Geliştirici biyoteknoloji şirketi Sarepta Therapeutics Perşembe günü yaptığı açıklamada, Duchenne kas distrofisi için ilk gen tedavisinin 3.2 milyon dolara mal olacağını söyledi.

Fiyat, Elevidys adlı ilacı yapar ve Perşembe günü erken saatlerde Gıda ve İlaç İdaresi tarafından onaylandı, tek kullanımlık olarak ABD'deki en pahalı ilaçlardan biri. Sadece Hemgenix tarafından geçildi, hemofili B gen tedavisi geçen yıl temizlendi ve hasta başına 3.5 milyon dolara mal oldu.

FDA'nın kararının ardından bir konferans görüşmesinde Sarepta CEO'su Doug Ingram, fiyatın Elevidys'in hastalarına ve ailelerine faydasını değerlendirmeye yönelik "muhafazakar" bir yaklaşımı yansıttığını söyledi. .

Ingram, "Yaklaşımımız, sağlık sisteminin maliyetinin Elevidys'in potansiyel faydalarından daha az olmasını sağlamaktır" dedi.

Sarepta, Medicaid veya 340B olarak bilinen bir program gibi yasal indirimler bekliyor ve diğer kesintiler, Elevidys'in brüt maliyetinden yaklaşık %20 daha düşük bir net fiyatla sonuçlanacak.

Sarepta, multimilyon dolarlık fiyat etiketine rağmen, az sayıda uygun hasta göz önüne alındığında, sigortacıların tedaviye pek çok engel oluşturacağını beklemiyor.

Ingram yakın tarihli bir röportajda "Bu hala çok, çok nadir görülen bir hastalık" dedi. "Çoğu ödeme yapan, bu çocukları terapiye götürmeleri gerektiğini anlayacak."

Diğer gen terapilerinde olduğu gibi, Elevidys'in değeri, faydasının yıllarca süreceği ve standart bakımla ilişkili sayısız diğer maliyetleri karşılayacağı fikrine dayanmaktadır.

Yine de, tedavinin zaman içinde ne kadar yardımcı olacağı ve bu etkilerin azalıp azalmayacağı hala belirsiz - diğer gen terapisi geliştiricilerinin tedavilerinin maliyetini hasta sonuçlarına bağlayarak çözmeye çalıştıkları bir sorun. Bluebird bio, örneğin, olacağını söyledi maliyetin %80'ine kadar geri ödeme Kan hastalığı tedavisi için Zynteglo, eğer hastaları kan transfüzyonuna ihtiyaç duymaktan kurtarmazsa.

Ingram, hastalığın heterojen doğası göz önüne alındığında, bu tür performansa göre ödeme anlaşmalarının Elevidys için "muhtemelen veya mümkün olan bir şey" olmadığını söyledi. Analistlere Perşembe günkü telefon görüşmesinde "Sonuca dayalı bir yaklaşımdan farklı olacak ödeme yapanlarla üzerinde çalıştığımız bazı yenilikçi konseptlerimiz var" dedi. "Fakat bunların hiçbiri, bir çocuğun [tedavi] alma yeteneğini hiçbir şekilde geciktirmeyecek veya yavaşlatmayacaktır."

Şimdiye kadar, piyasadaki gen terapilerinin çoğu, genellikle çok nadir durumlar için olduğundan, büyük satıcılar haline gelmedi. Wall Street analistleri, Sarepta'nın tedavisinin farklı olabileceğini tahmin ettiler. RBC Capital Markets'tan Brian Abrahams, satışların zirvede yılda 4 milyar doları aşabileceğini tahmin ediyor.

Yine de kibirli tahminler, Sarepta'nın tedavisinin eninde sonunda hastalığa yakalanmış çoğu insan için erişilebilir olacağı varsayımına dayanıyor. Sarepta'nın düzenleyicilere getirdiği verilerdeki sınırlamalar nedeniyle, FDA, tedavinin yalnızca hala yürüyebilen ve tedavinin etkilerini ortadan kaldırabilecek genetik mutasyonları olmayan 4 ila 5 yaşındaki çocuklarda kullanılmasına onay verdi.

Ingram görüşmede, mevcut etiket kısıtlamalarının "ilk lansmanı planladığımızdan daha ölçülü" hale getireceğini söyledi. Sarepta, ABD'de herhangi bir yılda bu yaş aralığında olan Duchenne'li yaklaşık 400 çocuk olduğunu tahmin ediyor.

Onay, Elevidys'in Duchenne eksikliği olan insanlarda kas koruyucu proteinin bir formunu ürettiğini gösteren verilere dayanarak "hızlandırılmıştır". Piyasadaki varlığının devam etmesi, Sarepta'nın devam eden bir ileri aşama denemesinde tedavinin net bir klinik fayda sağladığını kanıtlamasına bağlıdır.

Faz 3 denemesindeki başarı, Sarepta'nın daha büyük çocuklarda da daha geniş bir onay alması için gerekli olabilir.

Ingram Perşembe günü yaptığı açıklamada, çalışma hedeflerini karşılarsa, FDA "bu etiketin yaş sınırlaması olmayan bir genişlemesini eğlendirmeyi amaçladığını" belirtti. "Ayrıca bunun FDA tarafından maksimum hızda yapılacağından emin olduk."

Bu arada, analistler satışlarda yavaş bir artış bekliyorlar. Perşembe günü yayınlanan bir araştırma notunda Abrahams, bu yıl sadece dokuz hastanın tedavi edilebileceğini tahmin etti, çünkü ödeme yapanlar ile yapılan müzakereler ve sıkı izleme protokolleri ilk alımı engelleyebilecek. SVB Securities analisti Joseph Schwartz, şirketin 59 mali yılı için 117 hasta ve yaklaşık 2023 milyon $ satış öngörerek daha hızlı benimsemeyi öngörüyor.

Değerlendirmeleri, bu yıl BioPharma Dive tarafından görüşülen bazı uzmanların değerlendirmelerini yansıtıyor. Teksas Çocuk Hastanesi'ndeki musküler distrofi bakım merkezinin yöneticisi Tim Lotze, çeşitli nöromüsküler kliniklerin başkanlarıyla konuştuktan sonra, birçok büyük merkezin ayda yalnızca bir ila iki hastayı tedavi edeceğini söyledi. Lotze, hastaların sadece tedavi gördüklerinde değil, yıllar sonra takip için de yakından izlenmesi gerektiğine dikkat çekti.

Lotze, "Her şeyin ötesinde, herkesi güvende tuttuğumuzdan emin olmalıyız" dedi.

Ned Pagliarulo raporlamaya katkıda bulundu.

• SEO Destekli İçerik ve Halkla İlişkiler Dağıtımı. Bugün Gücünüzü Artırın.
• EVM Finans. Merkezi Olmayan Finans için Birleşik Arayüz. Buradan Erişin.
• Kuantum Medya Grubu. IR/PR Güçlendirilmiş. Buradan Erişin.
• PlatoAiStream. Web3 Veri Zekası. Bilgi Genişletildi. Buradan Erişin.
• Kaynak: https://www.biopharmadive.com/news/sarepta-duchenne-elevidys-price-million-gene-therapy/653720/