Logotip Zephyrnet

To podjetje goji mini jetra v ljudeh za boj proti boleznim jeter

Datum:

Gojenje nadomestnih jeter v človeškem telesu se sliši kot znanstvena fantastika.

Pacient s hudo okvaro jeter pravkar prejel injekcijo ki bi lahko zrasla dodatna "mini jetra" neposredno v njihovem telesu. Če bo šlo vse v redu, bo prevzela nalogo okvarjenih jeter, ki filtrirajo toksine iz krvi.

Za ljudi s končno boleznijo jeter je presaditev edina rešitev. Toda ujemajoče se organe darovalcev je težko dobiti. Po vsem svetu, dva milijona ljudi umre zaradi odpovedi jeter vsako leto.

Novo zdravljenje, ki ga vodi biotehnološko podjetje LyGenesis, ponuja nenavadno rešitev. Namesto da bi presadili popolnoma nova jetra, ekipa vbrizgava zdrave jetrne celice darovalca v bezgavke v zgornjem delu trebuha bolnika. Upamo, da se bodo celice čez nekaj mesecev postopoma podvojile in zrasle v funkcionalna miniaturna jetra.

Pacient je del a Faza 2a kliničnega preskušanja, stopnja, ki začne ocenjevati, ali je terapija učinkovita. Pri do 12 ljudeh s končno boleznijo jeter bodo v preskušanju testirali več odmerkov, da bi ugotovili, da je območje zdravljenja »Zlatolaska« učinkovito z minimalnimi stranskimi učinki.

Če bi bila uspešna, bi se lahko s to terapijo izognili problemu pomanjkanja organov za presaditev, ne samo za bolezen jeter, ampak potencialno tudi za odpoved ledvic ali sladkorno bolezen. Tudi matematika gre v prid bolnikom. Namesto enega organa darovalca na prejemnika bi lahko zdrave celice ene osebe pomagale več ljudem, ki potrebujejo nove organe.

Živi bioreaktor

Večina nas na bezgavke ne pomisli, dokler se ne prehladimo, te pa boleče nabreknejo pod brado. Te strukture so razporejene po celem telesu. Tako kot majhne celične jaslice pomagajo imunskim celicam pri razmnoževanju, da se ubranijo napadalcev virusov in bakterij.

Imajo tudi temno stran. Bezgavke pomagajo pri širjenju raka dojke in drugih vrst raka. Ker so močno povezani z avtocesto limfnih žil, se rakave celice prebijajo vanje in izkoriščajo hranila v krvi za rast in širjenje po telesu.

Kar se zdi kot biološki propad, lahko koristi regenerativni medicini. Če lahko bezgavke podpirajo imunske celice in rast raka, so lahko tudi sposobne inkubirati druge tipe celic in jih gojiti v tkiva –ali celo nadomestnih organov.

Ideja se razlikuje od običajnih regenerativnih terapij, kot je zdravljenje z izvornimi celicami, katerih namen je oživiti poškodovana tkiva na mestu poškodbe. To je težko vprašanje: ko organi odpovejo, pogosto naredijo brazgotine in izbruhnejo strupene kemikalije, ki preprečujejo rast cepljenih celic.

Limfni vozli ponujajo način, kako v celoti preskočiti te celične greznice.

Rastoči organi znotraj bezgavk se morda slišijo navidezno, vendar pred več kot desetletjem, glavni znanstveni direktor in soustanovitelj LyGenesis, dr. Eric Lagasse, je pokazal je bilo mogoče pri miših. V enem od testov je njegova ekipa vbrizgala jetrne celice neposredno v bezgavko znotraj mišjega trebuha. Ugotovili so, da so cepljene celice ostale v "vrtcu", namesto da bi se sprehajale po telesu in povzročale nepričakovane stranske učinke.

V mišjem modelu smrtonosne odpovedi jeter je infuzija zdravih jetrnih celic v bezgavko zrasla v mini jetra v samo dvanajstih tednih. Presajene celice so prevzele svojega gostitelja in se razvile v kockaste celice, značilne za normalne jetrne celice, za seboj pa pustile le delček normalnih celic bezgavk.

Presadek bi lahko podpiral rast imunskega sistema in gojil celice za prenos žolča in drugih prebavnih kemikalij. Prav tako je povečal povprečno stopnjo preživetja miši. Brez zdravljenja je večina miši poginila v 10 tednih po začetku študije. Večina miši, ki so jim vbrizgali jetrne celice, je preživela zadnjih 30 tednov.

Podobna strategija je delovala v psi in prašiči s poškodovanimi jetri. Z vbrizgavanjem donorskih celic v bezgavke so se pri prašičih v manj kot dveh mesecih oblikovala mini jetra. Pod mikroskopom so novorojene strukture spominjale na zapleteno arhitekturo jeter, vključno z »avtocestami«, po katerih žolč zlahka teče, namesto da bi se kopičil, kar povzroča še več poškodb in brazgotin.

Telo ima več kot 500 sto bezgavk. Z injiciranjem v druge bezgavke, ki se nahajajo drugje, so zrasla tudi majhna jetra, vendar niso bila tako učinkovita.

"Gre za lokacijo, lokacijo, lokacijo," je dejal Lagasse takrat.

Drzna preizkušnja

S predhodnimi izkušnjami, ki so vodile njihovo klinično preskušanje, je LyGenesis prvemu bolniku dal odmerek konec marca.

Ekipa je uporabila tehniko, imenovano endoskopski ultrazvok, da bi celice usmerila v določeno bezgavko. Pri posegu skozi usta v prebavni trakt vstavimo tanko gibljivo cevko z majhno ultrazvočno napravo. Ultrazvok ustvari sliko okoliškega tkiva in pomaga pri vodenju cevke do ciljne bezgavke za injiciranje.

Postopek se morda sliši težko, vendar je v primerjavi s presaditvijo jeter minimalno invaziven. V intervjuju z Narava, Dr. Michael Hufford, izvršni direktor LyGenesis, je dejal, da bolnik dobro okreva in je že odpuščen s klinike.

Podjetje namerava do sredine leta 12 vključiti vseh 2025 bolnikov, da bi preizkusili varnost in učinkovitost terapije.

Veliko vprašanj ostaja. Presajene celice bi lahko na podlagi kemičnih signalov iz telesa zrasle v mini jetra različnih velikosti. Čeprav to ni problem pri miših in prašičih, bi se lahko pri ljudeh potencialno preveč razrasli? Medtem bodo morali bolniki, ki se zdravijo, vzeti velik odmerek zdravil za zatiranje svojega imunskega sistema. Prav tako ni znano, kako bodo ti vplivali na presaditve.

Drugo vprašanje je odmerek. Limfnih vozlov je veliko. V preskušanju bodo jetrne celice vbrizgali v do pet bezgavk, da bi ugotovili, ali lahko več mini jeter raste in deluje brez stranskih učinkov.

Če je uspešna, ima terapija širši doseg.

Pri diabetičnih miših sejanje bezgavk z celične skupke trebušne slinavke obnovili raven sladkorja v krvi. Podobna strategija bi se lahko borila proti sladkorni bolezni tipa 1 pri ljudeh. Podjetje tudi preučuje, ali lahko tehnologija oživi delovanje ledvic oz celo boj proti staranju.

Toda za zdaj je Hufford osredotočen na pomoč milijonom ljudi s poškodbo jeter. "Ta terapija bo potencialno izjemen mejnik regenerativne medicine, saj bo pomagala bolnikom z ESLD (končna bolezen jeter) pri rasti novih funkcionalnih ektopičnih jeter v lastnem telesu," je dejal. je dejal.

Kreditno slike: Raztopina z jetrnimi celicami v suspenziji / LyGenesis

spot_img

Najnovejša inteligenca

spot_img