Mingozzi F, Yüksek KA. AAV kullanılarak genetik hastalık için terapötik in vivo gen transferi: ilerleme ve zorluklar. Nat Rev Genet. 2011;12:341–55.

makale  CAS  PubMed  Google Scholar 

Vandendriessche T, Thorrez L, Acosta-Sanchez A, Petrus I, Wang L, Ma L, ve diğerleri. Hemofili B gen terapisi için serotip 8 ve 9'a karşı lentiviral vektörlere dayalı adeno-ilişkili viral vektörlerin etkinliği ve güvenliği. J Tromb Haemost. 2007;5:16–24.

makale  CAS  PubMed  Google Scholar 

Nathwani AC. Hemofili için gen tedavisi. Hematol Am Soc Hematol Eğitim Programı. 2019;2019:1–8.

makale  Google Scholar 

Nagree MS, Scalia S, McKillop WM, Medin JA. Lizozomal depo bozuklukları için gen terapisine ilişkin bir güncelleme. Uzman Opin Biol Ther. 2019;19:655–70.

makale  CAS  PubMed  Google Scholar 

Duan D. Duchenne kas distrofisi için sistemik AAV mikro-distrofin gen terapisi. Mol Ther. 2018;26:2337–56.

makale  CAS  PubMed  PubMed Central  Google Scholar 

Yiu EM, Kornberg AJ. Duchenne kas distrofisi. J Pediatr Çocuk Sağlığı. 2015;51:759–64.

makale  PubMed  Google Scholar 

Kodippili K, Hakim CH, Pan X, Yang HT, Yue Y, Zhang Y, ve diğerleri. Köpek modelinde 7 kb mini distrofin geni ile duchenne müsküler distrofisi için ikili AAV gen terapisi. Hum Gene Ther. 2018;29:299–311.

makale  CAS  PubMed  PubMed Central  Google Scholar 

Manno CS, Chew AJ, Hutchison S, Larson PJ, Herzog RW, Arruda VR ve diğerleri. Şiddetli hemofili B. Blood hastalarında iskelet kasına AAV aracılı faktör IX gen transferi. 2003;101:2963–72.

makale  CAS  PubMed  Google Scholar 

McIntosh J, Lenting PJ, Rosales C, Lee D, Rabbanian S, Raj D, ve diğerleri. Yeni bir insan faktör VIII varyantını kodlayan rAAV vektörünün tek bir periferik damardan uygulanmasını takiben terapötik FVIII seviyeleri. Kan. 2013;121:3335–44.

makale  CAS  PubMed  PubMed Central  Google Scholar 

Khabou H, Cordeau C, Pacot L, Fisson S, Dalkara D. Dozaj eşikleri ve transgen kasetinin adeno ile ilişkili virüsle ilişkili toksisitede etkisi. Hum Gene Ther. 2018;29:1235–2341.

makale  CAS  PubMed  Google Scholar 

Chandler LC, Barnard AR, Caddy SL, Patrício MI, McClements ME, Fu H ve diğerleri. Fare ve insan dokularında hidroksiklorokin kullanılarak adeno ile ilişkili virüs aracılı gen terapisinin geliştirilmesi. Mol Ther Yöntemleri Clin Dev. 2019;14:77–89.

makale  CAS  PubMed  PubMed Central  Google Scholar 

Cui S, Ganjawala TH, Abrams GW, Pan ZH. Proteazom inhibitörlerinin retina bipolar hücrelerde AAV aracılı transdüksiyon verimliliği üzerindeki etkisi. Curr Gene Ther. 2020;19:404–12.

makale  PubMed  Google Scholar 

Pérez-Iturralde A, Carte B, Aldabe R. Rapamisin inhibisyonunun memeli hedefinin adeno ile ilişkili virüs hepatik transdüksiyon etkinliği üzerindeki sonuçları. Hum Gene Ther. 2021;32:1242–50.

makale  PubMed  Google Scholar 

Chai Z, Zhang X, Rigsbee KM, Wang M, Samulski RJ, Li C. Kriyopresipitat, sistemik bir uygulamadan sonra adeno ile ilişkili virüs serotipi 9'un küresel transdüksiyonunu artırır. J Kontrol Sürümü. 2018;286:415–24.

makale  CAS  PubMed  PubMed Central  Google Scholar 

Boolell M, Allen MJ, Ballard SA, Gepi-Attee S, Muirhead GJ, Naylor AM, ve diğerleri. Sildenafil: penis erektil disfonksiyonunun tedavisi için oral olarak aktif bir tip 5 siklik GMP'ye özgü fosfodiesteraz inhibitörü. Int J Impot Res. 1996;8:47–52.

CAS  PubMed  Google Scholar 

Michel CC. Kılcal damarlar, kaveola, kalsiyum ve siklik nükleotidler: mikrovasküler geçirgenliğe yeni bir bakış. J Mol Hücre Kardiol. 1998;30:2541–6.

makale  CAS  PubMed  Google Scholar 

Nagata K, Marbán E, Lawrence JH, Donahue JK. Miyokardiyuma adenovirüs iletiminin fosfodiesteraz inhibitörünün aracılık ettiği güçlenmesi. J Mol Hücre Kardiol. 2001;33:575–80.

makale  CAS  PubMed  Google Scholar 

Nelson MD, Rader F, Tang X, Tavyev J, Nelson SF, Miceli MC, ve diğerleri. PDE5 inhibisyonu, Duchenne kas distrofisi olan erkek çocuklarda fonksiyonel kas iskemisini hafifletir. Nöroloji. 2014;82:2085–91.

makale  CAS  PubMed  PubMed Central  Google Scholar 

Kniotek M, Boguska A. Sildenafil, hem deney hayvanlarında hem de hastalarda doğuştan gelen ve edinilmiş bağışıklık sistemini etkileyebilir. J İmmünol Res. 2017;2017:4541958.

makale  PubMed  PubMed Central  Google Scholar 

Tannous BA. Kültürde ve in vivo biyolojik süreçlerin izlenmesi için Gaussia lusiferaz raportör tahlili. Nat Protokolü. 2009;4:582–91.

makale  CAS  PubMed  PubMed Central  Google Scholar 

Putten van M, Putker K, Overzier M, Adamzek WA, Pasteuning-Vuhman S, Plomp JJ, ve diğerleri. Duchenne kas distrofisi için D2-mdx fare modelinin doğal hastalık geçmişi. FASEB J.2019;33:8110–24.

makale  Google Scholar 

Murrey DA, Naughton BJ, Duncan FJ, Meadows AS, Ware TA, Campbell KJ ve diğerleri. Mukopolisakaridoz IIIB'nin tedavisi için sistemik rAAV9-hNAGLU dağıtımının fizibilitesi ve güvenliği: primatlarda toksikoloji, biyolojik dağılım ve immünolojik değerlendirmeler. Hum Gene Ther Clin Dev. 2014;25:72–84.

makale  CAS  PubMed  PubMed Central  Google Scholar 

Zhong C, Jiang W, Wang Y, Sun J, Wu X, Zhuang Y, ve diğerleri. T hücresi kostimülatör yollarının bloke edilmesinden sonra immün sistemi yeterli farelerde adeno ile ilişkili virüs vektörlerinin tekrarlanan sistemik dozlaması. Hum Gene Ther. 2022;33:290–300.

makale  CAS  PubMed  Google Scholar 

Livak KJ, Schmittgen TD. Gerçek zamanlı kantitatif PCR ve 2(-Delta Delta C(T)) yöntemi kullanılarak göreceli gen ekspresyonu verilerinin analizi. Yöntemler. 2001;25:402–8.

makale  CAS  PubMed  Google Scholar 

Zhang C, Liu Q, Dong F, Li L, Du J, Xie Q, ve diğerleri. Catalpol, vasküler endotelyal-kadherin ekspresyonunu azaltır ve vasküler aşırı geçirgenliği indükler. Mol Med Temsilcisi 2016;13:373–8.

makale  CAS  PubMed  Google Scholar 

Zych M, Roszczyk A, Kniotek M, Kaleta B, Zagozdzon R. Sildenafil sitrat, sağlıklı erkek lenfositlerinde TNF-a üretimini etkiler. J İmmünol Res. 2019;2019:8478750.

makale  PubMed  PubMed Central  Google Scholar 

Hasegawa S, Ito M, Fukami M, Hashimoto M, Hirayama M, Ohno K. Moleküler hidrojen, mdx farelerinde motor açıklarını ve kas dejenerasyonunu hafifletir. Redox Rep. 2017;22:26–34.

makale  CAS  PubMed  Google Scholar 

Masat E, Pavani G, Mingozzi F. Gen terapisinde AAV vektörlerine karşı humoral bağışıklık: zorluklar ve potansiyel çözümler. Discov Med. 2013;15:379–89.

PubMed  Google Scholar 

Li C, Samulski RJ. Gen terapisi için adeno-ilişkili virüs vektörlerinin mühendisliği. Nat Rev Genet. 2020;21:255–72.

makale  CAS  PubMed  Google Scholar 

Zhu H, Wang T, John Lye R, Fransız BA, Ek BH. Nöraminidaz aracılı desialilasyon, iskelet kasında AAV9 aracılı gen ekspresyonunu arttırır. J Gene Med. 2018;20:e3049.

makale  PubMed  PubMed Central  Google Scholar 

Chai Z, Zhang X, Dobbins AL, Rigsbee KM, Wang B, Samulski RJ, ve diğerleri. Adeno-ilişkili virüs serotipi 9'un global transdüksiyon etkinliğini sürdürmek için deksametazon uygulamasının optimizasyonu. Hum Gene Ther. 2019;30:829–40.

makale  CAS  PubMed  PubMed Central  Google Scholar 

Greish K, Fateel M, Abdelghany S, Rachel N, Alimoradi H, Bakhiet M, ve diğerleri. Sildenafil sitrat, fare meme kanseri modelinde doksorubisin formülasyonlarının dağıtımını ve antikanser aktivitesini iyileştirir. J İlaç Hedefi. 2018;26:610–5.

makale  CAS  PubMed  Google Scholar 

Hu J, Ljubimova JY, Inoue S, Konda B, Patil R, Ding H, ve diğerleri. Fosfodiesteraz tip 5 inhibitörleri, fare metastatik beyin tümörü modellerinde Herceptin taşınmasını ve tedavi etkinliğini arttırır. PLoS BİR. 2010;5:e10108.

makale  PubMed  PubMed Central  Google Scholar 

Bartlett JS, Wilcher R, Samulski RJ. Adeno-ilişkili virüs ve adeno-ilişkili virüs vektörlerinin bulaşıcı giriş yolu. J Virol. 2000;74:2777–85.

makale  CAS  PubMed  PubMed Central  Google Scholar 

Şanlıoğlu S, Benson PK, Yang J, Atkinson EM, Reynolds T, Engelhardt JF. Adeno-ilişkili virüs tip 2'nin endositozu ve nükleer ticareti, rac1 ve fosfatidilinositol-3 kinaz aktivasyonu ile kontrol edilir. J Virol. 2000;74:9184–96.

makale  CAS  PubMed  PubMed Central  Google Scholar 

Nonnenmacher M, Weber T. Adeno ile ilişkili virüs 2 enfeksiyonu, CLIC/GEEC yolu yoluyla endositoz gerektirir. Hücre Konağı Mikrobu. 2011;10:563–76.

makale  CAS  PubMed  PubMed Central  Google Scholar 

Saghizadeh M, Kramerov AA, Yaghoobzadeh Y, Hu J, Ljubimova JY, Black KL, ve diğerleri. Organ kültürlü normal insan korneasında proteinazların adenovirüs kaynaklı aşırı ekspresyonu, diyabet benzeri değişikliklere yol açar. Beyin Res Bull. 2010;81:262–72.

makale  CAS  PubMed  Google Scholar 

Hester J, Schiopu A, Nadig SN, Wood KJ. Düşük doz rapamisin tedavisi, insan düzenleyici T hücrelerinin in vivo transplant arteriyosklerozunu inhibe etme yeteneğini arttırır. Ben J Transplant. 2012;12:2008–16.

makale  CAS  PubMed  PubMed Central  Google Scholar 

Josefowicz SZ, Lu LF, Rudensky AY. Düzenleyici T hücreleri: farklılaşma ve fonksiyon mekanizmaları. Annu Rev Immunol. 2012;30:531–64.

makale  CAS  PubMed  PubMed Central  Google Scholar 

Hunter CE, Hosfield BD, Mesfin FM, Pecoraro AR, Liu JY, Shelley WC, ve diğerleri. Sildenafil, endotel nitrik oksit sentazından bağımsız olarak nekrotizan enterokolitte bağırsak hasarını hafifletir. J Pediatri Cerrahisi. 2022;57:967–73.

makale  PubMed  Google Scholar 

Katwal AB, Konkalmatt PR, Piras BA, Hazarika S, Li SS, John Lye R, ve diğerleri. Adeno ile ilişkili virüs serotip 9, sistemik dağıtım sonrasında iskemik iskelet kasını etkili bir şekilde hedefler. Gen Ther. 2013;20:930–8.

makale  CAS  PubMed  PubMed Central  Google Scholar 

İslam BN, Sharman SK, Hou YL, Bridges AE, Singh N, Kim S, ve diğerleri. Sildenafil farelerde inflamasyona bağlı kolorektal kanseri baskılar. Kanser Önceki Arş. 2017;10:377–88.

makale  CAS  Google Scholar 

Yiu EM, Kornberg AJ. Duchenne kas distrofisi. Neurol Hindistan. 2008;56:236–47.

makale  PubMed  Google Scholar 

Koeks Z, Bladen CL, Salgado D, Zwet van E, Pogoryelova O, McMacken G, ve diğerleri. Duchenne kas distrofisinde klinik sonuçlar: TREAT-NMD DMD global veri tabanından 5345 hasta üzerinde yapılan bir çalışma. J Nöromüskül Dis. 2017;4:293–306.

makale  PubMed  PubMed Central  Google Scholar 

Ronzitti G, Gross DA, Mingozzi F. Adeno-ilişkili virüs (AAV) vektörlerine insan bağışıklık tepkileri. Ön İmmünol. 2020;11:670.

makale  CAS  PubMed  PubMed Central  Google Scholar 

Potter RA, Griffin DA, Heller KN, Peterson EL, Clark EK, Mendell JR, ve diğerleri. Duchenne Musküler Distrofinin mdx Fare Modelinde sistemik olarak verilen rAAVrh74.MHCK7.micro-distrofinin doz artırma çalışması. Hum Gene Ther. 2021;32:375–89.

makale  CAS  PubMed  PubMed Central  Google Scholar