Baden, LR et al. mRNA-1273 SARS-CoV-2 백신의 효능 및 안전성. 엔글. J. Med. 384, 403-416 (2021).
Polack, FP et al. BNT162b2 mRNA Covid-19 백신의 안전성과 효능. 엔글. J. Med. 383, 2603-2615 (2020).
Gillmore, JD et al. 트랜스티레틴 아밀로이드증에 대한 CRISPR-Cas9 생체 내 유전자 편집. 엔글. J. Med. 385, 493-502 (2021).
Adams, D. et al. 유전성 트랜스 티 레틴 아밀로이드증에 대한 RNAi 치료제 인 파티시 란. 엔글. J. Med. 379, 11-21 (2018).
Translate Bio, 낭포성 섬유증(CF) 환자를 대상으로 진행 중인 MRT1 임상 2/5005상 XNUMX차 중간 데이터 분석 결과 발표 (번역 바이오, 2021); https://investors.translate.bio/news-releases/news-release-details/translate-bio-announces-results-second-interim-data-analysis
Translate Bio, 파이프라인 프로그램 업데이트 발표 (번역 바이오, 2019); https://investors.translate.bio/news-releases/news-release-details/translate-bio-announces-pipeline-program-update
Arcturus Therapeutics, 2021년 XNUMX분기 회사 개요 및 재무 결과 발표 및 새로운 임상 데이터 제공 (아르튜러스 테라퓨틱스(Arcturus Therapeutics), 2021); https://ir.arcturusrx.com/news-releases/news-release-details/arcturus-therapeutics-announces-first-quarter-2021-company
Altinoglu, S., Wang, M. & Xu, Q. 양이온성 지질 유사 나노입자 합성 및 잠재적인 의료 응용을 위한 조합 라이브러리 전략. 나노 의학 10, 643-657 (2015).
Lokugamage, MP, Sago, CD & Dahlman, JE DNA 바코드를 사용하여 생체 내에서 수천 개의 나노 입자를 테스트합니다. 커. 의견. 바이오메드. 영어 7, 1-8 (2018).
Cheng, Q. et al. 조직 특이적 mRNA 전달 및 CRISPR-Cas 유전자 편집을 위한 선택적 장기 표적화(SORT) 나노입자. Nat. 나노 테크 놀. 15, 313-320 (2020).
Sago, CD et al. 기능성 mRNA 전달의 높은 처리량 생체 내 스크린은 내피 세포 유전자 편집을 위한 나노입자를 식별합니다. Proc. Natl Acad. Sci. 미국 115, E9944–E9952(2018).
Kauffman, KJ et al. loxP-flanked tdTomato 리포터 마우스를 사용한 생체 내 벡터화된 mRNA 형질감염의 신속한 단일 세포 분석 및 발견. Mol. 거기. 핵산 10, 55-63 (2018).
Kranz, LM et al. 수지상 세포로의 전신 RNA 전달은 암 면역 요법을위한 항 바이러스 방어를 이용합니다. 자연 534, 396-401 (2016).
Veiga, N. et al. 치료 단백질을 발현하는 변형된 mRNA의 백혈구로의 세포 특이적 전달. Nat. 코뮌. 9, 4493 (2018).
Paunovska, K. et al. 산화된 콜레스테롤을 포함하는 나노입자는 임상적으로 적절한 용량으로 mRNA를 간 미세 환경에 전달합니다. Adv. 교인. 31, e1807748 (2019).
Lokugamage, MP 외. 분무화된 치료용 mRNA를 폐로 전달하기 위한 지질 나노입자의 최적화. Nat. 생체. 영어 5, 1059-1068 (2021).
Sago, CD et al. 간에서 Cas9 활동을 방해하여 폐와 비장에서 지질 나노입자 매개 생체 내 게놈 편집을 강화했습니다. Nat. 생체. 영어 6, 157-167 (2022).
Akinc, A.et al. 내인성 및 외인성 리간드 기반 메커니즘을 사용한 RNAi 치료제의 표적 전달. Mol. 거기. 18, 1357-1364 (2010).
Akinc, A.et al. Onpattro 이야기와 핵산 기반 약물을 포함하는 나노 의약품의 임상 번역. Nat. 나노 테크 놀. 14, 1084-1087 (2019).
Nair, JK et al. 다가 N-acetylgalactosamine-conjugated siRNA는 간세포에 위치하며 강력한 RNAi 매개 유전자 침묵을 유도합니다. J. Am. Chem. Soc. 136, 16958-16961 (2014).
Balwani, M. et al. 급성 간헐성 포르피린증에 대한 RNAi 치료 givosiran의 3 상 시험. 엔글. J. Med. 382, 2289-2301 (2020).
Garrelfs, SF et al. 원발성 고수소뇨증 1형에 대한 RNAi 치료제인 루마시란. 엔글. J. Med. 384, 1216-1226 (2021).
Ray, KK et al. LDL 콜레스테롤이 상승한 환자를 대상으로 한 inclisiran의 3상 XNUMX상 시험. 엔글. J. Med. 382, 1507-1519 (2020).
Alnylam, 유전성 ATTR 아밀로이드증의 다발신경병증 치료를 위한 조사용 Vutrisiran의 신약 신청에 대한 미국 식품의약국 승인 발표 (알나일람, 2021); https://investors.alnylam.com/press-release?id=25811
Pasi, KJ et al. RNAi 요법으로 혈우병 A 또는 B에서 항트롬빈 표적화. 엔글. J. Med. 377, 819-828 (2017).
Paunovska, K., Loughrey, D. & Dahlman, JE RNA 치료제용 약물 전달 시스템. Nat. Genet. 23, 265-280 (2022).
Patel, S. et al. 지질 나노입자 캡슐화된 mRNA의 세포내 전달 촉진. 나노 렛트. 17, 5711-5718 (2017).
Paunovska, K. et al. 증가된 PIP3 활성은 나노입자 mRNA 전달을 차단합니다. 공상 과학 Adv. 6, eaba5672(2020).
Lokugamage, MP 외. 약한 타고난 면역 활성화는 효율적인 나노 입자 매개 RNA 전달을 무시합니다. Adv. 교인. 32, e1904905 (2019).
Gilleron, J. et al. 지질 나노 입자 매개 siRNA 전달, 세포 내 트래 피킹 및 엔도 좀 탈출에 대한 이미지 기반 분석. Nat. 바이오 테크 놀. 31, 638-646 (2013).
Wittrup, A. et al. 엔도좀 및 표적 유전자 녹다운에서 지질 제형화된 siRNA 방출을 시각화합니다. Nat. 바이오 테크 놀. 33, 870-876 (2015).
Paunovska, K. et al. 수백 개의 나노입자에 의해 매개되는 시험관 내 및 생체 내 핵산 전달의 직접적인 비교는 약한 상관관계를 나타냅니다. 나노 렛트. 18, 2148-2157 (2018).
Katzenelenbogen, Y. et al. 결합된 scRNA-seq 및 세포내 단백질 활동은 암에서 TREM2의 면역 억제 역할을 나타냅니다. 세포 182, 872-885 (2020).
Papalexi, E. & Satija, R. 면역 세포 이질성을 탐색하기 위한 단일 세포 RNA 시퀀싱. Nat. Immunol. 18, 35-45 (2018).
Cherry, C. et al. 단일 세포 전 사체에서 이식 된 생체 물질을 둘러싼 신호 네트워크의 전산 재구성. Nat. 생체. 영어 5, 1228-1238 (2021).
Paunovska, K. et al. 2000개의 생체 내 약물 전달 데이터 포인트를 분석한 결과 콜레스테롤 구조가 나노입자 전달에 영향을 미치는 것으로 나타났습니다. ACS 나노 12, 8341-8349 (2018).
Sago, CD et al. 생체내 유도 진화에 의해 확인된 골수에 RNA를 전달하는 나노입자. J. Am. Chem. Soc. 140, 17095-17105 (2018).
Stoeckius, M. et al. 단일 세포에서 동시 에피토프 및 전사체 측정. Nat. 행동 양식 14, 865-868 (2017).
Chen, D. et al. 제어된 미세유체 제형에 의해 가능해진 강력한 siRNA 함유 지질 나노입자의 신속한 발견. J. Am. Chem. Soc. 134, 6948-6951 (2012).
Tiwari, PM 외. 조작된 mRNA 발현 항체는 호흡기 세포융합 바이러스 감염을 예방합니다. Nat. 코뮌. 9, 3999 (2018).
Sago, CD et al. 일반적으로 발현되는 세포내이입 수용체를 수정하면 생체 내에서 나노입자를 재표적화합니다. 나노 렛트. 18, 7590-7600 (2018).
Zhang, Y., Sun, C., Wang, C., Jankovic, KE & Dong, Y. RNA 전달을 위한 지질 및 지질 유도체. 화학 신부님. 121, 12181-12277 (2021).
Han, X. et al. Microwell-seq에 의한 마우스 셀 아틀라스 매핑. 세포 172, 1091-1107 (2018).
Hao, Y. et al. 다중 모드 단일 세포 데이터의 통합 분석. 세포 184, 3573-3587 (2021).
Kalucka, J. et al. 뮤린 내피 세포의 단일 세포 전사체 아틀라스. 세포 180, 764-779 (2020).
Huang, D., Sherman, B. & Lempicki, R. DAVID 생물정보학 자원을 사용한 대규모 유전자 목록의 체계적이고 통합적인 분석. Nat. 프로토 타입 4, 44-57 (2009).
Huang, DW, Sherman, BT & Lempicki, RA Bioinformatics 농축 도구: 대규모 유전자 목록의 포괄적인 기능 분석을 위한 경로. Nucleic Acids Res. 37, 1-13 (2009).
Szklarczyk, D. et al. 2017년 STRING 데이터베이스: 품질이 제어되는 단백질-단백질 결합 네트워크, 광범위하게 액세스 가능. Nucleic Acids Res. 45, D362–D368(2017).
Malumbres, M. 사이클린 의존성 키나아제. 게놈 바이오. 15, 122-122 (2014).
Fan, Z. et al. CDK13은 CDK12와 협력하여 전체 RNA 중합효소 II 진행성을 제어합니다. 공상 과학 Adv. 6, eaaz5041(2020).
Hatit, MZC et al. 나노 입자에 대한 종 의존적 생체 내 mRNA 전달 및 세포 반응. Nat. 나노 테크 놀. 17, 310-318 (2022).
Ben-Moshe, S. et al. 공간적 분류는 간 구역화의 포괄적인 특성화를 가능하게 합니다. Nat. 메타브. 1, 899-911 (2019).
공백, CU 외. 'T 세포 고갈'을 정의합니다. Nat. Immunol. 19, 665-674 (2019).
Shalek, AK et al. 단일 세포 RNA-seq는 세포 변이의 동적 측분비 제어를 나타냅니다. 자연 510, 363-369 (2014).
호, DW-H. 외. 단일 세포 RNA 시퀀싱은 HBV 관련 간세포 암종의 면역 억제 환경과 종양 이질성을 보여줍니다. Nat. 코뮌. 12, 3684 (2021).
Zhang, Q. et al. 간세포 암종에서 단일 면역 세포의 풍경과 역학. 세포 179, 829-845 (2019).
Herrmann, IK, Wood, MJA & Fuhrmann, G. 차세대 약물 전달 플랫폼으로서의 세포 외 소포. Nat. 나노 테크 놀. 16, 748-759 (2021).
Nooraei, S. et al. 바이러스 유사 입자: 준비, 면역원성 및 나노백신 및 약물 나노캐리어로서의 역할. J. 나노바이오테크놀로지 19, 59 (2021).
Banskota, S. et al. 치료 단백질의 효율적인 생체 내 전달을 위해 조작된 바이러스 유사 입자. 세포 185, 250-265 (2022).
Segel, M. et al. 포유류 레트로바이러스 유사 단백질 PEG10은 자체 mRNA를 패키징하고 mRNA 전달을 위해 슈도타이핑될 수 있습니다. 과학 373, 882-889 (2021).
Dahlman, JE et al. 표적 치료제의 생체 내 발견을 위한 높은 처리량을 위한 바코드 나노입자. Proc. Natl Acad. Sci. 미국 114, 2060-2065 (2017).
Paunovska, K. et al. 산화된 콜레스테롤을 포함하는 나노입자는 임상적으로 적절한 용량으로 mRNA를 간 미세 환경에 전달합니다. Adv. 교인. 31, 1807748 (2019).
Parekh, S., Ziegenhain, C., Vieth, B., Enard, W. & Hellmann, I. zUMI는 UMI로 RNA 시퀀싱 데이터를 처리하는 빠르고 유연한 파이프라인입니다. 기가사이언스 7, giy059(2018).
Srivastava, A., Malik, L., Smith, T., Sudbery, I. & Patro, R. Alevin은 dscRNA-seq 데이터에서 정확한 유전자 풍부도를 효율적으로 추정합니다. 게놈 바이오. 20, 1-16 (2019).
McGinnis, CS, Murrow, LM & Gartner, ZJ DoubletFinder: 가장 가까운 인공 이웃을 사용한 단일 세포 RNA 시퀀싱 데이터의 이중선 탐지. 셀 시스템 8, 329-337 (2019).