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나노 입자 단일 세포 multiomic 판독은 세포 이질성이 지질 나노 입자 매개 메신저 RNA 전달에 영향을 미친다는 것을 보여줍니다

시간

  • Baden, LR et al. mRNA-1273 SARS-CoV-2 백신의 효능 및 안전성. 엔글. J. Med. 384, 403-416 (2021).

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  • Polack, FP et al. BNT162b2 mRNA Covid-19 백신의 안전성과 효능. 엔글. J. Med. 383, 2603-2615 (2020).

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  • Gillmore, JD et al. 트랜스티레틴 아밀로이드증에 대한 CRISPR-Cas9 생체 내 유전자 편집. 엔글. J. Med. 385, 493-502 (2021).

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  • Adams, D. et al. 유전성 트랜스 티 레틴 아밀로이드증에 대한 RNAi 치료제 인 파티시 란. 엔글. J. Med. 379, 11-21 (2018).

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  • Translate Bio, 낭포성 섬유증(CF) 환자를 대상으로 진행 중인 MRT1 임상 2/5005상 XNUMX차 중간 데이터 분석 결과 발표 (번역 바이오, 2021); https://investors.translate.bio/news-releases/news-release-details/translate-bio-announces-results-second-interim-data-analysis

  • Translate Bio, 파이프라인 프로그램 업데이트 발표 (번역 바이오, 2019); https://investors.translate.bio/news-releases/news-release-details/translate-bio-announces-pipeline-program-update

  • Arcturus Therapeutics, 2021년 XNUMX분기 회사 개요 및 재무 결과 발표 및 새로운 임상 데이터 제공 (아르튜러스 테라퓨틱스(Arcturus Therapeutics), 2021); https://ir.arcturusrx.com/news-releases/news-release-details/arcturus-therapeutics-announces-first-quarter-2021-company

  • Altinoglu, S., Wang, M. & Xu, Q. 양이온성 지질 유사 나노입자 합성 및 잠재적인 의료 응용을 위한 조합 라이브러리 전략. 나노 의학 10, 643-657 (2015).

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  • Lokugamage, MP, Sago, CD & Dahlman, JE DNA 바코드를 사용하여 생체 내에서 수천 개의 나노 입자를 테스트합니다. 커. 의견. 바이오메드. 영어 7, 1-8 (2018).

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  • Cheng, Q. et al. 조직 특이적 mRNA 전달 및 CRISPR-Cas 유전자 편집을 위한 선택적 장기 표적화(SORT) 나노입자. Nat. 나노 테크 놀. 15, 313-320 (2020).

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  • Sago, CD et al. 기능성 mRNA 전달의 높은 처리량 생체 내 스크린은 내피 세포 유전자 편집을 위한 나노입자를 식별합니다. Proc. Natl Acad. Sci. 미국 115, E9944–E9952(2018).

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  • Kauffman, KJ et al. loxP-flanked tdTomato 리포터 마우스를 사용한 생체 내 벡터화된 mRNA 형질감염의 신속한 단일 세포 분석 및 발견. Mol. 거기. 핵산 10, 55-63 (2018).

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  • Kranz, LM et al. 수지상 세포로의 전신 RNA 전달은 암 면역 요법을위한 항 바이러스 방어를 이용합니다. 자연 534, 396-401 (2016).

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  • Veiga, N. et al. 치료 단백질을 발현하는 변형된 mRNA의 백혈구로의 세포 특이적 전달. Nat. 코뮌. 9, 4493 (2018).

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  • Paunovska, K. et al. 산화된 콜레스테롤을 포함하는 나노입자는 임상적으로 적절한 용량으로 mRNA를 간 미세 환경에 전달합니다. Adv. 교인. 31, e1807748 (2019).

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  • Lokugamage, MP 외. 분무화된 치료용 mRNA를 폐로 전달하기 위한 지질 나노입자의 최적화. Nat. 생체. 영어 5, 1059-1068 (2021).

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  • Sago, CD et al. 간에서 Cas9 활동을 방해하여 폐와 비장에서 지질 나노입자 매개 생체 내 게놈 편집을 강화했습니다. Nat. 생체. 영어 6, 157-167 (2022).

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  • Akinc, A.et al. 내인성 및 외인성 리간드 기반 메커니즘을 사용한 RNAi 치료제의 표적 전달. Mol. 거기. 18, 1357-1364 (2010).

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  • Akinc, A.et al. Onpattro 이야기와 핵산 기반 약물을 포함하는 나노 의약품의 임상 번역. Nat. 나노 테크 놀. 14, 1084-1087 (2019).

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  • Nair, JK et al. 다가 N-acetylgalactosamine-conjugated siRNA는 간세포에 위치하며 강력한 RNAi 매개 유전자 침묵을 유도합니다. J. Am. Chem. Soc. 136, 16958-16961 (2014).

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  • Balwani, M. et al. 급성 간헐성 포르피린증에 대한 RNAi 치료 givosiran의 3 상 시험. 엔글. J. Med. 382, 2289-2301 (2020).

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  • Garrelfs, SF et al. 원발성 고수소뇨증 1형에 대한 RNAi 치료제인 루마시란. 엔글. J. Med. 384, 1216-1226 (2021).

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  • Ray, KK et al. LDL 콜레스테롤이 상승한 환자를 대상으로 한 inclisiran의 3상 XNUMX상 시험. 엔글. J. Med. 382, 1507-1519 (2020).

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  • Alnylam, 유전성 ATTR 아밀로이드증의 다발신경병증 치료를 위한 조사용 Vutrisiran의 신약 신청에 대한 미국 식품의약국 승인 발표 (알나일람, 2021); https://investors.alnylam.com/press-release?id=25811

  • Pasi, KJ et al. RNAi 요법으로 혈우병 A 또는 B에서 항트롬빈 표적화. 엔글. J. Med. 377, 819-828 (2017).

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  • Paunovska, K., Loughrey, D. & Dahlman, JE RNA 치료제용 약물 전달 시스템. Nat. Genet. 23, 265-280 (2022).

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  • Patel, S. et al. 지질 나노입자 캡슐화된 mRNA의 세포내 전달 촉진. 나노 렛트. 17, 5711-5718 (2017).

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  • Paunovska, K. et al. 증가된 PIP3 활성은 나노입자 mRNA 전달을 차단합니다. 공상 과학 Adv. 6, eaba5672(2020).

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  • Lokugamage, MP 외. 약한 타고난 면역 활성화는 효율적인 나노 입자 매개 RNA 전달을 무시합니다. Adv. 교인. 32, e1904905 (2019).

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  • Gilleron, J. et al. 지질 나노 입자 매개 siRNA 전달, 세포 내 트래 피킹 및 엔도 좀 탈출에 대한 이미지 기반 분석. Nat. 바이오 테크 놀. 31, 638-646 (2013).

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  • Wittrup, A. et al. 엔도좀 및 표적 유전자 녹다운에서 지질 제형화된 siRNA 방출을 시각화합니다. Nat. 바이오 테크 놀. 33, 870-876 (2015).

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  • Paunovska, K. et al. 수백 개의 나노입자에 의해 매개되는 시험관 내 및 생체 내 핵산 전달의 직접적인 비교는 약한 상관관계를 나타냅니다. 나노 렛트. 18, 2148-2157 (2018).

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  • Katzenelenbogen, Y. et al. 결합된 scRNA-seq 및 세포내 단백질 활동은 암에서 TREM2의 면역 억제 역할을 나타냅니다. 세포 182, 872-885 (2020).

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  • Papalexi, E. & Satija, R. 면역 세포 이질성을 탐색하기 위한 단일 세포 RNA 시퀀싱. Nat. Immunol. 18, 35-45 (2018).

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  • Cherry, C. et al. 단일 세포 전 사체에서 이식 된 생체 물질을 둘러싼 신호 네트워크의 전산 재구성. Nat. 생체. 영어 5, 1228-1238 (2021).

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  • Paunovska, K. et al. 2000개의 생체 내 약물 전달 데이터 포인트를 분석한 결과 콜레스테롤 구조가 나노입자 전달에 영향을 미치는 것으로 나타났습니다. ACS 나노 12, 8341-8349 (2018).

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  • Sago, CD et al. 생체내 유도 진화에 의해 확인된 골수에 RNA를 전달하는 나노입자. J. Am. Chem. Soc. 140, 17095-17105 (2018).

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  • Stoeckius, M. et al. 단일 세포에서 동시 에피토프 및 전사체 측정. Nat. 행동 양식 14, 865-868 (2017).

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  • Chen, D. et al. 제어된 미세유체 제형에 의해 가능해진 강력한 siRNA 함유 지질 나노입자의 신속한 발견. J. Am. Chem. Soc. 134, 6948-6951 (2012).

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  • Tiwari, PM 외. 조작된 mRNA 발현 항체는 호흡기 세포융합 바이러스 감염을 예방합니다. Nat. 코뮌. 9, 3999 (2018).

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  • Sago, CD et al. 일반적으로 발현되는 세포내이입 수용체를 수정하면 생체 내에서 나노입자를 재표적화합니다. 나노 렛트. 18, 7590-7600 (2018).

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  • Zhang, Y., Sun, C., Wang, C., Jankovic, KE & Dong, Y. RNA 전달을 위한 지질 및 지질 유도체. 화학 신부님. 121, 12181-12277 (2021).

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  • Han, X. et al. Microwell-seq에 의한 마우스 셀 아틀라스 매핑. 세포 172, 1091-1107 (2018).

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  • Hao, Y. et al. 다중 모드 단일 세포 데이터의 통합 분석. 세포 184, 3573-3587 (2021).

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  • Huang, D., Sherman, B. & Lempicki, R. DAVID 생물정보학 자원을 사용한 대규모 유전자 목록의 체계적이고 통합적인 분석. Nat. 프로토 타입 4, 44-57 (2009).

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  • Huang, DW, Sherman, BT & Lempicki, RA Bioinformatics 농축 도구: 대규모 유전자 목록의 포괄적인 기능 분석을 위한 경로. Nucleic Acids Res. 37, 1-13 (2009).

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  • Szklarczyk, D. et al. 2017년 STRING 데이터베이스: 품질이 제어되는 단백질-단백질 결합 네트워크, 광범위하게 액세스 가능. Nucleic Acids Res. 45, D362–D368(2017).

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  • Ben-Moshe, S. et al. 공간적 분류는 간 구역화의 포괄적인 특성화를 가능하게 합니다. Nat. 메타브. 1, 899-911 (2019).

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  • Zhang, Q. et al. 간세포 암종에서 단일 면역 세포의 풍경과 역학. 세포 179, 829-845 (2019).

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  • Herrmann, IK, Wood, MJA & Fuhrmann, G. 차세대 약물 전달 플랫폼으로서의 세포 외 소포. Nat. 나노 테크 놀. 16, 748-759 (2021).

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  • Nooraei, S. et al. 바이러스 유사 입자: 준비, 면역원성 및 나노백신 및 약물 나노캐리어로서의 역할. J. 나노바이오테크놀로지 19, 59 (2021).

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  • Banskota, S. et al. 치료 단백질의 효율적인 생체 내 전달을 위해 조작된 바이러스 유사 입자. 세포 185, 250-265 (2022).

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  • Segel, M. et al. 포유류 레트로바이러스 유사 단백질 PEG10은 자체 mRNA를 패키징하고 mRNA 전달을 위해 슈도타이핑될 수 있습니다. 과학 373, 882-889 (2021).

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  • Parekh, S., Ziegenhain, C., Vieth, B., Enard, W. & Hellmann, I. zUMI는 UMI로 RNA 시퀀싱 데이터를 처리하는 빠르고 유연한 파이프라인입니다. 기가사이언스 7, giy059(2018).

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  • Srivastava, A., Malik, L., Smith, T., Sudbery, I. & Patro, R. Alevin은 dscRNA-seq 데이터에서 정확한 유전자 풍부도를 효율적으로 추정합니다. 게놈 바이오. 20, 1-16 (2019).

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  • McGinnis, CS, Murrow, LM & Gartner, ZJ DoubletFinder: 가장 가까운 인공 이웃을 사용한 단일 세포 RNA 시퀀싱 데이터의 이중선 탐지. 셀 시스템 8, 329-337 (2019).

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