MIT 팀 Kano Therapeutics는 목요일 단일 가닥 DNA (ssDNA) 생산을위한 새로운 접근 방식으로 2021 년 Sloan Healthcare Innovations Prize를 수상했습니다. 이 기술은 유전자 치료법을 더 안전하고, 개인화되고, 저렴하게 만들 수 있습니다.
대부분의 유전자 요법은 이중 가닥 DNA를 사용하는데, 이는 신체에서 표적을 놓치고 원치 않는 부작용을 일으킬 수 있습니다. 단일 가닥 DNA는 유전 물질을 세포에보다 정확하게 전달할 수있는 잠재력을 가지고 있지만 ssDNA를 제조하는 것은 현재 비용이 많이 들고 유연성이 떨어집니다.
Kano는 새로운 접근 방식을 사용하여 면역 세포를 엔지니어링하여 질병과 싸우고 게놈을 변경하는 것과 같은 응용 분야에서 ssDNA 생산을보다 실용적으로 만듭니다. CRISPR.
“긴 단일 가닥 DNA의 지속 가능한 바이오 제조는 현재 우리가 꿈꾸는 유전자 및 세포 치료법의 문을 열 수 있습니다. “우리는 긴 ssDNA가 세포 및 유전자 치료법의 안전성과 효능을 향상시킬뿐만 아니라 새로운 적응증을 발견 할 수있을뿐만 아니라 제조의 효율성과 속도를 높이고 환자에게 치료를받는 데 걸리는 시간을 단축 할 수 있다고 생각합니다. ”
이 팀의 기술은 Engelhardt의 연구를 기반으로하며, 팀에는 MIT의 Sloan School of Management의 XNUMX 학년 MBA 후보 인 John Vroom도 포함되어 있습니다.
Kano의 생산 공정은 플라스미드라고하는 두 가지 유형의 DNA 분자를 사용하여 박테리오파지라고하는 복제 바이러스를 프로그래밍합니다. 하나의 플라스미드는 박테리오파지에 들어가기위한 코드를 보유하고 다른 하나는 수확 할 원하는 유전자 코드를 보유합니다.
"현재 세포 및 유전자 치료는 Ikea가 등장하기 전에 가구를 조립하는 것과 비슷합니다."라고 Vroom은 말합니다. “조각들이 항상 서로 맞지 않고 조립이 성공하는 경우는 드뭅니다. 이는 건축업자에게 엄청나게 실망 스러울 수 있습니다. 카노는 세포 및 유전자 치료의 이케아와 조금 비슷하게되는 것을 목표로하고 있습니다.”
상금으로 20,000 만 달러를 벌어 들인 Kano는 대회에 출전 한 25 명의 결승 진출 자 중 한 명이었습니다. 각 팀은 26 분 동안 프레젠테이션을 진행했으며 솔루션의 영향, 참신함, 시장 기회, 타당성 및 견인력을 포함한 범주를 기준으로 평가했습니다. 연례 피치 대회는 MIT Sloan에서 학생이 주도하는 이벤트이며 XNUMX 월 XNUMX 일과 XNUMX 일에 개최 된 Sloan Healthcare and BioInnovations Conference의 일부입니다.
4,000 달러의 XNUMX 등 상금은 Focal Cortical Dysplasia type II (FCD II)로 알려진 유형의 간질을 치료하는 데 도움이 될 수있는 바이오 마커를 식별하는 회사 인 Blue Ocean Therapeutics에게 돌아갔습니다. 유전자 시퀀싱과 머신 러닝의 발전을 통해 질병 세포를 식별하는이 회사는 현재 치료법의 정확성을 개선하고 자체 치료법을 개발하기를 희망하고 있습니다.
XNUMX 위는 데이터 과학을 사용하여 필리핀 직원에게보다 효과적이고 저렴한 건강 보험 옵션을 제공하는 스타트 업인 Hive Health였습니다. 필리핀 정부와의 파트너십을 통해이 회사는 건강 관리 데이터를 사용하여 수익성을 유지하면서 국가의 보험 적용 범위를 확대하고 있습니다.
상금 외에도 XNUMX 명의 결선 진출 자들은 심사 위원과 기타 업계 전문가로부터 피드백을 받았으며, 최종 발표에 이르기까지 몇 주 동안 "사무 시간"을 통해 팀에 제공되었습니다.
신청서 검토를 도왔던 MIT Sloan School of Management의 교수 인 Zen Chu는 "결과에 관계없이 이미 팀이 승리했습니다."라고 말합니다. "아이디어를 제시하고 연마하고 의사 든 보험 회사 든 다른 사람이든 광범위한 투자자 및 구매자로부터 피드백을받는이 프로세스는 결과를 실제로 알리고 개선합니다."
삽관시 환자의 입에 의료 튜브를 고정하는 장치를 개발하고있는 Surgicure Technologies의 창립자 인 Irena King은이 대회를 통해 그녀의 팀이 비즈니스 프로세스와 네트워크를 생각하는 데 도움이되었다고 말했습니다. 더 많은 여성 창립자 및 고문.
“비즈니스 모델을 강화할 수있는 방법에 대한 추가 피드백을받는 것은 항상 좋은 일입니다.”라고 King은 말합니다. “업계 및 투자자와 연결할 수있는 모든 관계는 매우 유용합니다. 또한 심사와 경쟁을 통해 얻은 추가적인 신뢰도는 많은 도움이됩니다.”
다른 결선 진출 자에는 심장 마비 환자가 약물 관리를 돕고 제공자에게 임상 통찰력을 제공하는 큐피드 헬스가 포함되었습니다. 자원이 부족한 환경에서 신생아 건강을 개선하기 위해 노력하는 Global Newborn Solutions; 생물학적 약물에 대한 접근을 확대하기 위해 새로운 약물 주입 기술을 개발 한 데모; 그리고 Glyphic Biotechnologies는 진단 및 치료를 개선하기 위해 단일 분자 분해능으로 인체의 단백질을 해독합니다.
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출처 : https://news.mit.edu/2021/team-improving-gene-therapies-wins-sloan-health-care-prize-0301
