Amicus Therapeutics CEO'su ve Biyoteknoloji İnovasyon Organizasyonu (BIO) Yönetim Kurulu Başkan Yardımcısı John Crowley'nin 20 Eylül'de Kongre'de sunduğu ifadeye göre Enflasyon Azaltma Yasası'ndaki (IRA) ilaç fiyat kontrolleri yeni ilaçların geliştirilmesine zarar veriyor.

Crowley'nin duruşma için yazılı ifadesinde, "Gen düzenleme, gen terapileri ve hassaslığa dayalı küçük moleküller gibi heyecan verici yeni tedaviler, uzun yıllardır umut vaat etmeyen bugün umut veriyor" dedi: "IRA'nın Fiyat Ayarlaması Nasıl Yapılıyor?" Program, Hastalar İçin Daha Az Tedavi Anlamına Geliyor” Temsilciler Meclisi Enerji ve Ticaret Gözetim ve Araştırmalar Alt Komitesi.

Crowley, "Engelleri yıkmamız, biyoteknoloji girişimcilerini finanse etmek için büyük özel sermaye akışlarını teşvik etmemiz (ve) en büyük biyofarmasötik şirketlerimizi nadir hastalık programlarına yatırım yapmaya teşvik etmemiz gerekiyor" dedi. "Bunun yerine, şimdi, kötü tasarlanmış bir ilaç kontrolü fiyatlandırma yasasının getirdiği, bazısı kasıtlı, bazıları kasıtsız sonuçlar doğuran, bunun yerine finansmanın kısıtlanması, araştırma yollarının daha da kapanması ve trajik bir şekilde birçok kişinin umudunu ortadan kaldırması gibi büyük bir ters rüzgarla karşı karşıyayız. en çok ihtiyaç duyanlar.”

Crowley, IRA'nın fiyat belirleme hükümlerinin genel olarak ilaç araştırmalarına nasıl zarar verdiğini açıkladı. Kanunun neden olduğu sorunları ayrıntılarıyla anlattı nadir hastalık araştırması ve küçük moleküllü ilaçların geliştirilmesi, özellikle. Ayrıca fiyat kontrollerinin nasıl dramatik bir şekilde arttığına da dikkat çekti. Avrupa'da biyoteknolojik yeniliklerin azalması ve Medicare & Medicaid Hizmetleri Merkezlerinin (CMS) fiyat kontrollerinin uygulanmasını yanlış yönettiğini söyledi.

Kongre üyeleri fiyat kontrollerinin etkisi konusunda hemfikir

Kongre'nin birçok üyesi Crowley'in değerlendirmesine katıldı.

“IRA'nın ilaç fiyatlandırma hükümleri, inovasyonu ezerek hastalara zarar veriyor. Bazı şirketler, ek endikasyonlara yönelik denemeler de dahil olmak üzere IRA fiyat görüşmeleri nedeniyle klinik araştırmalarını zaten durdurdu. Enerji ve Ticaret Başkanı Cathy McMorris Rodgers (R-WA), Amerikalıların en etkili yeniliklere mümkün olan en erken erişimi hak ettiğini söyledi. "Fiyat belirleme programları olan diğer ülkelerin vatandaşları, Amerikalılarla aynı ilaçlara erişemiyor. IRA bürokratlara ilaç fiyatlarını belirleme konusunda neredeyse sınırsız takdir yetkisi veriyor."

Alt Komite Başkanı Morgan Griffith (R-VA), IRA'daki ilaç fiyatlandırma hükümlerinin çoğunun endişe verici olduğunu veya yazılı olarak anayasaya aykırı olduğunu söyledi. Şirketlerin kendilerine dikte edilen fiyatı kabul etmekten başka seçeneği olmadığını da sözlerine ekledi.

Temsilci Debbie Lesko (R-AZ), ilaç şirketlerinin geri adım atma konusunda güçsüz olduğunu, dolayısıyla fiyat "pazarlığı" programının gerçek bir müzakere olmadığını kabul etti. IRA nedeniyle 24 şirketin ilaç geliştirmeyi zaten kısıtladığını söyledi.

Nadir hastalık mücadelesi

Crowley, biyoteknoloji alanına kişisel nedenlerden dolayı girdiğini söyledi.

“Yirmi beş yıl önce ailemizin hayatı değişti. Yazılı ifadesine göre ilk olarak o zamanlar 15 aylık olan kızımız Megan'a nadir ve ölümcül bir nöromüsküler genetik bozukluk olan Pompe hastalığı teşhisi konuldu. "İşimden ayrıldım, kredi kartımızdan konut sermayesi kredisi ve nakit avans aldım ve öncü bir araştırmacıyla birlikte Pompe için bir ilaç geliştirmek üzere küçük bir biyoteknoloji şirketinin kurucu ortağı oldum." İkinci çocuğu Patrick'e de hastalık teşhisi konuldu.

Ekibi, çocuklarının 2003 yılında almaya başladığı, hayat kurtaran bir enzim geliştirdi. Doktorlar onların çocukluktan sağ çıkamayacaklarını tahmin etmesine rağmen durumları iyi.

Crowley, milyonlarca kişinin nadir hastalıklardan muzdarip olduğunu ancak IRA'nın bu hastalıkları tedavi eden yetim ilaçların geliştirilmesine engel oluşturduğunu söyledi.

Crowley, "Neredeyse on bin nadir hastalık var ve bunlardan sadece birkaçı, kistik fibroz ve hemofili gibi, daha geniş halk tarafından iyi biliniyor" dedi. “Toplu olarak bu ülkede neredeyse 30 milyon insanı etkiliyorlar. Bu bozuklukların yaklaşık %95'inin tedavisi yoktur ve çoğu araştırılmamaktadır bile. Bu, epik boyutlarda bir halk sağlığı krizidir.”

Crowley ilaç geliştirmenin zorluklarına dikkat çekti. Klinik araştırmalara girmeye yetecek kadar umut vaat eden ilaç adaylarının yalnızca %12'si sonuçta onay alıyor ve geliştirme maliyetleri ortalama 2.5 milyar dolardan fazla.

“Şimdi bazı durumlarda sadece birkaç yüz kişiyi etkileyen nadir hastalıkları düşünün. Bu kadar küçük bir hasta popülasyonu, biyoteknoloji şirketlerinin yeni bir tedavi geliştirmek için gereken devasa Ar-Ge maliyetlerini karşılamasını olağanüstü derecede zorlaştırıyor. Nadir bir hastalık tedavisi başarılı olsa ve FDA onayı alsa bile firmalar çoğu zaman ön yatırımlarını geri kazanmakta zorluk çekiyor" ifadesine yer verdi.

The 40 yıllık Yetim İlaç Yasası Crowley, nadir hastalıklara yönelik ilaçların geliştirilmesini desteklediğini ancak fiyat kontrollerinin yasanın amaçlarına aykırı olduğunu söyledi.

"Pek çok politika yapıcı, Yetim İlaç Yasası'nın başarılarından yararlanmak yerine, nadir hastalıklar için yeni tedaviler bulmaya çalışan şirketleri ödüllendirmek yerine cezalandıran politikalar izleyerek bir U dönüşü yaptı" dedi.

Crowley, IRA'nın esasen, yetim bir ilacın ikinci bir endikasyon için kullanılıp kullanılamayacağını araştıran ilaç üreticilerini cezalandırdığını açıkladı. “Bu büyük bir sorun. İlaç üreticileri rutin olarak nadir bir durumu tedavi etmek için onaylanmış bir ilacın başka bir durumu tedavi edip edemeyeceğini araştırıyor. Tarihsel olarak bu 'devam eden' araştırma, dönüştürücü tedaviler sağlamıştır" dedi. "Bir biyoteknoloji şirketi, nadir görülen bir kalp hastalığı ilacının nadir görülen bir göz rahatsızlığında da işe yarayıp yaramayacağını belirleyecek ileri aşamadaki bir klinik deneyi zaten durdurdu."

Temsilci Scott Peters'ın (D-CA) duruşması sırasında yetim ilaç geliştirmenin nasıl teşvik edileceğine ilişkin sorularına yanıt olarak Crowley, IRA'nın aslında bunların geliştirilmesini engellediğini açıkladı.

Yetim ilaç teşviklerini yeniden canlandırmak için önerilen çözümlerden biri YETİM Tedavi Etme Yasası18 Eylül'de Temsilci John Joyce (R-PA) ve Wiley Nickel (D-NC) tarafından tanıtıldı. Duruşma sırasında Temsilci Joyce IRA'yı eleştirdi ve ABD pazarındaki tüm yetim ilaçların %25'inin ikinci bir yetim göstergesine sahip olduğunu belirtti.

Küçük molekül gelişimine zarar vermek

Crowley'in ifadesi aynı zamanda IRA'nın büyük moleküllü biyolojik ilaçlar yerine küçük moleküllü ilaçlara yatırım yapma konusundaki caydırıcı tutumuna da değindi.

“Küçük moleküllü ilaçlar, onaylı ilaçların yaklaşık %90’ını oluşturuyor. Biyolojik ilaçlar enjeksiyon veya infüzyon yoluyla verilirken, ağızdan alınabildikleri için genellikle daha kullanışlıdırlar” dedi. "Biri diğerinden 'daha iyi' değildir" ve tedaviye ihtiyaç duyan hastalar için her türlü ilaç memnuniyetle karşılanır.

"Ancak IRA, hükümetin piyasaya müdahale edebileceğini ve küçük moleküllü ilaçlar için fiyatları FDA onayından sadece dokuz yıl sonra belirleyebileceğini, biyolojik ilaçlar içinse bu sürenin 13 yıl olduğunu söylüyor" dedi. "Bu politika, herhangi bir yeni küçük moleküllü ilacın değerini düşürüyor. Bunun nedeni, ilaç satışlarının yaklaşık yarısının FDA onayından sonraki 10 ila 13 yıl arasında gerçekleşmesidir."

CMS işleri daha da kötüleştiriyor

Crowley'e göre, "müzakere" sürecini denetleyen CMS, "Yasanın kendisinde var olan sorunların ötesinde", IRA'nın uygulanması yoluyla ilaç yeniliğine daha fazla zarar veriyor.

Onun ifadesine göre, "CMS, IRA'nın fiyat kontrol hükümlerini, tüzükte belirtilen yasal piyasa olgunluk seviyelerine henüz ulaşmamış olan yeni ve özgün ürünlere önemli ölçüde aşırı empoze etmek için yasal yetkisinin çok ötesine geçti."

Sorunlardan biri, CMS'nin eylemlerinin öngörülemez olması, bu da yatırımcılar arasında belirsizlik yaratıyor.

“CMS ayrıca, kanıtların incelenmesinin, müzakere için seçilen bir ilaç için maksimum adil fiyatın ('MFP') belirlenmesinde nasıl bilgi sağlayacağını da açıklamalıdır. CMS'nin yaklaşımı belirsizliğini koruyor ve savunulamaz düzeyde belirsizlik sunuyor" dedi.

Diğer bir sorun ise CMS'nin hangi ilaçların müzakereye uygun olduğunu belirlerken aynı "aktif kısım/aktif bileşen"e sahip tüm ilaçları bir arada gruplandırmaya karar vermesidir.

Bu, ilaç geliştirme büyük ölçüde bu tür artan iyileştirmelere dayansa da, "hastalar için maksimum klinik fayda elde etmek amacıyla moleküller, yollar ve uygulama modlarında sürekli ve sürekli iyileştirmeler" yapılmasını caydırıyor" dedi.

CMS uygulamasının zorlukları nedeniyle, "Ajans IRA'nın fiyat müzakere programının uygulanmasında ilerledikçe Kongre, Medicare ve Medicaid Hizmetleri Merkezleri (CMS) üzerindeki denetimini artırmalıdır" dedi Crowley.

• SEO Destekli İçerik ve Halkla İlişkiler Dağıtımı. Bugün Gücünüzü Artırın.
• PlatoData.Network Dikey Üretken Yapay Zeka. Kendine güç ver. Buradan Erişin.
• PlatoAiStream. Web3 Zekası. Bilgi Genişletildi. Buradan Erişin.
• PlatoESG. karbon, temiz teknoloji, Enerji, Çevre, Güneş, Atık Yönetimi. Buradan Erişin.
• PlatoSağlık. Biyoteknoloji ve Klinik Araştırmalar Zekası. Buradan Erişin.
• Kaynak: https://bio.news/latest-news/bio-board-vice-chair-crowley-tells-congress-ira-reduces-access-to-innovative-drugs/