al. mRNA의 지질 나노입자 제제에서 수포 구조의 유도는 향상된 형질감염 효능을 유도합니다. 고급 교인. https://doi.org/10.1002/adma.202303370 (2023).
Brader, MLet al. 지질 나노입자 내부 메신저 RNA의 캡슐화 상태. 생물 물리학. 제이 120, 2766-2770 (2021).
Kulkarni, JA et al. 이온화 가능한 양이온 성 지질 및 siRNA를 포함하는 지질 나노 입자의 형성 및 형태. ACS 나노 12, 4787-4795 (2018).
Kulkarni, JA et al. 고분자 페이로드를 포함하는 지질 나노입자의 융합 의존적 형성. 나노 스케일 11, 9023-9031 (2019).
Richardson, SJ, Bai, A., Kulkarni, AA & Moghaddam, MF 약물 발견의 효율성: 대사 안정성을 위한 화면으로서의 간 S9 분획 분석. 약물 Metab. 레트 사람. 10, 83-90 (2016).
Scholte, BJ, Davidson, DJ, Wilke, M. & de Jonge, HR 낭포성 섬유증의 동물 모델. J. 낭종. 섬유질. 3, 183-190 (2004).
McCarron, A., Donnelley, M. & Parsons, D. 낭포성 섬유증 동물 모델의 기도 질환 표현형. 호흡하다. 결의안. 19, 54 (2018).
Kim, N. et al. 기도 점액 장벽을 뚫을 수 있는 나노입자를 이용한 전임상 점막폐쇄성 폐질환의 흡입 유전자 치료. 흉부 77, 812-820 (2022).
Phillips, JE, Zhang, X. & Johnston, JA 코 전용 노출 시스템을 사용하여 생쥐에게 전달되는 의약품의 건조 분말 및 분무 에어로졸 흡입. J. 비스. 특급. https://doi.org/10.3791/55454 (2017).
Beck, SEet al. 붉은털원숭이의 폐에서 에어로졸화된 rAAV 벡터의 침착 및 발현. Mol. 거기. 6, 546-554 (2002).
우, CJ 외. 원발성 섬모 운동이상증의 치료를 위한 섬모 단백질을 코딩하는 지질 나노입자 캡슐화 메신저 RNA의 흡입 전달. 풀럼. Pharmacol. 거기. 75, 102134 (2022).
Okuda, K.et al. 분비세포가 기도를 지배 CFTR 인간 기도 표재 상피의 발현과 기능. 오전. J. Respir. 치명타. 케어 메드. 203, 1275-1289 (2021).
Carraro, G.et al. 단일 세포 분해능에서 낭포성 섬유증 기도의 전사 분석을 통해 상피 세포 상태와 구성이 변경된 것으로 나타났습니다. Nat. Med. 27, 806-814 (2021).
Hodges, CA & Conlon, RA 낭포성 섬유증에 대한 유전자 편집의 가능성을 제공합니다. 진디스. 6, 97-108 (2019).
Vanover, D.et al. 분무된 mRNA 인코딩 항체는 SARS-CoV-2 감염으로부터 햄스터를 보호합니다. Adv. 공상 과학 9, 2202771 (2022).
Rhym, LH, Manan, RS, Koller, A., Stephanie, G. & Anderson, DG mRNA 전달을 위한 지질 나노입자 라이브러리의 높은 처리량 생체 내 스크리닝을 위한 펩타이드 인코딩 mRNA 바코드. Nat. 생체. 영어 7, 901-910 (2023).
Chen, D. et al. 제어된 미세유체 제형에 의해 가능해진 강력한 siRNA 함유 지질 나노입자의 신속한 발견. J. Am. Chem. Soc. 134, 6948-6951 (2012).
Heyes, J., Palmer, L., Bremner, K. & MacLachlan, I. 양이온성 지질 포화는 캡슐화된 핵산의 세포내 전달에 영향을 미칩니다. J. 통제. 해제 107, 276-287 (2005).
- SEO 기반 콘텐츠 및 PR 배포. 오늘 증폭하십시오.
- PlatoData.Network 수직 생성 Ai. 자신에게 권한을 부여하십시오. 여기에서 액세스하십시오.
- PlatoAiStream. 웹3 인텔리전스. 지식 증폭. 여기에서 액세스하십시오.
- 플라톤ESG. 탄소, 클린테크, 에너지, 환경, 태양광, 폐기물 관리. 여기에서 액세스하십시오.
- PlatoHealth. 생명 공학 및 임상 시험 인텔리전스. 여기에서 액세스하십시오.
- 출처: https://www.nature.com/articles/s41565-023-01548-3