Aurion Biotech, IOTA 세포 치료 시험 발표

각막 내피 질환 환자 50명을 치료한 XNUMX명의 기증자의 세포

시애틀 & 보스턴 & 도쿄–(Business Wire)–오리온바이오텍안과 질환을 치료하기 위한 첨단 치료법의 차별화된 플랫폼을 개발하여 실명을 치료하는 것을 사명으로 하는 , 엘살바도르 산살바도르에 있는 Clínica Quesada에서 2020년 XNUMX월과 올해 XNUMX월에 실시된 IOTA 시험의 예비 결과를 오늘 발표했습니다. .

IOTA 시험에서 각막 내피 질환으로 진단된 50명의 환자는 교토 의과 대학(KPUM)의 Shigeru Kinoshita 교수와 동료들이 처음 개발한 변형 세포 치료 절차로 치료를 받았습니다. IOTA 시험은 Drs. Gabriel과 Rodrigo Quesada, 그리고 미국 외과의사 Drs. Edward Holland, Elizabeth Yeu, John Berdahl, Matt Giegengack, John Vukich 및 Kevin Waltz가 조사원으로 참여했습니다.

Aurion Biotech의 수석 의료 고문이자 의료 자문 위원회 의장인 Dr. Holland는 "이것은 각막 내피 질환 치료의 획기적인 순간입니다. "우리는 달성하고자 하는 목표를 달성했습니다. IOTA-파트 1에서는 단일 기증자로부터 16명의 환자를 치료할 수 있었습니다. IOTA-파트 2에서 우리는 단일 기증자의 34명의 환자를 치료했습니다. 똑같이 중요합니다. 우리는 이 절차가 외과의사에게는 접근 가능하고 환자에게는 최소 침습적이라는 것을 확인했습니다. 이 개념 증명 시험의 초기 결과는 유망합니다. 환자는 시력과 중심 각막 두께의 개선을 입증했습니다. 우리는 시간이 지남에 따라 이러한 환자들을 계속 모니터링하여 세포 요법 치료의 안전성과 효능을 평가할 것입니다.”

IOTA 시험은 Kinoshita 교수와 그의 KPUM 동료들이 개발한 세포 치료 절차에 대한 이전 연구의 개념 증명으로 수행되었습니다.

오리온 바이오텍의 그렉 쿤스트(Greg Kunst) 최고경영자(CEO)는 “IOTA 시험은 우리에게 귀중한 임상적 통찰력을 제공했으며 이 절차가 각막 내피 질환으로 인한 실명으로 고통받는 환자의 시력을 회복시킬 수 있음을 확인시켜줬다”고 말했다. “각막 내피 세포 치료에 대한 Kinoshita 교수의 놀라운 혁신이 있기 전까지는 각막 부종으로 인한 시력 상실은 거의 인정받지 못했습니다. 그것은 기증자 각막의 만성적인 공급 부족과 예외적으로 복잡한 절차를 수반하는 현재의 치료 표준 때문입니다. 우리는 이 지적 재산권을 획득했기 때문에 미국 및 기타 지역의 규제 승인을 통해 이 세포 요법을 발전시켜 전 세계 환자의 시력을 회복할 수 있기를 기대합니다.”

IOTA 시험에 참여하는 환자는 치료의 안전성과 효능을 모니터링하기 위해 프로토콜 지침에 따라 시험이 끝난 후에도 XNUMX개월에 걸쳐 주기적으로 평가됩니다. Aurion Biotech는 각막 내피 세포 치료에 대한 더 큰 의학적, 과학적 이해에 기여하기 위해 향후 주요 연구 결과를 발표할 계획입니다.

각막내피질환에 대하여

각막 부종은 전 세계 수백만 명의 사람들에게 영향을 미치는 심각하고 시력을 위협하며 쇠약해지는 상태입니다. 각막 내피 세포가 죽거나 분해되면 재생되지 않습니다. 궁극적으로 각막 내피 세포 손실은 각막 부종과 시력 상실을 유발할 수 있습니다. 각막 이식이 효과적이기는 하지만 이러한 절차에는 단점이 있습니다(DMEK/DSAEK¹):

제한된 기증자 장기 공급. 이식을 위해서는 기증자 각막을 1:1 비율로 공급해야 합니다(각 질병에 걸린 각막을 치료하기 위해 건강한 기증자 각막 70개). 그러나 XNUMX명의 병든 눈에 대해 사용할 수 있는 기증 각막은 단 하나뿐인 것으로 추정됩니다.²
복잡한 수술 절차. 미국에는 약 20,000명의 안과 의사가 있지만³, 약 1,500명의 각막 전문의가 DMEK/DSAEK 절차를 적극적으로 수행하는 것으로 추산됩니다. DMEK는 우수한 결과를 나타내지만 DSAEK를 받는 환자의 최대 300%가 재이식 절차가 필요할 수 있는 것으로 추정됩니다.⁴.

각막내피세포치료제에 대하여

Kinoshita/KPUM 교수의 혁신은 각막 내피 세포를 성공적으로 증식시키는 것이었습니다. 체외에서, 건강한 세포를 각막에 주입하여 각막 부종을 감소시키고 시력을 회복시킵니다. 이 세포 요법의 안전성, 내약성 및 효능은 일본에서 수행된 임상 시험에 의해 뒷받침됩니다. 현재 표준 치료와 비교하여 각막 내피 세포 요법은 다음과 같은 몇 가지 잠재적인 이점이 있습니다.

풍부한 각막내피세포 공급. 현재 한 기증자의 내피 세포는 최대 100개의 눈을 치료하기 위해 복제할 수 있습니다.
수행하는 간단한 절차. 세포 치료 절차는 DMEK/DSAEK 절차보다 비교적 빠르게 수행할 수 있으며 덜 복잡합니다.
환자 친화적인 절차. 세포 요법의 수술 후 회복은 DSAEK/DMEK 절차의 경우 며칠에 비해 몇 시간입니다.

오리온바이오텍 소개

시애틀, 보스턴, 도쿄에 본사를 둔 Aurion Biotech는 임상 단계의 생명 공학 회사입니다. 우리의 사명은 안과 질환을 치료하기 위한 첨단 치료법의 플랫폼을 개발하여 주요 형태의 실명을 치료하고 수백만 환자의 삶을 변화시키는 것입니다. 우리의 첫 번째 후보는 각막 부종의 치료이며 각막 관리를 위한 임상적으로 검증된 최초의 세포 요법 중 하나입니다. 기증자 각막의 건강한 세포는 새롭고 다단계의 독점 특허 공정으로 배양됩니다. 단일 기증자의 세포를 사용하여 100명 이상의 수혜자의 눈을 치료할 수 있습니다. 일본의 임상 시험에서 환자들은 시력, 각막 내피 세포 밀도 및 각막 두께와 같은 각막 건강의 주요 측정에서 중요하고 지속적인 개선을 경험했습니다. Aurion Biotech 팀은 미국에서 임상 시험을 준비 중입니다. CorneaGen Inc.의 사업부인 Aurion Biotech에 대해 자세히 알아보려면 다음을 방문하십시오. www.aurionbiotech.com

¹ 데스메 막 내피 각막 성형술, 데스메 스트리핑 자동 내피 각막 성형술

² 출처: JAMA
³https://www.aao.org/newsroom/eye-health-statistics#ophthalmologists
⁴ 출처: EBAA 2020 연례 보고서