該文章強調了與特定類別藥品監管框架相關的要點。
表中的內容
人用醫藥產品委員會 (CHMP) 發布了一份全面的問答 (Q&As) 文件，涉及涉及醫藥產品的開發和評估 伴隨診斷 （CDx），特別是在新實施的背景下 條例 2017/746 （體外診斷法規，IVDR）。
本文件旨在澄清藥品預授權互動和行銷授權/變更申請（稱為藥品監管提交）中反覆出現的問題。
本問答文件不包括臨床試驗核准的評估 國家主管機關 (NCA) 或公告機構對 CDx 的合格評定，而是專注於為醫藥產品行銷授權申請產生足夠數據的指導。
應結合相關法規、科學和監管指南以及程序指導文件閱讀。
具體而言，法規 (EU) 2017/746 (IVDR) 對於體外診斷醫療器材的 CDx 開發和評估至關重要。
監管背景
IVDR 將「伴隨診斷」定義為安全有效使用相應藥品所必需的設備，主要用於識別最有可能從藥物嚴重不良反應中受益或面臨風險的患者。
伴隨診斷對於透過生物標記確定患者接受特定治療的資格、識別處於危險中的受試者或確認治療產品的安全性和有效性至關重要。
關於醫藥產品開發背景下體外診斷醫療器材（IVD）的 IVDR 要求，申請人應考慮相關 醫療器械協調小組 (MDCG) 指導文件，例如 MDCG 2022-2、MDCG 2022-10 和 MDCG 2023-1。
詳細方法
在 CDx 的背景下，需要由公告機構進行合格評定，並諮詢相關藥品主管機關（中央授權藥品的 EMA），以獲得 CE 標誌。
CHMP/CAT 諮詢的重點是 CDx 是否適合與相關藥品一起使用。
建議申請人或製造商就合格評定程序及時聯繫公告機構，並參考 EMA 關於程序方面的指南來諮詢伴隨診斷。
CHMP 也強調，臨床數據的穩健性部分取決於關鍵臨床試驗中使用的測試（測定）的可靠性和適用性。生物標記檢測（候選 CDx）的驗證數據對於醫藥產品的上市許可申請至關重要，因為它們對於評估相關醫藥產品的利益/風險平衡非常重要。
與預測性生物標記測定（候選 CDx）相關的討論可以成為科學建議程序的一部分。
該文件進一步引用了一些指南和論文，包括 ICH 指導原則 E18 關於基因組採樣和基因組數據管理的論文，以及關於藥物基因組生物標記方法學問題的反思論文。
該機構在藥物開發中的預測性生物標記研究方面的立場在相關的臨床療效和安全性指南中有所描述。
開發病患資格生物標記檢測的策略應該科學合理，並儘早規劃，以實現 CDx 與醫藥產品的共同開發。
詳細介紹了預測性生物標記測定的開發和驗證過程，重點關註生物標誌物的生物學原理、特徵、測量方法、盛行率和分析方法。
具體方面
根據文件，臨床驗證方麵包括分析前因素、樣本收集、分析表現參數、數據生成策略、患者群體資格理由和相關臨床截止值。
生物標誌物可以在監管資格程序中初步獲得特定用途的資格。
當在支持藥物監管提交的臨床試驗中使用預測性生物標記測定來確定患者資格時，公司應確定該藥品是否與 CDx 一起使用。
提交的檔案應闡明該檢測作為功效/安全性預測生物標記檢測的地位，並提供有關其分析驗證、關鍵試驗的資格標準、支持切點選擇的數據、數據收集的完整性以及招募和招募的一致性的詳細資訊。測定性能。
正如該文件中進一步解釋的，如果在臨床試驗中多種測定測量相同的生物標記物，則適用每種測定的原則，包括一致性分析和順序測試方法的合理性。
有關用作 CDx 的基於生物標記的檢測的資訊應反映在醫藥產品的產品特性摘要 (SmPC) 中，符合 SmPC 指南和 SmPC 藥物基因組學資訊諮詢小組的建議。
該文件還討論了在歐盟衛生機構內製造和使用的經過驗證的檢測方法的使用情況，以確保患者資格、體外診斷檢測/測試在其預期目的之外使用時對科學證據的要求，以及對體外診斷設備進行完整的合格評定的需要。旨在與特定藥物一起用作伴隨診斷，以支持相關藥物的監管批准。
結論
總而言之，本 CHMP 問答文件為涉及伴隨診斷的醫藥產品的開發和評估提供了全面的指導，與 IVDR 保持一致。
它強調了早期規劃、穩健的生物標記檢測開發和驗證的重要性，以確保藥品的有效和安全使用。
該文件旨在幫助申請人和製造商應對涉及伴隨診斷的藥物開發的複雜監管環境。
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