Son on yılda, araştırma amaçlı tedavilerin sayısında ve aktif klinik araştırmalara sponsorluk yapan şirketlerin sayısında bir artış görüldü. Aynı zamanda, hasta savunuculuğu grupları ve biyofarmasötik şirketleri arasında eşi görülmemiş sayıda iş birliği, yalnızca hastalara ulaşmak ve klinik araştırmalara dahil etmek için değil, aynı zamanda hasta topluluklarıyla ilgili sonuçların ilaç geliştirme faaliyetlerine yansıtılmasını sağlamak için klinik geliştirme planlarını şekillendirmek için oluşturuldu. ve tarihsel olarak yetersiz hizmet alan topluluklar için klinik deneylere erişimi desteklemek.

Hasta savunuculuk grupları, genellikle bir hastanın sağlık yolculuğunda hastaları ve bakıcılarını destekleyen güvenilir ortak olarak kabul edilir. Savunuculuk grupları klinik araştırma faaliyetleriyle ilgilenir ve buna yatırım yapabilir, ancak çoğu için birincil görevleri klinik deneyler yapmak değildir. Biyofarmasötik şirketleri ise klinik araştırma sürecini hızlandırmaya ve iyileştirmeye ve pazara yeni tedaviler sunmaya odaklanıyor.

Son yıllarda, FDA Hasta Odaklı İlaç Geliştirme toplantıları ve sosyal medya gibi forumlar aracılığıyla, hasta toplulukları ve aileleri, savunuculuk kuruluşlarını, sağlık hizmeti sağlayıcılarını, ilaç geliştiricilerini ve klinik araştırma kuruluşunu daha etkili bir şekilde iletişim kurmaya ve işbirliği yapmaya çağırıyor. hayat kurtaran tedavilere erişimi artırma nihai hedefi ile yeni tedavilerin gelişimini hızlandırmak.

İyi niyetli olmakla birlikte, birkaç istisna dışında, hasta savunuculuğu grupları ve endüstri arasındaki işbirliklerinin klinik araştırmaları daha hızlı ve daha verimli hale getirmedeki etkileri sınırlı kalmıştır. Bu büyük ölçüde işbirliği beklentileri, süreçleri ve uygulamalarındaki geniş çeşitlilik ve tutarsızlıktan kaynaklanmaktadır. Etkilerini optimize etmek ve geçmişteki hataları tekrarlama riskini azaltmak için bu Ar-Ge odaklı işbirliklerini standartlaştırmak ve yapılandırmak için büyük bir fırsat var. Spesifik optimizasyon fırsatları şunları içerir:

• ilgili işletim süreçlerinin anlaşılmasını geliştirmek; hedefler; kısıtlamalar; ihtiyaçlar; öncelikler; ve zaman çizelgeleri.
• sözleşmeye dayalı düzenlemeler ve adil piyasa değeri dili için standartlar oluşturmak.
• etkili organizasyonel ve yönetişim yapıları, eğitim, operasyonel destek, izleme ve değerlendirme/değerlendirme konularında artan şeffaflık.
• finansman talebi ve teslimat döngülerinin anlaşılmasını geliştirmek.
• kısa ve uzun vadeli karşılıklı çıkarları öngörmek ve kaynakların ve zaman çizelgelerinin etkili bir şekilde planlanmasını teşvik etmek için erken iletişimin iyileştirilmesi.
• öğrenilen dersleri uygulamak ve gelecekteki işbirliklerini geliştirmek için değer ve etkiyi ölçmek için mekanizmalar geliştirmek

Karşılanmayan bir ihtiyacı ele almak

İyi haber şu ki, işbirlikçi verimliliği ve etkililiği optimize etmek için tüm temel koşullar ve fırsatlar ele alınabilir. Biyofarmasötik şirketleri ve hasta savunuculuk grupları, ortaklıklar kurmaya önemli ölçüde dikkat, çaba ve finansal yatırım ayırdı. Bununla birlikte, endüstri ve hasta savunuculuğu gruplarının en iyi şekilde 'nasıl' işbirliği yapabileceğini belirlemeye ve iletmeye ve erişilebilir bir kaynak havuzu, standartlaştırılmış uygulamalar ve öğrenilen dersler oluşturmaya yönelik sınırlı ilgi ve yatırım yapılmıştır.

Bu fırsatı değerlendiren Sanofi, 2023 baharında nihai olarak ilaç geliştirme hızını hızlandırmak için savunuculuk grubu-sanayi işbirliğini optimize etme misyonu olan, rekabet öncesi, hastalıktan bağımsız bir Konsorsiyum başlatmak için düşünce liderliği ve finansman sağladı. 20'den fazla charter grubu, toplu olarak aşağıdakileri geliştirmek için Konsorsiyumu başlattı:

• endüstri ve savunuculuk Ar-Ge odaklı işbirliklerini geliştiren ortak temeller;
• savunuculuk ve endüstri temsilcileri için hasta ve bakıcı tarafından bilgilendirilmiş Ar-Ge yaklaşımlarının nasıl uygulanacağına ilişkin rehberlik ve eğitimler;
• sektör genelinde en iyi uygulama paylaşımı yoluyla klinik araştırmalardaki çeşitliliği iyileştirmeye yönelik önlemler;
• hastaları eğitmeyi ve klinik araştırmalara bağlamayı amaçlayan bilinçlendirme programlaması; Ve

• siloları azaltmak ve öğrenmeleri en üst düzeye çıkarmak için terapötik alanlarda bilgi paylaşımı.

Mayıs 2023 itibariyle, PALADIN Konsorsiyumunun mevcut üyeleri şunları içerir:

• Hızlandırılmış Kür Projesi
• Hedeflenen İttifak
• Alerji ve Astım Ağı
• Amerikan Böbrek Fonu
• Astellas
• Astra Zeneca
• Siyahların Sağlığı Önemlidir
• Bristol Myers Squibb'in fotoğrafı.
• KOAH Vakfı
• CSL
• Amerika Birleşik Devletleri ve Kanada dışında MSD olarak bilinen Merck
• Michael J. Fox Parkinson Araştırmaları Vakfı
• Bakıcılık için Ulusal İttifak
• Ulusal Hemofili Vakfı
• Novo Nordisk
• Opus Genetik
• PeDRA
• Pfizer
• Sanofi
• Susan G Komen®
• Takeda
• Tigerlily Vakfı

Tufts Üniversitesi Tıp Fakültesi'nin bir parçası olan Tufts İlaç Geliştirme Çalışmaları Merkezi (Tufts CSDD), yönetişim ve işletme faaliyetleri dahil olmak üzere Konsorsiyum için proje yönetimi desteği sağlıyor; iş akışlarının planlanması ve yürütülmesi; toplantı kolaylaştırma; iş ürünlerinin geliştirilmesi ve üretimi; ve Konsorsiyum çalışmalarının geniş çapta yayılmasını sağlamak için bir iletişim stratejisi.

Konsorsiyum üyeleri topluca bir tüzük oluşturdular ve Kapsayıcı ve Optimal İşbirliği Hızlandıran İlaç Geliştirme misyonuyla Konsorsiyumun adı için PALADIN'i - Hasta Savunuculuk Liderleri ve İlaç (Geliştirme) Endüstrisi Ağı - seçtiler.

Birinci yıl – dört birincil iş akışı

PALADIN, ilk yılında dört ana iş akışına odaklanacak. Bu alanlar, işbirlikçi başarı için gerekli ve temel olarak tanımlanmıştır:

• Ortak Temeller, Süreçler ve Yaklaşımlar
• İşbirliği Becerileri ve Eğitimi
• Hasta Katılımını ve Klinik Araştırma Katılımını Optimize Etme Yönergeleri
• İşe Yarayan Şeffaf Çözümler için Yönergeler

Her iş akışı, ilgili iş ürünlerini geliştirmek için yaklaşık olarak ayda bir kez toplanacaktır. İçgörülerin, tavsiyelerin ve kaynakların ilgili ve yararlı olmasını sağlamak için her iş akışı, hasta savunuculuğu gruplarından ve endüstriden temsilcilerden oluşacak ve bu kişilerin eş başkanlığını yapacaktır. Bu lansman döneminde, Konsorsiyumun yönetişimi, her katılımcı hasta savunma grubu ve biyofarmasötik şirketin bir üyesini içerecektir. Tüm Konsorsiyum, iş akışı etkinliği ve çıktıları fikir birliğine dayalı olacaktır.

PALADIN'in ilk yıldaki başarısının anahtarı, üye kuruluşlar arasında en üst düzeyde katılım, işbirliği ve fikir birliği oluşturmak ve sınıfının en iyisi kaynakları (yani, standart uygulamalar, yönergeler ve beceri eğitimi) oluşturmak olacaktır. Başarı aynı zamanda Konsorsiyum kaynaklarının daha geniş hasta savunuculuğu ve ilaç geliştirme kuruluşları topluluğu tarafından tanınmasına, uygulanmasına ve benimsenmesine de bağlıdır. Bu amaçla, PALADIN ilerlemesiyle ilgili güncellemeler ve makaleler yayınlamayı ve bitmiş iş ürünlerine kolay erişim sağlamayı planlamaktadır.

Sonuç düşünceleri

PALADIN'in lansmanı, hasta savunuculuğu grupları ve endüstri arasında daha etkili ilişkiler kurmak için heyecan verici ve önemli bir adımdır. Hasta savunuculuğu grubu-biyofarmasötik şirket işbirliklerini optimize edecek fikir birliğine dayalı kılavuzlar, eğitim, kaynaklar ve yetkinlikler geliştirmek için birlikte çalışmayı dört gözle bekliyoruz. Sonuç olarak, PALADIN'in etkisinin, yeni tıbbi tedavilerin geliştirilmesini hızlandıran ve ilaç geliştirmeyi hasta gereksinimleriyle daha iyi uyumlu hale getiren daha tutarlı, etkili ve verimli etkileşimler sağlayacağına inanıyoruz.

PALADIN'in lansman yılından sonra da yenilik yapmaya ve savunuculuk-sanayi işbirliklerini desteklemeye devam etmesini umuyoruz. Birinci yılın odak noktası ABD ekosistemi olsa da, Konsorsiyum üyeleri gelecekte diğer ülkelerde öğrenilenlerden yararlanmak ve yerel düzenlemelere ve yasalara uyum sağlamak için bir fırsat olacağına inanıyor.

Kuruluşunuz PALADIN hakkında daha fazla bilgi edinmek isterse, lütfen iletişime geçin. Trish Davidson Patricia.davidson@tufts.edu adresinde

Yazarlar, Silvia Cerolini, Roslyn Young-Daniels, Mary Elmer, De De Gardner, Sara Loud, Colin Rock, Michael Spigler, Wendy Vargus, Len Valentino, Anthony Yanni'nin önerilerini ve içgörülerini kabul eder.

Yazar Üyelikleri:

Victoria DiBiaso, Sanofi

Ken Getz, Tufts Üniversitesi

bruce miller, KOAH Vakfı

Swathi Ramesh, AstraZeneca

Lisa La Luna, Hasta avukatı

Patricia Roselle, Sanofi

Tara Hastings, Sanofi

Michael J.George, Sanofi

Ellyn Getz, CSL

Patricia Davidson, Tufts Üniversitesi*

Emily Botto, Tufts Üniversitesi

Abigail Dirks, Tufts Üniversitesi

*Soruşturmanın yönlendirilmesi gereken sorumlu yazar: Patricia.davidson@tufts.edu

Açıklamalar

PALADIN, Sanofi ABD ve yazarlar Victoria A. DiBiaso tarafından finanse edilmektedir.¹ Patricia Roselle,² Tara Hastings,² Michael J.George² Sanofi çalışanlarıdır

Kurumsal Üyelik:

¹Sanofi, 1 Avenue Pierre Brossolette, Chilly Mazarin, Fransa

²Sanofi, 55 Kurumsal Dr, Bridgewater, NJ, ABD