من المرجح أن تمنح إدارة الغذاء والدواء موافقة أوسع للعلاج الخاضع للمراقبة عن كثب لمرض الزهايمر ، الآن بعد أن حصل على دعم متجدد من لجنة من الخبراء الذين يقدمون المشورة للوكالة بشأن أدوية الدماغ.
خلال اجتماع يوم الجمعة ، صوّت الخبراء 6-0 على أن بيانات التجارب السريرية التي تم جمعها مؤخرًا تؤكد أن العلاج ، المعروف باسم Leqembi ، يفيد بالفعل مرضى الزهايمر. تدرس إدارة الغذاء والدواء ما إذا كانت ستوسع الموافقة المشروطة الممنوحة لـ Leqembi في وقت سابق من هذا العام إلى موافقة كاملة ، وقد يدفع استنتاج اللجنة الوكالة للقيام بذلك.
في حين أن إدارة الغذاء والدواء ليست مطالبة باتباع إرشادات مستشاريها ، إلا أنها تفعل ذلك عادةً. يجب على الوكالة أن تقرر بحلول 6 يوليو / تموز ما إذا كانت ستوسع تسمية Leqembi.
يمكن لمثل هذه النتيجة أن تزيد بشكل كبير من عدد المرضى الذين يمكنهم الحصول على Leqembi وعقاقير أخرى مماثلة لمرض الزهايمر. حاليًا ، لدى برنامج التأمين الحكومي Medicare ، الذي يغطي غالبية الأشخاص المؤهلين لتلقي هذه الأدوية ، سياسة مطبقة تقيد الوصول بشكل صارم. لكن البرنامج أشار إلى أنهم سيخففون قواعدهم الخاصة بالسداد إذا حصل Leqembi على الموافقة الكاملة.
يعتقد محللو وول ستريت أن Leqembi ، مع تغطية تأمينية أكبر ، ستصبح منتجًا رائجًا لمطوريها Eisai و Biogen. يقدر الفريق في شركة الاستثمار RBC Capital Markets ، على سبيل المثال ، أن العقار سيولد في النهاية ما يصل إلى 10 مليارات دولار في المبيعات السنوية.
تعتمد الموافقة المشروطة لـ Leqembi على دراسة شملت 850 شخصًا أقنعت موظفي إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) أنه من المحتمل بشكل معقول تقديم مستوى معين من الفائدة لمرضى الزهايمر. لتأكيد هذه النتائج ، أجرى Eisai و Biogen تجربة أكبر ، قرابة 1,800 شخص ، أصبحت النتائج منها متاحة في سبتمبر الماضي.
حققت هذه التجربة هدفها الرئيسي ، حيث أظهر المشاركون انخفاضًا أبطأ بنسبة 27 ٪ عند إعطاء Leqembi مقارنةً بالدواء الوهمي ، كما تم قياسه بالمقياس المستخدم لتقييم الوظيفة العقلية والبدنية.
استخدمت التجربة أيضًا اختبارات أخرى معروفة لمرضى الزهايمر ، ووجدت بيانات إيجابية تدعم فعالية Leqembi.
منذ أن أصبحت هذه النتائج متاحة ، ناقش أطباء مرض الزهايمر تأثير علاج مثل Leqembi على المرضى. يرى البعض أن الدواء انتصار مهم في مجال بحثي شابه الفشل ، بينما يعتقد البعض الآخر أنه يقدم فوائد هامشية في أحسن الأحوال.
يبدو أن موظفي إدارة الغذاء والدواء لديهم وجهة نظر أكثر إيجابية عن الدواء. تقييماتهم ، وفقًا لتريزا بوراكيو ، القائم بأعمال مدير مكتب علم الأعصاب في مركز تقييم الأدوية والأبحاث التابع لإدارة الغذاء والدواء ، "تتفق بشكل عام مع النتائج المقدمة". والطرق التي تم بها جمع البيانات من الدراسة الأكبر وتحليلها "تلتقط أعراض وتأثيرات مرض الزهايمر التي تهم المرضى".
قال بوراشيو: "تدرك إدارة الغذاء والدواء أن هناك الكثير من الخطاب العام حول المغزى السريري للتغيير الذي يظهر مع عقار ليكانيماب مقارنة بالدواء الوهمي". "أود أن أوضح أن الوكالة تعتبر نتائج [الدراسة] ذات مغزى إكلينيكيًا."
وافق المتحدثون. قال روبرت ألكسندر ، رئيس الاجتماع وكبير المسؤولين العلميين في معهد بانر ألزهايمر: "أعتقد أن الدراسة أظهرت بوضوح فائدة إكلينيكية".
عانى خمس المرضى في مجموعة علاج الدراسة من "ARIA" ، وهو أحد الآثار الجانبية المعروفة لعقاقير الزهايمر مثل Leqembi والتي يمكن أن تظهر على شكل تورم في المخ أو نزيف دماغي صغير. نسبة أقل ، 9٪ ، من المشاركين في مجموعة الدواء الوهمي لديهم ARIA.
توفي ثلاثة أشخاص في جزء موسع من الدراسة ، تمكن خلالها جميع المشاركين من تلقي Leqembi. اثنان من المرضى قد عانوا من نزيف في المخ ، وفي الدراسة الثالثة لاحظ الباحثون "حادث دماغي وعائي محتمل" و ARIA شديد.
تقول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إنها لا تزال غير متأكدة من الدور الذي لعبه Leqembi في الوفيات ، على الرغم من أن مراجعي الوكالة لم يستبعدوا وجود صلة بالعقار.
تم التركيز على السلامة خلال اجتماع يوم الجمعة ، حيث سعى مستشارو الوكالة إلى توضيح ما إذا كانت الآثار الجانبية لـ Leqembi قد تؤثر بشكل غير متناسب على مجموعات معينة ، مثل الأشخاص الذين يعانون من سيولة الدم أو الذين لديهم جينات معينة يُعتقد أنها تعرضهم لخطر أكبر للإصابة بمرض الزهايمر و ARIA. .
كما تساءلت إدارة الغذاء والدواء نفسها عما إذا كانت عوامل مثل الأدوية المصاحبة أو حالة شائعة بين مرضى الزهايمر ، "اعتلال الأوعية الدموية الدماغي النشواني" ، تشكل خطرًا على سلامة مرضى Leqembi.
ومع ذلك ، لا يبدو أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مستعدة لإجراء تغييرات كبيرة على إرشادات السلامة الحالية الخاصة بـ Leqembi ، والتي تحذر بالفعل من الحاجة إلى مراقبة ARIA ، خاصة بين أولئك المهيئين وراثيًا لها.
عندما سئل عن اعتلال الأوعية الدموية الدماغي النشواني ، على سبيل المثال ، قال بوراكيو إن الوكالة تعتبره حاليًا أكثر خطورة من الناحية النظرية.
وقالت: "موانع الاستعمال مناسبة عندما تفوق مخاطر استخدام الدواء بوضوح أي فائدة علاجية ، ويجب استخدامها فقط للمخاطر المعروفة". "لذلك في هذه الحالة ، نعتقد أن التحذير مناسب حتى نفهم هذا بشكل أفضل قليلاً."
بالنسبة للمحللين ، كانت اللهجة العامة للاجتماع داعمة لـ Leqembi. وصف سالم سيد من Mizuho Securities الأسئلة التوضيحية للخبراء بأنها "حميدة إلى حد ما" ، بينما وجد مايكل يي من Jefferies أنه "لا توجد مفاجآت كبيرة".
وكتب يي في مذكرة للعملاء بعد ظهر يوم الجمعة قبل التصويت الرسمي للجنة: "أعضاء اللجنة لا يتلاعبون بالبيانات حقًا ، ولا نرى مخاوف حقيقية بشأن قيود التسمية".
من بين ستة أعضاء مصوتين ، خلصت جميع النتائج من الدراسة الأكبر لـ Leqembi إلى صحة استخدامها في علاج مرضى الزهايمر.
- محتوى مدعوم من تحسين محركات البحث وتوزيع العلاقات العامة. تضخيم اليوم.
- تمويل EVM. واجهة موحدة للتمويل اللامركزي. الوصول هنا.
- مجموعة كوانتوم ميديا. تضخيم IR / PR. الوصول هنا.
- أفلاطونايستريم. ذكاء بيانات Web3. تضخيم المعرفة. الوصول هنا.
- المصدر https://www.biopharmadive.com/news/fda-leqembi-advisers-vote-full-approval-alzheimers/652634/
