23. August 2023

Patienten sind das Rückgrat klinischer Studien und spielen eine wesentliche Rolle im Arzneimittelentwicklungsprozess. Patienten spielen jedoch auch eine wichtige Rolle bei der direkten Kontaktaufnahme mit der FDA. Dieses Engagement wird von den Sponsoren oft weniger verstanden und zu wenig genutzt, was bedeutet, dass ein wesentlicher Teil der Studien- und Arzneimittelerfahrung während des Sponsorengagements mit der FDA übersehen wird.

Um eine häufigere Zusammenarbeit zwischen Patienten, Sponsoren und Aufsichtsbehörden anzuregen, gründeten Richie Kahn und Jenn McNary gemeinsam das Unternehmen Kanarische Berater, ein Beratungsunternehmen zur Patienteneinbindung, das daran arbeitet, Entwicklungsprogramme besser auf die Bedürfnisse der Patienten abzustimmen.

Kahn ist ausgebildeter Fachmann für öffentliche Gesundheit und arbeitet seit 13 Jahren daran, die Zeit zu verkürzen, die benötigt wird, um vielversprechende, neue Behandlungen den Patienten zur Verfügung zu stellen, die sie am meisten benötigen. Im Jahr 2019 arbeitete er in der Augenheilkunde, als er erfuhr, dass er aufgrund einer seltenen und seltenen Krankheit namens Wolfram-Syndrom erblinden würde. Er und McNary begannen einige Monate später zusammenzuarbeiten.

McNary, die drei Kinder mit seltenen Krankheiten hat, ist vielleicht am besten als eine der Mütter bekannt, die sich jahrelang zielstrebig bei Politikern und der FDA für die Unterstützung von Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt haben und damit das heutige Zeitalter der Patientenvertretung eingeläutet haben.

Anfang dieses Jahres nahm McNary an einer Podiumsdiskussion auf einer Konferenz über seltene Krankheiten teil, bei der es um die Bedeutung der Einbeziehung von Patienten in die Zusammenarbeit mit der FDA ging. Ihre Diskussionskollegen repräsentierten eine vielfältige Gruppe von Interessenvertretern aus der klinischen Forschung, darunter Patientenvertreter, Sponsoren, Standorte und die FDA selbst.

Während der Diskussion äußerte ein Diskussionsteilnehmer des Biopharma-CEOs seine Meinung zur Patienteneinbindung in den FDA-Engagementprozess und erklärte, dass dies zu Problemen für Sponsoren führen könne. Er sagte, dass dies nur mit intensivem Coaching geschehen sollte und sobald ihre Ziele mit den festgelegten Zielen des Sponsors in Einklang gebracht wurden.

Allerdings kann die Patienteneinbindung den Sponsoren unzählige Vorteile bringen und ihnen dabei helfen, gut konzipierte und erfolgreich durchgeführte Studien zu erstellen. „Wenn Sponsoren sich darauf konzentrieren, mehr über die einzigartige Erfahrung des Patienten und seiner Krankheit sowie über seine Erfahrungen mit dem getesteten Medikament im Vergleich zu den allgemeinen Daten zu erfahren, gewinnen sie aussagekräftige Erkenntnisse“, sagt McNary. „Der Nutzen der Daten, die Patienten auf der Grundlage ihrer eigenen Erfahrungen einbringen, kann nicht hoch genug eingeschätzt werden.“

Wie Sponsoren von der Rolle des Patienten im Engagement der FDA profitieren

Wenn die FDA, die Patientengemeinschaft und Sponsoren erfolgreich zusammenarbeiten können, können sich die Chancen eines Prüfpräparats auf die behördliche Zulassung und die Marktakzeptanz verbessern.

„Wir konzentrieren uns auf Patienten als gleichberechtigte Interessenvertreter, die frühzeitig in den Entwicklungsprozess in Diskussionen einbezogen werden müssen, um gemeinsam einen Weg nach vorne zu entwickeln“, sagt McNary. „Eine frühzeitige und kontinuierliche Zustimmung verhindert Missverständnisse in der späteren Entwicklung. Es bedeutet auch, dass Sponsoren weniger Zeit und Ressourcen mit der Entwicklung von Programmen verschwenden, die für die Patienten nicht funktionieren.“

Patienten, die in FDA-Diskussionen einbezogen werden, können den Wert Ihres Wirkstoffs für die Patientengemeinschaft und seine Auswirkungen auf die Lebenserfahrungen der Erkrankten vermitteln. Dies kann der FDA auch eine Chance bieten, besser zu verstehen, wie der Markt reagieren wird, wenn das Medikament zugelassen wird, und ob die Patientengemeinschaft die Zulassung begrüßen würde.

„Wenn Sie patientenorientierte Studien entwerfen, treffen Sie manchmal Entscheidungen, die für den Patienten am besten funktionieren, und die Teilnahme des Patienten an Ihren FDA-Besprechungen kann bestätigen, warum Sie die Entscheidungen getroffen haben“, erklärt McNary.

Möglichkeiten, wie Patienten mit der FDA in Kontakt treten können

Die FDA bietet zahlreiche Methoden zur Patienteneinbindung an, und sowohl Sponsoren als auch Patientenvertreter müssen die Regeln verstehen, die mit den verschiedenen Arten von Feedback verbunden sind.

„Es gibt so viele Möglichkeiten, mit der FDA in Kontakt zu treten, wie es Menschen gibt, die sich engagieren möchten, und wir haben viele Patientenvertreter darin geschult, an Sponsorentreffen teilzunehmen und wirksames Feedback zu geben“, sagt McNary. „Aber was Sie nicht tun können, ist, dass ein Sponsor den Patienten und Patientenvertretungsorganisationen erklärt, was die Botschaft ist, und ihnen ein Drehbuch schreibt.“

Kahn stimmt zu. „Ein Großteil der Arbeit, die wir bei Canary leisten, konzentriert sich darauf, sicherzustellen, dass Patienten ihre Realität, das, was ihnen am wichtigsten ist, klar und authentisch kommunizieren und Themen ansprechen können, über die die FDA etwas erfahren möchte“, sagt er.

Patienten sollten dazu ermutigt werden, während der Zusammenarbeit mit der FDA ehrlich und offen zu sein. Wenn ein Programm die Bedürfnisse der Patienten berücksichtigt und sich während des gesamten Entwicklungsprozesses angemessen mit der Community befasst, wird das Programm auf die Erwartungen der Community und der Patienten abgestimmt und die Möglichkeit unerwarteter oder negativer Rückmeldungen ausgeschlossen.

Die FDA verfügt über drei Hauptmechanismen, um Patienten anzuhören:

• Schriftliches Feedback: Patienten und Mitglieder der Öffentlichkeit können unabhängig voneinander Kommentare zu einem bestimmten Medikament oder einer bestimmten Studie einsenden, erhalten jedoch keine Antwort, da die FDA nicht befugt ist, direkt mit Patienten bezüglich bestimmter Studien oder Medikamente in Kontakt zu treten. Dieses Feedback ist unaufgefordert und Sponsoren werden an diesem Feedback nicht beteiligt, aber die FDA kann dieses Feedback bei der Bewertung eines Programms berücksichtigen.
• Sponsorengespräch: Sponsoren können Patienten und andere Gäste einladen, sich mit der FDA zu einem gegenseitigen Gespräch über ein bestimmtes Medikament oder eine bestimmte Studie zusammenzusetzen. Dieser Weg ist die einzige Möglichkeit für Sponsoren, die Erfahrung des Patienten direkt für ein Engagement bei der FDA zu gewinnen.
• Öffentliche Anhörung des Beratenden Ausschusses: Diese öffentlichen Anhörungen finden statt, wenn die FDA ein bestimmtes Medikament auf eine mögliche Zulassung prüft. Patienten und Sponsoren können teilnehmen und sich offen an der Diskussion beteiligen.

So stellen Sie sicher, dass Ihre Studien von Patienten unterstützt werden

Letztendlich kommt es bei einem positiven Patientenfeedback an die FDA darauf an, ein Programm zu entwickeln, das für Ihren Patienten funktioniert, und zwar bereits zu Beginn Ihrer Studie.

Canary Advisors empfiehlt die Einbeziehung von Patientenbeiräten, die ein Sponsor, CRO oder eine Patientenvertretungsorganisation in den frühen Phasen der klinischen Entwicklung einrichten kann. Kahn erklärt diese ausführlich: „Bevor Sie das Design einer klinischen Studie finalisieren oder manchmal auch vor der Auswahl der Indikation, möchten Sie sich mit Patienten treffen“, sagt er. „Dies geschieht auf reglementierte und strukturierte Weise, um sicherzustellen, dass sowohl die Patienten als auch die Organisation, die den Patientenbeirat unterstützt, den größtmöglichen Nutzen daraus ziehen. Mindestens zwei Drittel der Zeit werden damit verbracht, direkt von den Patienten zu hören und mehr über ihre unerfüllten Bedürfnisse, Vorlieben und Auswirkungen auf die Lebensqualität zu erfahren.“

Der Patientenbeirat kann den Sponsoren nicht nur dabei helfen, herauszufinden, wie sie eine für die Patienten in der jeweiligen Indikation geeignete Studie gestalten können, sondern es ihnen auch ermöglichen, ihre Zeit und Ressourcen während des gesamten Prozesses effektiver zu nutzen.

„Sie können diesen Patientenbeirat zu mehreren Zeitpunkten während der klinischen Entwicklung einberufen“, sagt Kahn. „Es kann in der Präklinik beginnen, während Sie an der Indikationsauswahl arbeiten, aber Sie können sich erneut treffen, um über das Design klinischer Studien und die Endpunkte von zentralem Interesse zu sprechen und sich vielleicht sogar an der Erfassung von Patientenerfahrungsdaten zu beteiligen, um zu erfahren, wie sich die Studienteilnahme auf die Patienten und ihre Patienten auswirkt.“ ihre Familien fühlen und funktionieren.“

Zusammenarbeit mit Canary Advisors

Mit Sitz in Durham, NC, im Herzen des berühmten Forschungsdreiecks, Kanarische Berater betreut biopharmazeutische, gemeinnützige und behördliche Organisationen und hilft ihnen, die Auswirkungen von Krankheiten, ungedeckte Bedürfnisse und Patientenpräferenzen besser zu verstehen, um die Entwicklung von Medikamenten und Geräten zu unterstützen.

„Unsere Mission ist hochgesteckt. Wir arbeiten daran, das gesamte Paradigma der Arzneimittelentwicklung zu ändern“, sagt Kahn. „Wir wollen die Überzeugung ändern, dass den Patienten etwas angetan wird. Stattdessen träumen wir von einer Zukunft, in der Patienten wirklich als geschätzte Mitarbeiter und Mitgestalter angesehen werden.“

Zu den Dienstleistungen von Canary Advisors gehören:

• Patientenvertretung im Frühstadium, z. B. Entwicklung einer Patientenvertretungsstrategie oder von Prozessen zur Einbindung
• Patientenunterstützung bei klinischen Studien und Concierge-Service für Patienten mit weißen Handschuhen
• Regulatorische Patientenvertretung, wie extern geleitete, patientenorientierte Arzneimittelentwicklungstreffen und Hill-Day-Arbeit
• Erfassung von Patientenerfahrungsdaten zur Unterstützung von Zulassungsanträgen
• Wir arbeiten daran, sicherzustellen, dass der Zugang und die Erstattung niemals zu Verzögerungen führen

Da jeden Tag mehr Verbindungen entdeckt werden, kann die Einbeziehung der Patientenperspektive der entscheidende Faktor für den Erfolg oder Misserfolg Ihres Entwicklungsprogramms sein. Lassen Sie uns darüber sprechen, wie Worldwide Ihnen helfen kann Durch die Zusammenarbeit mit der Patientenvertretung ist das Programm für seltene Krankheiten erfolgreich.

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• Quelle: https://www.worldwide.com/blog/2023/08/patients-in-fda-engagement-will-benefit-your-trial/