지질 나노입자로 알려진 작은 약물 운반체를 사용하는 연구자들은 폐와 눈에 도달할 수 있는 새로운 유형의 물질을 개발했습니다. 이는 낭포성 섬유증 및 유전적 시력 상실과 같은 유전적 질환에 대한 유전 치료를 향한 중요한 단계입니다.
오레곤 주립대학교 약학대학의 Gaurav Sahay와 Yulia Eygeris와 오레곤 보건과학대학교의 Renee Ryals가 주도한 연구 결과가 오늘 미국 과학 국립 아카데미의 절차.
간에 축적되는 경향이 있는 다른 유형의 지질 나노입자와는 달리, 이 연구에서 화합물 티오펜을 기반으로 하는 지질 나노입자는 폐와 망막 조직으로 이동하여 치료 페이로드를 전달할 수 있습니다. 연구자들은 이러한 새로운 지질을 티오지질(Thio-lipids)이라고 부릅니다.
이번 협력은 동물 모델을 사용하여 유전적 실명 및 폐질환 퇴치를 위해 코로나19 백신을 뒷받침하는 기술인 메신저 RNA를 전달하기 위해 지질 나노입자의 티오지질을 사용할 수 있는 가능성을 보여주었습니다.
지방 지질로 채워진 이러한 나노입자는 희귀 유전 질환을 치료하고 심지어 치료하는 데 사용할 수 있는 mRNA 및 CRISPR-Cas9 유전자 편집기와 같은 유전 의약품을 캡슐화할 수 있습니다. 지질의 화학적 구조는 지질 나노입자의 효능과 혈류에서 도달할 수 있는 기관을 결정합니다."
OSU 수석 연구원 Yulia Eygeris
지질은 지방 꼬리를 포함하는 유기 화합물로 많은 천연 오일과 왁스에서 발견되며, 나노입자는 100~XNUMX억분의 XNUMX미터 크기의 작은 물질 조각입니다. 메신저 RNA는 특정 단백질을 만들기 위한 지침을 세포에 전달합니다.
코로나바이러스 백신의 경우 지질 나노입자에 의해 운반되는 mRNA는 세포에 바이러스 스파이크 단백질의 무해한 조각을 만들도록 지시하여 신체의 면역 반응을 촉발합니다.
유전성 망막 변성으로 인한 시력 장애 치료법으로서 mRNA는 유전적 돌연변이로 인해 제대로 작동하지 않는 망막 세포에 시력에 필요한 단백질을 생성하도록 지시합니다. 일반적으로 IRD로 약칭되는 유전성 망막 변성은 전 세계적으로 수천 명 중 한 명에게 영향을 미치는 다양한 심각도와 유병률의 장애 그룹을 포함합니다.
유전성 폐질환의 예로는 지속적인 폐 감염을 초래하고 미국에서 30,000명에게 영향을 미치는 진행성 질환인 낭포성 섬유증이 있으며, 매년 약 1,000명의 새로운 사례가 확인됩니다.
결함이 있는 유전자 중 하나인 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절자(CFTR)가 이 질병을 유발하는데, 이는 폐 탈수 및 기도를 차단하는 점액 축적을 특징으로 합니다.
쥐와 인간이 아닌 영장류를 대상으로 한 티오펜 기반 지질 나노입자 연구는 국립안과연구소(National Eye Institute)가 Sahay와 Ryals에 3.2만 달러를 지원한 데서 비롯되었습니다. 보조금의 목적은 유전자 편집을 위한 현재의 주요 전달 수단인 아데노 관련 바이러스(AAV)로 알려진 바이러스 유형과 관련된 제한 사항을 해결하는 것입니다.
"AAV는 지질 나노입자에 비해 포장 용량이 제한되어 있으며 면역 체계 반응을 촉발할 수 있습니다."라고 약학 교수인 Sahay가 말했습니다. "또한 편집 도구가 편집할 DNA를 절단하기 위해 분자 가위로 사용하는 효소를 계속해서 발현하는 데에도 환상적으로 잘 작동하지 않습니다."
Sahay는 Thio-lipid 발견이 "매우 고무적"이라고 말하지만 지질이 망막 건강에 미치는 장기적인 영향에 대한 연구를 포함하여 더 많은 연구가 필요하다고 말했습니다.
"그러나 우리는 우리의 결과가 개념의 증거라고 생각하며 폐 및 망막 유전 질환의 잠재적 치료법에서 티오지질을 계속해서 탐구할 것입니다."라고 그는 말했습니다.
이 연구에 기여한 다른 OSU 약학대학 연구원으로는 Mohit Gupta, 김정환, Antony Jozic, Milan Gautam, Jonas Renner, Dylan Nelson 및 Elissa Bloom이 있습니다.
국립 안구 연구소(National Eye Institute) 외에도 오레곤 국립 영장류 연구 센터(Oregon National Primate Research Center)와 케이시 안구 연구소(Casey Eye Institute)에서도 자금 및 연구 지원을 제공했습니다.
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- 출처: https://www.news-medical.net/news/20240305/Researchers-take-important-step-toward-genetic-therapy-for-hereditary-conditions.aspx
