Aurion Biotech kondigt IOTA-celtherapieproef aan

Cellen van twee donoren behandelden 50 patiënten met cornea-endotheelziekte

SEATTLE & BOSTON & TOKIO–(BUSINESS WIRE)–Aurion Biotech, wiens missie het is om blindheid te genezen door een gedifferentieerd platform van geavanceerde therapieën voor de behandeling van oogziekten te ontwikkelen, heeft vandaag voorlopige bevindingen aangekondigd van zijn IOTA-studie, uitgevoerd in november 2020 en in mei van dit jaar, in de Clínica Quesada in San Salvador, El Salvador .

In de IOTA-studie werden 50 patiënten met de diagnose corneale endotheelziekte behandeld met een transformationele celtherapieprocedure die voor het eerst werd ontwikkeld door professor Shigeru Kinoshita en collega's van de Kyoto Prefecture University of Medicine (KPUM). De IOTA-studie is de eerste procedure voor de behandeling van cornea-endotheelcellen die met succes buiten Japan wordt uitgevoerd, met Drs. Gabriel en Rodrigo Quesada, en de Amerikaanse chirurgen Drs. Edward Holland, Elizabeth Yeu, John Berdahl, Matt Giegengack, John Vukich en Kevin Waltz nemen deel als onderzoekers.

"Dit is een mijlpaal voor de behandeling van endotheelziekte van het hoornvlies", verklaarde Dr. Holland, medisch hoofdadviseur en voorzitter van de medische adviesraad bij Aurion Biotech. “We hebben bereikt wat we wilden bereiken: in IOTA-deel 1 konden we 16 patiënten van één donor behandelen. In IOTA-deel 2 behandelden we 34 patiënten van een enkele donor. Even belangrijk: we hebben bevestigd dat deze procedure toegankelijk is voor chirurgen en minimaal invasief voor patiënten. De eerste resultaten van deze proof-of-concept-studie zijn veelbelovend: patiënten hebben verbeteringen aangetoond in de gezichtsscherpte en de dikte van het centrale hoornvlies. We zullen deze patiënten in de loop van de tijd blijven volgen om de veiligheid en werkzaamheid van de celtherapiebehandeling te beoordelen."

De IOTA-studie werd uitgevoerd als een proof of concept van eerdere studies van de celtherapieprocedure ontwikkeld door professor Kinoshita en zijn KPUM-collega's.

"De IOTA-studie heeft ons klinische inzichten van onschatbare waarde opgeleverd en bevestigt dat deze procedure het gezichtsvermogen kan herstellen van patiënten die lijden aan blindheid als gevolg van cornea-endotheelziekte", zegt Greg Kunst, Chief Executive Officer van Aurion Biotech. “Tot de verbazingwekkende innovaties van professor Kinoshita op het gebied van endotheelceltherapie van het hoornvlies, bleef het verlies van gezichtsvermogen veroorzaakt door hoornvliesoedeem grotendeels onderbelicht. Dat komt door een chronisch tekort aan donorhoornvliezen en de huidige zorgstandaarden die gepaard gaan met uitzonderlijk complexe procedures. Omdat we dit intellectuele eigendom hebben verworven, kijken we ernaar uit om deze celtherapie te bevorderen door middel van goedkeuring door de regelgevende instanties in de VS en elders, om het gezichtsvermogen van patiënten over de hele wereld te herstellen.”

Patiënten in de IOTA-studie zullen periodiek gedurende twaalf maanden worden beoordeeld volgens de protocolrichtlijnen en na afloop van de studie, om de veiligheid en werkzaamheid van de behandeling te controleren. Aurion Biotech is van plan in de toekomst de belangrijkste bevindingen te publiceren om bij te dragen aan een groter medisch en wetenschappelijk begrip van corneale endotheelceltherapie.

Over cornea-endotheelziekte

Hoornvliesoedeem is een ernstige, gezichtsbedreigende en invaliderende aandoening die miljoenen mensen over de hele wereld treft. Wanneer corneale endotheelcellen afsterven of degraderen, regenereren ze niet. Uiteindelijk kan verlies van cornea-endotheelcellen cornea-oedeem en verlies van gezichtsvermogen veroorzaken. Hoewel corneatransplantaties effectief zijn, kleven er nadelen aan deze procedures (DMEK/DSAEK¹):

Beperkte levering van donororganen. Transplantaties vereisen een voorraad donorhoornvlies in een verhouding van 1: 1 (één gezond donorhoornvlies om elke zieke te behandelen). Er wordt echter geschat dat er slechts één donorhoornvlies beschikbaar is voor elke 70 zieke ogen.²
Complexe chirurgische ingreep. Hoewel er ongeveer 20,000 oogartsen in de VS zijn³, en ongeveer 1,500 corneaspecialisten, wordt geschat dat minder dan 300 de DMEK/DSAEK-procedures actief uitvoeren. Hoewel DMEK uitstekende resultaten oplevert, heeft naar schatting tot 25% van de patiënten die DSAEK ondergaan een hertransplantatie nodig⁴.

Over corneale endotheelceltherapie

De innovatie van professor Kinoshita/KPUM was het succesvol vermeerderen van corneale endotheelcellen in vitro, om gezonde cellen in het hoornvlies te injecteren, hoornvliesoedeem te verminderen en het gezichtsvermogen te herstellen. De veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van deze celtherapie wordt ondersteund door klinische onderzoeken die in Japan zijn uitgevoerd. In vergelijking met de huidige standaardbehandeling heeft cornea-endotheelceltherapie verschillende potentiële voordelen:

Overvloedige aanvoer van corneale endotheelcellen. Op dit moment kunnen de endotheelcellen van één donor repliceren om tot 100 ogen te behandelen.
Eenvoudige procedure om uit te voeren. De celtherapieprocedure kan relatief snel worden uitgevoerd en is minder complex dan DMEK/DSAEK-procedures.
Patiëntvriendelijke procedure. Postoperatief herstel voor celtherapie is enkele uren, in vergelijking met enkele dagen voor DSAEK/DMEK-procedures.

Over Aurion Biotech

Aurion Biotech, gevestigd in Seattle, Boston en Tokio, is een biotechbedrijf in de klinische fase. Het is onze missie om toonaangevende vormen van blindheid te genezen en de levens van miljoenen patiënten te transformeren door een platform van geavanceerde therapieën te ontwikkelen voor de behandeling van oogziekten. Onze eerste kandidaat is voor de behandeling van cornea-oedeem en een van de eerste klinisch gevalideerde celtherapieën voor cornea-zorg. Gezonde cellen van een donorhoornvlies worden gekweekt in een nieuw, meerstaps, gepatenteerd en gepatenteerd proces. Cellen van een enkele donor kunnen worden gebruikt om meer dan 100 ontvangende ogen te behandelen. In klinische onderzoeken in Japan hebben patiënten significante en duurzame verbeteringen ervaren in de belangrijkste metingen van de gezondheid van het hoornvlies: gezichtsscherpte, dichtheid van endotheelcellen van het hoornvlies en dikte van het hoornvlies. Het Aurion Biotech-team bereidt zich voor op klinische proeven in de VS. Ga voor meer informatie over Aurion Biotech, een divisie van CorneaGen Inc. naar www.aurionbiotech.com

¹ Descemets-membraan endotheliale keratoplastiek, Descemet stripping geautomatiseerde endotheliale keratoplastiek

² Bron: JAMA
³https://www.aao.org/newsroom/eye-health-statistics#ophthalmologists
⁴ Bron: Jaarverslag EBAA 2020