De Food and Drug Administration zal eerder een bredere goedkeuring verlenen aan een nauwlettend gevolgde therapie voor de ziekte van Alzheimer, nu het hernieuwde steun heeft gekregen van een commissie van experts die het bureau adviseren over hersengeneesmiddelen.

Tijdens een bijeenkomst op vrijdag stemden de experts met 6 tegen 0 dat recentelijk verzamelde klinische proefgegevens bevestigen dat de therapie, bekend als Leqembi, inderdaad ten goede komt aan Alzheimerpatiënten. De FDA overweegt of een voorwaardelijke goedkeuring die eerder dit jaar aan Leqembi is gegeven, moet worden uitgebreid tot een volledige goedkeuring, en de conclusie van de commissie kan het agentschap ertoe aanzetten dit te doen.

Hoewel de FDA niet verplicht is om de richtlijnen van haar adviseurs te volgen, doet ze dat meestal wel. Het bureau moet voor 6 juli beslissen of het label van Leqembi wordt uitgebreid.

Een dergelijk resultaat zou het aantal patiënten dat Leqembi en andere, vergelijkbare medicijnen tegen de ziekte van Alzheimer te pakken kunnen krijgen aanzienlijk kunnen vergroten. Momenteel heeft het overheidsverzekeringsprogramma Medicare, dat de meerderheid van de mensen dekt die in aanmerking komen voor deze medicijnen, een beleid dat de toegang strikt beperkt. Maar het programma heeft aangegeven dat ze hun regels voor terugbetaling zullen versoepelen als Leqembi volledige goedkeuring krijgt.

Wall Street-analisten geloven dat Leqembi, met een grotere verzekeringsdekking, een blockbuster-product zal worden voor zijn ontwikkelaars Eisai en Biogen. Het team van de investeringsfirma RBC Capital Markets schat bijvoorbeeld dat het medicijn uiteindelijk een jaarlijkse omzet van $ 10 miljard zal genereren.

De voorwaardelijke goedkeuring van Leqembi hing af van een onderzoek met 850 personen dat het FDA-personeel ervan overtuigde dat het redelijk waarschijnlijk was dat het een zekere mate van voordeel zou opleveren voor Alzheimerpatiënten. Om die resultaten te bevestigen, voerden Eisai en Biogen een grotere proef uit met bijna 1,800 personen, waarvan de resultaten afgelopen september beschikbaar kwamen.

Die proef voldeed aan zijn hoofddoel en toonde aan dat deelnemers 27% langzamer afnamen wanneer ze Leqembi kregen in vergelijking met een placebo, zoals gemeten door een schaal die wordt gebruikt om de mentale en fysieke functie te beoordelen.

De proef gebruikte ook andere, bekende tests voor patiënten met de ziekte van Alzheimer en vond positieve gegevens die de effectiviteit van Leqembi ondersteunen.

Sinds die resultaten beschikbaar kwamen, hebben de artsen van Alzheimer gedebatteerd over de impact die een behandeling zoals Leqembi zou kunnen hebben op patiënten. Sommigen zien het medicijn als een belangrijke overwinning in een onderzoeksgebied dat wordt ontsierd door mislukkingen, terwijl anderen geloven dat het op zijn best marginale voordelen biedt.

FDA-personeel lijkt een positievere kijk op het medicijn te hebben. Hun beoordelingen, volgens Teresa Buracchio, waarnemend directeur van het neurowetenschappelijk kantoor in het FDA's Center for Drug Evaluation and Research, zijn "over het algemeen consistent met de gepresenteerde resultaten." En de manieren waarop gegevens uit de grotere studie werden verzameld en geanalyseerd "vangen de symptomen en effecten van de ziekte van Alzheimer die betekenisvol zijn voor patiënten."

"De FDA is zich ervan bewust dat er veel publieke discussies zijn over de klinische betekenis van de verandering die wordt aangetoond met de lecanemab in vergelijking met placebo," zei Buracchio. "Ik zou duidelijk willen stellen dat het bureau de resultaten van [de studie] als klinisch zinvol beschouwt."

Panelleden waren het daarmee eens. "Ik dacht dat de studie duidelijk klinisch voordeel aantoonde", zei Robert Alexander, de voorzitter van de vergadering en chief scientific officer van het Banner Alzheimer's Institute.

Een vijfde van de patiënten in de onderzoeksbehandelingsgroep ondervond 'ARIA', een bekende bijwerking van medicijnen tegen de ziekte van Alzheimer, zoals Leqembi, die zich kan manifesteren als hersenzwelling of kleine hersenbloedingen. Een kleiner deel, 9%, van de deelnemers in de placebogroep had ARIA.

Drie mensen stierven in een verlengd deel van het onderzoek, waarin alle deelnemers Leqembi konden krijgen. Twee van de patiënten hadden een hersenbloeding doorgemaakt en bij de derde constateerden de onderzoekers een "mogelijk cerebrovasculair accident" en ernstige ARIA.

De FDA zegt dat het nog steeds niet zeker is welke rol Leqembi speelde bij de sterfgevallen, hoewel recensenten van bureaus een verband met het medicijn niet uitsloten.

Veiligheid was een aandachtspunt tijdens de bijeenkomst van vrijdag, omdat adviseurs van bureaus duidelijkheid zochten over de vraag of de bijwerkingen van Leqembi onevenredig grote gevolgen zouden kunnen hebben voor bepaalde groepen, zoals mensen die bloedverdunners gebruiken of die bepaalde genen hebben waarvan wordt aangenomen dat ze een hoger risico lopen op het ontwikkelen van zowel Alzheimer als ARIA .

De FDA zelf heeft zich ook afgevraagd of factoren zoals gelijktijdige medicatie of een aandoening die veel voorkomt bij Alzheimerpatiënten, 'cerebrale amyloïde angiopathie', een veiligheidsrisico vormen voor patiënten die Leqembi gebruiken.

Toch lijkt de FDA niet klaar om grote wijzigingen aan te brengen in de bestaande veiligheidsrichtlijnen van Leqembi, die al waarschuwen voor de noodzaak om te controleren op ARIA, vooral onder degenen die er genetisch vatbaar voor zijn.

Gevraagd naar bijvoorbeeld cerebrale amyloïde angiopathie, zei Buracchio dat het bureau het momenteel meer als een theoretisch risico beschouwt.

"Contra-indicaties zijn geschikt wanneer het risico van het gebruik van een medicijn duidelijk opweegt tegen het therapeutische voordeel, en mogen alleen worden gebruikt voor bekende risico's", zei ze. "Dus in dit geval denken we dat een waarschuwing gepast is totdat we dit een beetje beter begrijpen."

Voor analisten was de algemene toon van de bijeenkomst ondersteunend voor Leqembi. Salim Syed van Mizuho Securities noemde de verhelderende vragen van de experts "redelijk goedaardig", terwijl Michael Yee van Jefferies ontdekte dat er "geen grote verrassingen" waren.

"Panelleden muggenziften niet echt over de gegevens en we zien geen echte zorgen over labelbeperkingen", schreef Yee vrijdagmiddag in een briefje aan klanten voorafgaand aan de formele stemming van de commissie.

Van de zes stemgerechtigde leden bevestigden alle geconcludeerde resultaten van de grotere studie van Leqembi het gebruik ervan bij de behandeling van Alzheimerpatiënten.

• Door SEO aangedreven content en PR-distributie. Word vandaag nog versterkt.
• EVM Financiën. Uniforme interface voor gedecentraliseerde financiën. Toegang hier.
• Quantum Media Groep. IR/PR versterkt. Toegang hier.
• PlatoAiStream. Web3 gegevensintelligentie. Kennis versterkt. Toegang hier.
• Bron: https://www.biopharmadive.com/news/fda-leqembi-advisers-vote-full-approval-alzheimers/652634/