Inhoudsopgave

De Food and Drug Administration (FDA of the Agency), de Amerikaanse regelgevende autoriteit op het gebied van medische hulpmiddelen, heeft een: leidraad gewijd aan de Investigational Device Exemptions (IDE's) voor klinische onderzoeken naar medische hulpmiddelen in een vroeg stadium, waaronder bepaalde First in Human (FIH)-onderzoeken. Het document is bedoeld om fabrikanten van medische hulpmiddelen en andere partijen die betrokken zijn bij operaties met medische hulpmiddelen te helpen bij het interpreteren van de toepasselijke bepalingen van bestaande wetgeving en het naleven van de daarin uiteengezette vereisten. Tegelijkertijd is het richtsnoer zelf niet bedoeld om nieuwe regels of vereisten in te voeren, dus de bepalingen ervan zijn niet-bindend in hun juridische aard. 

Regelgevende achtergrond 

De autoriteit erkent het belang van de invoering van een gunstig regelgevingskader dat fabrikanten van medische hulpmiddelen zal aanmoedigen om nieuwe producten te ontwikkelen die gebruik maken van nieuwe technologieën om beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en patiënten meer flexibiliteit te bieden bij het kiezen van diagnose- en behandelingsopties, vooral in gevallen waarin alternatieve oplossingen niet beschikbaar zijn of gepaard gaan met aanzienlijke risico's voor de gezondheid van patiënten of de volksgezondheid. Dit document behandelt de regelgevingskwesties die verband houden met de vroege klinische evaluatie van nieuwe producten op basis van goede risicobeperkende strategieën die bedoeld zijn om de veiligheid van deelnemers aan het onderzoek te waarborgen. In dit verband stelt de autoriteit dat een vroege haalbaarheidsstudie IDE-aanvraag moet voldoen aan sectie 520(g) van de FD&C Act [21 USC §360j(g)] en 21 CFR part 812; de procedures en voorwaarden die voor IDE's worden voorgeschreven, kunnen echter variëren, afhankelijk van het type klinisch onderzoek. 

Dit document is bedoeld om aanvullende verduidelijkingen te geven met betrekking tot het bestaande regelgevingskader met betrekking tot het indienen van vroege haalbaarheidsstudie-IDE's en de beoordeling van dergelijke aanvragen door de autoriteit. Zoals verder uitgelegd door de FDA, behandelt het respectieve beleid de volgende zaken: 

1. Vanwege de specifieke aard van een IDE-raamwerk dat bedoeld is om de beschikbaarheid van nieuwe medische hulpmiddelen te waarborgen en de regeldruk te verminderen, zullen de niet-klinische gegevens die de autoriteit verwacht te ontvangen, minder zijn dan in het geval van traditionele trajecten. Het Geneesmiddelenbureau volgt een dergelijke benadering, aangezien vroege haalbaarheidsstudies gewoonlijk worden uitgevoerd in situaties waarin aanvullende informatie die redelijkerwijs noodzakelijk is om de veiligheid en doeltreffendheid van een medisch hulpmiddel in kwestie te beoordelen, alleen in de loop van een klinische studie kan worden verkregen. Volgens de richtlijnen moet de identificatie van de gegevens die nodig zijn om een ​​vroege haalbaarheidsstudie te ondersteunen gebaseerd zijn op een grondige evaluatiestrategie van het apparaat die de procedure, prestaties en elementaire veiligheidsgerelateerde kenmerken van het apparaat beschrijft en de mogelijke faalwijzen aanpakt. De Autoriteit geeft voorts aan dat het doel van de hierin beschreven aanpak is om de start van klinische studies te versnellen en de daarmee gepaard gaande regeldruk te verminderen. 
2. Bovendien beschrijft het huidige beleid de te volgen aanpak bij wijzigingen in de onderzoeksprotocollen. Het richtsnoer beschrijft met name een nieuw beleid dat moet worden toegepast op voorwaarde dat de algemene vereisten worden gevolgd, namelijk:
   1. Meer soorten wijzigingen die kunnen worden aangebracht onder een kennisgeving van 5 dagen zonder voorafgaande goedkeuring van de FDA, in vergelijking met andere soorten onderzoeken;
   2. Een voorwaardelijk goedkeuringsproces dat wijzigingen toelaat afhankelijk van aanvaardbare niet-klinische testresultaten zonder dat aanvullende FDA-actie vereist is; en 
   3. Interactieve review van IO aanvullingen en wijzigingen. 

Het document schetst ook de belangrijkste principes die verband houden met de IDE's met betrekking tot de vroege haalbaarheidsstudies over klinische protocollen, beschermingsmaatregelen en strategieën die moeten worden toegepast om de risico's voor studiedeelnemers te verminderen. 

Verder vermeldt de autoriteit ook dat partijen die een vroege haalbaarheidsstudie starten (sponsors) worden aangemoedigd om voor aanvang van een studie contact op te nemen met het Agentschap om aanvullende informatie op te vragen. In het bijzonder zou de Pre-Submission-route kunnen worden toegepast. Op een dergelijke manier kan een sponsor informele feedback krijgen over de beoogde klinische onderzoeken en specifieke aspecten daarvan, waaronder elementen als een concept van een klinisch onderzoeksprotocol. 

De autoriteit benadrukt bovendien dat sponsors geen klinische proeven mogen starten tenzij alle niet-klinische methoden om aanvullende informatie te verzamelen die nodig is om de veiligheid en effectiviteit van het hulpmiddel te beoordelen, niet zijn uitgeput. 

Het Agentschap stelt ook dat de onderhavige leidraad niet uitputtend is en daarom geen elementen van een IDE-aanvraag dekt, noch voorschrijft hoe het onderzoek zelf moet worden uitgevoerd. Bovendien dekt de reikwijdte van het richtsnoer alleen de algemene regels en vereisten, terwijl sponsors voor de apparaatspecifieke aspecten de respectieve richtsnoerdocumenten moeten controleren, aangezien in bepaalde gevallen specifieke informatie vereist kan zijn vanwege de aard van het te beoordelen apparaat , zijn kenmerken en kenmerken. Daarom worden de sponsors aangemoedigd om contact op te nemen met het Agentschap voordat ze met het onderzoek beginnen en de daaraan verbonden vereisten te verduidelijken. 

Doelgerichte goedkeuring voor een vroege haalbaarheidsstudie IDE-toepassing 

Zoals eerder vermeld, is de reikwijdte van de vereiste informatie over een vroege haalbaarheidsstudie anders dan de informatie die vereist is voor het algemene traject. Het is dus belangrijk om ervoor te zorgen dat de IDE-applicatie expliciet aangeeft dat het verwijst naar een vroege haalbaarheidsstudie, terwijl het gebruik van dit traject naar behoren moet worden gemotiveerd. Daartoe dient een belanghebbende de volgende vragen te beantwoorden: 

1. Wat is de klinische toestand die door het apparaat moet worden behandeld of beoordeeld?
2. Wat zijn de zorgstandaard voor de klinische toestand en de verwachte klinische uitkomsten die samenhangen met de zorgstandaard?
3. Wat zijn de verwachte voordelen van het gebruik van het onderzoeksapparaat?
4. Is de informatie opgenomen in het Rapport van Voorafgaande Onderzoeken voldoende om de start van het onderzoek te ondersteunen?
5. Bevat het onderzoeksplan een grondige risicoanalyse, voldoende risicobeperkende strategieën, adequate beschermingsmaatregelen voor proefpersonen en een geschikt klinisch onderzoeksprotocol?
6. Wegen de potentiële risico's van het hulpmiddel waarschijnlijk op tegen de verwachte voordelen van de vroege haalbaarheidsstudie, dat wil zeggen, is de start van het klinische onderzoek gerechtvaardigd op basis van de klinische behoefte aan het hulpmiddel, het rapport van eerdere onderzoeken en het onderzoeksplan? 

Op basis van de door de referenten verstrekte informatie kan de instantie een van de volgende besluiten nemen:

• een onderzoek goedkeuren zoals voorgesteld door de aanvrager;
• een onderzoek met op te leggen voorwaarden goedkeuren; of
• Een onderzoek afkeuren indien wordt vastgesteld dat de voordelen niet opwegen tegen de daaraan verbonden risico's. 

Samenvattend biedt de huidige FDA-richtlijn een overzicht van het regelgevend kader voor IDE's in verband met vroege haalbaarheidsstudies en verduidelijkt belangrijke aspecten die daarmee verband houden. Het document belicht ook de belangrijkste principes die de sponsors moeten volgen bij het voorbereiden en indienen van een aanvraag voor beoordeling en goedkeuring door de autoriteit. 

Bronnen:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/investigational-device-exemptions-ides-early-feasibility-medical-device-clinical-studies-including

Hoe kan RegDesk helpen?

RegDesk is webgebaseerde software van de volgende generatie voor bedrijven op het gebied van medische apparatuur en IVD. Ons geavanceerde platform maakt gebruik van machine learning om wereldwijd informatie over regelgeving, voorbereiding, indiening en goedkeuringen van applicaties te bieden. Onze klanten hebben ook toegang tot ons netwerk van meer dan 4000 compliance-experts wereldwijd om verificatie op kritische vragen te verkrijgen. Aanvragen die normaal gesproken 6 maanden nodig hebben om voor te bereiden, kunnen nu binnen 6 dagen worden voorbereid met RegDesk Dash (TM). Wereldwijde uitbreiding was nog nooit zo eenvoudig.