تتخذ إدارة الغذاء والدواء خطوات للمساعدة في تسريع تطوير منتجات دوائية وبيولوجية جديدة للأمراض النادرة. تعلن الوكالة عن فرصة لعدد محدود من الجهات الراعية للمشاركة في برنامج تجريبي يسمح بتواصل أكثر تواتراً مع موظفي إدارة الغذاء والدواء لتوفير آلية لمعالجة قضايا التطوير السريري.

سيتمكن المشاركون المختارون في البرنامج التجريبي لدعم التجارب السريرية لتطوير علاجات الأمراض النادرة (START) من الحصول على مشورة متكررة واتصالات مخصصة منتظمة مع موظفي إدارة الغذاء والدواء لمعالجة مشكلات التطوير الخاصة بالمنتج، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، الدراسة السريرية. التصميم واختيار المجموعة الضابطة وضبط اختيار مجموعة المرضى.

سيكون البرنامج مفتوحًا لرعاة المنتجات التي تخضع حاليًا للتجارب السريرية بموجب تطبيق الدواء الاستقصائي النشط (IND)، الذي ينظمه مركز التقييم والأبحاث البيولوجية (CBER) و/أو مركز تقييم وأبحاث الأدوية (CDER). تختلف معايير الأهلية للبرنامج التجريبي بين المنتجات الخاضعة للتنظيم CBER وCDER.

بالإضافة إلى وجود IND نشط، يجب أن تكون المنتجات المؤهلة الخاضعة لرقابة CBER عبارة عن علاج جيني أو خلوي يهدف إلى تلبية حاجة طبية غير ملباة كعلاج لمرض نادر أو حالة خطيرة، والتي من المحتمل أن تؤدي إلى إعاقة كبيرة أو الوفاة خلال العقد الأول من الحياة. بموجب معايير الأهلية الخاصة بـ CDER، يجب أن يكون المنتج مخصصًا لعلاج حالات التنكس العصبي النادرة، بما في ذلك الحالات ذات النوع الأيضي الوراثي النادر.

الرقم المرجعي

إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تطلق برنامجًا تجريبيًا للمساعدة في تسريع تطوير علاجات الأمراض النادرة. (2023، 29 سبتمبر). سيسيون للعلاقات العامة نيوزواير.