FDA genehmigt Gentherapie mit Roctavian (Valoctocogen roxaparvovec-rvox) für Erwachsene mit schwerer Hämophilie A

SAN RAFAEL, Kalifornien., 29. Juni 2023 /PRNewswire/ – BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN), ein globales Biotechnologieunternehmen, das sich der Veränderung von Leben durch genetische Entdeckungen widmet, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung erteilt hat Roctavian™ (Valoctocogen roxaparvovec-rvox) Gentherapie zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor VIII (FVIII)-Mangel mit FVIII-Aktivität < 1 IU/dL) ohne Antikörper gegen den Adeno-assoziierten Virus Serotyp 5 (AAV5), nachgewiesen durch eine Von der FDA zugelassener Test.

Die einmalige Einzeldosis-Infusion ist die erste zugelassene Gentherapie gegen schwere Hämophilie A in den USA. Roctavian wurde erstmals im August 2022 von der Europäischen Arzneimittel-Agentur zugelassen.

„Erwachsene mit schwerer Hämophilie A sind lebenslang mit einer Belastung konfrontiert, mit häufigen Infusionen und einem hohen Risiko für gesundheitliche Komplikationen, einschließlich unkontrollierter Blutungen und irreversibler Gelenkschäden“, sagte Dr. Steven Rohr, Professor für Pädiatrie und Pathologie an der University of Michigan und ein Forscher in der Phase-3-Studie. „Die Zulassung von Roctavian als erste Gentherapie für schwere Hämophilie A hat das Potenzial, die Art und Weise, wie wir Erwachsene behandeln, auf der Grundlage jahrelanger Blutungskontrolle nach einer einzigen, einmaligen Infusion zu verändern.“

Hämophilie A ist eine lebenslange genetische Erkrankung, die durch eine Mutation im Gen verursacht wird, das für die Produktion eines Proteins namens FVIII verantwortlich ist, das für die Blutgerinnung notwendig ist. Bei einem schwerwiegenden Mangel an Hämophilie A besteht für Menschen mit Hämophilie A das Risiko schmerzhafter und möglicherweise lebensbedrohlicher Blutungen, die spontan auftreten können. Beim derzeitigen Pflegestandard unterziehen sich die Betroffenen lebenslang einer vorbeugenden Therapie und erhalten in aufwändigen Routineintervallen Infusionen oder Injektionen, um genügend Gerinnungsfaktoren im Blutkreislauf aufrechtzuerhalten und Blutungen vorzubeugen. Roctavian soll die Funktion des mutierten Gens ersetzen und es Menschen mit schwerer Hämophilie A ermöglichen, ihr eigenes FVIII zu produzieren und dadurch Blutungsepisoden zu begrenzen.

„Die heutige Zulassung von Roctavian baut auf der nachgewiesenen Erfolgsbilanz von BioMarin bei der Weiterentwicklung von Behandlungen auf, die auf die zugrunde liegende Ursache lebensbedrohlicher genetischer Erkrankungen abzielen und acht erstklassige kommerzielle Therapien hervorgebracht haben“, sagte Jean-Jacques Bienaimé, Vorsitzender und Geschäftsführer von BioMarin. „Wir sind stolz, Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A nun eine einmalige Behandlungsoption mit einer Einzeldosis anbieten zu können. Besonders dankbar sind wir der Gemeinschaft der Blutungsstörungen für die Unterstützung dieses Programms sowie allen Patienten und Gesundheitsdienstleistern, die an unseren klinischen Studien teilgenommen haben.“

Roctavian wird im Werk des Unternehmens in hergestellt Novato, Kalifornien. Der BioMarin-eigene Standort ist eine der größten Gentherapie-Produktionsanlagen ihrer Art und wird es dem Unternehmen ermöglichen, die kommerzielle Nachfrage während des gesamten Produktlebenszyklus zu decken.

Größte Phase-3-Gentherapiestudie bei Hämophilie mit Daten aus mehr als drei Jahren

Die FDA-Zulassung basiert auf Daten der globalen Phase-3-Studie GENEr8-1, der größten Phase-3-Studie zu einer Gentherapie bei Hämophilie. Von den 134 Patienten, die im Rahmen der Studie Roctavian erhielten, wurden bei 112 Patienten prospektiv während eines Zeitraums von mindestens sechs Monaten unter FVIII-Prophylaxe vor der Einnahme von Roctavian Daten zur jährlichen Blutungsrate (ABR) erhoben. Bei den übrigen 22 Patienten wurde der ABR-Ausgangswert retrospektiv erhoben. Alle Patienten wurden mindestens 3 Jahre lang beobachtet.

Wie in der von der FDA zugelassenen Kennzeichnung für Roctavian berichtet, kam es bei den 112 Patienten, bei denen prospektiv eine 6-monatige Baseline-ABR erhoben wurde, nach der Einnahme von Roctavian zu einer durchschnittlichen ABR-Reduktion von 52 % (2.6 Blutungen/Jahr) bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit (Median von drei Jahre) im Vergleich zu ihrem ABR-Ausgangswert während der routinemäßigen FVIII-Prophylaxe (5.4 Blutungen/Jahr). Dieses Ergebnis basierte auf einer FDA-Analyse, die eine ABR von 35 bei 13 Patienten für die Zeiträume unterstellte, in denen diese Patienten Prophylaxe erhielten. Diese Patienten berichteten auch über eine erhebliche Verringerung der Rate spontaner Blutungen und Gelenkblutungen nach der Behandlung mit Roctavian (beobachtete mittlere ABR von 0.5 Blutungen/Jahr für spontane Blutungen und 0.6 Blutungen/Jahr für Gelenkblutungen) im Vergleich zu ihrer Ausgangsrate während der routinemäßigen FVIII-Behandlung Prophylaxe (beobachtete mittlere ABR von 2.3 Blutungen/Jahr bei spontanen Blutungen und 3.1 Blutungen/Jahr bei Gelenkblutungen).

Die Mehrheit der Studienteilnehmer reagierte bis zum dritten Jahr und darüber hinaus weiterhin auf die Behandlung, ohne dass zusätzlich eine regelmäßige Prophylaxe angewendet wurde.

BioMarin wird die langfristigen Auswirkungen der Behandlung weiterhin mit einer Verlängerungsstudie überwachen, die alle Teilnehmer klinischer Studien bis zu 15 Jahre lang begleiten wird, sowie mit Studien nach der Zulassung, um die Dosierungen in einer realen Umgebung 15 Jahre lang zu verfolgen mehr.

Daten präsentiert auf dem Kongress der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) 2023

Darüber hinaus zeigten die Ergebnisse der Dreijahresanalyse der Phase-3-Studie GENEr8-1, die am Sonntag auf der ISTH vorgestellt wurden, dass die Studienteilnehmer im Vergleich zum Ausgangswert insgesamt eine Reduzierung der behandelten Blutungen um 82.9 % aufwiesen. Die Studie ergab außerdem, dass Roctavian im Vergleich zum Ausgangswert insgesamt zu einer Reduzierung des FVIII-Verbrauchs um 96.8 % führte.

Sicherstellung des Zugangs: Hämophilie-Behandlungszentren (HTCs) und ergebnisbasiertes Garantieprogramm

BioMarin wird umgehend damit beginnen, Ärzte und Patienten über Roctavian aufzuklären, um sicherzustellen, dass die Hämophilie-Community über diese neue Behandlungsoption informiert ist.

Im Rahmen der Entwicklung von Roctavian hat BioMarin parallel mit privaten und öffentlichen Kostenträgern in den USA zusammengearbeitet, um den Zugang zu ermöglichen, mit dem Ziel sicherzustellen, dass jeder berechtigte Erwachsene, der sich für Roctavian interessiert, eine Behandlung erhalten kann.

Ein wichtiger Bestandteil des Zugangsansatzes des Unternehmens ist die ergebnisbasierte Garantie, die allen US-Versicherern angeboten wird. Die Garantie erstattet staatlichen und kommerziellen Kostenträgern bis zu 100 % der Anschaffungskosten im Großhandel für den Fall, dass eine Person nicht auf Roctavian reagiert. Wenn eine mit Roctavian behandelte Person zu irgendeinem Zeitpunkt in den ersten vier Jahren nach der Einnahme nicht mehr anspricht, erstattet BioMarin den Kostenträgern anteilig die Behandlungskosten.

Die meisten Menschen mit Hämophilie werden in HTCs behandelt. Das Unternehmen arbeitet eng mit den führenden US-amerikanischen HTCs zusammen, um sicherzustellen, dass die Zentren nach der heutigen Zulassung auf die Verabreichung von Roctavian vorbereitet sind.

„Unsere Teams arbeiten seit vielen Monaten daran, sicherzustellen, dass die Menschen, die Anspruch auf Roctavian haben, Zugang zu diesem erstklassigen Medikament haben“, sagte er Jeff Ajer, Executive Vice President und Chief Commercial Officer von BioMarin. „Wir schätzen die enge Partnerschaft mit Krankenversicherungen, Hämophilie-Behandlungszentren und der Hämophilie-Gemeinschaft, um den bestmöglichen Zugang für Menschen mit schwerer Hämophilie A zu gewährleisten.“

Schätzungen zufolge leben in den USA etwa 6,500 Erwachsene mit schwerer Hämophilie A. BioMarin geht davon aus, dass etwa 2,500 dieser Erwachsenen mit dieser Erstzulassung für die Behandlung mit Roctavian in Frage kommen.

Robustes, fortlaufendes klinisches Programm

BioMarin führt im Rahmen seines umfassenden Gentherapieprogramms zur Behandlung der schweren Hämophilie A mehrere klinische Studien durch. Zusätzlich zu den globalen Phase-1/2- und Phase-3-GENEr8-1-Studien führt das Unternehmen auch eine einarmige, offene Studie durch Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Roctavian in einer Dosis von 6e13 vg/kg mit prophylaktischen Kortikosteroiden bei Menschen mit schwerer Hämophilie A (Studie 270-303). Es gibt auch eine laufende Studie mit der 6e13 vg/kg-Dosis von Roctavian bei Menschen mit schwerer Hämophilie A mit bereits bestehenden AAV5-Antikörpern (Studie 270-203) und eine Studie mit der 6e13 vg/kg-Dosis von Roctavian bei Menschen mit schwerer Hämophilie A mit aktiven oder früheren FVIII-Inhibitoren (Studie 270-205).

Sicherheitszusammenfassung

Über einen Zeitraum von drei Jahren wurden Sicherheitsergebnisse für 134 Patienten gemeldet, die belegen, dass Roctavian gut vertragen wurde.

Die Verschreibungsinformationen umfassen Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen für infusionsbedingte Reaktionen, Hepatotoxizität, thromboembolische Ereignisse und das theoretische Risiko eines hepatozellulären Karzinoms.

Patienten mit nachweisbaren bereits vorhandenen Antikörpern gegen AAV5, aktiven Infektionen, Thrombosevorgeschichte, immunsuppressiven Störungen und Leberfunktionsstörungen wurden ausgeschlossen. Alle Patienten hatten eine mittlere Nachbeobachtungszeit von 162 Wochen (Bereich: 66 bis 255 Wochen). Die häufigsten Nebenwirkungen (≥ 5 %) von Roctavian waren Übelkeit, Müdigkeit, Kopfschmerzen, infusionsbedingte Reaktionen, Erbrechen und Bauchschmerzen. Roctavian ist kontraindiziert bei Patienten mit aktiven akuten oder unkontrollierten chronischen Infektionen, bekannter schwerer Leberfibrose (Stadium 3 oder 4) oder Leberzirrhose und bekannter Überempfindlichkeit gegen Mannitol.

Die häufigsten Laboranomalien waren Alanintransaminase (ALT), Aspartattransaminase (AST), Laktatdehydrogenase (LDH), Kreatinkinase (CPK), Faktor-VIII-Aktivitätswerte, Gamma-Glutamyltransferase (GGT) und Bilirubin > obere Werte des Normalwerts ( ULN). Die Mehrzahl der Patienten in der klinischen Studie benötigten Kortikosteroide zur Erhöhung der ALT (die mittlere Dauer der Kortikosteroidanwendung betrug 35 Wochen). Weitere Sicherheitsinformationen finden Sie unten in den Verschreibungsinformationen und Wichtigen Sicherheitsinformationen.

Patientenunterstützung für den Zugang zu Roctavian

Um eine BioMarin RareConnections zu erreichen^® Fallmanager, rufen Sie bitte 1-833-Roctavian (1-833-762-8284) an oder senden Sie eine E-Mail an Roctaviansupport@biomarin-rareconnections.com. Für weitere Informationen über Roctavian besuchen Sie bitte BioMarin.com oder wenden Sie sich an die medizinische Information von BioMarin unter medinfo@bmrn.com.

Über Hämophilie A

Hämophilie A, auch FVIII-Mangel oder klassische Hämophilie genannt, ist eine X-chromosomale genetische Störung, die durch fehlendes oder defektes FVIII, ein Gerinnungsprotein, verursacht wird. Obwohl es von den Eltern an die Kinder weitergegeben wird, wird etwa ein Drittel der Fälle durch eine spontane Mutation verursacht, eine neue Mutation, die nicht vererbt wurde. Ungefähr 1 von 3 Menschen leidet an Hämophilie A.

Menschen mit Hämophilie A verfügen nicht über ausreichend funktionierendes FVIII-Protein, um die Blutgerinnung zu unterstützen, und es besteht das Risiko schmerzhafter und/oder möglicherweise lebensbedrohlicher Blutungen selbst bei geringfügigen Verletzungen. Darüber hinaus kommt es bei Menschen mit der schwersten Form der Hämophilie A (FVIII-Spiegel <1 %) häufig zu schmerzhaften, spontanen Blutungen in Muskeln oder Gelenken. Personen mit der schwersten Form der Hämophilie A machen etwa 50 % der Hämophilie-A-Population aus. Menschen mit Hämophilie A mit mittelschwerer (FVIII-Spiegel 1–5 %) oder leichter (FVIII-Spiegel 5–40 %) Erkrankung zeigen eine deutlich verringerte Blutungsneigung. Personen mit schwerer Hämophilie A werden mit einem prophylaktischen Schema aus intravenösen FVIII-Infusionen behandelt, die 2–3 Mal pro Woche (100–150 Infusionen pro Jahr) verabreicht werden, oder mit einem bispezifischen monoklonalen Antikörper, der die Aktivität von FVIII nachahmt, der 1–4 Mal pro Monat verabreicht wird (12). -48 Injektionen oder Spritzen pro Jahr). Trotz dieser Maßnahmen kommt es bei vielen Menschen weiterhin zu Durchbruchblutungen, die zu fortschreitenden und schwächenden Gelenkschäden führen, die ihre Lebensqualität erheblich beeinträchtigen können.

Über Roctavian

Roctavian ist eine auf einem Adeno-assoziierten Virus-Vektor basierende Gentherapie zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel mit Faktor-VIII-Aktivität < 1 IE/dl), ohne dass Antikörper gegen den Adeno-assoziierten Virus Serotyp 5 (AAV5) nachgewiesen wurden durch einen von der FDA zugelassenen Test. Die einmalige Infusion funktioniert durch die Abgabe eines funktionellen Gens, das den Körper in die Lage versetzen soll, selbst FVIII zu produzieren, wodurch die Notwendigkeit einer fortlaufenden Prophylaxe verringert wird.

Die Europäische Kommission (EK) hat Roctavian am 24. August 2022 eine bedingte Marktzulassung erteilt.

Wichtige Sicherheitsinformationen

Gegenanzeigen: Patienten mit aktiven Infektionen, entweder akut (z. B. akute Atemwegsinfektionen oder akute Hepatitis) oder unkontrolliert chronisch (z. B. chronisch aktive Hepatitis B). Patienten mit bekannter schwerer Leberfibrose (Stadium 3 oder 4 auf der Batts-Ludwig-Skala oder gleichwertig) oder Leberzirrhose sowie Patienten mit bekannter Überempfindlichkeit gegenüber Mannitol.

Infusionsbedingte Reaktionen einschließlich Überempfindlichkeitsreaktionen und Anaphylaxie, aufgetreten. Während und mindestens 3 Stunden nach der Verabreichung von Roctavian überwachen. Verabreichen Sie Roctavian in einer Umgebung, in der Personal und Ausrüstung zur Behandlung infusionsbedingter Reaktionen sofort verfügbar sind. Unterbrechen Sie die Infusion wegen Anaphylaxie.

Hepatotoxizität: Die Sicherheit und Wirksamkeit von Roctavian bei Patienten mit eingeschränkter Leberfunktion ist nicht erwiesen. Führen Sie vor der Verabreichung eine Beurteilung der Lebergesundheit durch. Bei der Mehrzahl der mit Roctavian behandelten Patienten kam es zu einem Anstieg der ALT-Werte und sie benötigten Kortikosteroide zur ALT-Erhöhung. Beurteilen Sie die Fähigkeit des Patienten, Kortikosteroide und/oder andere immunsuppressive Therapien zu erhalten, die möglicherweise über einen längeren Zeitraum erforderlich sind. Lebendimpfstoffe sollten Patienten während einer immunsuppressiven Therapie nicht verabreicht werden.

Überwachen Sie die ALT-Werte mindestens 26 Wochen lang wöchentlich und, wenn klinisch angezeigt, während der Kortikosteroidtherapie und leiten Sie bei Bedarf eine Kortikosteroid-Behandlung als Reaktion auf ALT-Erhöhungen ein. Überwachen Sie weiterhin die ALT-Werte, bis sie wieder den Ausgangswert erreichen. Überwachen Sie die Faktor-VIII-Aktivität, da eine Erhöhung der ALT-Werte mit einer Abnahme der Faktor-VIII-Aktivität einhergehen kann. Ein Fall einer Autoimmunhepatitis wurde während der Nachbeobachtung im dritten Jahr bei einem Patienten mit Hepatitis C und Steatohepatitis in der Vorgeschichte gemeldet.

Es wird empfohlen, dass Patienten für mindestens ein Jahr nach der Verabreichung auf den Konsum von Alkohol verzichten und danach den Alkoholkonsum einschränken. Begleitmedikamente können Hepatotoxizität verursachen, die Faktor-VIII-Aktivität verringern oder den Kortikosteroidspiegel im Plasma verändern, was sich auf die Erhöhung der Leberenzyme und/oder die Faktor-VIII-Aktivität auswirken oder die Wirksamkeit des Kortikosteroid-Regimes verringern oder deren Nebenwirkungen verstärken kann. Überwachen Sie die gleichzeitige Einnahme von Medikamenten, einschließlich Kräuterprodukten und Nahrungsergänzungsmitteln, genau und ziehen Sie bei möglichen Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten alternative Medikamente in Betracht.

Thromboembolische Ereignisse: Nach der Roctavian-Infusion wurde über eine Faktor-VIII-Aktivität über dem ULN berichtet. Thromboembolische Ereignisse können bei einer erhöhten Faktor-VIII-Aktivität über dem ULN auftreten. Untersuchen Sie Patienten vor und nach der Verabreichung von Roctavian auf das Thromboserisiko, einschließlich allgemeiner kardiovaskulärer Risikofaktoren. Informieren Sie die Patienten über ihr individuelles Thromboserisiko in Bezug auf ihre Faktor-VIII-Aktivitätswerte über dem ULN und erwägen Sie eine prophylaktische Antikoagulation. Raten Sie den Patienten, bei Anzeichen oder Symptomen, die auf ein thrombotisches Ereignis hinweisen, sofort einen Arzt aufzusuchen.

Faktor-VIII-Inhibitoren und Überwachung auf Inhibitoren. Die Sicherheit und Wirksamkeit von Roctavian bei Patienten mit vorherigen oder aktiven Faktor-VIII-Hemmern wurde nicht nachgewiesen. Patienten mit aktiven Faktor-VIII-Hemmern sollten Roctavian nicht einnehmen. Nach der Verabreichung sind die Patienten auf Faktor-VIII-Inhibitoren (neutralisierende Antikörper gegen Faktor VIII) zu überwachen. Testen Sie auf Faktor-VIII-Inhibitoren, insbesondere wenn die Blutung nicht unter Kontrolle ist oder die Faktor-VIII-Aktivität im Plasma abnimmt.

Überwachen Sie Faktor VIII Verwendung des gleichen Zeitplans für die ALT-Überwachung. Nach der Roctavian-Infusion kann es mehrere Wochen dauern, bis die von Roctavian abgeleitete Faktor-VIII-Aktivität auf ein Niveau ansteigt, das ausreicht, um spontane Blutungsepisoden zu verhindern. Bei Operationen, invasiven Eingriffen, Traumata oder Blutungen können auch exogener Faktor VIII oder andere blutstillende Produkte erforderlich sein. Erwägen Sie eine häufigere Überwachung bei Patienten mit Faktor-VIII-Aktivitätswerten ≤ 5 IU/dl und Anzeichen von Blutungen, unter Berücksichtigung der Stabilität der Faktor-VIII-Werte seit der vorherigen Messung.

Die von Roctavian in menschlichem Plasma erzeugte Faktor-VIII-Aktivität ist höher, wenn sie mit einstufigen Gerinnungstests gemessen wird, verglichen mit chromogenen Substrattests. Bei der Umstellung von hämostatischen Produkten vor der Behandlung mit Roctavian sollten Ärzte die entsprechenden Verschreibungsinformationen beachten, um die Möglichkeit einer Beeinträchtigung des Faktor-VIII-Aktivitätstests während der Übergangszeit zu vermeiden.

Malignität: Die Integration der auf die Leber gerichteten AAV-Vektor-DNA in das Genom kann theoretisch das Risiko der Entwicklung eines hepatozellulären Karzinoms bergen. Roctavian kann auch in die DNA anderer menschlicher Körperzellen eindringen. Überwachen Sie Patienten mit Risikofaktoren für ein hepatozelluläres Karzinom (z. B. Hepatitis B oder C, nichtalkoholische Fettlebererkrankung, chronischer Alkoholkonsum, nichtalkoholische Steatohepatitis, fortgeschrittenes Alter) mit regelmäßigen Leberultraschalluntersuchungen (z. B. jährlich) und Alpha-Fetoprotein-Tests 5 Jahre nach der Verabreichung von Roctavian. Falls nach der Behandlung mit Roctavian eine bösartige Erkrankung auftritt, wenden Sie sich an BioMarin Pharmaceutical Inc. unter 1-866-906-6100.

Häufigste Nebenwirkungen: Die häufigsten Nebenwirkungen (Inzidenz ≥ 5 %) waren Übelkeit, Müdigkeit, Kopfschmerzen, infusionsbedingte Reaktionen, Erbrechen und Bauchschmerzen. Die häufigsten Laboranomalien (Inzidenz ≥ 10 %) waren ALT, AST, LDH, CPK, Faktor-VIII-Aktivitätswerte, GGT und Bilirubin > ULN. Bei den Patienten traten auch Nebenwirkungen durch die Anwendung von Kortikosteroiden auf.

Isotretinoin, Efavirenz und HIV-positive Patienten. Isotretinoin wird bei Patienten, die von Roctavian profitieren, nicht empfohlen. Efavirenz wird bei Patienten, die mit Roctavian behandelt werden, nicht empfohlen. Klinische Studien mit Roctavian umfassten nicht genügend Patienten mit HIV, um festzustellen, ob sich Wirksamkeit und Sicherheit im Vergleich zu Patienten ohne HIV-Infektion unterscheiden.

Frauen und Männer mit reproduktivem Potenzial. Roctavian ist nicht für die Anwendung bei Frauen bestimmt. Es liegen keine Daten zur Anwendung von Roctavian bei schwangeren Frauen oder in der Stillzeit vor. 6 Monate lang nach der Verabreichung von Roctavian müssen gebärfähige Männer und ihre Partnerinnen eine Schwangerschaft verhindern oder hinauszögern, indem sie eine wirksame Form der Empfängnisverhütung anwenden, und Männer dürfen keinen Samen spenden.

Sie können Nebenwirkungen der FDA unter (800) FDA-1088 oder www.fda.gov/medwatch melden. Sie können Nebenwirkungen auch BioMarin unter 1-866-906-6100 melden.

Weitere wichtige Sicherheitsinformationen finden Sie in den vollständigen Verschreibungsinformationen von Roctavian.

Über BioMarin

BioMarin wurde 1997 gegründet und ist ein globales Biotechnologieunternehmen, das sich der Veränderung von Leben durch genetische Entdeckungen widmet. Das Unternehmen entwickelt und vermarktet gezielte Therapien, die die Ursache der genetischen Erkrankungen angehen. Die beispiellosen Forschungs- und Entwicklungskapazitäten von BioMarin haben zu acht bahnbrechenden kommerziellen Therapien für Patienten mit seltenen genetischen Störungen geführt. Der besondere Ansatz des Unternehmens bei der Arzneimittelentwicklung hat eine vielfältige Pipeline kommerzieller, klinischer und präklinischer Kandidaten hervorgebracht, die einen erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf abdecken, über eine gut verstandene Biologie verfügen und die Möglichkeit bieten, als Erster auf den Markt zu kommen oder einen anzubieten erheblicher Vorteil gegenüber bestehenden Behandlungsmöglichkeiten. Weitere Informationen finden Sie unter BioMarin.com.

Vorausschauende Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen über die Geschäftsaussichten von BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin), einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Aussagen über: den potenziellen Nutzen und die Auswirkungen von Roctavian für die Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A, einschließlich (i) des Potenzials dass Roctavian die Behandlung solcher Patienten transformieren kann, indem es nach einer einzigen Roctavian-Infusion jahrelange Blutungskontrolle bietet und (ii) diesen Patienten ermöglicht, ihr eigenes FVIII zu produzieren und dadurch Blutungsepisoden zu begrenzen; die klinische Entwicklung von Roctavian, einschließlich (i) der kontinuierlichen Überwachung der Langzeitwirkungen der Behandlung durch BioMarin mit einer Verlängerungsstudie sowie Studien nach der Zulassung und der Dauer einer solchen Überwachung und (ii) klinischen Studien zu potenziellen Produkterweiterungsmöglichkeiten für Roctavian; die Kommerzialisierung von Roctavian, einschließlich (i) der Fähigkeit von BioMarin, ausreichend Roctavian herzustellen, um die kommerzielle Nachfrage während des gesamten Lebenszyklus des Produkts zu decken, (ii) den Plänen von BioMarin, Ärzte und Patienten unverzüglich über Roctavian aufzuklären, (iii) dem Ziel von BioMarin, sicherzustellen, dass jeder berechtigte Erwachsene daran interessiert ist in Roctavian behandelt werden kann, (iv) die Pläne von BioMarin, allen US-Versicherern ergebnisbasierte Garantien für Roctavian anzubieten, und (v) das Ziel von BioMarin, dass HTCs auf die Verabreichung von Roctavian vorbereitet sind; die Erwartung, dass Roctavian der Gesellschaft erhebliche Einsparungen bieten wird; die Erwartung, dass die ergebnisbasierten Garantien von BioMarin den Wert von Roctavian für die Kostenträger weiter steigern werden; und die Erwartungen von BioMarin hinsichtlich der Anzahl erwachsener Patienten mit schwerer Hämophilie in den USA, die nach der ersten FDA-Zulassung für die Behandlung mit Roctavian in Frage kommen. Bei diesen zukunftsgerichteten Aussagen handelt es sich um Prognosen, die mit Risiken und Ungewissheiten verbunden sind, sodass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von diesen Aussagen abweichen können. Zu diesen Risiken und Ungewissheiten gehören unter anderem: BioMarins Erfolg bei der Kommerzialisierung von Roctavian, einschließlich der Erreichung angemessener Marktanteile und Erstattungsniveaus; ob Roctavian die erwarteten Auswirkungen und Vorteile haben wird; die Ergebnisse und den Zeitplan aktueller und geplanter präklinischer Studien und klinischer Studien zu Roctavian und die Veröffentlichung von Daten aus diesen Studien, einschließlich der kontinuierlichen Überwachung der Teilnehmer an den klinischen Studien und Studien nach der Zulassung; BioMarins Fähigkeit, Roctavian erfolgreich für klinische Studien und kommerziell herzustellen; der Inhalt und Zeitpunkt von Entscheidungen der FDA, der EU-Gesundheitsbehörden und anderer Regulierungsbehörden in Bezug auf Roctavian; und die Faktoren, die in den Einreichungen von BioMarin bei der Securities and Exchange Commission (SEC) aufgeführt sind, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Faktoren, die unter der Überschrift „Risikofaktoren“ im Quartalsbericht von BioMarin auf Formular 10-Q für das abgelaufene Quartal enthalten sind 31. März 2023, da diese Faktoren durch spätere Berichte aktualisiert werden können. Aktionäre werden dringend gebeten, sich nicht in unangemessener Weise auf zukunftsgerichtete Aussagen zu verlassen, da diese nur für den Zeitpunkt gelten, an dem sie veröffentlicht wurden. BioMarin ist nicht verpflichtet und lehnt ausdrücklich jegliche Verpflichtung ab, zukunftsgerichtete Aussagen aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen zu aktualisieren oder zu ändern.

BioMarin^® ist eine eingetragene Marke von BioMarin Pharmaceutical Inc. und Roctavian™ ist eine Marke von BioMarin Pharmaceutical Inc.

QUELLE BioMarin Pharmaceutical Inc.

Gepostet: Juni 2023

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