Aurion Biotech 宣布 IOTA 细胞治疗试验

来自两个供体的细胞治疗了 50 名角膜内皮病患者

西雅图、波士顿和东京–（美国商业资讯）–奥瑞恩生物科技公司其使命是通过开发治疗眼部疾病的先进疗法的差异化平台来治愈失明，今天宣布了其于 2020 年 XNUMX 月和今年 XNUMX 月在萨尔瓦多圣萨尔瓦多的 Clínica Quesada 进行的 IOTA 试验的初步结果.

在 IOTA 试验中，50 名被诊断患有角膜内皮病的患者接受了转化细胞治疗程序的治疗，该程序首先由京都府立医科大学 (KPUM) 的 Shigeru Kinoshita 教授及其同事开发。 IOTA 试验是第一个在日本以外成功进行的角膜内皮细胞治疗程序，由 Drs. Gabriel 和 Rodrigo Quesada，以及美国外科医生 Drs。 Edward Holland、Elizabeth Yeu、John Berdahl、Matt Giegengack、John Vukich 和 Kevin Waltz 作为调查员参与。

“这是治疗角膜内皮疾病的里程碑时刻，”Aurion Biotech 首席医学顾问兼医学顾问委员会主席 Holland 博士宣称。 “我们实现了我们的目标：在 IOTA-Part 1 中，我们能够治疗来自单个捐赠者的 16 名患者。在 IOTA-Part 2 中，我们治疗了来自单个捐赠者的 34 名患者。同样重要的是：我们确认外科医生可以使用此程序，并且对患者来说是微创的。这项概念验证试验的初步结果是有希望的：患者的视力和中央角膜厚度有所改善。随着时间的推移，我们将继续监测这些患者，以评估细胞疗法治疗的安全性和有效性。”

进行 IOTA 试验是为了证明木下教授和他的 KPUM 同事开发的细胞治疗程序先前研究的概念。

Aurion Biotech 首席执行官 Greg Kunst 表示：“IOTA 试验为我们提供了宝贵的临床见解，并证实该程序可以恢复因角膜内皮疾病导致失明的患者的视力。” “直到 Kinoshita 教授在角膜内皮细胞治疗方面取得惊人的创新，角膜水肿引起的视力丧失在很大程度上仍然没有得到充分的服务。这是因为供体角膜长期供不应求，而且目前的护理标准涉及异常复杂的程序。因为我们已经获得了这一知识产权，我们期待通过美国和其他地方的监管批准来推进这种细胞疗法，以恢复世界各地患者的视力。”

IOTA 试验中的患者将根据协议指南在 XNUMX 个月内定期接受评估，并在试验结束后监测治疗的安全性和有效性。 Aurion Biotech 打算在未来发布关键发现，以促进对角膜内皮细胞治疗的医学和科学更深入的了解。

关于角膜内皮病

角膜水肿是一种严重的、威胁视力和使人衰弱的疾病，影响着全世界数百万人。当角膜内皮细胞死亡或降解时，它们不会再生。最终，角膜内皮细胞丢失会导致角膜水肿和视力丧失。尽管角膜移植是有效的，但这些手术（DMEK/DSAEK¹):

供体器官供应有限. 移植需要以 1:1 的比例供应供体角膜（一个健康的供体角膜来治疗每个患病的角膜）。然而，据估计，每 70 只患病眼中只有一个供体角膜可用。²
复杂的手术过程. 尽管美国大约有 20,000 名眼科医生³和大约 1,500 名角膜专家，据估计只有不到 300 人积极执行 DMEK/DSAEK 程序。虽然 DMEK 具有出色的结果，但据估计，多达 25% 的接受 DSAEK 的患者可能需要再移植手术⁴.

关于角膜内皮细胞疗法

Kinoshita教授/KPUM的创新是成功繁殖角膜内皮细胞 细胞/组织，为角膜注入健康细胞，减轻角膜水肿，恢复视力。这种细胞疗法的安全性、耐受性和有效性得到了在日本进行的临床试验的支持。与目前的护理标准相比，角膜内皮细胞疗法有几个潜在的优势：

角膜内皮细胞供应充足. 目前，来自一名供体的内皮细胞可以复制治疗多达 100 只眼睛。
执行的简单程序. 细胞治疗程序可以相对快速地进行，并且比 DMEK/DSAEK 程序简单。
患者友好的程序. 与 DSAEK/DMEK 程序的几天相比，细胞治疗的术后恢复需要几个小时。

关于 Aurion Biotech

Aurion Biotech 总部位于西雅图、波士顿和东京，是一家临床阶段的生物技术公司。我们的使命是通过开发治疗眼病的先进疗法平台，治愈主要形式的失明并改变数百万患者的生活。我们的第一个候选药物是用于治疗角膜水肿，并且是首批经过临床验证的角膜护理细胞疗法之一。来自供体角膜的健康细胞以一种新颖、多步骤、专有和专利的过程进行培养。来自单个供体的细胞可用于治疗 100 多只受体眼睛。在日本的临床试验中，患者在角膜健康的关键指标方面经历了显着且持久的改善：视力、角膜内皮细胞密度和角膜厚度。 Aurion Biotech 团队正在准备在美国进行临床试验要了解更多关于 Aurion Biotech 的信息，CorneaGen Inc. 的一个部门，请访问 www.aurionbiotech.com

¹ Descemets 膜内皮角膜移植术，Descemet 剥离自动内皮角膜移植术

² Sumber: JAMA
³https://www.aao.org/newsroom/eye-health-statistics#ophthalmologists
⁴ 资料来源：EBAA 2020 年度报告