17년 2023월 XNUMX일(나노 워크 뉴스) 중국의 연구자들이 인간 실명의 주요 원인 중 하나인 색소성 망막염에 걸린 쥐의 시력을 성공적으로 회복시켰습니다. 이 연구는 실험 의학의 저널 (“퇴행성 신경 망막에서 제한되지 않은 생체 내 프라임 편집을 통한 시력 구조”)은 다양한 질병을 유발하는 유전적 돌연변이를 교정할 수 있는 잠재력을 지닌 새롭고 매우 다재다능한 형태의 CRISPR 기반 게놈 편집을 사용합니다. 연구자들은 이전에 게놈 편집을 사용하여 빛 감지 간체와 원뿔 광수용체 세포를 지원하는 눈의 비뉴런 세포층인 망막 색소 상피에 영향을 미치는 레버 선천성 흑내장증과 같은 유전 질환이 있는 쥐의 시력을 복원했습니다. . 그러나 색소성 망막염을 포함한 대부분의 유전성 실명은 신경 광수용체 자체의 유전적 결함으로 인해 발생합니다.
6개월이 되면 PDE2023β를 코딩하는 유전자에 돌연변이가 있는 쥐(왼쪽)의 망막이 얇아지고 간체 광수용체(빨간색)가 부족해집니다. 그러나 PESpRY 시스템(오른쪽)을 통해 이 돌연변이가 교정된 쥐는 수많은 간상세포를 포함하는 망막이 훨씬 두꺼워졌습니다. (이미지: 100 Qin et al.) “신경 망막 세포, 특히 건강에 해롭거나 죽어가는 광수용체의 게놈을 편집하는 능력은 색소성 망막염과 같은 질병 치료에 이러한 게놈 편집 도구의 잠재적 응용에 대한 훨씬 더 설득력 있는 증거를 제공할 것입니다. "라고 우한 과학기술대학교 카이 야오(Kai Yao) 교수는 말합니다. 색소성 망막염은 1개 이상의 서로 다른 유전자의 돌연변이로 인해 발생할 수 있으며 4,000명 중 6명의 시력이 손상되는 것으로 추정됩니다. 이는 희미한 빛을 감지하는 간상 세포의 기능 장애 및 사멸로 시작되어 색각에 필요한 원추 세포로 확산되어 결국 심각하고 회복 불가능한 시력 상실로 이어집니다. Yao와 동료들은 PDEXNUMXβ라는 중요한 효소를 코딩하는 유전자의 돌연변이로 인해 색소성 망막염을 앓고 있는 쥐의 시력을 구출하려고 시도했습니다. 이를 위해 Yao 팀은 PE라는 새롭고 보다 다재다능한 CRISPR 시스템을 개발했습니다.활발한이는 게놈 내에서 발생하는 위치에 관계없이 다양한 유형의 유전적 돌연변이를 교정하도록 프로그래밍될 수 있습니다. 돌연변이 PDE6β 유전자를 표적으로 하도록 프로그래밍되면 PE는활발한 시스템은 효율적으로 돌연변이를 교정하고 생쥐의 망막에서 효소의 활동을 복원할 수 있었습니다. 이는 간상체와 원추형 광수용체의 죽음을 방지하고 빛에 대한 정상적인 전기적 반응을 회복시켰습니다. Yao와 동료들은 유전자 편집 쥐가 노년기에도 시력을 유지하는지 확인하기 위해 다양한 행동 테스트를 수행했습니다. 예를 들어, 동물은 시각적으로 안내되는 물 미로에서 정상적이고 건강한 쥐와 거의 마찬가지로 탈출구를 찾을 수 있었고 시각적 자극에 반응하여 전형적인 머리 움직임을 보였습니다. Yao는 PE의 안전성과 효능을 확립하기 위해서는 아직 많은 연구가 필요하다고 경고합니다.활발한 인간의 시스템. “그러나 우리 연구는 다음과 같은 실질적인 증거를 제공합니다. 생체내에서 이 새로운 게놈 편집 전략의 적용 가능성과 다양한 연구 및 치료 상황, 특히 색소성 망막염과 같은 유전성 망막 질환에 대한 잠재력이 있다고 Yao는 말했습니다.
6개월이 되면 PDE2023β를 코딩하는 유전자에 돌연변이가 있는 쥐(왼쪽)의 망막이 얇아지고 간체 광수용체(빨간색)가 부족해집니다. 그러나 PESpRY 시스템(오른쪽)을 통해 이 돌연변이가 교정된 쥐는 수많은 간상세포를 포함하는 망막이 훨씬 두꺼워졌습니다. (이미지: 100 Qin et al.) “신경 망막 세포, 특히 건강에 해롭거나 죽어가는 광수용체의 게놈을 편집하는 능력은 색소성 망막염과 같은 질병 치료에 이러한 게놈 편집 도구의 잠재적 응용에 대한 훨씬 더 설득력 있는 증거를 제공할 것입니다. "라고 우한 과학기술대학교 카이 야오(Kai Yao) 교수는 말합니다. 색소성 망막염은 1개 이상의 서로 다른 유전자의 돌연변이로 인해 발생할 수 있으며 4,000명 중 6명의 시력이 손상되는 것으로 추정됩니다. 이는 희미한 빛을 감지하는 간상 세포의 기능 장애 및 사멸로 시작되어 색각에 필요한 원추 세포로 확산되어 결국 심각하고 회복 불가능한 시력 상실로 이어집니다. Yao와 동료들은 PDEXNUMXβ라는 중요한 효소를 코딩하는 유전자의 돌연변이로 인해 색소성 망막염을 앓고 있는 쥐의 시력을 구출하려고 시도했습니다. 이를 위해 Yao 팀은 PE라는 새롭고 보다 다재다능한 CRISPR 시스템을 개발했습니다.활발한이는 게놈 내에서 발생하는 위치에 관계없이 다양한 유형의 유전적 돌연변이를 교정하도록 프로그래밍될 수 있습니다. 돌연변이 PDE6β 유전자를 표적으로 하도록 프로그래밍되면 PE는활발한 시스템은 효율적으로 돌연변이를 교정하고 생쥐의 망막에서 효소의 활동을 복원할 수 있었습니다. 이는 간상체와 원추형 광수용체의 죽음을 방지하고 빛에 대한 정상적인 전기적 반응을 회복시켰습니다. Yao와 동료들은 유전자 편집 쥐가 노년기에도 시력을 유지하는지 확인하기 위해 다양한 행동 테스트를 수행했습니다. 예를 들어, 동물은 시각적으로 안내되는 물 미로에서 정상적이고 건강한 쥐와 거의 마찬가지로 탈출구를 찾을 수 있었고 시각적 자극에 반응하여 전형적인 머리 움직임을 보였습니다. Yao는 PE의 안전성과 효능을 확립하기 위해서는 아직 많은 연구가 필요하다고 경고합니다.활발한 인간의 시스템. “그러나 우리 연구는 다음과 같은 실질적인 증거를 제공합니다. 생체내에서 이 새로운 게놈 편집 전략의 적용 가능성과 다양한 연구 및 치료 상황, 특히 색소성 망막염과 같은 유전성 망막 질환에 대한 잠재력이 있다고 Yao는 말했습니다.
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- 출처: https://www.nanowerk.com/news2/biotech/newsid=62609.php
