FDA tar skritt for å hjelpe ytterligere akselerere utviklingen av nye medikamenter og biologiske produkter for sjeldne sykdommer. Byrået kunngjør muligheten for et begrenset antall sponsorer til å delta i et pilotprogram som muliggjør hyppigere kommunikasjon med FDA-ansatte for å gi en mekanisme for å håndtere problemer med klinisk utvikling.

Utvalgte deltakere av Support for Clinical Trials Advancing Rare disease Therapeutics (START) pilotprogrammet vil kunne få hyppige råd og regelmessig ad-hoc-kommunikasjon med FDA-ansatte for å ta opp produktspesifikke utviklingsproblemer, inkludert, men ikke begrenset til, kliniske studier design, valg av kontrollgruppe og finjustering av valg av pasientpopulasjon.

Programmet vil være åpent for sponsorer av produkter som for tiden er i kliniske studier under en aktiv Investigational New Drug Application (IND), regulert av Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) og/eller Center for Drug Evaluation and Research (CDER). Kvalifikasjonskriteriene for piloten er forskjellige mellom CBER- og CDER-regulerte produkter.

I tillegg til å ha en aktiv IND, må kvalifiserte CBER-regulerte produkter være en gen- eller celleterapi beregnet på å dekke et udekket medisinsk behov som en behandling for en sjelden sykdom eller alvorlig tilstand, som sannsynligvis vil føre til betydelig funksjonshemming eller død i første tiår av livet. I henhold til CDERs kvalifikasjonskriterier må produktet være ment å behandle sjeldne nevrodegenerative tilstander, inkludert de av sjelden genetisk metabolsk type.

Referanse

FDA lanserer pilotprogram for å akselerere utviklingen av sjeldne sykdommer. (2023, 29. september). Cision PR Newswire.