Zephyrnet Logosu

Gen terapisi virüslerindeki genetik içeriğin doğru şekilde doğrulanması

Tarih:

08 Kasım 2023 (Nanowerk Haberleri) SMU nanoteknoloji uzmanı MinJun Kim ve ekibi, bir kişinin genlerini hastalıkları tedavi etmek veya iyileştirmek için değiştiren bir teknik olan gen terapisi ile ilgili araştırmalar için Ulusal Sağlık Enstitüleri'nden (NIH) 1.8 milyon dolarlık bir R01 hibesi aldı. dört yıllık hibe SMU'daki (Güney Metodist Üniversitesi) Lyle Mühendislik Okulu Robert C. Womack Başkanı ve BAST Laboratuvarı'nın baş araştırmacısı Kim'in, gen terapisine yönelik virüslerin virüsleri içerip içermediğini doğru bir şekilde belirlemenin daha basit, daha etkili bir yolunu geliştirmesine olanak tanıyacak. tam genetik kargo. Dr.MinJun Kim SMU nanorobotik uzmanı MinJun Kim, gen terapisi hastalarının hastalıklarla mücadele tedavisinin uygun dozajını alıp almadığını anlamanın daha basit ve daha etkili bir yolunu geliştirmek için nadir NIH'nin R01 hibesini aldı. (Resim: SMU) Nanopartiküller çıplak gözle görülemeyecek kadar küçüktür; büyüklükleri 1 ila 100 nanometre (metrenin milyarda biri) arasında değişir. Nanomateryaller doğal olarak oluşabildiği gibi, çeşitli kanser türlerine ilaç verilmesi gibi belirli işlevleri yerine getirecek şekilde de tasarlanabilir. Virüsler yumuşak nanopartiküllerdir. Bir virüsün nükleik asidini çevreleyen protein kaplamaya kapsid denir. Virüsün taşıdığı genetik materyali korur. Kapsidin bütünlüğünü ve koruyabileceği genetik materyal miktarını belirleyememek, aşırı doz veya yetersiz doza yol açabilir. Bu tehdit, viral gen terapisi olarak bilinen, hastalığa neden olan genin yerini alacak veya değiştirecek bir genin sağlıklı bir kopyasını insan vücuduna ulaştırmanın bir yolu olarak zararsız virüslerin kullanılmasının önündeki önemli bir engeldir. ELISA ve qPCR gibi mevcut testler, virüslerin taşımayı amaçladıkları genetik yükü doğru miktarda (veya herhangi bir miktarda) taşıyıp taşımadığını kesin olarak söyleyemez, bu da potansiyel olarak hastaları riske sokar. Kim, "Bu projenin attığı zeminin, virüsler ve virüs benzeri nanopartiküller gibi nano ölçekli türlerin kargo içeriği için analiz edilme şeklini inkar edilemez bir şekilde değiştireceğini tahmin ediyoruz" dedi. Arlington'daki Texas Üniversitesi'nden George Alexandrakis, Texas Üniversitesi Güneybatı Tıp Merkezi'nden Steven Gray ve Washington Eyalet Üniversitesi'nden Prashanta Dutta, araştırmada baş araştırmacı Kim ile birlikte çalışıyor.

Viral gen terapisinde kritik sorunların ele alınması

Ekip, oluşturdukları bir cihazın, insanlarda herhangi bir hastalığa neden olduğu tespit edilmemiş, tek sarmallı veya çift sarmallı DNA ile kapsüllenmiş bir virüs olan adeno-ilişkili virüsün (AAV) genetik içeriğini ne kadar doğru ölçtüğünü test edecek. İlaç şirketleri AAV'yi gen terapisi için büyük bir potansiyel araç olarak görüyor. Örneğin, FDA onaylı ilk gen terapisi (2017) olan Luxturna, kalıtsal körlüğü tedavi etmek için genetik materyaller taşıyan bir AAV'dir. Kim'in "hepsi bir arada virüs karakterizasyonu için yeni nesil teknoloji" olarak adlandırdığı, geliştirilmekte olan cihaz ve analitik araçlar, çift modlu optik-elektrik plazmonik nano gözenek sensörü olarak biliniyor. Sensör, bireysel AAV'lerin boyutunu, etkin yükünü ve deforme edilebilirliğini belirleyecektir. Voltajın neden olduğu deforme olabilirlik önemlidir, çünkü virüs kapsidlerinin şekli, içlerinde ne kadar kargo içeriğinin bulunduğuna bağlı olarak değişir. Kim ve ekibi, verilerdeki kalıplardan çıkarımlar yapan ve "öğrenen" makine öğrenimi bilgisayar sistemlerini, nano-gözenek sensörünün aldığı büyük miktardaki optik-elektrik sinyallere uygulayacak ve böylece ilaç sağlayan virüslerin taşıyıp taşımadığına ilişkin daha iyi sınıflandırmalar sağlayacak. amaçlanan hastalıklarla mücadele eden genetik materyalleri. Kim, "Mevcut analitik yöntemler, kalite kontrol için büyük miktarlarda virüs preparatının kullanılmasını gerektiriyor, bu da maliyetli ve israftır" dedi. "Önerilen sensörümüz yalnızca çok küçük virüs miktarlarına ihtiyaç duyuyor. Bu proje, ekibimin biyomekanik ve mekanobiyoloji, nanofotonik, nanofabrikasyon, makine öğrenimi, fiziksel viroloji ve gen dağıtım sistemleri de dahil olmak üzere en son teknolojiye sahip nanoteknoloji hakkında bilgi edinmesine ve ileri düzey araştırmalar yürütmesine olanak tanıyacak."
spot_img

En Son İstihbarat

spot_img