Xenotransplantatie bedrijf United Therapeutics Corporation maakt aanzienlijke vooruitgang in het gebruik van genetisch gemodificeerde dierlijke organen als vervanging voor falende organen bij de mens. Vanmorgen maakte het bedrijf bekend: belangrijke mijlpalen bij hart- en niertransplantaties met organen van een genetisch gemodificeerd varken.
United Therapeutics uit Maryland zei dat een patiënt die een genetisch gemodificeerd varkenshart kreeg, een mijlpaal van twee weken na de transplantatie bereikte. Artsen van de University of Maryland School of Medicine hebben aanhoudende postoperatieve cardiovasculaire verbetering gemeld bij de patiënt met een normale orgaanfunctie.
Maar niet alleen een hartpatiënt profiteert van orgaantransplantaties van genetisch gemodificeerde varkens. Vandaag hebben onderzoekers van de Universiteit van Alabama in Birmingham gegevens gepubliceerd in het American Journal of Transplantation met betrekking tot een preklinisch model van United Therapeutics' UKidney. Volgens het bedrijf is de studie de eerste van dergelijke gegevens die in een peer-reviewed tijdschrift zijn gepubliceerd.
In de UAB-studie transplanteerde het onderzoeksteam met succes twee genetisch gemodificeerde varkensnieren in de buik van een hersendood menselijk individu na het verwijderen van zijn inheemse nieren. Volgens UAB filterden de getransplanteerde nieren bloed, produceerden ze urine en, nog belangrijker, werden ze geaccepteerd door de gastheer.
“We hebben een geweldige therapie, niertransplantatie genaamd, die 95% tot 98% van de tijd werkt, en toch zijn er elk jaar maar ongeveer 25,000 nieren in de VS, maar we hebben 800,000 mensen die ze nodig hebben. Het moeilijkste is om patiënten in de kliniek te zien en ze op de wachtlijst te plaatsen, wetende dat ze misschien daadwerkelijk zullen overlijden voordat ik ooit een orgaanaanbod krijg om ze te transplanteren,” Dr. Jayme Locke, directeur van de afdeling Transplantatie van de UAB Heersink School of Medicine, zei in een verklaring. “Dus de mogelijkheid om een orgaan te hebben dat daar wacht op de persoon die het nodig heeft, is gewoon overweldigend om over na te denken. Ik voel me zeer bevoorrecht om slechts een klein onderdeel te zijn van een hele grote puzzel waar mensen al jaren aan werken.”
De successen op deze twee medische scholen zijn niet de enige positieve verhalen die voortkomen uit het xenotransplantatieprogramma van United Therapeutics. In september publiceerden onderzoekers van Langone Health van de New York University, positieve preklinische gegevens ter ondersteuning van de UThymoKidney-activa van het bedrijf, die voor het eerst bewezen dat het GalSafe-varken van het bedrijf, zoals gewijzigd, "de meest nabije immunologische barrières voor xenotransplantatie kon overstijgen", aldus het bedrijf. Het GalSafe-varken werd in december 2020 door de Amerikaanse Food and Drug Administration goedgekeurd voor menselijke voeding en als potentiële bron voor biomedisch gebruik. Het varken wordt doorgaans beschouwd als het meest geschikte donordier voor mensen.
Martine A. Rothblatt, Ph.D., voorzitter en chief executive officer van United Therapeutics Corporation, noemde deze baanbrekende aankondigingen "enorm bevredigend".
“Bij de UT streven we onophoudelijk naar ons doel om een onbeperkt aanbod van transplanteerbare organen te produceren op basis van xenotransplantatie, regeneratieve geneeskunde en 3D-bioprinttechnologie, en we verwachten de komende jaren op elk van deze gebieden nog meer baanbrekende aankondigingen te doen. We zijn inderdaad begonnen met het werk aan een grote orgaanfaciliteit van klinische kwaliteit om de komende klinische onderzoeken van UHeart en UKidney te ondersteunen”, zei Rothblatt in een verklaring.
United Therapeutics is niet alleen enthousiast over de toekomst van xenotransplantatie, maar het bedrijf maakt ook verbeteringen in de levering van genetisch gemodificeerde organen. In oktober 2021 leverde United Therapeutics een getransplanteerde long af met een elektrische drone in het Toronto General Hospital. Het bedrijf zei dat dit zijn capaciteiten aantoonde om levensreddende organen te leveren met vliegtuigen zonder COXNUMX-voetafdruk.
