Food and Drug Administration är mer benägna att ge ett bredare godkännande till en noggrant övervakad terapi för Alzheimers sjukdom, nu när den har fått förnyat stöd från en expertkommitté som ger råd till myndigheten om hjärnmedicin.

Under ett möte i fredags röstade experterna 6-0 som nyligen insamlade data från kliniska prövningar bekräftar att behandlingen, känd som Leqembi, verkligen gynnar Alzheimers patienter. FDA överväger huruvida ett villkorligt godkännande som gavs till Leqembi tidigare i år ska utökas till ett fullständigt, och kommitténs slutsats kan tvinga myndigheten att göra det.

Även om FDA inte är skyldig att följa råden från sina rådgivare, gör den det vanligtvis. Byrån bör senast den 6 juli besluta om Leqembis märkning ska utökas.

Ett sådant resultat kan avsevärt utöka hur många patienter som kan få tag på Leqembi och andra liknande Alzheimer-läkemedel. För närvarande har det statliga försäkringsprogrammet Medicare, som täcker majoriteten av personer som är berättigade att ta emot dessa läkemedel, en policy på plats som strikt begränsar tillgången. Men programmet har signalerat att de kommer att lätta på sina regler för ersättning om Leqembi får fullt godkännande.

Wall Street-analytiker tror att Leqembi, med större försäkringsskydd, kommer att bli en storsäljande produkt för sina utvecklare Eisai och Biogen. Teamet på värdepappersföretaget RBC Capital Markets, till exempel, uppskattar att läkemedlet så småningom kommer att generera så högt som 10 miljarder dollar i årlig försäljning.

Leqembis villkorade godkännande hängde på en studie på 850 personer som övertygade FDA-personalen om att det var rimligtvis sannolikt att ge någon nivå av fördel för Alzheimers patienter. För att bekräfta dessa resultat körde Eisai och Biogen ett större försök med nästan 1,800 XNUMX personer, vars resultat blev tillgängliga i september förra året.

Den studien uppfyllde sitt huvudmål och visade att deltagarna minskade 27 % långsammare när de gavs Leqembi jämfört med placebo, mätt med en skala som används för att bedöma mental och fysisk funktion.

I studien användes även andra, välkända tester för Alzheimers-patienter, och fann positiva data som stöder Leqembis effektivitet.

Sedan dessa resultat blev tillgängliga har Alzheimers läkare diskuterat vilken effekt en behandling som Leqembi kan ha för patienter. Vissa ser läkemedlet som en viktig seger i ett forskningsfält som präglas av misslyckande, medan andra anser att det i bästa fall ger marginella fördelar.

FDA-personal verkar ha en mer positiv syn på läkemedlet. Deras bedömningar, enligt Teresa Buracchio, tillförordnad chef för neurovetenskapskontoret vid FDA:s Center for Drug Evaluation and Research, är "i allmänhet överensstämmande med de resultat som presenteras." Och sätten på vilka data från den större studien samlades in och analyserades "fångar symptomen och effekterna av Alzheimers sjukdom som är meningsfulla för patienter."

"FDA är medveten om att det finns mycket offentlig diskurs om den kliniska betydelsen av förändringen som visades med lecanemab jämfört med placebo," sa Buracchio. "Jag vill tydligt säga att myndigheten anser att resultaten av [studien] är kliniskt meningsfulla."

Paneldeltagarna höll med. "Jag tyckte att studien tydligt visade klinisk nytta", säger Robert Alexander, mötesordförande och chief scientific officer vid Banner Alzheimers Institute.

En femtedel av patienterna i studiens behandlingsgrupp upplevde "ARIA", en känd biverkning för Alzheimers läkemedel som Leqembi som kan visa sig som hjärnsvullnad eller små hjärnblödningar. En mindre del, 9 %, av deltagarna i placebogruppen hade ARIA.

Tre personer dog i en förlängningsdel av studien, under vilken alla deltagare kunde ta emot Leqembi. Två av patienterna hade upplevt hjärnblödning, och i den tredje noterade forskarna en "möjlig cerebrovaskulär olycka" och svår ARIA.

FDA säger att det fortfarande är osäkert vilken roll Leqembi spelade i dödsfallen, även om myndighetens granskare inte uteslöt en koppling till drogen.

Säkerhet var i fokus under fredagens möte, eftersom byrårådgivare sökte klarhet i huruvida Leqembis biverkningar kan påverka vissa grupper oproportionerligt, till exempel personer som går på blodförtunnande medel eller som har vissa gener som tros utsätta dem för högre risk att utveckla både Alzheimers och ARIA .

FDA själv har också ifrågasatt om faktorer som samtidig medicinering eller ett tillstånd som är vanligt bland Alzheimerspatienter, "cerebral amyloidangiopati", utgör en säkerhetsrisk för patienter på Leqembi.

Ändå verkar FDA inte redo att göra större förändringar i Leqembis befintliga säkerhetsriktlinjer, som redan varnar för behovet av att övervaka för ARIA, särskilt bland de som är genetiskt predisponerade för det.

På frågan om cerebral amyloidangiopati, till exempel, sa Buracchio att myndigheten för närvarande anser att det är mer av en teoretisk risk.

"Kontraindikationer är lämpliga när risken från användningen av ett läkemedel klart överväger alla terapeutiska fördelar och bör endast användas för kända risker," sa hon. "Så i det här fallet tror vi att en varning är lämplig tills vi förstår det här lite bättre."

För analytiker var mötets övergripande ton stödjande för Leqembi. Mizuho Securities' Salim Syed kallade experternas klargörande frågor "ganska godartade", medan Michael Yee från Jefferies fann att det inte fanns "inga större överraskningar."

"Panelister är inte riktigt nitpicking data, och vi ser inga verkliga farhågor om etikett begränsningar," Yee skrev i en anteckning till kunder fredag ​​eftermiddag inför kommitténs formella omröstning.

Bland sex röstberättigade medlemmar validerade alla slutsatser från den större studien av Leqembi dess användning vid behandling av Alzheimers-patienter.

• SEO-drivet innehåll och PR-distribution. Bli förstärkt idag.
• EVM Finans. Unified Interface for Decentralized Finance. Tillgång här.
• Quantum Media Group. IR/PR förstärkt. Tillgång här.
• PlatoAiStream. Web3 Data Intelligence. Kunskap förstärkt. Tillgång här.
• Källa: https://www.biopharmadive.com/news/fda-leqembi-advisers-vote-full-approval-alzheimers/652634/