Het afgelopen decennium is er een wildgroei geweest in het aantal experimentele therapieën en het aantal bedrijven dat actieve klinische onderzoeken sponsort. Tegelijkertijd is er een ongekend aantal samenwerkingsverbanden tot stand gekomen tussen patiëntenbelangengroepen en biofarmaceutische bedrijven om niet alleen patiënten te bereiken en te rekruteren voor klinische onderzoeken, maar ook om klinische ontwikkelingsplannen vorm te geven, om ervoor te zorgen dat resultaten die relevant zijn voor patiëntengemeenschappen worden weerspiegeld in activiteiten op het gebied van geneesmiddelenontwikkeling , en om de toegang tot klinische proeven te ondersteunen voor historisch achtergestelde gemeenschappen.

Patiëntenbelangengroepen worden vaak beschouwd als de vertrouwde partner in de gezondheidsreis van een patiënt, die patiënten en hun zorgverleners ondersteunt. En belangengroepen zijn geïnteresseerd en kunnen investeren in klinische onderzoeksactiviteiten, maar voor velen is hun primaire missie niet het uitvoeren van klinische onderzoeken. Biofarmaceutische bedrijven daarentegen zijn gericht op het versnellen en verbeteren van het proces van klinische proeven en het op de markt brengen van nieuwe therapieën.

In de afgelopen jaren hebben patiëntengemeenschappen en hun families via fora zoals FDA Patient-Focused Drug Development-bijeenkomsten en sociale media hun belangenorganisaties, zorgverleners, geneesmiddelenontwikkelaars en de klinische onderzoeksonderneming opgeroepen om effectiever te communiceren en samen te werken om de ontwikkeling van nieuwe therapieën versnellen, met als uiteindelijk doel de toegang tot levensreddende behandelingen te vergroten.

Hoewel goedbedoeld, op enkele uitzonderingen na, zijn samenwerkingen tussen patiëntenbelangengroepen en de industrie beperkt in hun effectiviteit om klinisch onderzoek sneller en efficiënter te maken. Dit is grotendeels te wijten aan de grote variatie en inconsistentie in samenwerkingsverwachtingen, -processen en -praktijken. Er is een grote kans om deze R&D-gedreven samenwerkingen te standaardiseren en te structureren om hun impact te optimaliseren en het risico op herhaling van fouten uit het verleden te verminderen. Specifieke optimalisatiemogelijkheden zijn onder andere:

• het verbeteren van het begrip van de respectievelijke bedrijfsprocessen; doelstellingen; beperkingen; behoeften; prioriteiten; en tijdlijnen.
• het vaststellen van normen voor contractuele regelingen en taal voor eerlijke marktwaarde.
• meer transparantie rond effectieve organisatie- en bestuursstructuren, training, operationele ondersteuning, monitoring en evaluatie/beoordeling.
• een beter begrip van financieringsverzoeken en leveringscycli.
• het verbeteren van vroege communicatie om te anticiperen op wederzijdse belangen op korte en lange termijn en een effectieve planning van middelen en tijdlijnen te bevorderen.
• het ontwikkelen van mechanismen om geleerde lessen toe te passen en waarde en impact te meten om toekomstige samenwerkingen te verbeteren

Inspelen op een onvervulde behoefte

Het goede nieuws is dat alle onderliggende voorwaarden en kansen om de efficiëntie en effectiviteit van samenwerking te optimaliseren, kunnen worden aangepakt. Biofarmaceutische bedrijven en belangengroepen voor patiënten hebben veel aandacht, inspanningen en financiële investeringen besteed aan het aangaan van partnerschappen. Er is echter beperkte aandacht en investering besteed aan het bepalen en communiceren van 'hoe' de industrie en patiëntenbelangengroepen het beste kunnen samenwerken en aan het opzetten van een toegankelijke opslagplaats van middelen, gestandaardiseerde werkwijzen en geleerde lessen.

Sanofi zag deze kans in het voorjaar van 2023 en zorgde voor leiderschap en financiering voor de lancering van een pre-competitief, ziekte-agnostisch Consortium met als missie het optimaliseren van de samenwerking tussen belangenbehartigers en de industrie om uiteindelijk het tempo van de ontwikkeling van geneesmiddelen te versnellen. Meer dan 20 chartergroepen lanceerden het Consortium om gezamenlijk te ontwikkelen:

• gemeenschappelijke fundamenten die R&D-gerichte samenwerkingen in de industrie en belangenbehartiging verbeteren;
• begeleiding en trainingen voor belangenbehartigers en vertegenwoordigers van de industrie over hoe patiënt- en zorgverlener-geïnformeerde O&O-benaderingen kunnen worden geïmplementeerd;
• maatregelen om de diversiteit in klinische proeven te verbeteren door best-practices te delen binnen de industrie;
• bewustmakingsprogramma's gericht op het opleiden en verbinden van patiënten met klinische onderzoeken; En

• kennisuitwisseling over therapeutische gebieden om silo's te verminderen en het geleerde te maximaliseren.

Sinds mei 2023 zijn de huidige leden van het PALADIN Consortium onder meer:

• Versneld genezingsproject
• Gerichte Alliantie
• Allergie- en astma-netwerk
• Amerikaans nierfonds
• Astellas
• Astra Zeneca
• Zwarte gezondheid is belangrijk
• Bristol Myers Squibb
• COPD-stichting
• CSL
• Merck, bekend als MSD buiten de Verenigde Staten en Canada
• Michael J. Fox Foundation voor Parkinson's Research
• Nationale Alliantie voor mantelzorg
• Nationale Hemofilie Foundation
• Novo Nordisk
• Opus Genetica
• PeDRA
• Pfizer
• Sanofi
• Susan G Komen®
• Takeda
• Stichting Tigerlily

Het Tufts Centre for the Study of Drug Development (Tufts CSDD), onderdeel van Tufts University School of Medicine, biedt projectmanagementondersteuning voor het Consortium, inclusief hulp bij bestuur en operationele activiteiten; planning en uitvoering van werkstromen; het faciliteren van vergaderingen; ontwikkeling en productie van werkproducten; en een communicatiestrategie om te zorgen voor een brede verspreiding van het werk van het Consortium.

Consortiumleden hebben gezamenlijk een charter opgesteld en PALADIN — Patient Advocacy Leaders And Drug (Development) Industry Network — gekozen voor de naam van het Consortium met de missie van inclusieve en optimale samenwerking die de ontwikkeling van geneesmiddelen versnelt.

Jaar één – vier primaire werkstromen

In het eerste jaar richt PALADIN zich op vier primaire werkstromen. Deze gebieden zijn geïdentificeerd als essentieel en fundamenteel voor het succes van samenwerking:

• Gemeenschappelijke grondslagen, processen en benaderingen
• Samenwerkingsvaardigheden en training
• Richtlijnen voor het optimaliseren van patiëntenbetrokkenheid en deelname aan klinische onderzoeken
• Richtlijnen voor transparante oplossingen die werken

Elke werkstroom komt ongeveer één keer per maand bijeen om hun respectieve werkproducten te ontwikkelen. Om ervoor te zorgen dat inzichten, aanbevelingen en middelen relevant en nuttig zijn, zal elke werkstroom bestaan ​​uit, en mede worden voorgezeten door, vertegenwoordigers van patiëntenbelangengroepen en de industrie. Tijdens deze lanceringsperiode zal het bestuur van het Consortium één lid van elke deelnemende patiëntenbelangengroep en biofarmaceutisch bedrijf omvatten. Alle activiteiten van het Consortium, de werkstroom en de te leveren producten zullen door consensus worden aangestuurd.

De sleutel tot het succes van PALADIN in het eerste jaar is het tot stand brengen van het hoogste niveau van betrokkenheid, samenwerking en consensus tussen lidorganisaties en het creëren van best-in-class middelen (dwz standaardpraktijken, richtlijnen en vaardigheidstraining). Het succes hangt ook af van de erkenning, toepassing en acceptatie van de middelen van het Consortium door de bredere gemeenschap van organisaties voor belangenbehartiging van patiënten en geneesmiddelenontwikkeling. Daartoe is PALADIN van plan om updates en artikelen over de voortgang te publiceren en gemakkelijke toegang te bieden tot voltooide werkproducten.

Afsluitende gedachten

De lancering van PALADIN is een opwindende en belangrijke stap om effectievere relaties tussen patiëntenbelangengroepen en de industrie tot stand te brengen. We kijken ernaar uit om samen te werken om op consensus gebaseerde richtlijnen, training, middelen en competenties te ontwikkelen die de samenwerking tussen patiëntenbelangengroepen en biofarmaceutische bedrijven zullen optimaliseren. Uiteindelijk geloven we dat de impact van PALADIN meer consistente, effectieve en efficiënte engagementen mogelijk zal maken die de ontwikkeling van nieuwe medische therapieën versnellen en de ontwikkeling van medicijnen beter afstemmen op de behoeften van de patiënt.

Het is onze hoop dat PALADIN zal blijven innoveren en samenwerkingen tussen de belangenbehartiging en de industrie zal blijven ondersteunen tot ver na het lanceringsjaar. Hoewel de focus voor het eerste jaar ligt op het Amerikaanse ecosysteem, geloven de Consortia-leden dat er in de toekomst een mogelijkheid zal zijn om de lessen te benutten voor andere landen en zich aan te passen aan lokale regelgeving en wetten.

Wilt u als organisatie meer weten over PALADIN, neem dan contact op met Trish Davidson op Patricia.davidson@tufts.edu

De auteurs erkennen suggesties en inzichten van Silvia Cerolini, Roslyn Young-Daniels, Mary Elmer, De De Gardner, Sara Loud, Colin Rock, Michael Spigler, Wendy Vargus, Len Valentino, Anthony Yanni

Affiliaties van auteurs:

Victoria DiBiaso, Sanofi

Ken Getz, Tufts-universiteit

Bruce Miller, Stichting COPD

Swathi Ramesh, AstraZeneca

Lisa La Luna, Patiëntenadvocaat

Patricia Roselle, Sanofi

Tara Hastings, Sanofi

Michael J.George, Sanofi

Elly Getz, CSL

Patricia Davidson, Universiteit van Tufts*

Emily Botto, Tufts-universiteit

Abigail Dirks, Tufts-universiteit

*Corresponderende auteur aan wie vragen moeten worden gericht: Patricia.davidson@tufts.edu

Informatieverschaffing

PALADIN wordt gefinancierd door Sanofi US en auteurs Victoria A. DiBiaso,¹ Patricia Roselle,² Tara Hastings,² Michael J.George² zijn medewerkers van Sanofi

Institutionele aansluiting:

¹Sanofi, 1 Avenue Pierre Brossolette, Chilly Mazarin, Frankrijk

²Sanofi, 55 Corporate Dr, Bridgewater, NJ, VS