[Dieser Gastbeitrag wurde von unserem ehemaligen Blogger Varsha Jhavar und Surbhi Nautiyal verfasst. Varsha ist ein in Delhi ansässiger Anwalt und Absolvent der Hidayatullah National Law University in Raipur. Surbhi ist ein in Delhi ansässiger Anwalt und Absolvent der RGSOIPL, IIT Kharagpur. Die hier geäußerten Ansichten sind ausschließlich die der Autoren.]

In Teil I des Beitrags haben die Autoren analysiert Nationale Politik zu seltenen Krankheiten, 2021 (Richtlinie) und ihre Umsetzung. In Teil II untersuchen die Autoren die möglichen Konsequenzen der Einführung von Gesetzen zur Förderung der Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten. Darüber hinaus liefern sie Vorschläge zur Verbesserung der Verfügbarkeit von Medikamenten/Therapien für seltene Krankheiten in Indien. unter anderem durch einheimische Entwicklung von Medikamenten/Therapien.

Eine Gesetzgebung zur Förderung der Entwicklung von Medikamenten/Therapien für seltene Krankheiten

Indien, wie die EU und ihre Mitgliedsstaaten, und die USA sollten die Einführung eines Gesetzes zur Förderung der Entwicklung und Herstellung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten in Betracht ziehen. Allerdings könnte es in Indien keinen wirklichen Zweck erfüllen, da der Orphan Drugs Act von 1983 in den USA nützlich war, weil Unternehmen in den USA im Inland innovativ waren und produzierten. Es ging nicht darum, ob sie es versuchen könnten, sondern darum, warum sie es versuchen sollten, wenn es keine Marktmacht(!) gab und Anreize daher hilfreich waren. Vergessen Sie in Indien die Behandlung seltener Krankheiten, selbst die Entwicklung regulärer Behandlungen für den Massenmarkt ist ein Problem. In Indien mangelt es sowohl an Marktmacht als auch an lokaler Innovationskapazität, um das Design dessen, was innoviert wird, mitzugestalten. Natürlich gibt es einige Ausnahmen. 

In Ermangelung einer spezifischen Gesetzgebung besteht wahrscheinlich eine Möglichkeit, sicherzustellen, dass die Regierung ihrer Verantwortung gemäß der Verfassung gegenüber ihren Bürgern nachkommt, darin, die Gesetze zu ändern Gesetz über die Rechte von Menschen mit Behinderungen, 2016 Pflichten für mindestens eine der seltenen Krankheiten aufzunehmen - Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). DMD fällt unter das oben genannte Gesetz. Im Gegensatz zur Richtlinie ist ein Gesetz durchsetzbar und die Regierung ist verpflichtet, etwas dagegen zu unternehmen.

Indigene Entwicklung von Drogen

In Ermangelung nennenswerter Innovationen im Bereich seltener Krankheiten in Indien muss die Regierung entweder Anreize für die inländische Herstellung schaffen oder Medikamente in großen Mengen zu niedrigeren Preisen von Herstellern im Ausland kaufen und importieren. Obwohl Indien der größte Hersteller und Exporteur von ist GenerikaDie Nachfrage nach patentierten Arzneimitteln wird größtenteils durch Importe gedeckt. Eine der Maßnahmen, die das Pharmaministerium zur Lösung dieses Problems ergriffen hat, war die Einführung des Produktionsgebundener Anreiz Programm für Arzneimittel im Jahr 2021 mit einem Gesamtanreiz von INR 15,000 crore. Das Schema wurde eingeführt um Indiens Produktionskapazitäten im Pharmasektor erweitern, indem bestimmten ausgewählten einheimischen Herstellern, die die Herstellung geeigneter Produkte vorschlagen, finanzielle Anreize geboten werden (Liste in den Betriebsrichtlinien des Systems enthalten), zu dem auch Arzneimittel für seltene Leiden gehören, und die Anreize werden für einen Zeitraum von maximal 6 Jahren gezahlt.

Wiederverwendung von Medikamenten hat während der Pandemie an Bedeutung gewonnen und die Richtlinie erwähnt auch die Förderung derselben. Da Indien bereits Generika in großen Mengen herstellt, kann eine Umwidmung von Medikamenten möglich sein erforscht als praktikable Alternative zur Deckung einiger der ungedeckten Bedürfnisse bei seltenen Krankheiten. In einem StudieEs wurde festgestellt, dass 76 % (d. h. 212/279) der von der USFDA zugelassenen wiederverwendeten Orphan Drugs ganz oder teilweise in Indien in derselben Form oder in einer anderen festen Dosiskombination erhältlich sind. Darüber hinaus wurden 61 % (dh 170/279) der wiederverwendeten Orphan Drugs von der Central Drugs Standard Control Organization zugelassen.

Der Hinweis kann auch von der übernommen werden CalRx Initiative des Bundesstaates Kalifornien, bei der „Kalifornien investiert 100 Millionen US-Dollar in die Entwicklung eines Biosimilar-Insulinprodukts und den Bau einer in Kalifornien ansässigen Arzneimittelproduktionsanlage, um die Insulinkosten zu senken.“ Im Hinblick auf die indigene Entwicklung entwickelt Hanugen Therapeutics eine Therapie für DMD, und Forscher der Myo-Mission (angegliedert an der Ashoka University) sind ebenfalls dabei arbeiten, über die Entwicklung von Behandlungen für DMD, GNE-Myopathie und Gliedmaßengürtel-Muskeldystrophie. Es ist ermutigend zu sehen, dass dies bei Hochschulen und Forschungsorganisationen der Fall ist Zusammenkommen Um bei der Erforschung und Entwicklung von Therapeutika für seltene Krankheiten zusammenzuarbeiten, müssen jedoch mehr Unternehmen dies auch für andere seltene Krankheiten tun.

IP-Klauseln in Fördervereinbarungen

Gemäß einer Absichtserklärung zwischen dem Biotechnology Industry Research Assistance Council (BIRAC) und Hanugen Therapeutics sollten 50 % des Fonds für die Entwicklung einer DMD-Therapie von der Regierung und die anderen 50 % von Hanugen bereitgestellt werden. Hanugen teilte dem DHC mit, dass es nicht in der Lage sein wird, ihre Hälfte zu finanzieren, und angesichts der beträchtlichen Anzahl von DMD-Patienten und der Notwendigkeit einer einheimischen Entwicklung von DMD-Therapien sowie der fehlenden Finanzierung seitens Hanugen hatte das DHC dies getan gerichtet dass BIRAC den Betrag von INR 5.35 crore freigibt, sofern die „geistige Eigentumsrechte an den Daten, Therapien, Produkten/Prozessen' Weste bei der Regierung/BIRAC. Der IP-Rahmen für das MoU ermöglicht die Bezeichnung eines Projekts als „national wichtiges Projekt“, und ein solches Projekt würde bestimmten Einschränkungen/Bedingungen hinsichtlich Preisgestaltung, Lizenzierung und Einzugsrechten im öffentlichen Interesse unterliegen. Eine Übertragung von geistigen Eigentumsrechten an die Regierung ist nicht vorgesehen. Nachdem der Vertreter von Hanugen grünes Licht für die Übertragung der geistigen Eigentumsrechte an den Daten sowie an etwaigen Therapeutika/Behandlungen an die Regierung gegeben hatte, forderte das DHC die Ausarbeitung einer neuen Vereinbarung hierfür. In dem Bestreben, die Entwicklung einheimischer Therapien und Medikamente für seltene Krankheiten zu fördern, hat die Regierung. Die Kontrolle über das geistige Eigentum zu übernehmen, ist möglicherweise nicht der beste Weg nach vorne, da es den Erfindern den Anreiz nimmt, Innovationen zu entwickeln und in Forschung und Entwicklung zu investieren, wenn sie möglicherweise nicht in der Lage sind, das Gleiche wieder hereinzuholen. 

Wie von Prashant Reddy und Saranya Ravindran, die Definition/Standards zur Bestimmung von „national bedeutendem Projekt“ fehlen in den Zuschussvereinbarungen von BIRAC. Es müssen Standards/Parameter für die Einstufung eines Projekts als „national wichtiges Projekt“ festgelegt werden und diese sollten im Einklang mit den Bestimmungen des Patentgesetzes von 1970 stehen, insbesondere mit den darin genannten allgemeinen Grundsätzen Abschnitt 83.

Weitere Vorschläge und Beobachtungen

Regel 80(7) in Verbindung mit Regel 101 des Neue Regeln für Arzneimittel und klinische Studien, 2019 (Regeln) ermöglicht einen Verzicht auf lokale klinische Studien zur Herstellung eines neuen Medikaments, wenn es „für die seltenen Krankheiten, für die Medikamente nicht oder zu hohen Kosten erhältlich sind oder wenn es sich um ein Orphan Drug handelt' und ist in den von der Central Licensing Authority angegebenen Ländern zugelassen und vermarktet. Ebenso unter Regel 75 (7) (iv) gelesen mit Regel 101Für die Einfuhr eines neuen Arzneimittels kann ein Verzicht auf lokale klinische Studien beantragt werden, wenn es für seltene Krankheiten bestimmt ist und in den von der Zentralen Zulassungsbehörde angegebenen Ländern zugelassen und vermarktet wurde. Diese Bestimmungen können genutzt werden, um Patienten mit seltenen Krankheiten einen schnellen Zugang zu bestimmten Arzneimitteln zu ermöglichen.   

Eines der Ziele der Richtlinie besteht darin „Senken Sie die Inzidenz und Prävalenz seltener Krankheiten auf der Grundlage einer integrierten und umfassenden Präventionsstrategie, die Sensibilisierung, voreheliches, posteheliches, präkonzeptionelles und postkonzeptionelles Screening umfasst.“ Die gegenwärtige Situation kann durch die Integration der bestehenden öffentlichen Gesundheitsmechanismen mit den Behandlungsmöglichkeiten für seltene Krankheiten verbessert werden. Der Nationale Gesundheitsmission (NHM) im Rahmen des MoHW ist ein landesweites Programm, das folgende Themen abdeckt: reproduktive Gesundheit, Gesundheit von Müttern, Familienplanung und Neugeborenen Gesundheit. Passenderweise hat das MoHW inklusive seltene/genetische Erkrankungen im Rahmen des NHM. Dies kann die Prävention, Identifizierung und Behandlung seltener Krankheiten erleichtern. Darüber hinaus sollte die Regierung eine Partnerschaft mit verschiedenen Interessengruppen in Betracht ziehen, dh, Forschungseinrichtungen, Regierungsbehörden, Hochschulen, Patientenvertretungen, Gesundheitsdienstleister und die Pharmaindustrie, da dies für die Entwicklung robuster Mechanismen, die alle Aspekte seltener Krankheiten abdecken, von entscheidender Bedeutung ist. Tatsächlich ist die DHC erklärte, dass es dem Ausschuss gestattet ist, alle anderen Organisationen oder Personen zu konsultieren, deren Beteiligung erforderlich wäre, um wirksame Empfehlungen zur Verwirklichung des Gesamtziels der Richtlinie abzugeben. 

Es ist überraschend, das festzustellen einzige Von den 7 Millionen INR, die das Gesundheitsministerium in den vergangenen Jahren für seltene Krankheiten vorgesehen hatte, wurden 200 Millionen INR ausgegeben. Dieser Punkt wurde vom DHC mehrfach zur Kenntnis genommen und es scheint absolut keinen Grund dafür zu geben, dass dieser Betrag nicht ausgegeben wurde, insbesondere wenn man bedenkt, dass die Regierung auf Crowdfunding zurückgegriffen hat. Darüber hinaus können die Landesregierungen Maßnahmen zur Bereitstellung von Mitteln ergreifen und umfassende, ganzheitliche Gesundheitsstrategien zur Sicherstellung der Gesundheitsinfrastruktur und einer unterbrechungsfreien medizinischen Versorgung entwickeln und initiieren. Kürzlich hat die Regierung von Haryana dies getan angekündigt eine monatliche finanzielle Rente von INR 2750 für Patienten mit seltenen Krankheiten. Die Regierung von Rajasthan hat eine gestartet digitale Plattform zur Erleichterung freiwilliger Spenden für die Behandlung von Patienten mit seltenen Krankheiten. Obwohl medizinisches Crowdfunding dazu beitragen kann, die Lücke beim Zugang zu Behandlungen zu schließen, ist die massive Abhängigkeit von einer Plattform zur Beschaffung von Spenden aus den zuvor genannten Gründen als Regierungspolitik fragwürdig. 

Eine hilfreiche Entwicklung ist, dass es genetische Störungen gab gemacht nicht vom Versicherungsschutz durch die Insurance Regulatory and Development Authority of India (IRDAI) im Jahr 2019 ausgeschlossen. Dies ist günstig, da die meisten seltenen Krankheiten genetisch bedingt sind.

Zusammenfassung

Obwohl die Richtlinie gut gemeint ist, scheint sie kaum an der Oberfläche zu kratzen. Es identifiziert die Probleme im Zusammenhang mit seltenen Krankheiten umfassend – Fehlen ausreichender Daten, mangelndes öffentliches Bewusstsein und Nichtverfügbarkeit von Behandlungen – und bietet vage und umfassende Vorschläge/Aktionspunkte. Bei seltenen Krankheiten besteht offensichtlich ein Mangel an Harmonie zwischen gesundheitlicher Chancengleichheit und Erschwinglichkeit der Gesundheitsversorgung. 

Indien scheint sich in die richtige Richtung zu bewegen, aber es bleibt noch viel zu tun. Der DHC war Hörtests Seit Anfang 2021 befasst sich die Kommission mit Angelegenheiten im Zusammenhang mit Menschen, die an seltenen Krankheiten leiden, und hat eine bewundernswerte Arbeit geleistet, indem sie die Einführung der Richtlinie vorangetrieben, die Entwicklung einheimischer Arzneimittel gefördert und die rechtzeitige Behandlung und Therapie von Patienten mit seltenen Krankheiten überwacht hat. Dennoch ist es noch ein langer Weg, bis wir alle Patienten mit seltenen Krankheiten behandeln können. 

Die Autoren möchten Swaraj und Praharsh für ihre Kommentare und Beiträge danken.

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• Quelle: https://spicyip.com/2023/08/toothless-national-policy-on-rare-diseases-part-ii.html