بقلم ديانا بيترسن وهولي ماي ، رئيس الأعمال والمدير التجاري ، على التوالي ، في AVROBIO ، كجزء من ميزة From The Trenches في LifeSciVC
الانتقال من تطوير الأدوية التقليدية وتسويقها إلى العلاج الجيني يمكن مقارنة التطوير والتسويق بالانتقال من الخيول إلى السيارات كوسائل نقل. هذا هو التشبيه الذي يستخدمه CSO ، كريس ماسون ، لوصف الاختلاف. كانت الخيول والسيارات على حد سواء مغيرين لقواعد اللعبة بالنسبة للنقل في عصور كل منهما (ولا تزال السيارات كذلك) ، لكن كلاهما يتطلب استراتيجيات مختلفة للازدهار.
فبدلاً من بناء الحظائر وزراعة التبن والشوفان للخيول ، تطلبت السيارات بنية تحتية أكثر تعقيدًا مثل بناء محطات البنزين ورصف الطرق وتدريب ميكانيكي السيارات. وبالمثل ، يعمل كل من تطوير الأدوية التقليدية والعلاج الجيني على إيصالنا إلى الوجهات التي نرغب فيها - في نهاية المطاف العلاج - لكنهما يتطلبان مسارات وتخطيطًا مختلفين للغاية للوصول إلى هناك. إن الطريق إلى منتج علاج جيني ناجح أكثر تعقيدًا بكثير من تطوير الأدوية التقليدية ، ويتطلب أشخاصًا يمكنهم إعادة تخيل كل خطوة على طول الطريق.
لا يزال تسويق العلاج الجيني في مرحلة الطفولة ، مع وجود عدد قليل فقط من العلاجات المعتمدة "في السوق" حول العالم. وبالتالي ، على غرار بنى البنية التحتية التي كانت مطلوبة مع تغير التكنولوجيا من العربات التي تجرها الخيول إلى السيارات ، ما زلنا نرسي الأساس لتمكين التحول من نموذج توصيل الأدوية الصيدلية التخصصية التقليدية إلى نموذج العلاج الجيني. لا يمكن أن تكون هذه عملية خطية ، ببساطة الانتقال من التطوير السريري إلى التحضير للبدء. نظرًا للحاجة إلى تغيير النماذج ، يجب على شركات العلاج الجيني وضع الأساس للاستعداد للإطلاق قبل سنوات من المتوسط. تلك الشركات التي تكتشف كيفية تحديد "العناصر التي تستغرق وقتًا طويلاً" وحلها تفوز بالسباق للوصول إلى السوق. لذلك ، إذا كنت ترغب في الوصول إلى وجهتك النهائية لتقديم علاج جيني يحتمل أن يغير حياة الأشخاص المصابين بمرض نادر ، فأنت بحاجة أولاً إلى معرفة كيفية التنقل في الفضاء.
طبيعة العمل
تعمل شركة العلاج الجيني باستخدام نموذج عمل فريد نظرًا لطبيعة العلاج. تم تصميم العلاجات الجينية لتكون علاجًا لمرة واحدة يمكنه علاج مرض وراثي من جذوره - الجين المتغير. نتيجة لذلك ، بعد تناول الجرعات ، إذا كان العلاج يعمل على النحو المنشود ، لم يعد المريض جزءًا من مجموعة المرضى المحتملة. لذلك ، مع جرعة كل فرد أنت (أو منافسك) ، ينخفض عدد المرضى المستهدفين بمقدار واحد ... حتى تصل في النهاية إلى أعداد صغيرة جدًا من المرضى تتوافق مع معدل الإصابة بالمرض. العديد من الأمراض داخل مساحة الأمراض النادرة لديها عدد كبير من المرضى منتشر ومنخفض ؛ لذلك مع انخفاض عدد السكان المستهدفين ، تقل إمكانات السوق بشكل متناسب. تولد شركات العلاج الجيني قيمة بناءً على عدد المرضى الذين يمكنهم علاجهم ، لذلك هناك نافذة ضيقة جدًا يمكن من خلالها إنشاء القيمة وتقديمها والاستفادة منها.
توب لاين
تؤثر كل هذه العوامل على مسار الإيرادات المتوقع لأعمال العلاج الجيني التي تركز على السكان المنتشرين للأمراض النادرة - ستزداد الإيرادات وصافي الدخل في أول عامين قبل أن يتناقص ببطء مع تناقص السوق المستهدف. نتيجة لذلك ، لبناء عمل مستدام وتحقيق النجاح المالي ، لا يمكن للشركات التوقف عند علاج واحد فقط - فهي بحاجة إلى التطوير المستمر وإطلاق علاجات جديدة للحفاظ على استقرار عائدات الأرباح إلى حد ما. أنشأ أصدقاؤنا في Cello Health BioConsulting رسمًا قبل بضع سنوات يساعد في توضيح الشكل الذي يجب أن يبدو عليه خط أنابيب العلاج الجيني الناجح.
خطوط أنابيب العلاج الجيني التوضيحية
طبع بإذن من الاستشارات الحيوية الصحية التشيلو
يحتوي الرسم البياني الأول (على اليسار) على إطلاق المنتج التالي حيث تنخفض إيرادات المنتج السابق ، مما يجعل إجمالي الإيرادات ثابتًا نسبيًا بمرور الوقت. يؤدي هذا إلى إنشاء توقعات تنبؤية للإيرادات تدعم الأعمال المستدامة. يوضح الرسم البياني الأوسط ما يحدث عندما تكون هناك فجوة في خط الأنابيب الخاص بك ، مما يؤدي إلى فترة زمنية دون إطلاق منتج جديد. تنخفض إيرادات الخط الأعلى بشكل كبير - حدث لا يحبه المستثمرون وحدث لا يتم إعداده للنجاح التجاري. أخيرًا ، يوضح الرسم البياني الموجود على اليمين ما يحدث عندما تستهدف مجموعة صغيرة من المرضى المنتشرين بالإضافة إلى مرض بمؤشر أوسع بكثير. في حين أن المنحدرات والانخفاضات هي القاعدة في أعمالنا ، فمن السهل معرفة سبب تضخيم أهمية تخطيط المحفظة في مساحة العلاج الجيني الفردية. يمكن أن تكون دورة حياة العلاج الجيني أقصر بشكل كبير من دورة العلاج التقليدي المزمن ، مما يجعل تخطيط خط الأنابيب أكثر أهمية.
الخط السفلي
إن فهم كيفية عمل شركات العلاج الجيني وفقًا لنموذج العمل المميز هذا يجعل من السهل معرفة سبب كون بناء خط أنابيب ناجح في نهاية المطاف سباقًا مع الزمن. تعتبر السرعة مهمة في كل شركة من شركات التكنولوجيا الحيوية والأدوية ، ولكن أكثر من ذلك في شركة العلاج الجيني بسبب الطبيعة "المتناقصة للمرضى الذين يمكن معالجتهم" للأعمال التجارية. ما هو الخبر السار للمريض - استمرارية التأثير مع وعد بعدم الحاجة إلى علاجات مستقبلية - يشكل تحديًا تجاريًا مقنعًا ليكون أول من يطرح السوق. تصبح المخاطر أعلى عند العمل في مشهد تنموي "فردي" تنافسي. يجب أن يكون هناك شعور بالإلحاح المرتبط بكل خطوة من خطة التطوير التنظيمي السريري للعلاج الجيني. وبالمثل ، يلعب الوقت دورًا مهمًا في التخطيط لنموذج دعم المريض التجاري الشامل ؛ نظرًا للطبيعة الفريدة للعلاج الجيني ، يجب أن يتم الاهتمام الشديد بالتفاصيل مبكرًا لتجنب التأخيرات المحتملة في إطلاق المعالجة الجينية.
لكي تكون الأول ، عليك أن تعمل معسرعة ذكية- مصطلح صاغناه في AVROBIO لوصف العمل بسرعة واتخاذ قرارات محسوبة للحفاظ على زخمك. كل ثانية مهمة في هذا الفضاء ، والذين يعملون بسرعة ذكية يفكرون دائمًا في كيفية الاستفادة من كل لحظة بشكل فعال. هذا ليس مهمًا فقط للعمل ، ولكن أيضًا للمرضى والأسر الذين ينتظرون خيارات العلاج الجديدة. الأهم من ذلك ، السرعة الذكية لا تعني السرعة من أجل السرعة أو السرعة بأي ثمن. الاندفاع إلى الأمام دون التفكير كثيرًا في ما تفعله هو أكثر ضررًا من نفعه. تتطلب السرعة الذكية اتخاذ قرارات ذكية بناءً على البحث الجيد والمعرفة.
يتطلب نموذج عمل العلاج الجيني سرعة ذكية في كل منعطف - وعليك أن تفهم ذلك وتبنيه من أجل أن تكون ناجحًا وتبني عملًا مستدامًا. إنه النموذج الذي تمليه عليك طبيعة العلاجات التي تُجرى لمرة واحدة ، ولا يوجد نقاش حولها أو استبدالها بنموذج عمل مختلف.
العمل بسرعة ذكية هو كيف تربح.
النموذج في العمل
من المفيد أن تكون في الوقت المحدد للعلاج الجيني ، حرفياً. إذا وضعت شركتك جدولًا زمنيًا مناسبًا (وسريعًا) للتطوير للتسويق وظلت ثابتة على هذا الجدول الزمني ، فستقوم شركتك بإنشاء قيمة نقدية. سيتوقع المستثمرون تدفق الإيرادات المحتمل من إطلاق المنتج ، الذين سيشترون الأسهم ، مما سيرفع سعر السهم ، وبالتالي زيادة القيمة السوقية لشركتك. ويمكن خصم تلك الإيرادات المستقبلية إلى القيمة الحالية.
في حالة ما إذا كانت شركتك جيدة حقًا في تنفيذ السرعة الذكية التي تسهل اتخاذ القرار بشكل أسرع ، والتي بدورها تقصر وقت الإطلاق - قل ستة أشهر قبل ذلك - عندئذٍ ، نظرًا للقيمة الزمنية للنقود ، ستدفع الإيرادات إلى الأمام وتخلق قيمة عاجلا. تعد زيادة القيمة الحالية الصافية للعلاج مفهومًا تجاريًا مفهومًا جيدًا ، ومع ذلك ، فإن التفكير في كيفية تأثير ذلك على التقييم الإجمالي للشركة وسعر السهم المحتمل أمر يستحق الترقيم!
أن تكون مبكرًا في السوق له ميزة أخرى - إذا كنت متقدمًا بما فيه الكفاية ، فمن المحتمل أن تنخفض منافسيك بسرعة. تتمثل إحدى مشكلات الأسواق الجذابة في أنها تجتذب المنافسة. تحتاج إلى محاولة الوصول إلى السوق بشكل مريح قبل عامين أو أكثر من المنافسة لجني فوائد التواجد مبكرًا. لا يمكن لأي شركة علاج جيني (أو مستثمريها) أن تخصص الوقت والمال في تطوير مكلف للعلاج الجيني لمرض نادر عندما يعتقدون أن أحد المنافسين سيبدأ قبلهم ببضع سنوات ، خاصة إذا لم يكن لديهم علاج متمايز منتج. بحلول الوقت الذي يصلون فيه إلى السوق ، سينخفض عدد المرضى المستهدفين بشكل كبير.
هناك ثمن باهظ يجب دفعه إذا تمكن أحد المنافسين من الوصول إلى السوق أمامك أو طرحه في السوق خلال فترة زمنية تقدر بعامين. إذا حدث الأول ، سيبدأ المنافس في استنزاف السكان السائد ، تاركًا عددًا أقل بكثير من السكان الذين يمكن معالجتهم ووضعك في وضع يمكنك من خلاله يجب تقدم منتجًا متميزًا بشكل كبير مقارنة بمنافسك. إذا كان أحد المنافسين خلفك قريبًا ، فسيريد المرضى والأطباء بطبيعة الحال تثقيف أنفسهم حول إيجابيات وسلبيات كل علاج ، كما يفعلون مع أي منتج جديد يطرح في السوق. ومع ذلك ، مع العلاج الجيني ، يكون هذا الاختيار أكثر أهمية بسبب طبيعته لمرة واحدة ؛ لا توجد فرصة "للتبديل العلاجي" في المستقبل. قد يطيل الأطباء والمرضى قرارات العلاج لأنهم يزنون الاحتمالات.
لتكون ناجحًا ، كن أولًا - كيف تفعل ذلك
العمل بسرعة ذكية هو المفتاح لمساعدة المرضى والعائلات ، والتعامل مع تعقيدات صناعة العلاج الجيني ، والعمل بنجاح ضمن نموذج الأعمال الفريد هذا. إذا كان تطوير العلاج الجيني يشبه السيارة ، فإن مبادئ السرعة الذكية التالية تشبه أفضل ممارسات القيادة.
- برامج الموارد بشكل صحيح: نظرًا لأن السرعة والوقت أمران حاسمان للغاية في نموذج العمل هذا ، فمن المنطقي أن الشركات يجب أن تتجنب الاضطرار إلى تحديد أولويات البرامج أو إلغاء ترتيبها حسب الأولوية. يعني تحديد أولويات البرامج إبطاء شيء ما لصالح تعزيز شيء آخر. نظرًا لأن خلق القيمة يأتي من كونه دائمًا في الوقت المحدد أو مبكرًا ، فإن إلغاء ترتيب أولويات البرنامج يعيق فرصته في النجاح ... ويمنح المنافسة فرصة للحاق بالركب أو تجاوزه. في العالم الحقيقي ، وخاصة في شركة صغيرة ، من الضروري في بعض الأحيان الاستثمار بشكل غير متناسب حيث تقوم الشركة بجمع الأموال لدعم "خط الأنابيب المتتالي" الضروري الموضح أعلاه. عندما يسمح التمويل ، يجب أن تكون أفضل استراتيجية دائمًا هي توفير الموارد! على سبيل المثال ، إذا كان هناك نقص في الأشخاص ، فقم بتوظيف المزيد حتى لا تستنزف قوة العمل لديك. افعل كل ما في وسعك للاستمرار في دفع البرنامج إلى الأمام بسرعة.
- وظف الأشخاص المناسبين: شركة جيدة فقط مثل موظفيها. في AVROBIO ، نتطلع إلى توظيف المرشحين الذين يحبون دفع البرامج إلى الأمام من خلال إعادة تصور وابتكار كيفية المضي قدمًا بشكل أسرع في كل خطوة على الطريق. إنهم منفتحون على التفكير بشكل مختلف ولديهم تجارب يمكنهم الاستفادة منها في مجموعة متنوعة من السيناريوهات. إنهم يعملون جنبًا إلى جنب مع زملائهم ويسألون باستمرار ، "ماذا يمكنني (أو نحن كفريق) القيام به للعمل بشكل أسرع؟"
- امتلك عقلية تجارية من البداية: يساعد اعتماد عقلية تجارية قبل أربع إلى ست سنوات على الأقل من الإطلاق على ضمان أن تقدم الشركة علاجًا للسوق يلبي احتياجات النظام البيئي لأصحاب المصلحة بالكامل - تلبية احتياجات المريض غير الملباة ، والتمييز عن معيار الرعاية وإظهار الاقتصاد تعتبر القيمة لنظام الرعاية الصحية ضرورية لنجاح السوق ، وتتطلب التزامًا من شركات التكنولوجيا الحيوية لطرح الأسئلة الصحيحة واتخاذ القرارات الصحيحة في وقت مبكر ، وكل ذلك من منظور تجاري.
- استبق العناصر التي تستغرق وقتًا طويلاً: يتيح الاستثمار في CMC ، وسلسلة التوريد والقدرات التجارية في وقت مبكر ، التحضير لتعقيدات تسليم العلاج الجيني قبل سنوات من الموافقة. تحتاج الشركات إلى إجراء تحليل مفصل للإدارة الشاملة على نطاق تجاري ، لتحديد العوائق التي لا تظهر في المراحل السريرية. الحلول المخصصة وإنشاء مراكز التميز وتحسين تجربة المريض والمتابعة كلها بحاجة إلى التفكير فيها بوضوح. بالإضافة إلى ذلك ، فإن تثقيف الأطباء والمرضى ومقدمي الرعاية والدافعين / HTAs بشأن عرض القيمة للعلاج الجيني مقابل المعيار التقليدي للرعاية هو استثمار مهم لعدة سنوات بسبب "حداثة" طريقة العلاج. كل هذا يجب القيام به بالتوازي مع تطوير المنتج حتى لا يطيل الوقت في السوق.
- فكر في المستقبل وقم بمجازفات ذكية: لبناء عمل مستدام للعلاج الجيني ، من المهم أن تفكر دائمًا في ما سيأتي بعد ذلك في خط أنابيب التطوير الخاص بك. حافظ على وجود عدد كافٍ من العلاجات المحتملة قيد التنفيذ ، بحيث عندما تبدأ الإيرادات في الانخفاض من واحدة ، هناك علاج آخر يتم إطلاقه لاستبدال تلك الإيرادات. اعمل على الاستفادة من التكنولوجيا التي طورتها لبرنامج واحد للبرامج التالية. كن حذرًا بشأن الأمراض التي تختارها ولا تخاف من المخاطرة بذكاء ومدروس كشركة.
يعد فهم نموذج عملك وما الذي يدفعه أمرًا بالغ الأهمية لتحقيق النجاح. بالنسبة للعلاج الجيني ، فإن العامل الأساسي الذي يقوم عليه النجاح هو السرعة ... المعروفة أيضًا باسم "السرعة الذكية" في AVROBIO. من السهل رؤية قيمة السرعة الذكية على المستوى الفردي - فهي مفيدة لفريقك وتساعدك على إنجاز مهامك. على مستوى الشركة ، قد يكون من الصعب رؤيته ، وهنا يأتي دور تواصل القيادة وتأكيد استراتيجية الشركة. لديك فرصة واحدة لتكون أول من يلبي احتياجات المرضى الذين تهدف إلى خدمتهم - لذلك يجب اتخاذ كل قرار يتم اتخاذه ، كل ثانية من كل دقيقة من كل يوم ، لدعم هذا الجدول الزمني المعجل.
#كل ثانية
