Zephyrnet Logosu

Intellia, CRISPR denemesinde kazara eşey hattı iletimiyle ilgili endişeleri hafife alıyor

Tarih:

Ebu ayın başlarında Intellia Therapeutics açıkladı Gıda ve İlaç İdaresi'nin çocuk doğurma potansiyeli olan kadın hastalar da dahil olmak üzere destek için ek veriler talep etmesinin ardından ABD merkezli tesisleri orta aşama CRISPR denemelerinden birine dahil etme planlarını iptal ediyordu. Bu hamle, pek çok araştırmacının, erken gen terapisi denemelerini rahatsız eden kazara germ hattı aktarımı hayaletinin şimdi gen düzenleme alanında yükselip yükselmediğini merak etmesine neden oldu.

Hafta sonu Intellia, gen düzenleme topluluğuna böyle bir şeyin olmayacağına dair güvence vermeye çalıştı. Şu tarihte: toplantı Şirket, alanın en iyi bilim adamlarından 400'den fazlasının katıldığı Cold Spring Harbor Laboratuvarı'nda, CRISPR bileşenlerinin yumurtaya veya sperme girme riskini değerlendirmek için yürüttüğü çalışmalar hakkında daha ayrıntılı bilgi paylaştı. Intellia farmakoloji ve toksikoloji başkanı Jonathan Phillips Cumartesi günü yaptığı bir sunumda, bu çalışmaların "bu düzenlemelerin dikey germ hattı aktarımına dair hiçbir kanıt olmadığını" gösterdiğini söyledi.

reklâm

Intellia, in vivo gen düzenleme terapilerini geliştirmek için çalışan lider şirketlerden biridir. İçinde dönüm noktası çalışması 2021'de New England Journal of Medicine'de yayınlanan Intellia, transtiretin amiloidoz tedavisi denemesindeki altı hastadan elde edilen verileri ortaya çıkardı; bu, ilk kez, hastalıkları tedavi etmek için insan vücudundaki belirli hücrelerin DNA'sını tam olarak değiştirmenin mümkün olduğunu gösterdi. tek seferlik CRISPR infüzyonu ile. Ek materyalde, şirketin klinik denemesini başlatmak için izin talep eden paketinin düzeltilmiş bir versiyonu yer alıyordu. İnsan olmayan primatlar üzerindeki toksikoloji çalışmaları sırasında Intellia bilim adamlarının, dalak ve adrenal bezler de dahil olmak üzere karaciğer dışındaki organlarda düşük seviyelerde düzenlemenin gerçekleştiğini keşfettiğini kaydetti. 12 dişi maymundan üçünde, hayvanların yumurtalıklarında da düzenleme bulundu.

STAT + 'a abone olarak bu makalenin kilidini açın ve ilk 30 gününüzün ücretsiz keyfini çıkarın!

ŞİMDİ BAŞLAYIN

spot_img

En Son İstihbarat

spot_img