피츠버그, 03년 2023월 1일. 쇠약성 질환 환자를 위한 유전 의약품 개발 및 상업화에 주력하는 생명공학 회사인 Krystal Biotech, Inc.(이하 "회사")는 오늘 첫 환자가 낭포성 섬유증 연구소에서 투약되었다고 발표했습니다. 낭포성 섬유증(CF) 환자 치료를 위해 조작된 HSV-1 기반, 에어로졸 전달, 돌연변이 불가지론, 유전 의학인 KB407을 평가하는 회사의 1상 CORAL-XNUMX/US 연구에서 시카고.

낭포성 섬유증 연구소 소장이자 소아과 교수인 Steven R. Boas 박사는 "KB407은 분무를 통해 전체 길이의 CFTR 사본을 폐에 직접 전달함으로써 낭포성 섬유증에 존재하는 기본적인 유전적 결함을 해결할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다."라고 말했습니다. 노스웨스턴 대학교 파인버그 의과대학에서 "이 치료법은 존재하는 CFTR 돌연변이의 유형에 의존하지 않기 때문에 KB407은 낭포성 섬유증의 영향을 받는 모든 개인에게 잠재적으로 도움이 될 수 있습니다."

Krystal Biotech의 임상 개발 담당 수석 부사장인 Hubert Chen 박사는 “KB407 임상 1상 시험에서 첫 번째 환자에게 투약하는 것은 회사와 우리가 혜택을 받고자 하는 환자들에게 흥미로운 진전입니다. “KB1의 안전성과 효능에 대한 핵심 통찰력을 제공하기 위해 설계된 407상 연구일 뿐만 아니라 벡터 플랫폼을 피부를 넘어 조직으로 확장하는 중요한 단계이기도 합니다. 우리는 1년에 예상되는 데이터와 함께 2024상 연구에 계속 등록하기를 기대합니다.”

CORAL-1/US 연구 개요
CORAL-1/US 연구는 기본 유전자형에 관계없이 CF 환자(n~407)를 대상으로 한 KB20의 다기관 용량 증량 시험입니다. KB407의 각 투여는 30분 이내에 분무됩니다. 이 연구는 XNUMX개의 코호트를 포함하고 처음 XNUMX개의 코호트에 각각 XNUMX명의 피험자를 등록하고 마지막 코호트에 XNUMX명의 피험자를 등록합니다.

코호트 1 참가자는 407일에 KB0 2회 투여를 받고 코호트 407 참가자는 0일과 1일에 KB1을 투여받습니다. 코호트 2과 3는 공개 라벨 기준으로 각각 최대 3명의 피험자에게 실시됩니다. 처음 두 코호트 중 공동 CFTR 조절제 요법을 받을 수 있습니다. 코호트 4 참가자는 1:407로 무작위 배정되어 0일, 1일, 2일 및 3일에 KB3 또는 위약 투여를 받습니다. 코호트 XNUMX은 무작위, 위약 대조 및 이중 맹검 디자인을 따르며 등록만 합니다. 달리 CFTR 변조기에 적합하지 않은 피험자. 데이터 모니터링 위원회는 다음 코호트로 진행하기 전에 각 코호트 후에 안전성 검토를 수행합니다.

시험의 407차 평가변수는 분무형 KB1의 안전성과 내약성입니다. 기준선에서 폐 기능의 변화는 1초 동안 예측된 강제 호기량(ppFEV24) 백분율로 평가됩니다. 벡터 배출 및 생체분포는 또한 혈액, 소변, 협측 및 가래 샘플에서 평가될 것입니다. CORAL-96/US 연구에는 핵산 및 단백질 수준 모두에서 기도의 CFTR 이식유전자 발현을 평가하기 위한 기관지경 하위 연구도 포함됩니다. 선택 부위에서 피험자는 KB407의 마지막 투여 후 XNUMX~XNUMX시간에 선택적 기관지경 검사를 받을 수 있습니다. 기관지경 검사에는 기관지 칫솔질과 기관지 내 생검이 포함됩니다.

KB407 소개
KB407은 CFTR 유전자의 407개 사본을 분무를 통해 기도로 직접 전달하여 CF의 근본 원인을 분자적으로 교정하도록 설계된 연구용 재복용 유전자 요법입니다. 폐에서 전체 길이의 건강한 CFTR 단백질의 발현을 가능하게 함으로써 KB407을 사용한 치료는 질병의 폐 증상을 교정하기 위해 형질도입된 세포 내에서 적절한 음이온 수송을 복원할 가능성이 있습니다. KB407은 야생형 CFTR 단백질의 발현을 가능하게 하도록 설계되었기 때문에 치료는 환자의 근본적인 CFTR 돌연변이에 불가지론적입니다. 미국 식품의약국(FDA)과 유럽연합 집행위원회(European Commission)는 CF 환자를 치료하기 위해 KBXNUMX에 대한 희귀의약품 지정을 승인했습니다.

낭포성 섬유증에 대하여
CF는 CFTR 유전자의 돌연변이로 인해 CFTR 단백질의 기능 장애 또는 부재, 폐 점액 축적으로 인해 지속적인 폐 감염 및 진행성 폐 질환을 유발하는 유전 질환입니다. 낭포성 섬유증 재단(Cystic Fibrosis Foundation)은 미국에 약 40,000명의 어린이와 성인이 CF를 앓고 있으며 105,000개국에서 약 94명이 CF 진단을 받았다고 추정합니다. 모든 인종과 민족 집단의 사람들이 이 쇠약한 질병의 영향을 받습니다.

CFTR 조절제는 특정 CFTR 돌연변이가 있는 환자에게 효과적이지만 환자는 여전히 치료가 필요한 폐 증상을 경험할 수 있습니다. 중요한 것은 CF 환자의 약 10-15%가 승인된 치료법에 반응할 것으로 예상되지 않는 유전적 돌연변이를 가지고 있고 현재 이용 가능한 질병 수정 치료 옵션이 없기 때문에 상당한 미충족 수요를 나타냅니다.

크리스탈바이오텍에 대하여
Krystal Biotech, Inc.(NASDAQ: KRYS)는 쇠약 질병 환자를 위한 유전 의약품 개발에 중점을 둔 상업 단계의 완전 통합 회사입니다. VYJUVEKTM은 회사 최초의 상용 제품이자 최초의 재투여 가능한 유전자 요법이며 수포성 표피박리증 치료를 위해 FDA에서 승인한 유일한 의약품입니다. 회사는 현재 임상 개발에 1개의 후보를 보유하고 있으며 독점적이고 재복용 가능한 HSV-XNUMX 유전자 전달 플랫폼으로 구동되는 광범위한 파이프라인을 보유하고 있습니다.

미래 예측 진술
KB407의 임상적 유용성, 피부를 넘어선 조직으로의 회사 플랫폼 확장, KB407의 모든 환자 치료 가능성에 대한 진술을 포함하여 Krystal Biotech, Inc.의 향후 기대, 계획 및 전망에 대한 이 보도 자료의 모든 진술 낭포성 섬유증, KB407의 임상 1995상 결과 보고 시기 및 "예상하다", "믿다", "추정하다", "예상하다", "의도하다", "~할 수 있다", "계획하다"라는 단어가 포함된 기타 진술, ” “예측”, “기획”, “목표”, “잠재적”, “가능성”, “~할 것”, “~할 것이다”, “~할 수 있다”, “해야 한다”, “계속” 및 이와 유사한 표현은 미래 예측 진술을 구성합니다. 407년 증권민사소송개혁법(Private Securities Litigation Reform Act of XNUMX)의 의미 내에서 실제 결과는 다음을 포함한 여러 가지 중요한 요인의 결과로 이러한 전향적 진술에 표시된 것과 실질적으로 다를 수 있습니다. 임상 시험의 규제 검토 및 시판 승인 신청과 관련된 불확실성 , KBXNUMX을 포함한 제품 후보의 가용성 또는 상업적 잠재력, 현금 자원의 충분성 및 추가 자금 조달의 필요성 및 미국에 파일로 보관된 회사의 연간 및 분기별 보고서의 "위험 요소"라는 제목 아래에 명시된 기타 중요한 요소 증권거래위원회. 또한 이 보도 자료에 포함된 미래 예측 진술은 이 보도 자료가 발표된 날짜를 기준으로 회사의 견해를 나타냅니다. 회사는 후속 이벤트 및 개발로 인해 회사의 견해가 변경될 것으로 예상합니다. 그러나 회사는 미래의 어느 시점에 이러한 미래 예측 진술을 업데이트하도록 선택할 수 있지만 특히 그렇게 할 의무는 없습니다. 이러한 미래 예측 진술은 이 릴리스 날짜 이후의 날짜를 기준으로 회사의 견해를 나타내는 것으로 의존해서는 안 됩니다.

게시일: 2023년 XNUMX월

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• 출처: https://www.drugs.com/clinical_trials/first-patient-dosed-phase-1-clinical-trial-kb407-cystic-fibrosis-20912.html