Chcesz być na bieżąco z nauką i polityką napędzającą dzisiejszą biotechnologię? Zapisz się aby otrzymać nasz biuletyn biotechnologiczny na swoją skrzynkę odbiorczą.
Dobry dzień. Dziś mamy Nobla w dziedzinie medycyny! Mówimy także o nagłej hojności patentów firmy Johnson & Johnson i dowiadujemy się o kolejnej przeszkodzie w opracowaniu szczepionki przeciwko wirusowi HIV.
Karikó, Weissman otrzymał Nagrodę Nobla w dziedzinie medycyny
Katalin Karikó i Drew Weissman, dwaj pionierzy badań nad mRNA, zdobyli dziś rano Nagrodę Nobla 2023 w dziedzinie medycyny i fizjologii.
Obydwaj dokonali kluczowych odkryć na temat informacyjnego RNA, które umożliwiły zespołom naukowym rozpoczęcie opracowywania tego narzędzia w postaci terapii, szczepionek i – w miarę rozprzestrzeniania się pandemii w 2020 r. – szczepionek przeciwko koronawirusowi SARS-CoV-2. Moderna i partnerstwo Pfizer-BioNTech zaprezentowały oparte na mRNA szczepionki Covid-19 w rekordowym czasie dzięki fundamentalnej pracy Karikó i Weissmana, pomagając uratować miliony istnień ludzkich.
Obydwoje przeprowadzili swoje zmieniające świat badania na Uniwersytecie Pensylwanii, gdzie Weissman pozostaje profesorem w dziedzinie badań nad szczepionkami. Karikó, która później rozpoczęła pracę w BioNTech, jest obecnie profesorem na Uniwersytecie w Szeged w swoich rodzinnych Węgrzech i pozostaje adiunktem w Perelman School of Medicine w Penn.
Co jesteśmy winni pacjentom z ALS — i dlaczego jednej firmie nie udało się
„Co powiesz pacjentowi, gdy FDA odrzuci „ich” eksperymentalny lek” – pisze dziś rano Matthew Herper ze STAT w przejmującej nowej kolumnie, „taki, który ich zdaniem może złagodzić przynajmniej część ich cierpienia?”
To pytanie pojawia się po zeszłotygodniowym posiedzeniu komitetu doradczego FDA w sprawie leczenia ALS firmy BrainStorm Therapeutics, kiedy agencja metodycznie usunęła wniosek firmy.
Matt pisze, że nie ma prostych odpowiedzi, ale twierdzi, że FDA postąpiła słusznie. „Jeśli chodzi o opracowywanie leków”, mówi, „chcemy systemu, który generuje największe dobro dla osób chorych. Oznacza to, że nie chcemy marnować zasobów na leki, które są szkodliwe lub nie działają”.
Kolejna odsłona kwartalnej karty wyników biotechnologii
Przed nami czwarty kwartał pełen wydarzeń, dlatego Adam Feuerstein ze STAT sporządził kolejną kartę wyników w dziedzinie biotechnologii.
Co jest na tapecie? Być może zobaczymy, że FDA rozszerzy etykietę terapii genowej firmy Sarepta Therapeutics stosowanej w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a na starszych chłopców, na podstawie badania klinicznego III fazy, którego wyniki zostaną opublikowane za kilka miesięcy. Podobnie zobaczymy tymczasową analizę firmy Pfizer dotyczącą jej własnej terapii genowej Duchenne’a.
W Halloween w komunikacie prasowym FDA dokonana zostanie recenzja pierwszego leku na niedokrwistość sierpowatokrwinkową opartego na CRISPR, który jest opracowywany wspólnie przez Vertex Pharmaceuticals i CRISPR Therapeutics. Decyzja spodziewana jest 8 grudnia. W tym kwartale zapadną inne decyzje dotyczące zatwierdzeń dla takich firm, jak Bluebird Bio, Aldeyra Therapeutics i Alnylam Pharma.
Zaskakująca przeszkoda w opracowaniu szczepionki przeciwko wirusowi HIV
Mimo dziesięcioleci postępu, jaki zaobserwowaliśmy w rozwoju terapii i profilaktyki wirusa HIV, wciąż nie mamy szczepionki. Naukowcy, którzy poświęcili dziesięciolecia na prace nad taką szczepionką, wciąż napotykają przeszkodę za przeszkodą: „Szczerze mówiąc” – powiedział Louis Picker, założyciel Vir Biotechnology, firmy, która próbuje ją opracować – „nie jestem do końca pewien że kiedykolwiek zostanie opracowana szczepionka przeciwko wirusowi HIV.”
Sprawa znalazła się na rozdrożu, pisze Jason Mast ze STAT. Jeszcze w tym roku inne duże badanie zakończyło się niepowodzeniem i obecnie trwa tylko jedno badanie szczepionki przeciwko wirusowi HIV na późnym etapie – eksperci uważają, że technologia jest zbyt przestarzała, aby była skuteczna. I nawet jeśli technologia jest doskonała, obecnie diabelnie trudno ją przetestować.
Część problemu polega na tym, że PrEP, czyli profilaktyka przedekspozycyjna, jest dość skuteczna, co zakłóca badania kliniczne. Osoby należące do grupy najwyższego ryzyka otrzymują już PrEP, dlatego badacze nie mogą ze względów etycznych losowo przydzielać ochotników do grupy otrzymującej placebo, jeśli dostępna jest pigułka skuteczna w 99%. Oznacza to jednak, że kolejne miliony osób, które nie otrzymują PrEP, nie otrzymają szczepionki.
Krótko mówiąc, firma J&J otwiera dostęp patentowy do leku na gruźlicę
Johnson & Johnson ogłosił, że nie będzie już egzekwował żadnych patentów na swój kluczowy lek na gruźlicę w 134 krajach o niskich i średnich dochodach.
Gigant farmaceutyczny stanął w obliczu rosnącej presji ze strony zwolenników zmiany polityki cenowej i patentowej bedakiliny – leku będącego kluczowym składnikiem leczenia gruźlicy wielolekoopornej. Nawet Unitaid, globalna inicjatywa zdrowotna, która zainwestowała w pigułkę J&J, w piątek publicznie skrytykowała firmę, twierdząc, że „zignorowała wezwania społeczności zajmującej się zdrowiem publicznym” do poprawy dostępu.
Nowe posunięcie firmy J&J ma na celu rozwiać „wszelkie błędne przekonanie, że dostęp do naszego leku jest ograniczony lub zastrzeżony i opiera się na naszej dekadzie inwestycji we wspólne wysiłki, aby pomóc krajom w zrównoważonym zwiększaniu dostępu”, tak aby więcej osób cierpiących na lekooporne formy choroby mogło być leczone – twierdzi firma.
Więcej lektur
Były urzędnik FDA wyjaśnia, jak chronić pacjentów przed ryzykownymi urządzeniami medycznymi STAT
Mimo wszystko inicjatywa innowacyjna Medicare za czasów Obamy nie oszczędza pieniędzy, STAT
Amerykański sędzia odmawia zablokowania Medicare w negocjowaniu cen leków, Reuters
Nowa technologia płodności IVG ma wszystko zmienić. Nie licz jeszcze na to, STAT
- Dystrybucja treści i PR oparta na SEO. Uzyskaj wzmocnienie już dziś.
- PlatoData.Network Pionowe generatywne AI. Wzmocnij się. Dostęp tutaj.
- PlatoAiStream. Inteligencja Web3. Wiedza wzmocniona. Dostęp tutaj.
- PlatonESG. Węgiel Czysta technologia, Energia, Środowisko, Słoneczny, Gospodarowanie odpadami. Dostęp tutaj.
- Platon Zdrowie. Inteligencja w zakresie biotechnologii i badań klinicznych. Dostęp tutaj.
- Źródło: https://www.statnews.com/2023/10/02/nobel-prize-winner-biotech-hiv-vaccine-tuberculosis-johnson-als/?utm_campaign=rss
