Вересень 29, 2023
Південний Сан-Франциско, Каліфорнія – Каліфорнійський інститут регенеративної медицини (CIRM), найбільша в світі установа, що займається регенеративною медициною, виділив 43.8 мільйона доларів на фінансування проектів, спрямованих на розвиток досліджень стовбурових клітин і генної терапії в Каліфорнії. Нагороди підтримають проекти в програмах Агентства Clinical, Discovery та Infrastructure.
Серед нагород – 12 проектів загальною вартістю понад 24.1 мільйона доларів від програми CIRM Quest Awards, яка сприяє відкриттю нових багатообіцяючих технологій на основі стовбурових клітин і генної терапії, які можуть бути перетворені для широкого використання та, зрештою, покращення догляду за пацієнтами.
Крім того, CIRM схвалив новий план програми ReMIND (дослідження з використанням мультидисциплінарних, інноваційних підходів у нейрохворобах), яка підтримуватиме фундаментальні дослідження нейропсихіатричних захворювань. Програма передбачає виділення до 110 мільйонів доларів США на фінансування досліджень у штаті Каліфорнія з 2024 по 2028 рік.
Нагороди, затверджені на вересневому засіданні Незалежного громадського наглядового комітету (ICOC) CIRM, включають:
| № заявки | Назва програми | Головний дослідник/Установа | сума |
| DISC2-14897 | Оцінка функціональних, імунологічних та мікробіологічних характеристик людської печінки, створеної в химерних свинях | Шер, Лінда – Університет Південної Каліфорнії | $2,736,590 |
| DISC2-14899 | Терапія на основі РНК для збільшення регуляторних Т-клітин: новий підхід до лікування міокардиту | Ляо, Ке – медичний центр Cedars-Sinai | $2,264,509 |
| DISC2-14907 | Перше в своєму класі лікування прогресуючої мультифокальної лейкоенцефалопатії за допомогою мультимодальної інженерії імунної системи | Вілсон, Майкл – Каліфорнійський університет, Сан-Франциско | $2,182,396 |
| DISC2-14935 | Регуляторні Т-клітини, трансдуковані ортогональним рецептором IL2, для клінічного застосування | Негрін, Роберт – Стенфордський університет | $1,920,652 |
| DISC2-14963 | Розробка оптогенетичної генної терапії для відновлення зору з використанням сконструйованої форми меланопсину | Бейкер, Кемерон – Adverum Biotechnologies | $1,150,820 |
| DISC2-14982 | Лікування міастенічного синдрому внаслідок дефіциту холінацетилтрансферази за допомогою генної терапії, опосередкованої AAV9 | Мазеллі, Рікардо – Каліфорнійський університет, Девіс | $1,500,000 |
| DISC2-15010 | C9orf72 алельна супресія, налаштована на повторне розширення, за допомогою CRISPRi як терапія ALS | Хо, Річі – медичний центр Cedars-Sinai | $2,274,768 |
| DISC2-15119 | Відкриття ліків для розладів моторики шлунково-кишкового тракту з використанням ентеральних гангліоїдів, отриманих із hPSC | Фаттахі, Фаранак – Каліфорнійський університет, Сан-Франциско | $1,954,367 |
| DISC2-15120 | Людська мікроглія з генною корекцією для лікування лейкоенцефалопатії у дорослих з аксональними сфероїдами та пігментованою глією (ALSP) | Gandhi, Sunil – Novoglia, Inc. | $1,417,948 |
| DISC2-15137 | Інгібіторні інтернейрони, отримані з людських індукованих плюрипотентних стовбурових клітин для лікування інсульту | Лоренцо Льоренте, Ірен – Дослідницький інститут ветеранів Пало-Альто | $2,140,122 |
| DISC2-14900 | Розробка препарату зі стовбурових клітин раку молочної залози | Кларк, Майкл — Стенфордський університет | $2,293,051 |
| DISC2-15114 | Розробка лікування ALS антисмисловим олігонуклеотидом (ASO) VAV2 | Ічіда, Джастін — Університет Південної Каліфорнії | $2,296,376 |
Нагорода в розмірі 1.4 мільйона доларів доктору Сунілу П. Ганді, доктору філософії, головному технічному директору-засновнику Novoglia, Inc. підтримає розробку NGL-101, клітинної терапії для лікування лейкоенцефалопатії у дорослих із аксональними сфероїдами та пігментованою глією ( ALSP).
ALSP — це рідкісний неврологічний стан, спричинений генетичною мутацією гена CSF1R, який міститься у зовнішній мембрані певних клітин. ALSP характеризується симптомами зниження когнітивних функцій і рухливості і вражає від 10,000 25,000 до XNUMX XNUMX американців. Існує дуже мало варіантів лікування ALSP.
У запропонованому дослідженні дослідники з Novoglia, Inc. проведуть доклінічні дослідження, щоб перевірити ефективність і безпеку мікроглії, отриманої зі стовбурових клітин, скоригованої геном. Мікроглія — це клітини мозку, які регулюють розвиток, підтримку нейронних мереж і відновлення пошкоджень.
Якщо дослідження буде успішним, воно може мати потенціал для значного покращення здоров’я пацієнтів ALSP, відкривши двері для майбутніх терапевтичних можливостей. Це дослідження також може допомогти в розробці подібних стратегій заміни клітин для інших захворювань і станів, що впливають на центральну нервову систему.
«Ця нагорода просуває місію CIRM щодо підтримки досліджень і розробки методів лікування захворювань і станів головного мозку та центральної нервової системи, які вражають мільйони», — каже Марія Т. Міллан, доктор медичних наук, президент і генеральний директор CIRM. «Ця інвестиція також є продовженням фінансування попередньої премії CIRM, що відображає наше зобов’язання задовольнити незадоволені медичні потреби тих, хто постраждав від дегенеративних захворювань».
Інвестування в клінічне випробування для боротьби з пухлинами мозку
На додаток до нагород Quest, CIRM присудив майже 12 мільйонів доларів доктору Ріні Томас, доктору медичних наук Стенфордського університету медицини, за першу фазу клінічного випробування для оцінки безпеки терапії мультиформною гліобластомою (GBM) за допомогою Т-клітин CAR. злоякісна первинна пухлина головного мозку у дорослих.
Щороку приблизно у 12,000 5 американців діагностують ГБМ, а 10-річна виживаність становить менше XNUMX відсотків.
У терапії Т-клітинами CAR власні Т-клітини (імунні клітини) пацієнта модифікуються білком, який називається химерним антигенним рецептором (CAR). Ці нещодавно створені Т-клітини CAR повторно вводяться пацієнтам, щоб допомогти імунній системі ідентифікувати та знищити ракові клітини. У разі успіху терапія може потенційно змінити ландшафт для цього смертельного типу пухлини мозку.
«Цей проект являє собою нову мету, яка розширює портфоліо CIRM Т-клітинної терапії CAR для смертельно небезпечних видів раку, таких як гліобластома», — каже Марія Т. Міллан, доктор медичних наук.
Клінічна нагорода є частиною клінічних нагород CIRM (CLIN2), які підтримують завершення клінічних випробувань терапії на основі регенеративної медицини (на основі стовбурових клітин або генної терапії), яка відповідає незадоволеним медичним потребам.
Завдяки цій нагороді загальна кількість клінічних випробувань, фінансованих CIRM, досягла 96.
Створення каліфорнійської виробничої мережі клітинної та генної терапії
CIRM також виділив 7.7 мільйона доларів на чотири додаткові об’єкти частина першої фази побудувати каліфорнійську мережу виробництва клітинної та генної терапії, довівши загальну кількість профінансованих установ до дев’яти. Нагороди включають:
| № заявки | Назва програми | Головний дослідник/Установа | сума |
| INFR5-14562 | Лабораторія вдосконаленої клітинної терапії UCSD | Ден Кауфман – Каліфорнійський університет, Сан-Дієго | $2,000,000 |
| INFR5-14574 | Виробництво клітинної та генної терапії UCI GMP | Андерсон, Ейлін – Каліфорнійський університет, Ірвайн | $2,000,000 |
| INFR5-14667 | Прогрес у виробництві клітинної терапії через співпрацю | Абу-ель-Енейн, Мохамед – Університет Південної Каліфорнії | $1,999,964 |
| INFR5-14779 | Створення спільної каліфорнійської мережі виробництва клітинної та генної терапії | Ф’юрі, Браян – Каліфорнійський університет, Девіс | $1,719,365 |
Загальнодержавна мережа розроблена для подолання вузьких місць у виробництві, які затримували або призупинили розробку та схвалення регенеративних ліків.
Перша фаза нагород фінансуватиме некомерційні виробничі потужності Каліфорнії протягом двох років. Кожен заклад сприятиме прискоренню та зменшенню ризиків на шляху до комерціалізації клітинної та генної терапії, вдосконаленню галузевих стандартів і якості за проектом, а також формуванню різноманітної та висококваліфікованої робочої сили у виробництві в Каліфорнії.
Підтримка міждисциплінарних досліджень на стадії відкриття нейропсихіатричних захворювань
Керівна рада CIRM також схвалила програму ReMIND, набір нових можливостей фінансування для підтримки мультидисциплінарних досліджень на етапі відкриття нейропсихіатричних захворювань.
Метою нової програми є прискорення дослідницьких інновацій, які б покращили наше розуміння біології нейропсихіатричних захворювань. Програма включає дві різні та окремі можливості фінансування: перша, ReMIND-L, підтримує великі спільні мультидисциплінарні проекти, а друга, ReMIND-X, підтримує пошукові проекти з високим ризиком і високою винагородою.
Програму було розроблено у відповідь на доручення Пропозиції 14 виділити щонайменше 1.5 мільярда доларів США на підтримку досліджень і розробки методів лікування захворювань і станів головного мозку та центральної нервової системи (ЦНС).
Про Каліфорнійський інститут регенеративної медицини (CIRM)
У CIRM ми ніколи не забуваємо, що ми були створені жителями Каліфорнії, щоб прискорити лікування стовбуровими клітинами пацієнтів із незадоволеними медичними потребами, і діємо з почуттям терміновості, щоб досягти успіху в цій місії.
Щоб впоратися з цим викликом, наша команда висококваліфікованих і досвідчених професіоналів активно співпрацює з академічними та промисловими колами в практичному підприємницькому середовищі, щоб пришвидшити розвиток найперспективніших сучасних технологій стовбурових клітин.
Маючи 5.5 мільярдів доларів США фінансування та понад 150 активних програм створення стовбурових клітин у нашому портфоліо, CIRM є однією з найбільших у світі установ, які допомагають людям, наближаючи майбутнє клітинної медицини до реальності.
За додатковою інформацією звертайтеся до www.cirm.ca.gov
- Розповсюдження контенту та PR на основі SEO. Отримайте посилення сьогодні.
- PlatoData.Network Vertical Generative Ai. Додайте собі сили. Доступ тут.
- PlatoAiStream. Web3 Intelligence. Розширення знань. Доступ тут.
- ПлатонЕСГ. вуглець, CleanTech, Енергія, Навколишнє середовище, Сонячна, Поводження з відходами. Доступ тут.
- PlatoHealth. Розвідка про біотехнології та клінічні випробування. Доступ тут.
- джерело: https://blog.cirm.ca.gov/2023/09/29/cirm-invests-nearly-44-million-to-advance-regenerative-medicine-research-and-manufacturing-in-california/
