Çığır Açan CRISPR Terapisi Sağlık Hizmetinde Devrim Yaratacak: FDA Onay Kararına Yaklaştı
Öncü CRISPR gen düzenleme teknolojisinin başı çekmesiyle, gen düzenleme alanı son on yılda dikkate değer gelişmelere tanık oldu. DNA'da hassas kesimler yapmak için moleküler makas kullanmayı içeren bu devrim niteliğindeki teknoloji, dünya çapında tanınırlık kazandı ve hatta yaratıcılarına Nobel Ödülü kazandırdı. CRISPR'nin olanakları ve potansiyeli, araştırmacılar ve ilaç şirketleri arasında, sağlık hizmetlerinin manzarasını değiştirebilecek gen değiştirici ilaçlar geliştirmek için bir yarış başlattı.
Son zamanlarda gen terapisi alanından heyecan verici haberler ortaya çıktı. Vertex Pharmaceuticals ve CRISPR Therapeutics, çığır açan bir kilometre taşına ulaşmanın eşiğinde olduklarını duyurdu: ilk FDA onaylı CRISPR tedavisi. Söz konusu terapi, iki kan hastalığını ele almak için özel olarak tasarlanmıştır: orak hücre hastalığı ve transfüzyona bağlı beta talasemi.
FDA, her iki tedavi için de biyolojik lisans başvurularını kabul ederek orak hücre hastalığı için öncelikli inceleme ve beta talasemi için standart inceleme hakkı verdi. Ajansın orak hücre hastalığı için 8 Aralık 2023'e kadar ve beta talasemi için 30 Mart 2024'e kadar onay kararı vermesi bekleniyor.
Her iki durum için yürütülen klinik deneyler umut verici sonuçlar vermiştir.
sonuçlar. Orak hücre hastalığı söz konusu olduğunda, hastaların etkileyici bir şekilde %94'ü en az bir yıl boyunca kan pıhtısı krizlerinin neden olduğu dayanılmaz ağrı olmadan yaşadı. Benzer şekilde, beta talasemi çalışmasında hastaların %89'u en az bir yıl boyunca düzenli kan transfüzyonlarından kaçınmayı başardı.
Çalışmalara katılan araştırmacılar, bu tedavinin potansiyeli konusunda iyimser. Roma Sapienza Üniversitesi'nde pediatri profesörü ve çalışmanın liderlerinden biri olan Franco Locatelli, "Bu terapi, hastalar için işlevsel bir tedavi potansiyeli sunuyor" dedi. Araştırmalardan elde edilen veriler, yıllık Avrupa Hematoloji Derneği Kongresi'nde sunuldu ve her denemedeki toplam hasta sayısının yaklaşık yarısını temsil eden yaklaşık 44 aylık bir medyan takibi içeriyor.
Hem orak hücre hastalığının hem de beta talaseminin temel nedeni, oksijen taşımaktan sorumlu hemoglobin proteinindeki tek bir genetik yazım hatasında yatmaktadır. Terapide kullanılan birinci nesil CRISPR aracı, genleri kırmakta usta olsa da iş onları düzeltmeye geldiğinde yetersiz kalıyor. Bununla birlikte, araştırmacılar dahiyane bir çözüm geliştirdiler: tipik olarak fetal gelişim sırasında üretilen bir hemoglobin versiyonunu aktive etmek. Bilim adamları, fetal hemoglobin üretimini engelleyen BCL11A genini hedeflemek için CRISPR'yi kullanarak, hayvan ve insan çalışmalarında gözlemlendiği gibi, kusurlu yetişkin hemoglobini telafi etmeyi başardılar.
Terapötik süreç, bir hastanın kan kök hücrelerinin toplanmasını ve daha sonra düzenleme için bir laboratuvara nakledilmesini içerir. Kapsamlı bir kalite kontrolünden sonra, değiştirilmiş hücreler, düzenlenmiş hücrelerin yeniden verilmesi için alan yaratmak üzere kemoterapi gören hastaya geri gönderilir.
CRISPR tedavisi, orak hücre hastalarında etkileyici bir güvenlik profili göstermiş olsa da, beta talasemi hastalarında bildirilen bazı ciddi yan etkiler olmuştur. Bu reaksiyonlar arasında tehlikeli bir akciğer hasarı olan akut solunum sıkıntısı sendromu ve potansiyel olarak ölümcül bir sistemik bağışıklık reaksiyonu olan hemofagositik lenfohistiyositoz yer alır.
CRISPR tabanlı tedavileri pazara sunma yarışında CRISPR Therapeutics ve Vertex Pharmaceuticals, rakipleri bluebird bio'ya karşı liderliği ele geçirdi. Bluebird bio, yetişkin hemoglobin genini bir hastanın kan kök hücrelerine sokmak için bir lentiviral vektör kullanarak orak hücre hastalığı için gen tedavisini Nisan ayında FDA'ya sundu.
Hem CRISPR Therapeutics hem de Vertex, FDA'nın başvurularını kabul etmesini bekliyor. Şu an itibariyle bluebird bio herhangi bir güncelleme sağlamadı ve ay sonuna kadar FDA'dan haber almayı bekliyor.
İlk CRISPR tedavisi onaylanırsa, gen temelli tedavilerde yeni bir çağ başlatabilir. Orak hücre hastalığı ve beta talasemiden muzdarip hastalar, yaşam kalitelerini önemli ölçüde iyileştiren potansiyel bir fonksiyonel tedaviden yararlanabilir. Bu tedavinin başarılı bir şekilde geliştirilmesi ve onaylanması, sadece hastalara umut vermekle kalmayacak, aynı zamanda gen düzenleme ve kişiselleştirilmiş tıp alanında daha fazla ilerlemenin yolunu açacaktır.
Sonuç olarak, FDA'nın ilk CRISPR tedavisinin onaylanmasına ilişkin yaklaşan kararı, bir bütün olarak gen düzenleme ve sağlık hizmetleri alanında önemli bir kilometre taşını işaret ediyor. Fetal hemoglobin üretimini aktive etmeye yönelik yenilikçi yaklaşımla birleşen umut verici klinik araştırma sonuçları, orak hücre hastalığı ve beta talasemiden etkilenen hastalar için umut veriyor. Bilim camiası FDA'nın kararını hevesle beklerken, tıp tarihinde yaşamları dönüştürme ve sağlık hizmetlerinin geleceğini yeniden tanımlama potansiyeline sahip yeni bir bölümün eşiğindeyiz.
- SEO Destekli İçerik ve Halkla İlişkiler Dağıtımı. Bugün Gücünüzü Artırın.
- EVM Finans. Merkezi Olmayan Finans için Birleşik Arayüz. Buradan Erişin.
- Kuantum Medya Grubu. IR/PR Güçlendirilmiş. Buradan Erişin.
- PlatoAiStream. Web3 Veri Zekası. Bilgi Genişletildi. Buradan Erişin.
- Kaynak: https://www.biotecnika.org/2023/06/groundbreaking-crispr-therapy-set-to-revolutionize-healthcare-fda-nears-approval-decision/
