Baden, LR et al. Werkzaamheid en veiligheid van het mRNA-1273 SARS-CoV-2-vaccin. N. Engl. J. Med. 384, 403â € "416 (2021).
Polack, FP et al. Veiligheid en werkzaamheid van het BNT162b2 mRNA Covid-19-vaccin. N. Engl. J. Med. 383, 2603â € "2615 (2020).
Gillmore, JD et al. CRISPR-Cas9 in vivo genbewerking voor transthyretine-amyloïdose. N. Engl. J. Med. 385, 493â € "502 (2021).
Adams, D. et al. Patisiran, een RNAi-therapeuticum, voor erfelijke transthyretine-amyloïdose. N. Engl. J. Med. 379, 11â € "21 (2018).
Translate Bio kondigt resultaten aan van tweede tussentijdse gegevensanalyse van lopende fase 1/2 klinische studie van MRT5005 bij patiënten met cystische fibrose (CF) (Vertaal Bio, 2021); https://investors.translate.bio/news-releases/news-release-details/translate-bio-announces-results-second-interim-data-analysis
Translate Bio kondigt update van pijplijnprogramma aan (Vertaal Bio, 2019); https://investors.translate.bio/news-releases/news-release-details/translate-bio-announces-pipeline-program-update
Arcturus Therapeutics kondigt bedrijfsoverzicht en financiële resultaten eerste kwartaal 2021 aan en levert nieuwe klinische gegevens (Arcturus Therapeutics, 2021); https://ir.arcturusrx.com/news-releases/news-release-details/arcturus-therapeutics-announces-first-quarter-2021-company
Altinoglu, S., Wang, M. & Xu, Q. Combinatorische bibliotheekstrategieën voor de synthese van kationische lipide-achtige nanodeeltjes en hun potentiële medische toepassingen. Nanogeneeskunde 10, 643â € "657 (2015).
Lokugamage, MP, Sago, CD & Dahlman, JE Duizenden nanodeeltjes in vivo testen met behulp van DNA-streepjescodes. Curr. Opin. biomed. Ing. 7, 1â € "8 (2018).
Cheng, Q. et al. Selective Organ Targeting (SORT) nanodeeltjes voor weefselspecifieke mRNA-afgifte en CRISPR-Cas-genbewerking. nat. Nanotechnologie. 15, 313â € "320 (2020).
Sago, CD et al. High-throughput in vivo screening van functionele mRNA-afgifte identificeert nanodeeltjes voor het bewerken van endotheelcelgenen. Proc. Natl Acad. Sci. Verenigde Staten van Amerika 115, E9944-E9952 (2018).
Kauffman, KJ et al. Snelle eencellige analyse en ontdekking van gevectoriseerde mRNA-transfectie in vivo met een door loxP geflankeerde tdTomato-reportermuis. mol. Daar. Nucleïnezuren 10, 55â € "63 (2018).
Kranz, LM et al. Systemische RNA-afgifte aan dendritische cellen maakt gebruik van antivirale afweer voor kankerimmunotherapie. NATUUR 534, 396â € "401 (2016).
Veiga, N. et al. Celspecifieke afgifte van gemodificeerd mRNA dat therapeutische eiwitten tot expressie brengt aan leukocyten. Nat. Commun. 9, 4493 (2018).
Paunovska, K. et al. Nanodeeltjes die geoxideerd cholesterol bevatten, leveren mRNA aan de micro-omgeving van de lever in klinisch relevante doses. Adv. zaak. 31, e1807748 (2019).
Lokugamage, MP et al. Optimalisatie van lipidenanodeeltjes voor de levering van verneveld therapeutisch mRNA aan de longen. nat. Biomed. Eng. 5, 1059â € "1068 (2021).
Sago, CD et al. Augmented lipide-nanodeeltjes-gemedieerde in vivo genoombewerking in de longen en milt door Cas9-activiteit in de lever te verstoren. nat. Biomed. Eng. 6, 157â € "167 (2022).
Akinc, A. et al. Gerichte levering van RNAi-therapeutica met endogene en exogene ligand-gebaseerde mechanismen. Mol. daar. 18, 1357â € "1364 (2010).
Akinc, A. et al. Het Onpattro-verhaal en de klinische vertaling van nanogeneesmiddelen die geneesmiddelen op basis van nucleïnezuur bevatten. nat. Nanotechnologie. 14, 1084â € "1087 (2019).
Nair, JK et al. Multivalent N-acetylgalactosamine-geconjugeerd siRNA lokaliseert in hepatocyten en lokt robuuste RNAi-gemedieerde genuitschakeling uit. J. Am. Chem. Soc. 136, 16958â € "16961 (2014).
Balwani, M. et al. Fase 3-studie van RNAi therapeutisch givosiran voor acute intermitterende porfyrie. N. Engl. J. Med. 382, 2289â € "2301 (2020).
Garrelfs, SF et al. Lumasiran, een RNAi-therapeuticum voor primaire hyperoxalurie type 1. N. Engl. J. Med. 384, 1216â € "1226 (2021).
Ray, KK et al. Twee fase 3-onderzoeken met inclisiran bij patiënten met een verhoogd LDL-cholesterol. N. Engl. J. Med. 382, 1507â € "1519 (2020).
Alnylam kondigt aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration een nieuwe medicijnaanvraag accepteert voor onderzoeks-Vutrisiran voor de behandeling van de polyneuropathie van erfelijke ATTR-amyloïdose (Alnylam, 2021); https://investors.alnylam.com/press-release?id=25811
Pasi, KJ et al. Targeting van antitrombine bij hemofilie A of B met RNAi-therapie. N. Engl. J. Med. 377, 819â € "828 (2017).
Paunovska, K., Loughrey, D. & Dahlman, JE Geneesmiddelafgiftesystemen voor RNA-therapeutica. Nat. Genet. 23, 265â € "280 (2022).
Patel, S. et al. Stimuleren van intracellulaire afgifte van in lipide nanodeeltjes ingekapseld mRNA. Nano Let. 17, 5711â € "5718 (2017).
Paunovska, K. et al. Verhoogde PIP3-activiteit blokkeert de levering van mRNA van nanodeeltjes. Wetenschap. Adv. 6, eaba5672 (2020).
Lokugamage, MP et al. Milde aangeboren immuunactivatie heeft voorrang op efficiënte door nanodeeltjes gemedieerde RNA-afgifte. Adv. zaak. 32, e1904905 (2019).
Gilleron, J. et al .; Beeldgebaseerde analyse van door lipidenanodeeltjes gemedieerde siRNA-afgifte, intracellulaire handel en endosomale ontsnapping. Nat. Biotechnologie. 31, 638â € "646 (2013).
Wittrup, A. et al. Visualisatie van met lipiden geformuleerde siRNA-afgifte uit endosomen en knockdown van het doelgen. Nat. Biotechnologie. 33, 870â € "876 (2015).
Paunovska, K. et al. Een directe vergelijking van in vitro en in vivo nucleïnezuurafgifte gemedieerd door honderden nanodeeltjes onthult een zwakke correlatie. Nano Let. 18, 2148â € "2157 (2018).
Katzenelenbogen, Y. et al. Gekoppelde scRNA-seq en intracellulaire eiwitactiviteit onthullen een immunosuppressieve rol van TREM2 bij kanker. Cel 182, 872â € "885 (2020).
Papalexi, E. & Satija, R. Eencellige RNA-sequencing om de heterogeniteit van immuuncellen te onderzoeken. Nat. Eerwaarde Immunol. 18, 35â € "45 (2018).
Kers, C. et al. Computationele reconstructie van de signaleringsnetwerken rond geïmplanteerde biomaterialen van eencellige transcriptomics. nat. Biomed. Eng. 5, 1228â € "1238 (2021).
Paunovska, K. et al. Analyse van 2000 in vivo gegevenspunten voor medicijnafgifte onthult dat de cholesterolstructuur invloed heeft op de afgifte van nanodeeltjes. ACS Nano 12, 8341â € "8349 (2018).
Sago, CD et al. Nanodeeltjes die RNA aan het beenmerg afleveren, geïdentificeerd door in vivo gerichte evolutie. J. Am. Chem. Soc. 140, 17095â € "17105 (2018).
Stoeckius, M. et al. Gelijktijdige epitoop- en transcriptoommeting in afzonderlijke cellen. Nat. methoden 14, 865â € "868 (2017).
Chen, D. et al. Snelle ontdekking van krachtige siRNA-bevattende lipidenanodeeltjes mogelijk gemaakt door gecontroleerde microfluïdische formulering. J. Am. Chem. Soc. 134, 6948â € "6951 (2012).
Tiwari, PM et al. Gemanipuleerde mRNA-tot expressie gebrachte antilichamen voorkomen respiratoire syncytiële virusinfectie. Nat. Commun. 9, 3999 (2018).
Sago, CD et al. Het wijzigen van een algemeen tot expressie gebrachte endocytische receptor richt zich in vivo op nanodeeltjes. Nano Let. 18, 7590â € "7600 (2018).
Zhang, Y., Sun, C., Wang, C., Jankovic, KE & Dong, Y. Lipiden en lipide-derivaten voor RNA-afgifte. Chem. ds. 121, 12181â € "12277 (2021).
Han, X. et al. De muizencelatlas in kaart brengen door Microwell-seq. Cel 172, 1091â € "1107 (2018).
Hao, Y. et al. Geïntegreerde analyse van multimodale single-cell data. Cel 184, 3573â € "3587 (2021).
Kalucka, J. et al. Eencellige transcriptoomatlas van muriene endotheelcellen. Cel 180, 764â € "779 (2020).
Huang, D., Sherman, B. & Lempicki, R. Systematische en integratieve analyse van grote genenlijsten met behulp van DAVID-bronnen voor bio-informatica. Nat. Protoc. 4, 44â € "57 (2009).
Huang, DW, Sherman, BT & Lempicki, RA Bio-informatica-verrijkingstools: wegen naar de uitgebreide functionele analyse van grote genenlijsten. Nucleic Acids Res. 37, 1â € "13 (2009).
Szklarczyk, D. et al. De STRING-database in 2017: op kwaliteit gecontroleerde eiwit-eiwitassociatienetwerken, breed toegankelijk gemaakt. Nucleic Acids Res. 45, D362-D368 (2017).
Malumbres, M. Cycline-afhankelijke kinasen. Genoom Biol. 15, 122â € "122 (2014).
Fan, Z. et al. CDK13 werkt samen met CDK12 om de globale RNA-polymerase II-processiviteit te beheersen. Wetenschap. Adv. 6, eaaz5041 (2020).
Hatit, MZC et al. Soortafhankelijke in vivo mRNA-afgifte en cellulaire reacties op nanodeeltjes. nat. Nanotechnologie. 17, 310â € "318 (2022).
Ben-Moshe, S. et al. Ruimtelijke sortering maakt uitgebreide karakterisering van leverzonering mogelijk. nat. Metab. 1, 899â € "911 (2019).
Blanco, CU et al. Definitie van 'T-celuitputting'. Nat. Eerwaarde Immunol. 19, 665â € "674 (2019).
Shalek, AK et al. Eencellige RNA-seq onthult dynamische paracriene controle van cellulaire variatie. NATUUR 510, 363â € "369 (2014).
Ho, DW-H. et al. Eencellige RNA-sequencing toont het immunosuppressieve landschap en de tumorheterogeniteit van HBV-geassocieerd hepatocellulair carcinoom. Nat. Commun. 12, 3684 (2021).
Zhang, Q. et al. Landschap en dynamiek van enkele immuuncellen in hepatocellulair carcinoom. Cel 179, 829â € "845 (2019).
Herrmann, IK, Wood, MJA & Fuhrmann, G. Extracellulaire blaasjes als een platform voor medicijnafgifte van de volgende generatie. nat. Nanotechnologie. 16, 748â € "759 (2021).
Nooraei, S. et al. Virusachtige deeltjes: bereiding, immunogeniciteit en hun rol als nanovaccins en nanodragers van geneesmiddelen. J. Nanobiotechnologie 19, 59 (2021).
Banskota, S. et al. Gemanipuleerde virusachtige deeltjes voor efficiënte in vivo afgifte van therapeutische eiwitten. Cel 185, 250â € "265 (2022).
Segel, M. et al. Zoogdierretrovirusachtig eiwit PEG10 verpakt zijn eigen mRNA en kan worden gepseudotypeerd voor mRNA-afgifte. Wetenschap 373, 882â € "889 (2021).
Dahlman, JE et al. Barcode nanodeeltjes voor high-throughput in vivo ontdekking van gerichte therapieën. Proc. Natl Acad. Sci. Verenigde Staten van Amerika 114, 2060â € "2065 (2017).
Paunovska, K. et al. Nanodeeltjes die geoxideerd cholesterol bevatten, leveren mRNA aan de micro-omgeving van de lever in klinisch relevante doses. Adv. zaak. 31, 1807748 (2019).
Parekh, S., Ziegenhain, C., Vieth, B., Enard, W. & Hellmann, I. zUMI's - een snelle en flexibele pijplijn om RNA-sequencinggegevens met UMI's te verwerken. GigaWetenschap 7, giy059 (2018).
Srivastava, A., Malik, L., Smith, T., Sudbery, I. & Patro, R. Alevin schatten op efficiënte wijze nauwkeurige gen-abundanties uit dscRNA-seq-gegevens. Genoom Biol. 20, 1â € "16 (2019).
McGinnis, CS, Murrow, LM & Gartner, ZJ DoubletFinder: doubletdetectie in eencellige RNA-sequencinggegevens met behulp van kunstmatige naaste buren. cel systeem. 8, 329â € "337 (2019).
