İsviçre merkezli ilaç Novartis tarafından yapılan bir anket, kronik miyeloid lösemi (KML) hastalarının yalnızca %19 ila %26'sının tedavi kararlarını doktorlarıyla tartıştığını ortaya çıkardı.

Hastaların ve doktorların mevcut tedavi seçenekleri, ortak karar alma ve tedavi memnuniyeti hakkında ne hissettiklerini araştıran KML'de Karşılanmayan İhtiyaçlar Araştırması (CML SUN), ayrıca hastaların %39 ila %43'ünün yalnızca bir tedavi hakkında bilgi aldığını ortaya çıkardı. Hastalardan gelen raporlara göre doktorları.

Fabian Lang, "CML SUN, kronik miyeloid lösemiyle yaşayan insanlar ve doktorlar arasında tedavi seçeneklerine yaklaşım, etkinlik ve tolere edilebilirlik önceliklerindeki farklılıklar ve hedeflerin birbirlerine iletilmesindeki etkililik gibi cevaplanmamış kritik soruları ele almak üzere tasarlandı" dedi. CML SUN Yönetim Kurulu üyesi, çalışmanın yazarı, MD, Goethe Üniversite Hastanesi, Frankfurt, Almanya.

Çalışma, hastalar ve doktorlar için tedavi hedeflerinin farklı olduğunu ortaya çıkardı; hastalar hastalığın ilerlemesini durdurmaya ve yaşam kalitelerini iyileştirmeye odaklanırken, doktorlar uygulanan tedavinin etkinliğine daha fazla önem verdi.

Hastalar, mevcut tedavilerin yaşam kalitesini etkilediğini belirtiyor

Hastalar ve doktorlar tedavinin etkinliğinin yeterli olduğu konusunda hemfikir olsalar da, hastalar yan etkilerle baş etme, fiziksel ve duygusal yorgunlukla uğraşmak zorunda kalma, tedavinin etkinliği konusunda stres, egzersiz yapma ve sosyal yaşamı sürdürmede zorluk gibi konuları ele aldılar. yaşam kalitelerinin düşmesine neden oldu.

Dahası, doktorların %48 ila %66'sı hastalara yalnızca bir tedavi seçeneği sunduklarını bildirdi ve neredeyse yarısı, hastalarından tedavi aşamaları boyunca tedavi kararları konusunda çok az bilgi aldıklarını veya hiç bilgi almadıklarını iddia etti.

Lang şunları söyledi: "KML, mevcut tedaviler sayesinde birçok açıdan kronik bir hastalık haline geldiğinden, hasta ve hekimin önceliklerini, özellikle de tedavi yöntemleri arasında değiştikçe, anlamak önemlidir. Bu CML SUN içgörüleri, CML'nin yönetilme biçimini geliştirmeye devam etmemize yardımcı olacak."

CML SUN Yönlendirme Komitesi üyesi, Kanada CML Ağı'nın kurucusu ve Healthing.ca.'nın baş yapımcısı Lisa Machado şunları söyledi: "Kronik miyeloid lösemiyle yaşayan insanlar, tedavi hedefleri hakkında doktorlarıyla açık ve dürüst konuşmalar yapabilmelidir. İlaç yan etkilerinin hayatlarını, duygusal ve zihinsel sağlıklarını nasıl etkilediğini.”

"İnsanların bu hastalıkla daha uzun ve daha iyi yaşamalarını mümkün kılan yenilikçi tedavilerle, KML'yi nasıl tedavi ettiğimiz konusunda uzun bir yol kat ettik. Ancak özellikle doktorlar ve hastalar arasındaki ilişkilerin ortak karar almaya, yaşam kalitesi ihtiyaçlarının ve geleceğe yönelik beklentilerin net bir şekilde anlaşılmasına dayalı olmasını sağlamak konusunda yapılacak daha çok iş var."

Araştırmanın verileri Avustralya, Brezilya, Kanada, Fransa, Almanya, İtalya, Japonya, Güney Kore, İspanya, İngiltere ve ABD'den toplandı. Bu yılın ilerleyen aylarında anketin nihai analizleri sunulacak.

Kronik miyeloid lösemi için güncel tedaviler

KML, kök hücrelerin kemik iliğinde genetik bir mutasyona bağlı olarak çok fazla beyaz kan hücresi (WBC) ürettiği (genellikle kan hücrelerinde Philadelphia kromozomu olarak bilinen anormal bir kromozomun varlığıyla karakterize edilen) çok fazla beyaz kan hücresi (WBC) ürettiği bir kan kanseri türüdür. Tahmin ediliyor ki 8,930 kişiye KML tanısı konulacak Amerikan Kanser Derneği'ne göre 2023'te yalnızca ABD'de.

Halen, tirozin kinaz inhibitörleri (TKI'ler) gibi hedefe yönelik kanser ilaçları reçete edilmektedir; çünkü bunlar, KML'de az gelişmiş WBC'lerin kontrolsüz büyümesine yardımcı olan bir enzim olan tirozin kinazı inhibe etmektedir.

Diğer tedavi seçenekleri arasında kemoterapinin yanı sıra kök hücre nakli de yer alıyor.

Novartis'in misyonu kronik miyeloid lösemiyle mücadele etmek

Tedavi seçeneklerini genişleten Novartis, bir tür tirozin kinaz olan BCR-ABL1 kinaz enziminin aktivitesini baskılayan bir STAMP (özellikle ABL miristoil cebini hedef alan) inhibitörü olarak görev yapan ilk CML terapisi olan Scemblix'i geliştirdi.

Scemblix, Philadelphia kromozomu pozitif KML'li yetişkin hastaların tedavisi için 2021 yılında ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından ve Ağustos 2022'de Avrupa Komisyonu tarafından onaylandı.