Arrowhead представляет доклинические данные по ARO-DUX4 на Международном исследовательском конгрессе Общества ЛЛПД

Главная > Нажмите > Arrowhead представляет доклинические данные по ARO-DUX4 на Международном исследовательском конгрессе общества FSHD

Абстрактные:
Компания rrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) сегодня на 4-й ежегодной конференции представила доклинические данные о разработке ARO-DUX28, исследуемого препарата РНК-интерференции (RNAi), разрабатываемого для лечения пациентов с фациоскапуло-плечевой мышечной дистрофией (FSHD). Международный исследовательский конгресс Общества FSHD. Arrowhead намеревается подать заявку на разрешение регулирующих органов в третьем квартале 2021 года, чтобы начать клинические исследования ARO-DUX4.

Arrowhead представляет доклинические данные по ARO-DUX4 на Международном исследовательском конгрессе общества FSHD

Пасадена. CA | Отправлено: 25 июня 2021 г.

Джеймс Гамильтон, доктор медицины, магистр делового администрирования, старший вице-президент по исследованиям и трансляционной медицине в Arrowhead, сказал: «Доклиническая разработка ARO-DUX4 дала очень многообещающие результаты, которые, по нашему мнению, решительно поддерживают продвижение к клиническим испытаниям. В наших доклинических исследованиях на соответствующих моделях ARO-DUX4 достиг глубокого нокдауна DUX4 и его генов-мишеней. Важно отметить, что в модели FSHD у трансгенных мышей лечение ARO-DUX4 предотвращало и обращало индуцированное тамоксифеном увеличение экспрессии генов-мишеней DUX4 и DUX4. Кроме того, ARO-DUX4 предотвращал и обращал вспять вызванную DUX4 потерю веса тела, мышечный фиброз и потерю работоспособности вращающегося стержня. В совокупности эти доклинические результаты предполагают, что ARO-DUX4 достиг хорошего целевого взаимодействия, что привело к последующим полезным физиологическим изменениям. Мы с нетерпением ждем начала нашей клинической программы и воплощения этих результатов на людях. Существует значительная неудовлетворенная потребность в ЛЛП, показание к которому в настоящее время не существует лечения ».

Доклинические данные продемонстрировали, что платформа Arrowhead Targeted RNAi Molecule (TRiM ™) для доставки в мышцы может обеспечивать функциональную доставку к различным типам скелетных мышц. Используя RNAscope для обнаружения РНКи, после однократной внутривенной (IV) дозы 3 мг / кг мыши 76-99% миофибрилл в икроножной мышце содержали TRiM ™ РНКи. Кроме того, нечеловеческие приматы, получавшие три дозы по 10 мг / кг (день 1, 7 и 28) TRiM ™ RNAi, нацеленного на миостатин, достигли нокдауна сывороточного миостатина на 79% с более чем 70% снижением, которое все еще наблюдалось на 12 неделе.

ARO-DUX4 также достиг дозозависимого нокдауна DUX4 и глубокого снижения экспрессии целевого гена DUX4 в дифференцированных мышечных трубках, полученных от пациентов с FSHD. Кроме того, ARO-DUX4 оценивали на модели трансгенных FSHD-подобных мышей, которая имеет мышечно-специфическую экспрессию человеческого DUX4 и повышенную экспрессию генов-мишеней DUX4. У этих животных развивается FSHD-подобный мышечный фенотип, который включает функциональную потерю. В этой модели обработка ARO-DUX4:

Предотвращает и обращает вспять вызванное тамоксифеном увеличение экспрессии генов-мишеней DUX4 и DUX4
Предотвращение потери веса тела, вызванной DUX4
Обратное снижение массы тела, вызванное DUX4, к 17 дню, позволяющее вернуться к исходной массе тела к 22 дню
Предотвращение и обратный мышечный фиброз
Предотвращение потери производительности поворотного стержня
Обратное снижение производительности ротора к 15-му дню
Копию презентационных материалов можно найти на странице «События и презентации» в разделе «Инвесторам» веб-сайта Arrowhead.

FSHD - аутосомно-доминантное заболевание, связанное с неспособностью поддерживать полное эпигенетическое подавление экспрессии DUX4 в дифференцированных скелетных мышцах, что приводит к сверхэкспрессии DUX4, который является миотоксичным и может привести к мышечной дегенерации. Поскольку экспрессия DUX4 признана причиной мышечной патологии у пациентов с ЛЛПД, Эрроухед считает, что избирательное нацеливание и нокдаун DUX4 с использованием РНКи может предотвратить или обратить вспять нижестоящую миотоксичность и привести к восстановлению мышц и улучшению мышечной функции у пациентов. В настоящее время нет эффективных методов лечения ЛЛПД.

####

О компании Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
Arrowhead Pharmaceuticals разрабатывает лекарства, которые лечат трудноизлечимые болезни, подавляя их вызывающие гены. Используя широкий спектр химического состава РНК и эффективных способов доставки, терапии Arrowhead запускают механизм интерференции РНК, чтобы вызвать быстрое, глубокое и прочное нокдаун целевых генов. РНК-интерференция, или РНКи, представляет собой механизм, присутствующий в живых клетках, который ингибирует экспрессию определенного гена, тем самым влияя на выработку определенного белка. Терапевтические средства на основе РНКи Arrowhead используют этот естественный путь подавления гена.

Для получения дополнительной информации посетите www.arrowheadpharma.com или подпишитесь на нас в Twitter @ArrowheadPharma. Чтобы быть добавленным в список рассылки Компании и получать новости напрямую, посетите http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts .

Положение о безопасной гавани в соответствии с Законом о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам:

Этот пресс-релиз содержит прогнозные заявления в смысле «безопасной гавани» Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года. Любые заявления, содержащиеся в этом выпуске, за исключением исторической информации, могут считаться прогнозными заявлениями. Не ограничивая общность вышеизложенного, такие слова, как «может», «будет», «ожидать», «верить», «предвидеть», «намереваться», «планировать», «проектировать», «мог», «оценивать, »Или« продолжить »предназначены для обозначения таких прогнозных заявлений. Кроме того, любые заявления, которые касаются прогнозов наших будущих финансовых показателей, тенденций в нашем бизнесе, ожиданий в отношении нашей линейки продуктов или продуктов-кандидатов, включая ожидаемые нормативные документы и результаты клинических программ, перспективы или преимущества нашего сотрудничества с другими компаниями или другими характеристики будущих событий или обстоятельств являются прогнозными заявлениями. Эти заявления основаны на наших текущих ожиданиях и действительны только на дату составления настоящего документа. Наши фактические результаты могут существенно и отрицательно отличаться от тех, которые выражены в любых прогнозных заявлениях в результате множества факторов и неопределенностей, включая влияние продолжающейся пандемии COVID-19 на наш бизнес, безопасность и эффективность наших продуктов-кандидатов, продолжительность и влияние нормативных задержек в наших клинических программах, наша способность финансировать наши операции, вероятность и время получения будущих этапов и лицензионных сборов, будущий успех наших научных исследований, наша способность успешно разрабатывать и коммерциализировать кандидаты на лекарства, сроки начала и завершения клинических испытаний, быстрые технологические изменения на наших рынках, обеспечение соблюдения наших прав интеллектуальной собственности и другие риски и неопределенности, описанные в нашем последнем годовом отчете по форме 10-K, а также в последующих квартальных отчетах по форме 10- Q и другие документы, которые время от времени подаются в Комиссию по ценным бумагам и биржам. Мы не берем на себя никаких обязательств по обновлению или пересмотру прогнозных заявлений с учетом новых событий или обстоятельств.

Для получения дополнительной информации, пожалуйста, нажмите здесь

Контактная информация:
Эрроухед Фармасьютикалз, Инк.
Винс Анзалоне, CFA
626-304-3400

Инвесторы:
LifeSci Advisors, ООО
Брайан Ричи
212-915-2578
www.lifesciadvisors.com

СМИ:
LifeSci Communications, ООО
Жозефина Беллуардо, доктор философии
646-751-4361
www.lifescicommunication.com

Авторское право © Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Если у вас есть комментарий, пожалуйста Контакты нас.

Издатели новостных выпусков, а не 7th Wave, Inc. или Nanotechnology Now, несут единоличную ответственность за точность содержания.

Закладка: