Я потратил много времени на то, чтобы писать о тонкостях процесса разработки лекарств и достижений в области интеллектуальной собственности, направленных на превращение научных открытий в реальные инструменты, которые люди могут использовать, чтобы прожить более долгую жизнь. 

Но этот процесс мало что знает большинство людей, поэтому обычному читателю трудно понять, критиковать и анализировать достижения в сфере стартапов.

Разработка лекарств – медленный и капиталоемкий процесс. Чтобы вывести на рынок одно лекарство, требуется около 10 лет и миллиард долларов, а 90% людей терпят неудачу в процессе достижения этой цели.

Было бы гораздо менее рискованно инвестировать практически в любую другую технологию. Однако только в этом году в эту сферу было вложено более 70 миллиардов долларов (по данным Crunchbase).

Все это ради создания лекарств, которые в некоторых случаях гораздо более прибыльны, чем другие технологические компании, включенные в индекс S&P 500.. 

Но может быть трудно понять или критиковать технологические достижения, которые мы наблюдаем в разработке лекарств, если вы с самого начала не знаете, как работает этот процесс. Итак, давайте поговорим о том, что движет миллиардами долларов в самый рискованный стартап-сектор в мире.

Открытие лекарств

Процесс открытия лекарств часто начинается в университетской лаборатории, где ученые сидят по уши в чашках Петри в поисках новых стратегий введения лекарства в организм и тестируют некоторые из бесконечного числа молекулярных соединений, чтобы увидеть, какие из них могут создать революционное лекарство.

Большая часть этих исследований проводится через Национальный Институт Здоровья, финансируемая налогоплательщиками организация, которая способствует почти каждый препарат, поступающий на рынок.

После открытия университет может принять решение о создании стартапа, возглавляемого ведущими исследователями, которые часто впервые попадают в мир частного предпринимательства, где они надеются собрать свой первый раунд финансирования. 

По данным Crunchbase, интерес к открытию новых лекарств возрос с 2017 года. В этом году в стартапы было вложено около 1.6 миллиарда долларов, особенно в связи с тем, что фармацевтическая промышленность пытается искать новые цели — новые части клетки, к которым можно было бы прикрепиться лекарствами. 

Искусственный интеллект во многом способствует росту стартапов. Используя класс технологий сбора данных, появившийся с распространением геномики, ИИ имеет возможность искать новые цели и моделировать клинические испытания, потенциально снижая риск при инвестициях в лекарства.

Доклинические испытания

Как только стартап выявляет несколько соединений, которые имеют наибольшие шансы на эффективность, он приступает к тестированию этих соединений в лабораториях и на животных. 

В это время стартапы проводят исследования, позволяющие использовать IND, что является официальным запросом к Управлению по контролю за продуктами и лекарствами о начале дозирования людей. Это также может быть время, когда стартап подает заявку на получение статуса «Орфанный препарат» или «Прорывная терапия», которые присваиваются терапевтическим средствам, направленным на удовлетворение большой неудовлетворенной потребности на медицинском рынке в ускорении процесса. 

Доклинические испытания являются необходимым шагом для установления требований к дозировке и обеспечения безопасности лекарств до того, как они попадут к человеку. Но они также требуют чрезвычайно много времени для получения данных, которые не всегда точны: чашки Петри и животные — это не то же самое, что люди. 

Введите орган-на-чипе, многообещающий класс стартапов, которые создают уменьшенную версию человеческой печени, имитируя среду этого органа. Одно из крупнейших исследований органических чипов показало, что они способны лучше точно отражать токсичность, подвиг, который может предотвратить смерть и необратимые осложнения в клинических испытаниях на людях. 

Стартапы по производству органических чипов, такие как Системная Био и CN Био может сократить расходы и дать лекарствам больше шансов пройти клинические испытания. По данным Crunchbase, с 2009 года стартапы в этой сфере привлекли около 75 миллионов долларов.

Примерно в это же время стартапы начинают привлекать раннее финансирование, которое почти исключительно зависит от компаний, проводящих сильные исследования. 

Клинические испытания

Клинические испытания, также называемые Долиной Смерти, — это место, где большинство лекарств встречают свою судьбу.

Этот трудоемкий и дорогостоящий процесс получил столь необходимую модернизацию во время пандемии, когда из-за COVID-19 закрылись центры клинических испытаний. Участие требует от людей ездить на места клинических испытаний, часто в рабочее время, в течение многих лет. Пациенты будут бросать исследования на полпути что порождает проблемы разнообразия при изучении лекарств. Если мы не знаем, как препарат может повлиять на людей с разным образом жизни, диетическими привычками и режимом сна, мы не сможем по-настоящему понять его безопасность. 

Впервые фармацевтические компании смогли проводить клинические испытания удаленно, используя множество новых технологий, которые появились на сцене в 2021 году. стало ясно, что дистанционные клинические испытания никуда не денутся. В целом они были более эффективными, но пройдут годы, прежде чем мы поймем весь масштаб их воздействия. 

Другие стартапы, такие как Топография Здоровье, помогите найти подходящих пациентов для участия в клинических исследованиях. Если ваш препарат предназначен для лечения определенного вида рака на определенной стадии рака и требует квалификации, трудно прочесать десятки тысяч пациентов, чтобы убедиться, что они подходят для исследования на людях.

обзор FDA

FDA одобряет большинство лекарств по трем критериям: безопасно ли оно, эффективно ли оно и лучше ли оно того, что уже существует. Иногда FDA просит провести дополнительные исследования и продолжает следить за препаратом, когда он появится на рынке. 

Многие из нас принимают крошечные таблетки каждый день, не осознавая, насколько велик риск, связанный с их приемом. Достижения в разработке лекарств, возможно, звучат не так круто, как технологии, ориентированные на потребителя, но они необходимы для создания действительно безопасных лекарств и делать это как можно быстрее. 

Со временем мы нашли ответы на болезни, которые раньше считались неизлечимыми. Что дальше?

Иллюстрация: Дом Гусман