Aurion Biotech 宣布 IOTA 細胞治療試驗

來自兩個供體的細胞治療了 50 名角膜內皮病患者

西雅圖、波士頓和東京–（美國商業資訊）–奧瑞恩生物科技公司其使命是通過開發治療眼部疾病的先進療法的差異化平台來治愈失明，今天宣布了其於 2020 年 XNUMX 月和今年 XNUMX 月在薩爾瓦多聖薩爾瓦多的 Clínica Quesada 進行的 IOTA 試驗的初步結果.

在 IOTA 試驗中，50 名被診斷患有角膜內皮病的患者接受了轉化細胞治療程序的治療，該程序首先由京都府立醫科大學 (KPUM) 的 Shigeru Kinoshita 教授及其同事開發。 IOTA 試驗是第一個在日本以外成功進行的角膜內皮細胞治療程序，由 Drs. Gabriel 和 Rodrigo Quesada，以及美國外科醫生 Drs。 Edward Holland、Elizabeth Yeu、John Berdahl、Matt Giegengack、John Vukich 和 Kevin Waltz 作為調查員參與。

“這是治療角膜內皮疾病的里程碑時刻，”Aurion Biotech 首席醫學顧問兼醫學顧問委員會主席 Holland 博士宣稱。 “我們實現了我們的目標：在 IOTA-Part 1 中，我們能夠治療來自單個捐贈者的 16 名患者。在 IOTA-Part 2 中，我們治療了來自單個捐贈者的 34 名患者。同樣重要的是：我們確認外科醫生可以使用此程序，並且對患者來說是微創的。這項概念驗證試驗的初步結果是有希望的：患者的視力和中央角膜厚度有所改善。隨著時間的推移，我們將繼續監測這些患者，以評估細胞療法治療的安全性和有效性。”

進行 IOTA 試驗是為了證明木下教授和他的 KPUM 同事開發的細胞治療程序先前研究的概念。

Aurion Biotech 首席執行官 Greg Kunst 表示：“IOTA 試驗為我們提供了寶貴的臨床見解，並證實該程序可以恢復因角膜內皮疾病導致失明的患者的視力。” “直到 Kinoshita 教授在角膜內皮細胞治療方面取得驚人的創新，角膜水腫引起的視力喪失在很大程度上仍未得到充分服務。這是因為供體角膜長期供不應求，而且目前的護理標準涉及異常複雜的程序。因為我們已經獲得了這一知識產權，我們期待通過美國和其他地方的監管批准來推進這種細胞療法，以恢復世界各地患者的視力。”

IOTA 試驗中的患者將根據協議指南在 XNUMX 個月內定期接受評估，並在試驗結束後監測治療的安全性和有效性。 Aurion Biotech 打算在未來發布關鍵發現，以促進對角膜內皮細胞治療的醫學和科學理解。

關於角膜內皮病

角膜水腫是一種嚴重的、威脅視力和使人衰弱的疾病，影響著全世界數百萬人。當角膜內皮細胞死亡或降解時，它們不會再生。最終，角膜內皮細胞丟失會導致角膜水腫和視力喪失。儘管角膜移植是有效的，但這些程序（DMEK/DSAEK¹):

供體器官供應有限. 移植需要以 1:1 的比例供應供體角膜（一個健康的供體角膜來治療每個患病的角膜）。然而，據估計，每 70 只患病眼中只有一個供體角膜可用。²
複雜的手術過程. 儘管美國大約有 20,000 名眼科醫生³和大約 1,500 名角膜專家，據估計只有不到 300 人積極執行 DMEK/DSAEK 程序。雖然 DMEK 具有出色的結果，但據估計，多達 25% 的接受 DSAEK 的患者可能需要再移植手術⁴.

關於角膜內皮細胞療法

Kinoshita教授/KPUM的創新是成功繁殖角膜內皮細胞體外，為角膜注入健康細胞，減輕角膜水腫，恢復視力。這種細胞療法的安全性、耐受性和有效性得到了在日本進行的臨床試驗的支持。與目前的護理標準相比，角膜內皮細胞療法有幾個潛在的優勢：

角膜內皮細胞供應充足. 目前，來自一個供體的內皮細胞可以復制來治療多達 100 隻眼睛。
執行的簡單程序. 細胞治療程序可以相對快速地進行，並且比 DMEK/DSAEK 程序簡單。
患者友好的程序. 與 DSAEK/DMEK 程序的幾天相比，細胞治療的術後恢復需要幾個小時。

關於 Aurion Biotech

Aurion Biotech 總部位於西雅圖、波士頓和東京，是一家臨床階段的生物技術公司。我們的使命是通過開發治療眼病的先進療法平台，治愈主要形式的失明並改變數百萬患者的生活。我們的第一個候選藥物是用於治療角膜水腫，並且是首批經過臨床驗證的角膜護理細胞療法之一。來自供體角膜的健康細胞以一種新穎的、多步驟的、專有的和專利的過程進行培養。來自單個供體的細胞可用於治療 100 多只受體眼睛。在日本的臨床試驗中，患者在角膜健康的關鍵指標方面經歷了顯著且持久的改善：視力、角膜內皮細胞密度和角膜厚度。 Aurion Biotech 團隊正準備在美國進行臨床試驗要了解更多關於 Aurion Biotech（CorneaGen Inc. 的一個部門）的信息，請訪問 www.aurionbiotech.com

¹ Descemets 膜內皮角膜移植術，Descemet 剝離自動內皮角膜移植術

² 資源： JAMA
³https://www.aao.org/newsroom/eye-health-statistics#ophthalmologists
⁴ 資料來源：EBAA 2020 年度報告