ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA'nın) yakın zamanda piyasaya sürülmesiyle birlikte Nadir Hastalık Son Nokta İlerlemesi (RDEA) Pilot Programıile klinik araştırma kuruluşu, çocuklarda nadir hastalıklar da dahil olmak üzere nadir hastalıkları tedavi eden ilaçların ve biyolojik ürünlerin etkililik son noktası (veya klinik sonuç) gelişimini ve zamanında onaylanmasını amaçlayan çabalara yeni bir destek kazanıyor.

Bu FDA eylemi, ACRP'nin gelecek Ekim 2023 sayısında birkaç makalenin yayınlanmasını daha da zamanında hale getiriyor. Klinik Araştırmacı Dergi, pek çok araştırma uzmanının nadiren veya hiç düşünmek zorunda olmadığı nadir hastalık çalışmalarının çeşitli yönlerine odaklanıyor.

AscellaHealth Başkanı ve CEO'su PharmD, MPH Dea Belazi, "Nadir Hastalıklara Yönelik Tedavilerin Zamanında, Güvenli Bir Şekilde Teslim Edilmesinin Sağlanması" başlıklı makalesinde, klinik araştırma ekiplerinin giderek daha fazla özel ilaçların ve hücre ve gen tedavilerinin geliştirilmesine odaklandığını belirtiyor. Dünya çapında tahminen 300 milyon insana, bilinen 7,000 nadir hastalık için potansiyel olarak hayat kurtarıcı, iyileştirici tedavi sağlıyoruz.

Belazi, "Bugün, genellikle ölüm, sakatlık veya etkili tedavi eksikliği nedeniyle düşük yaşam kalitesiyle karşı karşıya kalan nadir, karmaşık hastalıkları olan hastaları hedef alan Faz III'te [yaklaşık] 200 klinik çalışma sürüyor" diye yazıyor. "Özel ilaçlar, 2023 ortalarından itibaren FDA'nın yeni onaylar için ana kategorisi olmaya devam ettiğinden ve 13 yılı sonuna kadar ABD'de, Avrupa'da veya her ikisinde de 2023 yeni hücre veya gen terapisinin onaylanabileceği öngörülüyor. XNUMX, tedarik zincirinin optimize edilmesi, ilaç geliştirmenin ticarileşme öncesi aşaması boyunca bir öncelik olmalıdır."

Belazi, araştırmacıların karşılaştığı sayısız zorlukların arasında bu yeni, yenilikçi tedavilerin benzersiz gerekliliklerinin ve araştırma ve geliştirmelerini destekleyen esnek, çevik tedarik zinciri lojistiği için protokoller oluşturmaya bağlı yüklerin nasıl olduğunu incelemeye devam ediyor. Tedarik zincirinde yer alan birden fazla paydaş göz önüne alındığında, risk yönetimi ihtiyacının çok önemli olduğunu belirtiyor.

Sırada, bir Norstella şirketi olan Citeline'ın Hasta Katılımı ve İşe Alım Pazara Yönelik Direktörü Haley Quinn, "Nadir Hastalıklar için Daha İyi Klinik Deney Tasarımı İçin Baskı Yapmak" başlıklı makalesinde okuyuculardan nadir hastalık tanısının daha iyi olduğu bir dünya hayal etmelerini istiyor. artık belirsizlik ve acı dolu bir yolculuk anlamına gelmiyor. Bunun yerine hastaların, sağlık profesyonellerinin ve araştırmacıların kişiselleştirilmiş çözümleri ortaya çıkarmak için bir araya geldiği işbirlikçi bir yolculuğa başlıyor.

Quinn şöyle yazıyor: “Bu dünyada deneme tasarımı katı parametrelerle sınırlandırılmıyor; olasılıklar alanında gelişir ve her hastanın deneyimindeki nüansları kucaklar.” Böyle bir bakış açısının önemli olduğuna inanıyor çünkü “[a]tıbbi atılımların ve çığır açan tedavilerin sürekli olarak haberlere konu olduğu bir ortamda, nadir hastalıklarla yaşayan milyonlarca insanın içinde bulunduğu kötü durumu istemeden göz ardı etmek çok yaygın. Çoğunlukla belirsizlik içinde gizlenen bu koşullar, hızlı tanı ve etkili tedaviden kaçan karmaşık zorluklar sunar. Yeni araştırmalar, bu koşulların ihmal edilmesinin korkunç sonuçlarını vurguladı ve daha iyi deneme tasarımı ve hasta katılımına yönelik kritik ihtiyaçlara işaret etti."

Quinn, hasta deneyimlerinin, deneme tasarımının ve sağlık bakım ortamını yeniden şekillendirmeye yönelik işbirlikçi çabaların yakınsamasını keşfetmeye devam ediyor; hastaların geçmişlerinin dikkate alınmasının, günlük semptom yönetiminin ve deneylere bütünsel bir yaklaşımın nasıl dönüştürücü değişimi ateşleyebileceğini ortaya çıkarıyor. "Deneme tasarımında devrim yaratmanın kalbi işbirliğinde yatmaktadır" diye belirtiyor. “İlaç şirketleri, savunucu gruplar, sağlık profesyonelleri ve hastalar değişimi yönlendirmek için birleşmelidir. Belirsizlikler ve zorluklarla dolu sabırlı yolculuk, bu işbirlikçi çabalara rehberlik eden pusula haline geliyor. Hastalara tedavi yollarını şekillendirmeye aktif olarak katılma yetkisi verildiğinde sonuçlar dikkate değer olabilir."

Bu arada, yukarıda bahsedilen FDA RDEA pilot programı, aktif bir araştırma amaçlı yeni ilaç (IND) uygulaması olan veya nadir bir hastalık için ön-IND'ye sahip sponsorlar için tasarlanmıştır. Aynı zamanda henüz aktif bir ilaç geliştirme programına sahip olmayan ancak bir ilaç geliştirme programına sahip olan veya başlamakta olan sponsorlara da yöneliktir. doğa tarihi çalışması Önerilen uç noktayı incelemeyi planladıkları yer. Pilot program 30 Eylül 2027'ye kadar devam edecek ve sponsorlar 1 Temmuz 2023'ten 30 Haziran 2027'ye kadar teklif sunmaya davet edildi.

FDA'nın nadir hastalık programları hakkında daha fazla bilgi için şu adresi ziyaret edin: okuyun.

Gary Cramer tarafından düzenlendi

• SEO Destekli İçerik ve Halkla İlişkiler Dağıtımı. Bugün Gücünüzü Artırın.
• PlatoData.Network Dikey Üretken Yapay Zeka. Kendine güç ver. Buradan Erişin.
• PlatoAiStream. Web3 Zekası. Bilgi Genişletildi. Buradan Erişin.
• PlatoESG. karbon, temiz teknoloji, Enerji, Çevre, Güneş, Atık Yönetimi. Buradan Erişin.
• PlatoSağlık. Biyoteknoloji ve Klinik Araştırmalar Zekası. Buradan Erişin.
• Kaynak: https://acrpnet.org/2023/09/fda-and-clinical-trials-industry-experts-focus-new-attention-on-rare-disease-studies/