Zhang, Y.-N., Poon, W., Tavares, A.J., McGilvray, I.D. & Chan, W.C.W. Nanopartikül-karaciğer etkileşimleri: hücresel alım ve hepatobiliyer eliminasyon. J. Kontrol. Bırakın 240, 332 – 348 (2016).
Akinc, A. vd. Onpattro hikayesi ve nükleik asit bazlı ilaçlar içeren nanotıpların klinik çevirisi. Nat. Nanoteknoloji. 14, 1084 – 1087 (2019).
Gillmore, J.D. ve diğerleri. Transtiretin amiloidoz için CRISPR-Cas9 in vivo gen düzenlemesi. N. Engl. J. Med. 385, 493 – 502 (2021).
Rotolo, L. ve ark. Akciğere solunabilir haberci RNA iletimi için türden bağımsız polimerik formülasyonlar. Nat. Anne. 22, 369 – 379 (2023).
Zhong, R. ve diğerleri. RNA dağıtımı için hidrojeller. Nat. Anne. 22, 818 – 831 (2023).
Van Haasteren, J. ve diğerleri. Teslimat zorluğu: terapötik genom düzenleme vaadinin yerine getirilmesi. Nat. Biyoteknoloji. 38, 845 – 855 (2020).
Poon, W., Kingston, B.R., Ouyang, B., Ngo, W. & Chan, W.C.W. Dağıtım sistemlerinin tasarlanması için bir çerçeve. Nat. Nanoteknoloji. 15, 819 – 829 (2020). Bu İnceleme, biyolojik bağlamda etkili dağıtım için gerekli olan NP'lerin özelliklerini kapsamlı bir şekilde tartışmaktadır..
Patel, S. ve ark. Nanomedicinlerin endositozu hakkında kısa güncelleme. Gelişmiş. İlaç Deliv. Rev. 144, 90 – 111 (2019).
Alameh, M.-G. et al. Lipid nanoparçacıkları, sağlam T foliküler yardımcı hücre ve hümoral tepkileri indükleyerek mRNA ve protein alt birim aşılarının etkinliğini arttırır. Dokunulmazlık 54, 2877-2892.e7 (2021).
Han, X. ve ark. Adjuvan lipidoid ikameli lipid nanopartiküller, SARS-CoV-2 mRNA aşılarının immünojenitesini artırır. Nat. Nanoteknoloji. 18, 1105 – 1114 (2023).
Tsoi, KM vd. Karaciğer tarafından sert nanomateryal temizleme mekanizması. Nat. Anne. 15, 1212 – 1221 (2016).
Klibanov, A.L., Maruyama, K., Torchilin, V.P. & Huang, L. Amfipatik polietilenglikoller, lipozomların dolaşım süresini etkili bir şekilde uzatır. FEBS Lett. 268, 235 – 237 (1990).
Witzigmann, D. ve diğerleri. Karaciğerde terapötik gen regülasyonu için lipit nanopartikül teknolojisi. Gelişmiş. İlaç Deliv. Rev. 159, 344 – 363 (2020).
Akinc, A. vd. RNAi terapötiklerinin endojen ve eksojen ligand bazlı mekanizmalarla hedeflenmiş teslimi. Mol. orada. 18, 1357 – 1364 (2010). Bu çalışma, LNP'ler iyonlaşabilir katyonik lipitler içerdiğinde ApoE-LDLR yolunun hepatosit transfeksiyonunu kolaylaştırdığını ancak kalıcı katyonik lipitler kullanıldığında bunu yapmadığını keşfetti..
Nair, JK ve ark. çok değerlikli N-asetilgalaktozamin-konjuge siRNA, hepatositlerde lokalize olur ve RNAi aracılı güçlü gen susturma sağlar. J. Am. Chem. Soc. 136, 16958 – 16961 (2014).
Kasiewicz, L.N. ve diğerleri. GalNAc-lipit nanopartikülleri, bir CRISPR baz düzenleme terapisinin LDLR'ye bağımlı olmayan hepatik dağıtımını sağlar. Nat. Commun. 14, 2776 (2023).
Ozelo, M.C. ve ark. Hemofili A için Valoctocogene Roxaparvovec gen tedavisi. N. Engl. J. Med. 386, 1013 – 1025 (2022).
Sato, Y. ve ark. Kollajene özgü bir şaperona karşı siRNA iletmek için A vitamini ile birleştirilmiş lipozomlar kullanılarak karaciğer sirozunun çözülmesi. Nat. Biyoteknoloji. 26, 431 – 442 (2008).
Lawitz, E.J. ve diğerleri. İlerlemiş hepatik fibrozisli hastalarda BMS-986263: Randomize, plasebo kontrollü bir faz 36 çalışmasının 2 haftalık sonuçları. Hepatoloji 75, 912 – 923 (2022).
Han, X. ve ark. Karaciğer fibrozunu tedavi etmek için hedeflenen RNA iletimi için ligand bağlı lipit nanopartikülleri. Nat. Commun. 14, 75 (2023).
Paunovska, K. ve diğerleri. Oksitlenmiş kolesterol içeren nanopartiküller, mrna'yı klinik olarak uygun dozlarda karaciğer mikro ortamına iletir. Gelişmiş. Mater. 31, 1807748 (2019).
Eygeris, Y., Gupta, M., Kim, J. ve Sahay, G. RNA dağıtımı için lipid nanopartiküllerin kimyası. Aks. Chem. Res. 55, 2 – 12 (2022).
Zhang, Y., Sun, C., Wang, C., Jankovic, KE & Dong, Y. RNA teslimi için lipidler ve lipid türevleri. Kimya Rev. 121, 12181 – 12277 (2021).
Viger-Gravel, J. ve diğerleri. Dinamik nükleer polarizasyonla geliştirilmiş NMR spektroskopisi ile sirna veya mrna içeren lipid nanopartiküllerin yapısı. J. Fizik Kimya B 122, 2073 – 2081 (2018).
Goula, D. ve ark. Transgenlerin fare akciğerine polietilenimin bazlı intravenöz verilmesi. Gen Ther. 5, 1291 – 1295 (1998).
Green, J.J., Langer, R. & Anderson, D.G. Bir kombinatoryal polimer kütüphanesi yaklaşımı, viral olmayan gen dağıtımına dair fikir verir. Aks. Chem. Res. 41, 749 – 759 (2008).
Joubert, F. ve ark. PAMAM ve poly() üzerinde hassas ve sistematik son grup kimyası modifikasyonlarıl-lizin) dendrimerleri mRNA'nın sitozolik dağıtımını iyileştirir. J. Kontrol. Bırakın 356, 580 – 594 (2023).
Yang, W., Mixich, L., Boonstra, E. & Cabral, H. Gelişmiş tedaviler için polimer bazlı mRNA dağıtım stratejileri. Gelişmiş. Healthc. Mater. 12, 2202688 (2023).
Cabral, H., Miyata, K., Osada, K. ve Kataoka, K. Nanotıp uygulamalarında blok kopolimer miseller. Kimya Rev. 118, 6844 – 6892 (2018).
He, D. & Wagner, E. Gen aktarımı için polimerik malzemeleri tanımladı. Makromol. Biosci. 15, 600 – 612 (2015).
Reinhard, S. & Wagner, E. Dizi tanımlı oligoamino amidlerle siRNA dağıtımının zorluğunun üstesinden nasıl gelinir. Makromol. Biosci. 17, 1600152 (2017).
DeSimone, J. M. Co-opting Moore yasası: PRINT® aracılığıyla üretilen terapötikler, aşılar ve arayüzey olarak aktif parçacıklar. J. Kontrol. Bırakın 240, 541 – 543 (2016).
Patel, AK ve diğerleri. Akciğer epitelinde protein üretimi için solunan nanoformüle edilmiş mRNA polipleksleri. Gelişmiş. Mater. 31, 1805116 (2019). Bu çalışma, polimerik NP'lerin inhale mRNA iletimi için uygulanmasını araştırdı ve polimerlerin kendi kendine bir araya gelmeleri yoluyla nebülizasyon için potansiyel avantajını vurguladı..
Kalra, H. ve ark. Vesiclepedia: sürekli topluluk açıklamasına sahip hücre dışı kesecikler için bir özet. PLoS Biol. 10, e1001450 (2012).
Wahlgren, J. ve diğerleri. Plazma eksozomları, monositlere ve lenfositlere eksojen kısa müdahaleci RNA iletebilir. Nükleik Asitler Arş. 40, e130 – e130 (2012).
Alvarez-Erviti, L. ve ark. Hedeflenen eksozomların sistemik enjeksiyonu yoluyla siRNA'nın fare beynine iletilmesi. Nat. Biyoteknoloji. 29, 341 – 345 (2011).
Ståhl, A. ve diğerleri. Konakçı kan hücresinden türetilmiş mikropartiküller içinde yeni bir bakteriyel toksin transfer mekanizması PLoS Patog'u. 11, e1004619 (2015).
Melamed, J.R. ve ark. İyonlaşabilen lipit nanopartikülleri, makrofaj aracılı gen transferi yoluyla mRNA'yı pankreatik β hücrelerine iletir. Sci. Gelişmiş. 9, eade1444 (2023).
Wang, Q. ve diğerleri. Makromoleküllerin hücre içi dağıtımı için çok yönlü bir platform olarak ARMM'ler. Nat. Commun. 9, 960 (2018).
Segel, M. et al. Memeli retrovirüs benzeri protein PEG10, kendi mRNA'sını paketler ve mRNA iletimi için sözde tiplendirilebilir. Bilim 373, 882 – 889 (2021).
Elsharkasy, O.M. ve diğerleri. İlaç dağıtım sistemleri olarak hücre dışı kesecikler: neden ve nasıl? Gelişmiş. İlaç Deliv. Rev. 159, 332 – 343 (2020).
Klein, D. ve ark. SiRNA'nın ekstrahepatik iletimi için centyrin ligandları. Mol. orada. 29, 2053 – 2066 (2021).
Brown, K.M. ve ark. Lipofilik konjugatlarla RNAi terapötiklerinin ekstrahepatik dokulara genişletilmesi. Nat. Biyoteknoloji. 40, 1500 – 1508 (2022).
Wels, M., Roels, D., Raemdonck, K., De Smedt, S.C. & Sauvage, F. Biyolojik maddelerin korneaya iletilmesine yönelik zorluklar ve stratejiler. J. Kontrol. Bırakın 333, 560 – 578 (2021).
Baran-Rachwalska, P. ve diğerleri. Hibrit silikon-lipit nanopartikülleri ile korneaya ve ön göze topikal siRNA iletimi. J. Kontrol. Bırakın 326, 192 – 202 (2020).
Bogaert, B. ve diğerleri. Katyonik amfifilik ilaçların yeniden kullanılması yoluyla mRNA iletimi için bir lipit nanoparçacık platformu. J. Kontrol. Bırakın 350, 256 – 270 (2022).
Kim, H. M. & Woo, S. J. Retinaya oküler ilaç dağıtımı: mevcut yenilikler ve gelecek perspektifleri. eczacılık 13, 108 (2021).
Yiu, G. ve diğerleri. İnsan olmayan primatlarda retinal gen iletimi için transskleral mikroiğneler kullanılarak AAV'nin suprakoroidal ve subretinal enjeksiyonları. Mol. orada. Yöntemler Kliniği. geliştirici 16, 179 – 191 (2020).
Weng, C. Y. İkili subretinal voretijen neparvovec-rzil (Luxturna) gen terapisi. oftalmol. retin. 3, 450 (2019).
Jaskolka, M.C. ve diğerleri. CEP101 ile ilişkili retinal dejenerasyon için insanda ilk kez in vivo CRISPR gen düzenleme terapisi olan EDIT-290'in keşifsel güvenlik profili. Yatırım yapın. Ophthalmol. Vis. Sci. 63, 2836–A0352 (2022).
Chirco, K.R., Martinez, C. & Lamba, D.A. Kalıtsal retina hastalıklarını tedavi etmek için gen düzenlemeye dayalı tedavilerin klinik öncesi gelişimindeki gelişmeler. Vis. Res. 209, 108257 (2023).
Leroy, B.P. ve diğerleri. Bir intravitreal RNA antisens oligonükleotidi olan sepofarsenin tedavisinde etkinliği ve güvenliği CEP290-ilişkili Leber konjenital amorozisi (LCA10): randomize, çift maskeli, sahte kontrollü, faz 3 çalışma (ILLUMINATE). Yatırım yapın. Ophthalmol. Vis. Sci. 63, 4536-F0323 (2022).
Ammar, M.J., Hsu, J., Chiang, A., Ho, A.C. & Regillo, C.D. Yaşa bağlı maküler dejenerasyon tedavisi: bir inceleme. Curr. Görüş. Oftalmol. 31, 215 – 221 (2020).
Goldberg, R. ve diğerleri. Coğrafi atrofili (GA) hastalarda intravitreal pegcetacoplan'ın etkinliği: Faz 12 OAKS ve DERBY çalışmalarından elde edilen 3 aylık sonuçlar. Yatırım yapın. Ophthalmol. Vis. Sci. 63, 1500 – 1500 (2022).
Shen, J. ve ark. Viral olmayan nanopartiküller ile suprakoroidal gen transferi. Sci. Gelişmiş. 6, eaba1606 (2020).
Tan, G. ve ark. Genlerin retinaya hedefli iletimi için viral olmayan bir vektör olarak çekirdek kabuk nanoplatformu Açta Biomater. 134, 605 – 620 (2021).
Jin, J. ve diğerleri. Doğal bir anjiyojenik inhibitörün nanoparçacık aracılı dağıtımının anti-inflamatuar ve antianjiyogenik etkileri. Araştır. Oftalmol. Vis. Bilim. 52, 6230 (2011).
Keenan, T.D.L., Cukras, C.A. & Chew, E.Y. Yaşa bağlı maküler dejenerasyon: epidemiyoloji ve klinik yönler. Gelişmiş. Exp. Med. Biol. 1256, 1 – 31 (2021).
Chen, G. ve ark. Biyolojik olarak parçalanabilen bir nanokapsül, in vivo genom düzenlemesi için bir Cas9 ribonükleoprotein kompleksi sunar. Nat. Nanoteknoloji. 14, 974 – 980 (2019).
Mirjalili Mohanna, S.Z. ve diğerleri. Fare korneasında geniş çaplı in vivo genom düzenlemesi için CRISPR RNP'nin LNP aracılı dağıtımı. J. Kontrol. Bırakın 350, 401 – 413 (2022).
Patel, S., Ryals, R.C., Weller, K.K., Pennesi, M.E. & Sahay, G. Haberci RNA'nın gözün arkasına iletilmesi için lipit nanopartikülleri. J. Kontrol. Bırakın 303, 91 – 100 (2019).
Sun, D. ve ark. ECO/pRHO-ABCA4 kendiliğinden birleşen nanopartiküller ile stargardt hastalığı için viral olmayan gen terapisi. Mol. orada. 28, 293 – 303 (2020).
Herrera-Barrera, M. ve ark. Peptit kılavuzlu lipit nanopartikülleri, mRNA'yı kemirgenlerin ve insan olmayan primatların nöral retinasına iletir. Sci. Gelişmiş. 9, eadd4623 (2023).
Huertas, A. ve diğerleri. Pulmoner vasküler endotel: solunum yolu hastalıklarında orkestra şefi: temel araştırmalardan tedaviye kadar önemli noktalar. EUR. Respir. J. 51, 1700745 (2018).
Hong, K.-H. ve ark. Genetik ablasyon Bmpr2 Pulmoner endoteldeki gen, pulmoner arteriyel hipertansiyona yatkınlık için yeterlidir. Dolaşım 118, 722 – 730 (2008).
Dahlman, JE ve diğerleri. Düşük moleküler ağırlığa sahip polimerik nanopartiküller kullanılarak in vivo endotelyal siRNA iletimi. Nat. Nanoteknoloji. 9, 648 – 655 (2014).
Cheng, Q. et al. Dokuya özgü mRNA iletimi ve CRISPR–Cas gen düzenlemesi için seçici organ hedefleme (SORT) nanoparçacıkları. Nat. Nanoteknoloji. 15, 313 – 320 (2020). Bu çığır açan çalışma, farklı yüklü (SORT) lipitlerin geleneksel dört bileşenli LNP'lere dahil edilmesinin, karaciğer, dalak ve akciğerler arasındaki mRNA transfeksiyonunun konumunu değiştirdiğini buldu..
Dilliard, SA, Cheng, Q. & Siegwart, DJ Nanopartikülleri hedef alan seçici organ yoluyla dokuya özgü mRNA iletiminin mekanizması üzerine. Proc. Natl Acad. Sci. Amerika Birleşik Devletleri 118, e2109256118 (2021). Bu çalışma, LNP'lere eklenen SORT lipitlerinin, NP yüzeyinde biyomoleküler korona oluşumu üzerindeki etkisini ve bunun organa özgü transfeksiyonun sağlanmasındaki rolünü kapsamlı bir şekilde araştırdı..
Kimura, S. ve Harashima, H. Lipid nanopartikülleri tarafından doku seçici gen aktarımının mekanizması üzerine. J. Kontrol. Serbest bırakmak https://doi.org/10.1016/j.jconrel.2023.03.052 (2023).
Qiu, M. ve diğerleri. Pulmoner lenfanjioleiomyomatozun tedavisi için sentetik lipid nanopartiküllerin akciğer seçici mRNA iletimi. Proc. Natl Acad. Sci. Amerika Birleşik Devletleri 119, e2116271119 (2022).
Kaczmarek, J.C. ve diğerleri. MRNA'nın akciğerlere sistemik iletimi için polimer-lipit nanopartikülleri. Ange. Kimya Int. Ed. 55, 13808 – 13812 (2016).
Shen, A. M. ve Minko, T. Pulmoner dağıtım için inhale nanoterapötiklerin farmakokinetiği. J. Kontrol. Bırakın 326, 222 – 244 (2020).
Alton, E.W.F.W. ve diğerleri. Viral olmayan maddenin tekrarlanan nebülizasyonu CFTR Kistik fibrozlu hastalarda gen terapisi: randomize, çift kör, plasebo kontrollü, faz 2b denemesi. Lancet Solunum. Med. 3, 684 – 691 (2015).
Kim, J. ve ark. Solunum yoluyla mRNA'nın hücre içi iletimini arttırmak için lipit nanopartiküllerinin mühendisliği. ACS Nano 16, 14792 – 14806 (2022).
Lokugamage, MP ve ark. Nebulize terapötik mRNA'nın akciğerlere teslimi için lipid nanopartiküllerinin optimizasyonu. Nat. Biomed. Müh. 5, 1059 – 1068 (2021).
Qiu, Y. ve diğerleri. PEGile edilmiş sentetik KL4 peptidinin kuru toz formülasyonu yoluyla etkili mRNA pulmoner iletimi. J. Kontrol. Bırakın 314, 102 – 115 (2019).
Popowski, K.D. ve diğerleri. Hücre dışı veziküllere dayalı, solunabilir kuru toz mRNA aşıları. Mesele 5, 2960 – 2974 (2022).
Telko, M.J. ve Hickey, A.J. Kuru toz inhaler formülasyonu. Nefes al. Bakım 50, 1209 (2005).
Li, B. ve ark. Pulmoner mRNA iletimi ve genom düzenleme için nanopartiküllerin kombinatoryal tasarımı. Nat. Biyoteknoloji. https://doi.org/10.1038/s41587-023-01679-x (2023).
Fahy, J. V. ve Dickey, B. F. Havayolu mukus fonksiyonu ve disfonksiyonu. N. Engl. J. Med. 363, 2233 – 2247 (2010).
Schneider, C.S. ve diğerleri. Mukusa yapışmayan nanopartiküller, ilacın inhalasyon sonrasında solunum yollarına eşit ve uzun süreli olarak taşınmasını sağlar. Sci. Gelişmiş. 3, e1601556 (2017).
Wang, J. ve diğerleri. Pulmoner yüzey aktif madde-biyomimetik nanopartiküller, heterosubtipik influenza bağışıklığını güçlendirir. Bilim 367, eau0810 (2020).
Rock, J.R., Randell, S.H. ve Hogan, B.L.M. Havayolu bazal kök hücreleri: epitelyal homeostaz ve yeniden şekillenmedeki rollerine ilişkin bir bakış açısı. Dis. modeli. makine 3, 545 – 556 (2010).
Getts, DR vd. Ensefalitojenik peptitleri taşıyan mikropartiküller T hücre toleransını indükler ve deneysel otoimmün ensefalomiyeliti iyileştirir. Nat. Biyoteknoloji. 30, 1217 – 1224 (2012).
Leuschner, F. ve diğerleri. Farelerde inflamatuar monositlerde terapötik siRNA susturma. Nat. Biyoteknoloji. 29, 1005 – 1010 (2011).
Rojas, L.A. ve diğerleri. Kişiselleştirilmiş RNA neoantijen aşıları pankreas kanserinde T hücrelerini uyarır. Tabiat 618, 144 – 150 (2023).
Bevers, S. ve ark. Sistemik bağışıklama için ayarlanmış mRNA-LNP aşıları, dalak bağışıklık hücrelerini devreye sokarak güçlü antitümör bağışıklığını tetikler. Mol. orada. 30, 3078 – 3094 (2022).
Blanco, E., Shen, H. & Ferrari, M. İlaç dağıtımının önündeki biyolojik engellerin üstesinden gelmek için nanoparçacık tasarımının ilkeleri. Nat. Biyoteknoloji. 33, 941 – 951 (2015).
Kranz, LM vd. Dendritik hücrelere sistemik RNA iletimi, kanser immünoterapisi için antiviral savunmadan yararlanır. Tabiat 534, 396 – 401 (2016).
Liu, S. ve diğerleri. Organ seçici mRNA iletimi ve CRISPR-Cas gen düzenlemesi için membranı dengesizleştiren iyonize edilebilir fosfolipidler. Nat. Anne. 20, 701 – 710 (2021).
Fenton, OS ve ark. Haberci RNA'nın B lenfositlerine in vivo iletimi için iyonlaşabilir lipit materyallerin sentezi ve biyolojik değerlendirmesi. Gelişmiş. Mater. 29, 1606944 (2017).
Zhao, X. ve ark. Primer T lenfositlere in vivo mRNA dağıtımı için imidazol bazlı sentetik lipidoidler. Ange. Kimya Int. Ed. 59, 20083 – 20089 (2020).
LoPresti, ST, Arral, ML, Chaudhary, N. & Whitehead, KA Yardımcı lipitlerin, lipit nanopartiküllerindeki yüklü alternatiflerle değiştirilmesi, dalak ve akciğerlere hedeflenen mRNA dağıtımını kolaylaştırır. J. Kontrol. Bırakın 345, 819 – 831 (2022).
McKinlay, C.J., Benner, N.L., Haabeth, O.A., Waymouth, R.M. & Wender, P.A. Yük değiştiren salınabilir taşıyıcıların lipit çeşitli kütüphaneleri tarafından etkinleştirilen lenfositlere gelişmiş mRNA dağıtımı. Proc. Natl Acad. Sci. Amerika Birleşik Devletleri 115E5859 --- E5866 (2018).
McKinlay, CJ ve ark. Canlı hayvanlarda mRNA'nın teslimi ve salınması için yükü değiştiren salınabilir taşıyıcılar (CART'lar). Proc. Natl Acad. Sci. Amerika Birleşik Devletleri 114E448 --- E456 (2017).
Ben-Akiva, E. ve ark. Kanser aşısı için dalak dendritik hücrelerin ligandsız hedeflenmesi için biyolojik olarak parçalanabilen lipofilik polimerik mRNA nanopartikülleri. Proc. Natl Acad. Sci. Amerika Birleşik Devletleri 120, e2301606120 (2023).
Tombácz, I. ve ark. Yüksek verimli CD4+ Tasarlanmış CD4+ hücre güdümlü mRNA-LNP'ler kullanılarak T hücresi hedefleme ve genetik rekombinasyon. Mol. orada. 29, 3293 – 3304 (2021).
Rurik, JG ve ark. CAR T hücreleri kalp hasarını tedavi etmek için in vivo olarak üretildi. Bilim 375, 91 – 96 (2022).
Kim, J., Eygeris, Y., Gupta, M. & Sahay, G. Kendiliğinden birleştirilmiş mRNA aşıları. Gelişmiş. İlaç Deliv. Rev. 170, 83 – 112 (2021).
Lindsay, KE ve ark. İnsan olmayan primatlarda mRNA aşısının dağıtımındaki erken olayların PET-CT ve yakın kızılötesi görüntüleme yoluyla görselleştirilmesi. Nat. Biomed. Müh. 3, 371 – 380 (2019). Bu öncü çalışma, lipit bazlı mRNA aşılarının, çift radyonüklid-yakın kızılötesi prob kullanılarak insan olmayan primatlara kas içi enjeksiyonundan sonra biyolojik dağılımını araştırdı..
Alberer, M. ve ark. Sağlıklı yetişkinlerde bir mRNA kuduz aşısının güvenliği ve immünojenikliği: açık etiketli, randomize olmayan, prospektif, insanda ilk faz 1 klinik deney. Neşter 390, 1511 – 1520 (2017).
Değerlendirme Raporu: Comirnaty EMA/707383/2020 (Avrupa İlaç Ajansı, 2021); https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/comirnaty-epar-public-assessment-report_en.pdf
Değerlendirme Raporu: COVİD-19 Aşı Moderna EMA/15689/2021 (Avrupa İlaç Ajansı, 2021); https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/spikevax-previously-covid-19-vaccine-moderna-epar-public-assessment-report_en.pdf
Ke, X. ve ark. Lenfatik hedefleme için nanopartiküllerin fiziksel ve kimyasal profilleri. Gelişmiş. İlaç Deliv. Rev. 151-152, 72 – 93 (2019).
Hansen, K.C., D'Alessandro, A., Clement, C.C. & Santambrogio, L. Lenf oluşumu, bileşimi ve dolaşımı: proteomik bir bakış açısı. Int. immünol. 27, 219 – 227 (2015).
Chen, J. ve ark. MRNA kanser aşısının lipit nanoparçacık aracılı lenf nodu hedeflemesi, sağlam CD8'i ortaya çıkarır+ T hücre yanıtı. Proc. Natl Acad. Sci. Amerika Birleşik Devletleri 119, e2207841119 (2022).
Liu, S. ve diğerleri. Katyonik polimerlerin zwitteriyonik fosfolipidasyonu, dalak ve lenf düğümlerine sistemik mRNA dağıtımını kolaylaştırır. J. Am. Chem. Soc. 143, 21321 – 21330 (2021).
Şahin, U. ve ark. Kişiselleştirilmiş RNA mutanom aşıları, kansere karşı poli-spesifik terapötik bağışıklığı harekete geçirir. Tabiat 547, 222 – 226 (2017).
Kreiter, S. ve ark. Çıplak antijen kodlayan RNA ile intranodal aşılama, güçlü profilaktik ve terapötik antitümöral bağışıklık ortaya çıkarır. Kanser Res. 70, 9031 – 9040 (2010).
Fan, C.-H. ve ark. Eş zamanlı kan-beyin bariyerinin açılması ve lokal gen iletimi için odaklanmış ultrasona sahip folat-konjuge gen taşıyan mikrokabarcıklar. biyomateryaller 106, 46 – 57 (2016).
Yu, Y.J. ve diğerleri. Bir transsitoz hedefine olan afinitesini azaltarak terapötik bir antikorun beyin alımını arttırmak. Sci. Çeviri Med. 3, 84ra44 (2011).
Yu, Y.J. ve diğerleri. Terapötik bispesifik antikorlar, insan olmayan primatlarda kan-beyin bariyerini geçer. Sci. Çeviri Med. 6, 261ra154 (2014).
Kariolis, M.S. ve diğerleri. Farelerde ve maymunlarda bir Fc fragmanı kan-beyin bariyeri taşıma aracı kullanılarak terapötik proteinlerin beyne verilmesi. Sci. Çeviri Med. 12, eaay1359 (2020).
Ullman, J.C. ve diğerleri. Farelerde kan-beyin bariyeri taşıma aracı kullanılarak bir lizozomal enzimin beyne verilmesi ve aktivitesi. Sci. Çeviri Med. 12, eaay1163 (2020).
Ma, F. ve ark. İntravenöz enjeksiyon yoluyla gelişmiş beyin iletimi için nörotransmitter türevli lipidoidler (NT-lipidoidler). Sci. Gelişmiş. 6, eabb4429 (2020). Bu çalışma, lipitlerin nörotransmiterleri taklit edecek şekilde tasarlanması ve bunların NP'lere dahil edilmesinin, IV enjeksiyonu takiben nükleik asitlerin ve proteinlerin beyne iletilmesini artırabileceğini öne sürmektedir.
Zhou, Y. ve ark. Alzheimer hastalığının tedavisi için kan-beyin bariyerine nüfuz eden siRNA nanotıp. Sci. Gelişmiş. 6, eabc7031 (2020).
Li, W. ve ark. Travmatik beyin hasarında siRNA'nın BBB patofizyolojisinden bağımsız iletimi Sci. Gelişmiş. 7, eabd6889 (2021).
Nance, E.A. ve diğerleri. Yoğun bir poli(etilen glikol) kaplama, büyük polimerik nanopartiküllerin beyin dokusuna nüfuzunu artırır. Sci. Çeviri Med. 4, 149ra119 (2012).
Thorne, R. G. ve Nicholson, C. Kuantum noktaları ve dekstranlar ile in vivo difüzyon analizi, beyin hücre dışı alanının genişliğini tahmin eder. Proc. Natl Acad. Sci. Amerika Birleşik Devletleri 103, 5567 – 5572 (2006).
Kim, M. ve ark. İskemik inmenin tedavisi için kendi kendini kopyalayan haberci RNA'nın beyne iletilmesi. J. Kontrol. Bırakın 350, 471 – 485 (2022).
Willerth, S.M. ve Sakiyama-Elbert, S.E. İlaç dağıtımı için iskeleleri kullanan sinir dokusu mühendisliğine yaklaşımlar. Gelişmiş. İlaç Deliv. Rev. 59, 325 – 338 (2007).
Saucier-Sawyer, J.K. ve diğerleri. Polimer nanopartiküllerin beyin tümörlerine konveksiyonla geliştirilmiş dağıtım yoluyla dağılımı. J. Kontrol. Serbest bırakmak 232, 103 – 112 (2016).
Dhaliwal, H.K., Fan, Y., Kim, J. ve Amiji, M.M. Katyonik lipozomlar kullanılarak beyindeki mRNA terapötiklerinin burun içi iletimi ve transfeksiyonu. Mol. Ecz. 17, 1996 – 2005 (2020).
Frangoul, H. ve diğerleri. Orak hücre hastalığı ve β-talasemi için CRISPR-Cas9 gen düzenlemesi. N. Engl. J. Med. 384, 252 – 260 (2021).
Hirabayashi, H. ve Fujisaki, J. Kemiğe özgü ilaç dağıtım sistemleri: kemik arayan ajanların kimyasal modifikasyonu yoluyla yaklaşımlar. Klinik. Farmakokinet. 42, 1319 – 1330 (2003).
Wang, G., Mostafa, N.Z., Incani, V., Kucharski, C. & Uludağ, H. Kemik hastalıklarına yönelik ilaç taşıyıcıları olarak tasarlanmış bifosfonatla süslenmiş lipit nanopartikülleri. J. Biomed. Anne. Res. A 100, 684 – 693 (2012).
Giger, E.V. ve diğerleri. Bifosfonatla stabilize edilmiş kalsiyum fosfat nanopartikülleri ile gen dağıtımı. J. Kontrol. Bırakın 150, 87 – 93 (2011).
Xue, L. ve diğerleri. Kemik mikro ortamına mRNA iletimi için bifosfonat lipid benzeri malzemelerin rasyonel tasarımı J. Am. Chem. Soc. 144, 9926 – 9937 (2022). Bu çalışma, bisfosfatları taklit edecek şekilde lipit tasarımının geliştirilmesinin, IV enjeksiyondan sonra kemik mikro ortamına LNP aracılı mRNA dağıtımını geliştirebileceğini önermektedir..
Liang, C. ve ark. Yeni bir RNA etkileşimine dayalı kemik anabolik stratejisi olarak osteoblastları hedef alan aptamer işlevselleştirilmiş lipit nanopartikülleri Nat. Med. 21, 288 – 294 (2015).
Zhang, Y., Wei, L., Miron, R.J., Shi, B. ve Bian, Z. Semaforin 4D ifadesine müdahale ederek bölgeye özgü kemik hedefleme dağıtım sistemi yoluyla anabolik kemik oluşumu. J. Kemik Madencisi. Res. 30, 286 – 296 (2015).
Zhang, G. ve diğerleri. RNAi bazlı anabolik tedaviyi kolaylaştırmak için kemik oluşumunu hedef alan bir dağıtım sistemi. Nat. Med. 18, 307 – 314 (2012).
Shi, D., Toyonaga, S. & Anderson, D.G. Hedeflenen lipit nanopartikülleri yoluyla hematopoietik kök ve progenitör hücrelere in vivo RNA iletimi. Nano Lett. 23, 2938 – 2944 (2023).
Sago, CD ve ark. RNA'yı in vivo yönlendirilmiş evrim ile tanımlanan kemik iliğine ileten nanopartiküller. J. Am. Chem. Soc. 140, 17095 – 17105 (2018).
Zhang, X., Li, Y., Chen, Y.E., Chen, J. & Ma, P.X. Kritik boyutlu kemik defektlerini yeniden oluşturmak için iki aşamalı miRNA-3a dağıtımına sahip hücresiz 26D iskele. Nat. Commun. 7, 10376 (2016).
Wang, P. ve diğerleri. BMP2/NS1 mRNA lipopolipleksleri ile yüklenmiş, dondurularak kurutulmuş kollajen-nanohidroksiapatit matrisi ile in vivo kemik dokusu indüksiyonu. J. Kontrol. Bırakın 334, 188 – 200 (2021).
Athirasala, A. ve ark. Matris sertliği, hücre yüklü hidrojellerde lipit nanoparçacık-mRNA dağıtımını düzenler. Nanomed. Nanoteknoloji. Biol. Med. 42, 102550 (2022).
Nims, R. J., Pferdehirt, L. ve Guilak, F. Mekanogenetik: hücresel mühendislik için mekanobiyolojiden yararlanmak. Kör. Görüş. Biyoteknoloji. 73, 374 – 379 (2022).
O'Driscoll, C.M., Bernkop-Schnürch, A., Friedl, J.D., Préat, V. & Jannin, V. Viral olmayan nükleik asit bazlı terapötiklerin ağızdan verilmesi — bunun için cesaretimiz var mı? EUR. J. Pharm. Sci. 133, 190 – 204 (2019).
Ball, R.L., Bajaj, P. & Whitehead, K.A. siRNA lipit nanopartiküllerinin ağızdan verilmesi: GI kanalındaki kader. Sci. Cum. 8, 2178 (2018).
Attarwala, H., Han, M., Kim, J. ve Amiji, M. Çok bölmeli dağıtım sistemleri kullanılarak oral nükleik asit tedavisi. Wiley Disiplinlerarası. Rev. Nanomed. Nanobiotechnol. 10, e1478 (2018).
Abramson, A. ve ark. Makromoleküllerin ağızdan verilmesi için yutulabilir, kendi kendini yönlendiren bir sistem. Bilim 363, 611 – 615 (2019).
Abramson, A. ve ark. Kapsül aracılı gastrointestinal doku enjeksiyonları kullanılarak oral mRNA dağıtımı. Mesele 5, 975 – 987 (2022). Bu çalışma, mRNA yüklü PBAE NP'lerin ağızdan alınan robotik haplar kullanılarak doğrudan midenin submukozasına iletilme potansiyelini göstermektedir..
Doll, S. ve ark. Bölge ve hücre tipi, insan kalbinin kantitatif proteomik haritasını çözdü. Nat. Commun. 8, 1469 (2017).
Xin, M., Olson, E.N. ve Bassel-Duby, R. Kırık kalpleri onarmak: yetişkin kalp rejenerasyonu ve onarımının temeli olarak kalp gelişimi. Nat. Rev. Mol. Hücre Biol. 14, 529 – 541 (2013).
Zangi, L. ve diğerleri. Modifiye mRNA, kalp progenitör hücrelerinin kaderini yönlendirir ve miyokard enfarktüsünden sonra vasküler rejenerasyonu indükler. Nat. Biyoteknoloji. 31, 898 – 907 (2013).
Tang, R., Long, T., Lui, K.O., Chen, Y. ve Huang, Z.-P. Kalbi düzeltmek için bir yol haritası: Kalp hastalığında RNA düzenleyici ağlar. Mol. Ther. Nükleik asitler 20, 673 – 686 (2020).
Han, P. ve ark. Uzun kodlayıcı olmayan bir RNA, kalbi patolojik hipertrofiden korur. Tabiat 514, 102 – 106 (2014).
Anttila, V. ve ark. Koroner arter baypas greftlemesi yapılan hastalarda VEGF mRNA'nın doğrudan intramiyokardiyal enjeksiyonu. Mol. orada. 31, 866 – 874 (2023).
Täubel, J. ve diğerleri. Kalp yetmezliği olan hastalarda microRNA-132'yi hedef alan yeni antisens tedavisi: insanda ilk kez yapılan faz 1b randomize, çift kör, plasebo kontrollü çalışmanın sonuçları. Avro. Kalp J. 42, 178 – 188 (2021).
Nishiyama, T. ve diğerleri. Patojenik mutasyonların hassas genomik düzenlenmesi RBM20 dilate kardiyomiyopatiyi kurtarır. Sci. Çeviri Med. 14, eade1633 (2022).
Reichart, D. ve ark. Verimli in vivo genom düzenleme, farelerde hipertrofik kardiyomiyopatiyi önler. Nat. Med. 29, 412 – 421 (2023).
Chai, AC ve ark. İnsan kardiyomiyositlerinde ve hümanize farelerde hipertrofik kardiyomiyopatinin temel düzenleme düzeltmesi. Nat. Med. 29, 401 – 411 (2023).
Rubin, J.D. ve Barry, M.A. Böbrekte moleküler tedavinin iyileştirilmesi. Mol. Tanı. Orada. 24, 375 – 396 (2020).
Oroojalian, F. ve ark. Böbrek için nanoteknolojiye dayalı ilaç dağıtım sistemlerindeki son gelişmeler. J. Kontrol. Bırakın 321, 442 – 462 (2020).
Jiang, D. ve diğerleri. DNA origami nanoyapıları tercihli böbrek alımı sergileyebilir ve akut böbrek hasarını hafifletebilir. Nat. Biomed. Müh. 2, 865 – 877 (2018).
Xu, Y. ve ark. Akut böbrek hasarının erken teşhisi ve akıllı tedavisi için NIR-II fotoakustik aktif DNA origami nanoanteni. J. Am. Chem. Soc. 144, 23522 – 23533 (2022).
Stribley, J.M., Rehman, K.S., Niu, H. & Christman, G.M. Gen terapisi ve üreme tıbbı. Fertil. Steril. 77, 645 – 657 (2002).
Boekelheide, K. & Sigman, M. Erkek kısırlığının tedavisi için gen terapisi mümkün mü? Nat. Klin. Pratik yapın. Urol. 5, 590 – 593 (2008).
Rodríguez-Gascón, A., del Pozo-Rodríguez, A., Isla, A. & Solinís, M.A. Vajinal gen terapisi. Gelişmiş. İlaç Deliv. Rev. 92, 71 – 83 (2015).
Lindsay, K.E. ve diğerleri. Sentetik mRNA'nın vajinal mukozaya aerosol olarak verilmesi, HIV'e karşı geniş ölçüde nötralize edici antikorların kalıcı ekspresyonuna yol açar. Mol. orada. 28, 805 – 819 (2020).
Poley, M. ve ark. Yumurtlama sırasında kadın üreme sisteminde nanopartiküller birikerek kanser tedavisini ve doğurganlığı etkiler. ACS Nano 16, 5246 – 5257 (2022).
DeWeerdt, S. Doğum öncesi gen terapisi mümkün olan en erken tedaviyi sunar. Tabiat 564, S6 – S8 (2018).
Palanki, R., Peranteau, W.H. & Mitchell, M.J. Rahim içi gen terapisi için dağıtım teknolojileri. Gelişmiş. İlaç Deliv. Rev. 169, 51 – 62 (2021).
Riley, RS ve ark. Rahim içi mRNA dağıtımı için iyonlaşabilir lipit nanopartikülleri. Sci. Gelişmiş. 7, 1028 – 1041 (2021).
Swingle, K.L. ve diğerleri. Amniyotik sıvı, rahim içi amniyotik mRNA dağıtımı için lipit nanoparçacıklarını stabilize etti. J. Kontrol. Bırakın 341, 616 – 633 (2022).
Ricciardi, A.S. ve diğerleri. Bölgeye özgü genom düzenleme için utero nanoparçacık dağıtımı. Nat. Commun. 9, 2481 (2018). Bu çalışma sunar rahimde Fetal farelerde hastalığa neden olan β-talasemi mutasyonunun gen düzenlenmesi.
Chaudhary, N. ve diğerleri. Lipid nanoparçacık yapısı ve hamilelik sırasındaki dağıtım yolu, anne ve yavrudaki mRNA gücünü, immünojenitesini ve sağlığını belirler. Ön baskı saati bioRxiv https://doi.org/10.1101/2023.02.15.528720 (2023).
Young, R.E. ve ark. Lipid nanoparçacık bileşimi, plasentaya mRNA dağıtımını yönlendirir. Ön baskı saati bioRxiv https://doi.org/10.1101/2022.12.22.521490 (2022).
Swingle, K.L. ve diğerleri. Hamilelik sırasında plasentaya in vivo mRNA iletimi için iyonlaşabilir lipit nanopartikülleri. J. Am. Chem. Soc. 145, 4691 – 4706 (2023).
Lan, Y. ve ark. İç kulak bozukluklarına yönelik AAV bazlı gen tedavilerindeki son gelişmeler. Gen Ther. 27, 329 – 337 (2020).
Delmaghani, S. & El-Amraoui, A. İç kulak gen tedavileri başlıyor: mevcut vaatler ve gelecekteki zorluklar. J. Clin. Med. 9, 2309 (2020).
Wang, L., Kempton, J. B. ve Brigande, J. V. Sağırlık ve denge bozukluğunun fare modellerinde gen terapisi. Ön. Mol. Neurosci. 11, 300 (2018).
Du, X. ve ark. Koklear saç hücrelerinin yenilenmesi ve işitmenin iyileşmesi O1 Yetişkin kobaylarda siRNA nanopartikülleri ile modülasyon. Mol. orada. 26, 1313 – 1326 (2018).
Gao, X. ve ark. Otozomal dominant işitme kaybının, genom düzenleme ajanlarının in vivo verilmesiyle tedavisi. Tabiat 553, 217 – 221 (2018).
Jero, J. ve ark. Farede sağlam bir yuvarlak pencere zarı yoluyla koklear gen iletimi. Hum. Gen Ther. 12, 539 – 548 (2001).
Egeblad, M., Nakasone, E. S. & Werb, Z. Organ olarak tümörler: tüm organizmayla arayüz oluşturan karmaşık dokular. Dev. Hücre 18, 884 – 901 (2010).
El-Sawy, H.S., Al-Abd, A.M., Ahmed, T.A., El-Say, K.M. & Torchilin, V.P. Katı tümör mikro ortamına uyaranlara duyarlı nano mimari ilaç dağıtım sistemleri: geçmiş, şimdiki zaman ve gelecek perspektifler. ACS Nano 12, 10636 – 10664 (2018).
Hansen, A.E. ve diğerleri. Bakır-64 lipozomları kullanılarak kanserli köpeklerde arttırılmış geçirgenlik ve tutma etkisinin pozitron emisyon tomografisine dayalı olarak aydınlatılması. ACS Nano 9, 6985 – 6995 (2015).
Zhou, Q. ve diğerleri. Enzimle aktifleşebilen polimer-ilaç konjugatı, tümör penetrasyonunu ve tedavi etkinliğini arttırır. Nat. Nanoteknoloji. 14, 799 – 809 (2019).
Sindhwani, S. et al. Nanopartiküllerin katı tümörlere girişi. Nat. Anne. 19, 566 – 575 (2020).
Wilhelm, S. vd. Tümörlere nanopartikül dağıtımının analizi. Nat. Rahip Mater. 1, 16014 (2016). Bu İnceleme, NP'lerin etkisiz tümör hedeflemesinin ardındaki olası faktörleri derinlemesine araştırıyor ve uygulanan NP dozunun yalnızca küçük bir kısmının katı bir tümöre ulaştığını ortaya çıkarıyor.
Schroeder, A. ve diğerleri. Metastatik kanserin nanoteknolojiyle tedavisi. Nat. Rev. Kanser 12, 39 – 50 (2012).
Chan, W. C. W. Katı tümörlere nanopartikül dağıtım prensipleri. BME Cephesi. 4, 0016 (2023). Bu İnceleme, NP'leri çevreleyen ortamın hem makro hem de mikro düzeydeki analizini ve bunların fizikokimyasal özelliklerini dikkate alarak, tümör hedefli NP'lerin tasarlanması için temel ilkeleri özetlemektedir..
Kingston, BR ve ark. Spesifik endotel hücreleri, katı tümörlere nanoparçacık girişini yönetir. ACS Nano 15, 14080 – 14094 (2021).
Boehnke, N. ve diğerleri. Büyük ölçüde paralel havuzlanmış tarama, nanoparçacık dağıtımının genomik belirleyicilerini ortaya çıkarır. Bilim 377, eabm5551 (2022).
Li, Y. ve ark. Çok işlevli onkolitik nanopartiküller, yerleşik tümörleri ortadan kaldırmak ve sistemik bağışıklığı başlatmak için kendi kendini kopyalayan IL-12 RNA'yı sağlar. Nat. Yengeç Burcu 1, 882 – 893 (2020).
Hotz, C. ve ark. MRNA ile kodlanmış sitokinlerin lokal olarak verilmesi, çoklu klinik öncesi tümör modellerinde antitümör bağışıklığını ve tümörün yok edilmesini destekler. Sci. Çeviri Med. 13, eabc7804 (2021).
Li, W. ve ark. Biyomimetik nanopartiküller, maliyet uyarıcı reseptörleri kodlayan mRNA'lar sağlar ve T hücresi aracılı kanser immünoterapisini geliştirir. Nat. Commun. 12, 7264 (2021).
Van Lint, S. ve diğerleri. TriMix mRNA'nın tümör içine verilmesi, dendritik hücrelerin çapraz sunumuyla T hücresi aktivasyonuyla sonuçlanır. Kanser İmmünol. Res. 4, 146 – 156 (2016).
Oberli, MA ve ark. Güçlü kanser immünoterapisi için lipit nanopartikül destekli mRNA dağıtımı Nano Lett. 17, 1326 – 1335 (2017).
Huayamares, S.G. ve ark. Yüksek verimli taramalar, mRNA'yı in vivo olarak insan tümörlerine tercihen ileten bir lipit nanopartikülünü tanımlar. J. Kontrol. Bırakın 357, 394 – 403 (2023).
Vetter, V. C. ve Wagner, E. Nükleik asit bazlı terapötiklerin tümörlere hedeflenmesi: polipleksler için zorluklar ve stratejiler. J. Kontrol. Bırakın 346, 110 – 135 (2022).
Yong, S. ve ark. Kanserin kemo-immünoterapisi için çift hedefli lipid nanoterapötik destek. Gelişmiş. Mater. 34, 2106350 (2022).
Kedmi, R. et al. Hedeflenen RNAi terapötikleri için modüler bir platform. Nat. Nanoteknoloji. 13, 214 – 219 (2018). Bu çalışma, Fc bölgesine bağlanan bağlayıcılar kullanarak antikorların kimyasal konjugasyonunu önleyen ve NP yüzeyinde kesin antikor yönelimi sağlayan modüler, ligand bazlı bir RNA dağıtım platformu geliştirdi..
Mitchell, MJ ve ark. İlaç dağıtımı için mühendislik hassas nanopartiküller. Nat. Rev. Uyuşturucu Keşfi. 20, 101 – 124 (2021).
Adachi, K., Enoki, T., Kawano, Y., Veraz, M. ve Nakai, H. Büyük ölçüde paralel sıralamayla adeno-ilişkili virüs kapsidinin yüksek çözünürlüklü işlevsel bir haritasının çizilmesi. Nat. Commun. 5, 3075 (2014).
Dahlman, JE ve ark. Hedeflenen terapötiklerin in vivo keşfi için yüksek verim için barkodlu nanopartiküller. Proc. Natl Acad. Sci. Amerika Birleşik Devletleri 114, 2060 – 2065 (2017). Bu çalışma, NP'lerin yüksek verimli taramasını gerçekleştirmede DNA barkodlama ve derin sıralamanın dikkat çekici yeteneklerini sunmakta ve bunların in vivo hedefe özgü gen dağıtımındaki etkinliğini değerlendirmektedir..
Da Silva Sanchez, AJ ve diğerleri. Evrensel barkodlama, in vivo ApoE'den bağımsız lipit nanoparçacık dağıtımını öngörür Nano Lett. 22, 4822 – 4830 (2022).
Guimaraes, PPG ve ark. Hızlandırılmış in vivo dağıtım taraması için barkodlu mRNA'yı kapsülleyen iyonlaşabilir lipit nanopartikülleri. J. Kontrol. Bırakın 316, 404 – 417 (2019).
Dobrowolski, C. ve diğerleri. Nanopartikül tek hücreli multiomik okumalar, hücre heterojenliğinin, lipit nanopartikül aracılı haberci RNA dağıtımını etkilediğini ortaya koymaktadır. Nat. Nanoteknoloji. 17, 871 – 879 (2022).
Rhym, LH, Manan, RS, Koller, A., Stephanie, G. & Anderson, DG mRNA dağıtımı için lipit nanopartikül kütüphanelerinin yüksek verimli in vivo taranması için peptid kodlayan mRNA barkodları. Nat. Biomed. Müh. 7, 901 – 910 (2023).
Stoeckius, M. et al. Tek hücrelerde eşzamanlı epitop ve transkriptom ölçümü. Nat. Yöntemler 14, 865 – 868 (2017).
Keenum, M.C. ve diğerleri. Tek hücreli epitop-transkriptomikler, nanoparçacıkla sağlanan RIG-I ve TLR4 agonistlerine akciğer stromal ve bağışıklık hücresi tepki kinetiğini ortaya koyuyor. biyomateryaller 297, 122097 (2023).
Grandi, F.C., Modi, H., Kampman, L. & Corces, M.R. ATAC-seq ile kromatin erişilebilirlik profili oluşturma. Nat. Protoc. 17, 1518 – 1552 (2022).
Rao, N., Clark, S. & Habern, O. Genomik ve doku patolojisi arasında köprü kurmak: 10x Genomics, Visium Spatial Gen Expression Solution ile yeni sınırları araştırıyor. Genet. Müh. Biyoteknoloji. Haberler 40, 50 – 51 (2020).
Francia, V., Schiffelers, RM, Cullis, PR & Witzigmann, D. Gen terapisi için lipid nanopartiküllerin biyomoleküler koronası. Biyokonjug. Chem. 31, 2046 – 2059 (2020).
Shao, D. ve diğerleri. HBFP: İnsan vücudu sıvısı proteomu için yeni bir depo. veritabanı 2021, baab065 (2021).
Greener, J. G., Kandathil, S.M., Moffat, L. & Jones, D. T. Biyologlar için makine öğrenimi kılavuzu. Nat. Rev. Mol. Hücre Biol. 23, 40 – 55 (2022).
Zhang, H. ve diğerleri. Optimize edilmiş mRNA tasarımına yönelik algoritma stabiliteyi ve immünojeniteyi artırır. Tabiat 621, 396 – 403 (2023).
Wang, W. ve ark. Makine öğrenme algoritması ile mRNA aşıları için lipit nanopartiküllerinin tahmini. Acta Ecz. Günah. B 12, 2950 – 2962 (2022).
Xu, Y. ve ark. AGILE platformu: mRNA dağıtımı için LNP gelişimini hızlandırmaya yönelik derin öğrenme destekli bir yaklaşım. Ön baskı saati bioRxiv https://doi.org/10.1101/2023.06.01.543345 (2023). Bu çalışma, kas içi mRNA iletimi için iyonlaşabilir lipit tasarımında yapay zekayı uyguluyor.
Gong, D. ve ark. Makine öğrenimi destekli yapı fonksiyonu tahminleri, polimerik gen iletimi için siliko nanoparçacık taramasını mümkün kılar. Açta Biomater. 154, 349 – 358 (2022).
Reker, D. ve ark. Kendiliğinden birleşen ilaç nanopartiküllerinin hesaplamalı olarak yönlendirilen yüksek verimli tasarımı. Nat. Nanoteknoloji. 16, 725 – 733 (2021).
Yamankurt, G. ve ark. Yüksek verimli tarama ve makine öğrenimi ile nanotıp tasarım alanının araştırılması. Nat. Biomed. Müh. 3, 318 – 327 (2019).
Lazarovits, J. ve diğerleri. Denetimli öğrenme ve kütle spektrometrisi, nanomateryallerin in vivo kaderini tahmin eder. ACS Nano 13, 8023 – 8034 (2019).
Goodfellow, I. ve ark. Üretken rakip ağlar. Komün. ACM 63, 139 – 144 (2020).
Repecka, D. ve diğerleri. Üretken rakip ağlar kullanılarak fonksiyonel protein dizisi alanlarının genişletilmesi Nat. Mak. İstihbarat 3, 324 – 333 (2021).
De Backer, L., Cerrada, A., Pérez-Gil, J., De Smedt, S.C. & Raemdonck, K. İlaç dağıtımında biyo-ilhamlı malzemeler: siRNA inhalasyon terapisinde pulmoner yüzey aktif maddenin rolünün araştırılması. J. Kontrol. Bırakın 220, 642 – 650 (2015).
- SEO Destekli İçerik ve Halkla İlişkiler Dağıtımı. Bugün Gücünüzü Artırın.
- PlatoData.Network Dikey Üretken Yapay Zeka. Kendine güç ver. Buradan Erişin.
- PlatoAiStream. Web3 Zekası. Bilgi Genişletildi. Buradan Erişin.
- PlatoESG. karbon, temiz teknoloji, Enerji, Çevre, Güneş, Atık Yönetimi. Buradan Erişin.
- PlatoSağlık. Biyoteknoloji ve Klinik Araştırmalar Zekası. Buradan Erişin.
- Kaynak: https://www.nature.com/articles/s41565-023-01563-4
