Een gedetailleerde analyse van 13 casuïstiek heeft uitgewezen dat intraveneuze injecties van stamcellen leiden tot substantiële verbeteringen van de motorische functie bij patiënten met dwarslaesie. Het onderzoek suggereert ook dat de nieuwe therapie veilig is, zonder dat er grote bijwerkingen zijn geregistreerd, maar grotere klinische onderzoeken zijn nodig om de werkzaamheid verder te bevestigen.
De afgelopen jaren is een aantal verschillende stamceltherapieën ontwikkeld die gericht zijn op ruggenmergletsel. Veel dierproeven hebben gesuggereerd deze therapieën kan helpen repareren beschadigde ruggenmerg, maar het is nog te vroeg voor het testen van de veiligheid en werkzaamheid bij mensen.
Mesenchymale stamcellen (MSC's) afgeleid van beenmerg hebben veelbelovende resultaten laten zien in voorlopige menselijke proeven. Eerdere studies hebben MSC's toegediend via invasieve injecties rechtstreeks in het ruggenmerg, maar dit nieuwe onderzoek onderzocht hoe veilig en effectief de therapie is wanneer deze onschadelijker wordt toegediend via intraveneuze infusie.
De studie, gepubliceerd in het tijdschrift Klinische neurologie en neurochirurgie, beschrijft nauwkeurig 13 casestudy's waarin de experimentele therapie werd getest die leidde tot een controversiële goedkeuring van de therapie voor klinisch gebruik in Japan in 2019.
In 2014 introduceerde Japan een snel goedkeuringssysteem waardoor voorwaardelijk en in de tijd beperkt gebruik van bepaalde experimentele regeneratieve geneesmiddelen mogelijk is, zolang de eerste veiligheidsgegevens worden verstrekt.
Deze stamceltherapie heet Stemirac snelle goedkeuring in Japan werd destijds bekritiseerd door internationale experts. Deze nieuwe studie is de eerste klinische data die is gepubliceerd van de voorlopige testgevallen die hebben geresulteerd in de snelle goedkeuring van Japan, en het biedt zeker veelbelovende tekenen dat de nog experimentele stamceltherapie effectief kan zijn bij het herstellen van ruggenmergletsels. Robuuste klinische onderzoeken ontbreken echter nog.
De 13 casestudy's die in het onderzoek worden beschreven, beschrijven snelle en significante functionele verbeteringen in motorische functies voor meer dan de helft van het cohort. In geen van de gevallen werden substantiële nadelige effecten opgemerkt.
"Vergelijkbare resultaten met stamcellen bij patiënten met een beroerte vergroten ons vertrouwen dat deze aanpak klinisch nuttig kan zijn", zegt co-senior auteur Jeffrey Kocsis. "Deze klinische studie is het resultaat van jarenlang uitgebreid preklinisch laboratoriumwerk met MSC's tussen Yale en Sapporo-collega's."
Stephen Waxman, co-senior auteur van de studie, deelt de mening van Kocsis dat er veel meer werk nodig is om te begrijpen hoe effectief deze therapie eigenlijk is bij menselijke patiënten. Ze zijn allebei zeker optimistisch, maar benadrukken dat het jaren kan duren voordat duidelijke gegevens over de werkzaamheid zouden leiden tot klinische goedkeuringen voor de therapie in andere landen.
"Het idee dat we na een letsel aan de hersenen en het ruggenmerg wellicht de functie kunnen herstellen met behulp van de eigen stamcellen van de patiënt, intrigeert ons al jaren", zegt Waxman. "Nu hebben we een hint, bij mensen, dat het mogelijk is."
De nieuwe studie werd in het tijdschrift gepubliceerd Klinische neurologie en neurochirurgie.
Bron: Yale universiteit
Bron: https://newatlas.com/medical/mesenchymal-stem-cell-therapy-spinal-injury-human-study/
