BASIN AÇIKLAMASI
YÖNETMELİK BİLGİLERİ – İÇİ BİLGİLER
23 Ocak 2024 07:00 CET

• DSMBⁱ randomize olmayan kohorttan elde edilen verilerin incelenmesinin ardından DSR 2.0'ı güvenli olarak değerlendirdi
• Randomize olmayan kohorttan elde edilen veriler, son DSR tedavisinden sonra neredeyse dört aya kadar diüretik tepkisinde dramatik iyileşmeyi ve döngü diüretiği gereksinimlerinde en az %95 azalmayı doğrulamaktadır.

• Randomize kontrollü gruba katılan ilk hastanın 1'ün ilk çeyreğinde olması bekleniyor

Gent, Belçika – 23 Ocak 2024– Sequana Medikal NV (Euronext Brüksel: SEQUA) (“Firmamız"Ya da"sekuanaTıbbiKaraciğer hastalığı, kalp yetmezliği ve kanserde aşırı sıvı yükünün tedavisinde öncü olan "), bugün bağımsız bir Veri ve Güvenlik İzleme Kurulunun (DSMB) ABD Faz 1/2a çalışması olan MOJAVE'de randomize kohortun başlatılmasını onayladığını duyurdu. Randomize olmayan kohorttan bildirilen güvenlik verilerinin incelenmesinin ardından, diüretiğe dirençli kalp yetmezliği olan hastaların tedavisi için DSR 2.0'ın kullanımı.

Randomize olmayan kohorttaki üç hastadan alınan takip verileri, kalp-böbrek sağlıklarındaki kalıcı iyileşmeyi doğruluyor ve DSR'nin, kardiyorenal sendromun kısır döngüsünü kıran etki mekanizmasını destekliyor.

Randomize kontrollü kohort, ABD'deki farklı merkezlerde 30'a kadar ilave hastayı kaydedecek; en fazla 20 hasta, dört haftaya kadar konjestif kalp yetmezliği için optimize edilmiş olağan bakımın yanı sıra DSR 2.0 ile tedavi edilecek ve en fazla on kontrol hastası tedavi edilecek. konjestif kalp yetmezliği için maksimum olağan bakımın bir parçası olarak intravenöz loop diüretikleri ile. Son DSR tedavisinden sonra hastalar üç aylık bir güvenlik takibi süresi boyunca takip edilecektir. İlk hastanın 1'ün ilk çeyreğinde kaydolması bekleniyor ve ara veriler 2024'ün ikinci yarısı için planlanıyor.

Sequana Medical Baş Tıbbi Sorumlusu Dr. Oliver Gödje şunları söyledi: “ABD MOJAVE çalışmamızda devam eden ilerlemeyi duyurmaktan mutluluk duyuyoruz ve ilk hastayı bu çeyreğin sonlarında randomize kohorta kaydetmeyi sabırsızlıkla bekliyoruz. Randomize olmayan MOJAVE kohortundan ve önceki RED DESERT ve SAHARA çalışmalarımızdan bildirilen güçlü verilere dayanarak, döngü diüretikleriyle karşılaştırıldığında DSR tedavimizin klinik etkinliğinden eminiz. Bu yılın ikinci yarısında MOJAVE randomize kohortundan geçici verileri raporlamayı ve DSR'nin kardiyorenal sendromla mücadelede hastalığı değiştiren bir kalp yetmezliği ilaç tedavisi olarak potansiyelini daha da göstermeyi sabırsızlıkla bekliyoruz."

MOJAVE çalışmasının randomize olmayan kohortundan pozitif veriler

Daha önce bildirildiği gibi dört haftalık DSR tedavi periyoduna ait verilerⁱⁱ:

MOJAVE çalışmasının randomize olmayan kohortunda tedavi edilen üç hastanın tamamında, korunmuş ejeksiyon fraksiyonu (HFpEF) ile birlikte kalp yetmezliği ve başlangıçta ciddi diüretik direnci (günde ortalama 1,227 mg furosemid eşdeğer dozu) mevcuttu. Çalışma tedavi periyodunun başlangıcında loop diüretiklerine ara verildi ve hastalar dört hafta boyunca her gün DSR 2.0 ile tedavi edildi, ardından üç aylık bir güvenlik takibi periyodu uygulandı.

Diüretik yanıtta ve böbrek durumunda dramatik iyileşme: Dört haftalık DSR tedavi periyodu boyunca her üç hastada da loop diüretiğine gerek kalmadan övolemi devam etti. Diüretik tepkileriⁱⁱⁱ tedavi sonrası altı saatlik idrarda sodyum atılımında başlangıca kıyasla ortalama %324'lük bir artışla neredeyse normale döndü. Böbrek fonksiyonlarında geniş bir iyileşme görüldü ve eGFR'de ortalama bir iyileşme görüldü.^iv %47 ve kan üre nitrojeni^v tedavi sonrası %57'si başlangıca göre.

Üç aylık güvenlik takip döneminden güncellenmiş veriler:

Loop diüretikleri, başlangıca kıyasla neredeyse tamamen ortadan kaldırıldı: İki hasta üç aylık güvenlik takip süresini tamamladı, bir hasta ise halen takip sürecindedir. Döngü diüretiklerine duyulan ihtiyaç, dört haftalık DSR tedavi periyodundan sonra 15 haftaya kadar önemli ölçüde azaldı veya hatta tamamen ortadan kalktı (aşağıdaki tabloya bakınız).

Böbrek parametrelerinde sağlanan iyileşme: Üç aylık güvenlik takip periyodunun sonunda, çalışmayı tamamlamış olan iki hastanın diüretik tepkisi normalleşmiş durumda; diüretik tepkilerindeki dramatik iyileşme ile karşılaştırıldığında altı saatlik idrarla sodyum atılımında benzer bir yüksek verim elde edildi. Dört haftalık DSR tedavi periyodundan sonra. eGFR ve kan üre nitrojenindeki iyileşmelerle ölçülen böbrek fonksiyonları da stabil kaldı.

Bugüne kadar serum sodyum seviyelerinde klinik olarak anlamlı bir değişiklik veya ilerleyici hiponatremi gözlenmedi ve çalışmanın başlangıcından bu yana hastaların hiçbirinin tıkanıklık nedeniyle hastaneye yatırılmasına gerek kalmadı. Bugüne kadar, son DSR tedavisinden 12 hafta sonra kısa süreli hipertansiyon gibi yalnızca bir ciddi olumsuz olay yaşandı ve bunun DSR tedavisiyle ilişkili olmadığı kararına varıldı. Bu çok hasta hasta popülasyonunda sıklıkla kısa süreli hipertansiyon görülür. Bu veriler, DSMB tarafından onaylandığı üzere DSR 2.0'ın güvenli olduğunu ve iyi tolere edildiğini göstermektedir.

Daha fazla bilgi için lütfen irtibata geçiniz:

Sequana Medikal

Yalan Vanneste
Yatırımcı İlişkileri Direktörü
E: IR@sequanamemedical.com
T: +32 (0) 498 053579

MOJAVE çalışması hakkında

MOJAVE, kalıcı tıkanıklığı olan diüretiğe dirençli kronik kalp yetmezliği hastalarında DSR 1'ın güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek üzere ABD'de yapılan randomize kontrollü, çok merkezli bir Faz 2/2.0a çalışmasıdır. Amaç, DSR 2.0 kullanarak ABD'li hastalarda RED DESERT ve SAHARA çalışmalarından elde edilen olumlu sonuçları doğrulamaktır.

Çalışma, dört haftaya kadar konjestif kalp yetmezliği için optimize edilmiş olağan bakımın yanı sıra DSR 2.0 ile tedavi edilen üç hastadan oluşan randomize olmayan bir grupla başladı ve bunu üç aylık bir güvenlik takip dönemi izledi (30 gün sonra ilk inceleme ile). günler). Bu hastalardan elde edilen veriler, i) DSR'nin güvenli olduğunu ve loop diüretiklerine ihtiyaç duymadan övolemiyi etkili bir şekilde koruyabildiğini, ii) kardiyo-renal sağlıklarında önemli bir fayda sağladığını ve iii) diüretik yanıtlarında dramatik bir iyileşme ve en az %95 azalma olduğunu gösterdi. Son DSR tedavisinden sonra 15 haftaya kadar döngü içi diüretik gereksinimleri. Bağımsız Veri ve Güvenlik İzleme Kurulu'nun (DSMB) Ocak 2024'te randomize olmayan kohort verilerinin olumlu incelemesinin ardından, çok merkezli randomize kohorta 30'a kadar hasta daha kaydedilecek. En fazla 20 hasta, dört haftaya kadar konjestif kalp yetmezliği için optimize edilmiş olağan bakımın yanı sıra DSR 2.0 ile tedavi edilecek ve en fazla on kontrol hastası, konjestif kalp yetmezliği için maksimum olağan bakımın bir parçası olarak intravenöz loop diüretikleri ile tedavi edilecek.

Birincil ve ikincil güvenlik ve etkililik son noktaları, advers ve ciddi advers olayların oranını ve başlangıçtan tedavi periyodunun sonuna kadar diüretik yanıttaki iyileşmeyi (altı saatlik idrar sodyum çıkışı olarak ölçülür) içerir. Başlangıçtan tedavi periyodunun sonuna kadar ölçülen araştırma son noktaları arasında ağırlıktaki değişiklik (hacim durumu), kreatinin (böbrek fonksiyonunun bir belirteci), natriüretik peptidler (kalp yetmezliğinin bir belirteci) ve New York Kalp Derneği (NYHA) fonksiyonel sınıfı; ve kalp yetmezliğine bağlı yeniden hastaneye yatışların sayısı.

Kardiyorenal sendromla (CRS) mücadele eden, hastalığı değiştiren bir kalp yetmezliği ilaç tedavisi olan DSR hakkında

Kardiyorenal sendrom, kalp yetmezliğinde önemli bir klinik sorundur ve hemodinamik, nörohormonal, inflamatuar ve sodyum işleme yollarındaki anormallikler gibi hipoteze dayalı karmaşık ve birbirine bağlı mekanizmalarla kalp ve böbreğin işlev bozukluğunun birleşik kısır döngüsünden kaynaklanır. Karmaşık çok boyutlu patofizyolojiye rağmen ortaya çıkan klinik profilin, artan diüretik dozlarına rağmen azalmış glomerüler filtrasyon, artan renal sodyum aviditesi ve konjesyon ile karakterize, kendi kendini güçlendiren bir negatif geri besleme döngüsü olarak ortaya çıktığı düşünülmektedir.

Bu karmaşık ve yeterince anlaşılmamış endikasyonda mevcut tedavilerin hiçbirinin hasta sonuçlarını iyileştirdiği gösterilmemiştir. Konjesyonu azaltmak tedavinin önemli bir unsurudur ancak kıvrım diüretikleri, KRS'nin altında yatan temel mekanizmaların çoğunu şiddetlendirerek, diüretik direncini ve KRS'yi bile kötüleştirir. Hacim durumunun uzun bir süre boyunca etkili bir şekilde kontrol edilmesi ve dolayısıyla döngü diüretiklerinin olumsuz sonuçlarının önlenmesi yoluyla DSR, bu önemli endikasyonun karşılanmamış klinik ihtiyaçlarla ilgili olumsuz geri bildirim döngüsünü kırma potansiyeline sahiptir.

RED DESERT ve SAHARA çalışmalarındaki hastaların kapsamlı analizi, DSR terapisinin i) hacim durumu, ii) normalize edilmiş diüretik yanıtı ve dramatik olarak azaltılmış döngü diüretik dozu, iii) böbrek fonksiyonunda iyileşme, iv) nörohormonal durum ve sinyalleme açısından faydasını göstermektedir. v) kardiyovasküler parametreler. Bu hastalarda tıkanıklığa bağlı yeniden hastaneye yatış olmadı, NYHA durumlarında bir sınıf iyileşme ve öngörülen bir yıllık ölüm oranlarında (Seattle Kalp Yetmezliği modeline göre) %75 azalma görüldü. ABD MOJAVE çalışmasındaki randomize olmayan gruptan elde edilen ilk veriler bu bulguları desteklemekte ve DSR'nin güvenli ve iyi tolere edildiğini, diüretik tepkisini düzelttiğini ve kalp-böbrek sağlığını iyileştirdiğini göstermiştir.

RED DESERT ve SAHARA kavram kanıtlama çalışmalarından elde edilen veriler hakemli bir dergide yayınlanmak üzere sunulmuştur.

Sequana Medical Hakkında

Sequana Medical NV, karaciğer hastalığı, kalp yetmezliği ve kanser hastalarında ciddi ve sık görülen bir klinik komplikasyon olan aşırı sıvı yükünün tedavisinde öncüdür. Bu, artan ölüm oranı, tekrarlanan hastaneye yatışlar, şiddetli ağrı, nefes almada zorluk ve hareket kısıtlılığı gibi önemli tıbbi sorunlara neden olur. Diüretikler standart bakım olmasına rağmen birçok hastada etkisiz hale gelir, tolere edilemez hale gelir veya sorunu şiddetlendirir. Etkili tedavi seçeneklerinin sınırlı olması, kötü klinik sonuçlara, yüksek maliyetlere ve yaşam kaliteleri üzerinde büyük bir etkiye yol açmaktadır. Sequana Medical, bu büyük ve büyüyen "diüretiğe dirençli" hasta popülasyonu için yenilikçi tedavi seçenekleri sunmaya çalışıyor. alfaPump® ve DSR®, Sequana Medical'in diüretiğe dirençli aşırı sıvı yükünü tedavi etmek için vücutla birlikte çalışan, hastalar için klinik ve yaşam kalitesinde önemli faydalar sağlayan ve sağlık sistemleri maliyetlerini azaltan tescilli platformlarıdır.

Şirket, bu ürün için Piyasa Öncesi Onayı (PMA) başvurusunda bulundu. alfaKaraciğer sirozuna bağlı tekrarlayan veya dirençli asitlerde Kuzey Amerika pivot POSEIDON çalışmasından elde edilen pozitif birincil ve ikincil son nokta verilerini rapor ederek Aralık 2023'te ABD FDA'ya pompalayın.

Şirketin kalp yetmezliğinde RED DESERT ve SAHARA kavram kanıtlama çalışmalarının sonuçları, DSR'nin kardiyorenal sendromun kısır döngüsünü kıran etki mekanizmasını desteklemektedir. RED DESERT ve SAHARA çalışmalarında görülen güçlü etkinliği doğrulamak amacıyla ABD'de randomize kontrollü çok merkezli Faz 1/2a DSR klinik çalışması olan MOJAVE devam etmektedir. Randomize olmayan kohorttaki üç hastanın tümü DSR ile başarılı bir şekilde tedavi edildi ve DSMB, 30 hastaya kadar daha randomize kohortun başlatılmasını onayladı.

Sequana Medical, Euronext Brüksel'de listelenmiştir (Ticker: SEQUA.BR) ve genel merkezi Ghent, Belçika'dadır. Daha fazla bilgi için lütfen ziyaret edin www.sequanamemedikal.com.

Önemli Yasal Sorumluluk Reddi Beyanları

The alfaPump® sistemi şu anda Amerika Birleşik Devletleri veya Kanada'da onaylanmamıştır. Amerika Birleşik Devletleri ve Kanada'da, alfapompa sistemi şu anda klinik araştırma aşamasındadır (POSEIDON Çalışması) ve karaciğer sirozuna bağlı refrakter veya tekrarlayan asiti olan yetişkin hastalarda araştırılmaktadır. DSR® terapisi halen geliştirilme aşamasındadır ve güvenlik ve etkililiğe ilişkin her türlü beyanın, henüz tamamlanmayan devam eden klinik öncesi ve klinik araştırmalardan kaynaklandığına dikkat edilmelidir. DSR tedavisi ile devam eden araştırmalar arasında hiçbir bağlantı yoktur. alfaAvrupa, Amerika Birleşik Devletleri veya Kanada'da pompa sistemi.

Not: alfaPump® ve DSR® tescilli ticari markalardır.

İleriye dönük ifadeler

Bu basın bülteni ileriye dönük beyanlar olarak kabul edilebilecek tahminler, tahminler veya diğer bilgileri içerebilir.
Bu tür ileriye dönük beyanlar gelecekteki performansın garantisi değildir. Bu ileriye dönük beyanlar, Sequana Medical'in geleceğin neler getireceğine ilişkin mevcut yargısını temsil eder ve gerçek sonuçların maddi olarak farklı olmasına neden olabilecek risklere ve belirsizliklere tabidir. Sequana Medical, yasa veya yönetmelik tarafından özellikle gerekli kılınmadığı sürece, bu basın bülteninde yer alan ileriye yönelik beyanlara yönelik herhangi bir güncelleme veya revizyon yayınlama yönündeki herhangi bir yükümlülüğü veya taahhüdü açıkça reddeder. Yalnızca bu basın bülteni tarihi itibariyle Sequana Medical'in görüşlerini yansıtan ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenmemelisiniz.

ⁱ DSMB: Veri Güvenliği İzleme Kurulu
ⁱⁱ Basın bültenine bakın 29 Kasım 2023
ⁱⁱⁱ Diüretik yanıt, 6 mg furosemidin IV uygulanmasından sonra 40 saatlik sodyum atılımı ile değerlendirildi

Ekler

• SEO Destekli İçerik ve Halkla İlişkiler Dağıtımı. Bugün Gücünüzü Artırın.
• PlatoData.Network Dikey Üretken Yapay Zeka. Kendine güç ver. Buradan Erişin.
• PlatoAiStream. Web3 Zekası. Bilgi Genişletildi. Buradan Erişin.
• PlatoESG. karbon, temiz teknoloji, Enerji, Çevre, Güneş, Atık Yönetimi. Buradan Erişin.
• PlatoSağlık. Biyoteknoloji ve Klinik Araştırmalar Zekası. Buradan Erişin.
• Kaynak: https://www.biospace.com/article/releases/sequana-medical-announces-dsmb-approval-to-start-randomized-mojave-cohort-us-phase-1-2a-study-of-dsr-2-0-for-treatment-of-heart-failure/?s=93