제퍼넷 로고

유전자치료 바이러스의 유전적 함량의 정확한 검증

시간

08 년 2023 월 XNUMX 일 (나노 워크 뉴스) SMU 나노기술 전문가 김민준과 그의 팀은 질병을 치료하거나 치료하기 위해 사람의 유전자를 변형하는 기술인 유전자 치료 관련 연구를 위해 미국 국립보건원(NIH)으로부터 1.8만 달러의 R01 보조금을 받았습니다. 그만큼 XNUMX년 보조금 SMU(서던메소디스트대학교) 라일 공과대학 로버트 C. 워맥 석좌교수이자 BAST 연구실 수석 연구원인 김 교수는 유전자 치료용 바이러스에 유전자가 포함되어 있는지 여부를 정확하게 판단할 수 있는 더 간단하고 효과적인 방법을 개발할 예정이다. 완전한 유전화물. 김민준 박사 SMU 나노로봇 공학 전문가 김민준 씨는 유전자 치료 환자가 적절한 복용량의 질병 퇴치 치료를 받고 있는지 확인하는 더 간단하고 효과적인 방법을 개발하기 위해 희귀한 NIH의 R01 보조금을 받았습니다. (이미지: SMU) 나노입자는 너무 작아서 육안으로 볼 수 없으며 크기는 1~100나노미터(XNUMX억분의 XNUMX미터)입니다. 나노물질은 자연적으로 생성될 수 있으며 다양한 형태의 암에 대한 약물 전달과 같은 특정 기능을 수행하도록 조작될 수도 있습니다. 바이러스는 부드러운 나노입자입니다. 바이러스의 핵산을 둘러싸는 단백질 껍질을 캡시드라고 합니다. 이는 바이러스가 운반하는 유전 물질을 보호합니다. 캡시드의 무결성과 캡시드가 보호할 수 있는 유전 물질의 양을 확인할 수 없으면 과다 복용 또는 과소 복용으로 이어질 수 있습니다. 이러한 위협은 질병을 유발하는 유전자를 대체하거나 수정하기 위해 건강한 유전자 사본을 인체 내에 전달하는 방법(바이러스 유전자 치료법으로 알려진 과정)으로 무해한 바이러스를 사용하는 데 주요 장벽입니다. ELISA 및 qPCR과 같은 기존 테스트는 바이러스가 전달하려는 유전자 화물의 적절한 양(또는 일부)을 운반하여 잠재적으로 환자를 위험에 빠뜨릴 수 있는지 여부를 정확하게 알 수 없습니다. “우리는 이 프로젝트를 통해 확립된 기반이 바이러스 및 바이러스 유사 나노입자와 같은 나노 규모의 종을 화물 내용물에 대해 분석하는 방식을 명백히 변화시킬 것으로 기대합니다.”라고 김 연구원은 말했습니다. 텍사스 대학교 알링턴 캠퍼스의 조지 알렉산드라키스(George Alexandrakis), 텍사스 대학교 사우스웨스턴 메디컬 센터(University of Texas Southwestern Medical Center)의 스티븐 그레이(Steven Gray), 워싱턴 주립 대학교의 프라샨타 두타(Prashanta Dutta)가 수석 연구원 김과 함께 연구에 참여하고 있습니다.

바이러스 유전자 치료의 중요한 문제 해결

연구팀은 자신들이 만든 장치가 단일 가닥 또는 이중 가닥 DNA로 캡슐화된 바이러스인 아데노 관련 바이러스(AAV)의 유전적 함량을 얼마나 정확하게 측정하는지 테스트할 예정이며 사람에게 질병을 일으키는 것으로 밝혀지지 않았습니다. 제약회사는 AAV를 유전자 치료를 위한 큰 잠재력을 지닌 용기로 간주합니다. 예를 들어, 최초의 FDA 승인 유전자 치료법인 Luxturna(2017)는 유전성 실명을 치료하기 위해 유전 물질을 운반하는 AAV입니다. Kim이 "올인원 바이러스 특성화를 위한 차세대 기술"이라고 부르는 개발 중인 장치 및 분석 도구는 이중 모드 광학-전기 플라즈몬 나노포어 센서로 알려져 있습니다. 센서는 개별 AAV의 크기, 유효 전하 및 변형 가능성을 결정합니다. 바이러스 캡시드의 모양은 내부에 존재하는 화물 내용물의 양에 따라 달라지기 때문에 전압으로 인한 변형이 중요합니다. Kim과 그의 팀은 데이터의 패턴에서 추론을 도출하고 "학습"하는 컴퓨터 시스템인 기계 학습을 나노포어 센서가 수신하는 엄청난 양의 광-전기 신호에 적용하여 약물 전달 바이러스가 운반되는지 여부를 더 잘 분류할 것입니다. 질병과 싸우는 유전 물질을 의도적으로 사용합니다. 김 교수는 “현재 분석 방법은 품질 관리를 위해 대량의 바이러스 제제를 사용해야 하는데 이는 비용이 많이 들고 낭비적”이라고 말했다. “우리가 제안한 센서에는 아주 미세한 바이러스 양만 있으면 됩니다. 이 프로젝트를 통해 우리 팀은 생체역학과 기계생물학, 나노포토닉스, 나노제조, 기계 학습, 물리적 바이러스학, 유전자 전달 시스템을 포함한 최첨단 나노기술에 대한 지식을 습득하고 최첨단 연구를 수행할 수 있을 것입니다.”
spot_img

최신 인텔리전스

spot_img