FDA, nadir hastalıklara yönelik yeni ilaç ve biyolojik ürünlerin geliştirilmesini daha da hızlandırmaya yardımcı olacak adımlar atıyor. Ajans, klinik geliştirme sorunlarının ele alınmasına yönelik bir mekanizma sağlamak amacıyla FDA personeli ile daha sık iletişim kurulmasına olanak tanıyan bir pilot programa sınırlı sayıda sponsorun katılma fırsatını duyuruyor.

Nadir Hastalık Tedavilerini Geliştiren Klinik Araştırmalara Destek (START) Pilot Programının seçilen katılımcıları, klinik çalışma dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere ürüne özgü geliştirme sorunlarını ele almak için FDA personeli ile sık sık tavsiye alabilecek ve FDA personeli ile düzenli özel iletişim kurabilecektir. tasarım, kontrol grubu seçimi ve hasta popülasyonu seçimine ince ayar yapılması.

Program, Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi (CBER) ve/veya İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi (CDER) tarafından düzenlenen aktif bir Araştırma Amaçlı Yeni İlaç uygulaması (IND) kapsamında şu anda klinik denemelerde bulunan ürünlerin sponsorlarına açık olacaktır. Pilot uygulamaya uygunluk kriterleri CBER ve CDER tarafından düzenlenen ürünler arasında farklılık göstermektedir.

Aktif bir IND'ye sahip olmanın yanı sıra, uygun CBER düzenlemeli ürünler, nadir görülen bir hastalık veya ciddi bir durumun tedavisi olarak karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı karşılamayı amaçlayan ve dünya çapında ciddi sakatlığa veya ölüme yol açması muhtemel bir gen veya hücresel terapi olmalıdır. yaşamın ilk on yılı. CDER'in uygunluk kriterlerine göre ürünün, nadir genetik metabolik tipte olanlar da dahil olmak üzere nadir nörodejeneratif durumları tedavi etmesi amaçlanmalıdır.

Referans

FDA, Nadir Hastalık Tedavilerinin Geliştirilmesinin Daha da Hızlandırılmasına Yardımcı Olmak İçin Pilot Program Başlatıyor. (2023, 29 Eylül). Cision PR Haber Teli.