Vier klinische onderzoeken die we volgen en die de geneeskunde in 2025 zouden kunnen veranderen

Like
vond

Datum:

Knooppunt: 4199290

Doorbraken in de geneeskunde zijn opwindend. Ze beloven menselijk lijden te verlichten, soms op wereldwijde schaal. Maar het duurt jaren, zelfs decennia, voordat nieuwe medicijnen en therapieën van onderzoek naar uw medicijnkastje gaan. Onderweg zullen de meesten op een gegeven moment struikelen. Klinische proeven, die therapieën testen op veiligheid en werkzaamheid, vormen de laatste horde voor goedkeuring.

Het afgelopen jaar was een jaar vol nieuws over klinische proeven.

Blockbustermedicijnen Ozempic en Wegovy domineerden nog steeds de krantenkoppen. Hoewel ze bekend staan ​​om hun impact op gewichtsverlies, is dat niet het enige wat ze kunnen. In een analyse van meer dan 1.6 miljoen patiënten leken de medicijnen 10 obesitas-geassocieerde kankers te blokkeren, waaronder die van de lever, nieren, pancreas en huidkanker. Een ander onderzoek van een jaar vond dat een soortgelijk type medicijn vertraagde cognitieve achteruitgang bij mensen met een milde vorm van de ziekte van Alzheimer.

Ondertussen hebben wetenschappers onderzocht hoe psychedelica en MDMA depressie bestrijden en posttraumatische stressstoornissen. Het jaar was een relatieve tegenslag voor de psychedelische renaissance, met de FDA die MDMA-therapieMaar het therapeutische potentieel van dit vakgebied krijgt nog steeds erkenning.

Dan is er nog lenacapavir, een injectie die mensen beschermt tegen hiv. Genoemd “doorbraak van het jaar" door Wetenschap, de injectie beschermde Afrikaanse tienermeisjes en vrouwen volledig tegen hiv-infectie. Een andere proef ondersteunde de resultaten, en liet zien dat het medicijn mensen die seks hebben met mannen beschermde met een effectiviteit van bijna 100 procent. Het succes komt voort uit een nieuw begrip van de proteïnecapsule die het genetische materiaal van het virus beschermt. Veel andere virussen hebben een vergelijkbare samenstelling, wat betekent dat de strategie onderzoekers kan helpen nieuwe medicijnen te ontwerpen om ze ook te bestrijden.

Dus, wat staat er op het punt om de sprong te maken van doorbraak naar klinische goedkeuring in 2025? Dit is wat je het komende jaar kunt verwachten.

Basisbewerking richt pijlen op sikkelcelziekte

Base editing is een type gen-editor, zoals het genetische Zwitserse zakmes CRISPR-Cas9. Base editing werd in 2016 ontwikkeld en knipt één enkele DNA-streng door, in plaats van beide strengen door te knippen. Hierdoor is de kans veel kleiner dat er schade ontstaat aan niet-gerichte delen van het genoom.

In voorgaande jaren werkte base editing samen met CAR T-therapie om kankercellen te vernietigen. Onder leiding van Beam Therapeutics, een proef gebruikt basisbewerking om vier genen in immuuncellen te bewerken om hun kankerbestrijdingscapaciteiten te versterken. Een andere studie, BAKEN, dat een paar jaar geleden werd gelanceerd, test of basisch bewerkte bloedstamcellen ernstige sikkelcelziekte kunnen bestrijden. De eerste resultaten worden in februari 2025 verwacht.

Bij sikkelcelziekte transformeert een genetische mutatie zuurstofdragende rode bloedcellen van gladde, donutachtige vormen in cellen met scherpe randen. De ziekte vernietigt uiteindelijk bloedvaten en veroorzaakt pijn.

De BEACON-proefbasis bewerkt bloedstamcellen, ook wel HSC's (hematopoietische stamcellen) genoemd, om de defecte genen te corrigeren. Deze cellen ontwikkelen zich uiteindelijk tot al onze bloedcellen, inclusief immuunbloedcellen, en zijn cruciaal voor de behandeling van bloedziekten.

BEACON is open-label en single-arm, wat betekent dat alle patiënten een behandeling krijgen en dat ze het weten. Tijdens de proef worden HSC's van elke persoon afgenomen en krijgen ze een genvariant die de foetale hemoglobine verhoogt, een proteïne die zuurstof in rode bloedcellen vervoert. Toenemende niveaus van de proteïne zouden de symptomen moeten verbeteren.

Het proces ondervindt tegenwind met een gemelde dood in vroege resultaten. Maar de dood werd toegeschreven aan bijwerkingen van busulfan, een medicijn dat wordt gebruikt om ruimte te creëren in het beenmerg - een standaardprocedure voor transplantatie - in plaats van de base editing zelf. Als het succesvol is, opent de proef de deur naar de behandeling van andere erfelijke ziekten en brengt de technologie dichter bij klinisch gebruik.

Een kankergevecht met radioactieve medicijnen

Prostaatkanker sluipt omhoog. Met screening kan het echter vroeg worden ontdekt. ​​Kankercellen zijn bezaaid met een proteïne genaamd PSMA, dat een doelwit is geweest voor therapieën om de ziekte aan te pakken.

Na meer dan een decennium van onderzoek viel één molecuul op: lutetium-177. Ook bekend als Pluvicto, grijpt het radioactieve medicijn zich vast aan PSMA zodra het in het lichaam wordt geïnjecteerd en zendt schadelijke stralingsniveaus direct uit naar kankercellen. Eerst goedgekeurd door de FDA in 2022 Bij prostaatkanker die al uitgezaaid is, verbeterde het medicijn de overlevingskans en de kwaliteit van leven aanzienlijk.

Pluvicto werd aanvankelijk goedgekeurd voor behandeling na chemotherapie. Nu, een lopende proef, PSMAditievraagt ​​zich af of vroege behandeling betere resultaten oplevert.

Bij meer dan 1,100 patiënten met minimaal behandelde prostaatkanker die zich heeft verspreid, test de proef vroege behandeling bij een specifieke patiëntenpopulatie. Prostaatkankerpatiënten ondergaan doorgaans hormoontherapie om de ziekte te bestrijden, maar bij sommige mensen kan de behandeling ook hun gevoeligheid voor Pluvicto verlagen.

Positieve resultaten zouden een “potentiële game-changer zijn voor honderdduizenden patiënten met prostaatkanker wereldwijd”, aldus Oliver Sartor, die het onderzoek leidt. schreef in Nature Medicine.

Een bestanddeel van wiet bestrijdt psychose

Ondanks dat ze federaal illegaal zijn, zijn psychedelica in opkomst. CBD, een bestanddeel van zowel wiet (dat traditioneel niet als psychedelisch wordt beschouwd, maar vergelijkbare effecten kan hebben) als hennep heeft reeds goedgekeurd door de FDA voor de behandeling van epileptische aanvallen bij kinderen van twee jaar en ouder.

Een nieuwe klinische studie genaamd Stratificatie en behandeling bij vroege psychose (STEP) hoopt dat het molecuul ook mensen met psychose door schizofrenie of andere stoornissen kan helpen. De studie, die voornamelijk in het Verenigd Koninkrijk is uitgevoerd, bestaat uit drie placebogecontroleerde, dubbelblinde gerandomiseerde onderzoeken, de gouden standaard in klinische onderzoeken.

Als fase 3-onderzoek, de laatste stap voordat goedkeuring wordt aangevraagd, zal elk onderzoek het effect van CBD met of zonder antipsychotica meten bij mensen met verschillende stadia van psychose.

Eén proef werkt met mensen die slechts één episode hebben gehad; een andere omvat mensen die een psychose hebben gehad die resistent was tegen medicamenteuze behandelingen. De laatste proef is preventief en bestudeert patiënten die een hoog risico lopen om een ​​psychose te ontwikkelen. Met bloedtesten, vragenlijsten en hersenscans wil het team meten hoe goed de deelnemers reageren op CBD.

Het wordt een van de grootste onderzoeken naar CBD tot nu toe, waarbij 30 locaties in 11 landen worden gecoördineerd en ongeveer 1,000 deelnemers worden gerekruteerd. Het onderzoek zal ook zoeken naar biomarkers die mogelijk het succes van de behandeling kunnen voorspellen. Onderzoekers verwachten de eerste resultaten in 2025 en hopen dat het onderzoek licht kan werpen op de potentiële therapeutische effecten van CBD bij ernstige psychiatrische stoornissen.

Komt er binnenkort gepersonaliseerde borstkankerscreening voor u?

Borstkanker komt veel te vaak voor. Voorlopig zijn de screeningrichtlijnen one-size-fits-all. Over het algemeen zijn ze gebaseerd op leeftijd, beginnend bij ongeveer 50 jaar in de meeste landen. Maar de tests zijn beperkt effectief en verlagen het risico op overlijden met slechts 20 procent.

Een deel hiervan is te wijten aan familiegeschiedenis. Elke persoon heeft een individueel risico, afhankelijk van genetica, levensstijl en andere omgevingsfactoren. Voor mensen met een potentieel lager risico zijn mammogrammen mogelijk niet nodig, zelfs als ze voldoen aan de screeningsbegroting. Ondertussen zou voor vrouwen met een hoog risico intensievere screening kankercellen beter kunnen detecteren.

Eén proef, genaamd Mijn persoonlijke borstkankerscreening, wil borstkankerscreening persoonlijker maken op basis van risico. De grootste wereldwijde studie tot nu toe, de proef is gestart in zes landen met meer dan 53,000 vrouwen. Het zal de gezondheidsresultaten vergelijken van vrouwen die de huidige aanbevelingen voor borstkankerscreening volgen of van vrouwen die een gepersonaliseerde screening ondergaan.

Om de behandeling op maat te maken, zal het team de genetische gegevens van de deelnemers gebruiken om het risico te beoordelen, in combinatie met andere factoren, zoals familiegeschiedenis en borstdichtheid. Ze zullen de vrouwen volgen en noteren of, en wanneer, ze borstkanker ontwikkelen vier jaar na de screening. Als de strategie succesvol is, kan het degenen met een hoog risico helpen, terwijl het onnodige schade en de screeningslast voor mensen met een laag risico vermindert.

Dit zijn slechts glimpen van medische therapieën in de maak. Er zal nog veel meer te bespreken zijn in 2025. Zoals gewoonlijk was het een geweldig jaar om met jullie te nerden. Bedankt voor het lezen en ik kijk ernaar uit om te delen wat dit jaar te bieden heeft!

Krediet van het beeld: Elsa Olofsson on Unsplash

Gerelateerde artikelen

spot_img

Recente artikelen

spot_img