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ヘルスケア製品の分野における米国の規制当局である食品医薬品局 (FDA またはエージェンシー) は、 ガイダンス文書 夜間在宅血液透析 (NHHD) を適応とする医療機器の治験機器免除 (IDE) 専用です。 このガイダンスは、適用される規制要件に関する追加の説明と、医療機器メーカーおよびその他の関係者が確実に準拠するために考慮すべき推奨事項を提供します。 同時に、ガイダンスの条項は拘束力がなく、新しい規則を導入したり、新しい義務を課したりすることを意図したものではありません。 さらに、当局は、そのようなアプローチが既存の法律に沿っており、当局と事前に合意されている場合、代替アプローチを適用できると明示的に述べています。 

当局は、家庭での使用に関連する側面にさらに注意を払います。これは、この使用環境の性質による特定のリスクと考慮事項に常に関連しているためです。 ガイダンスの範囲は、とりわけ、NHHD の責任者によって開発される調査計画に関連する事項をカバーしています。 

調査計画：ポイント 

ガイダンスによると、医療機器の責任者は、治験計画の完全な説明を提出する必要があります。 さらに、IDE 試験は、得られた臨床データが、それぞれの使用環境で意図された目的で使用された場合に問題の製品の安全性を実証するように設計されるべきであると説明されています。 計画は、処方された治療を提供する製品の能力に関連する側面、およびデバイスの使用中に発生する可能性のある有害事象をカバーする必要があります。 結果の信頼性を確保するために、当局は、医療機器メーカーが管理された臨床環境で部分的に調査を行い、部分的に家庭での使用環境で調査を行うことを推奨しています。この使用環境では一般的です。 当局はさらに、研究がエンドポイントとしての夜間血液透析治療の長期的有効性を評価する必要がないことを強調しています. このドキュメントは、調査計画のために考慮すべき重要なポイントをさらに強調しています。 

研究デザイン 

前に述べたように、結果の正確さと信頼性を確保するために、臨床と家庭での使用期間の両方をカバーする方法で研究を設計する必要があります。 同時に、研究の実際の長さとそれを完了するために必要なデバイス (サンプル) の数は、研究のエンドポイント、使用の適応症、パフォーマンス特性、[メーカー] が提案する主張などの要因によって異なります。ラベル付けに含めます。

被験者の選択とエンドポイント

当局はさらに、確立された血液透析患者から研究参加者（被験者）を選択すること、および確立された血管アクセスを持つ患者を含めることを推奨しています。 これとは別に、研究対象者また​​は治療を行うためにデバイスの使用を支援する他の人 (ケアパートナー) の身体能力を考慮することも重要です。 

調査には在宅期間が含まれるため、調査計画には、デバイスが使用される実際の家庭環境を評価する際に適用されるアプローチを記述して、必要なすべての設備 (電気や水の供給など) が確実に整っていることを確認する必要があります。場所、および適切でないすべての環境が除外されること。 

計画では、次のような、クリニックでの使用期間と家庭での使用期間中に達成された結果の将来の比較も提供する必要があります。

• 有害事象;
• 処方された治療を提供する能力; と 
• スケジュールどおりに各治療を提供するデバイスの信頼性。 

統計計画 

上記の側面とは別に、申請者は統計計画の十分に詳細な説明を提供する必要があります。 このような計画では、次の側面をカバーする必要があります: サンプルサイズ、提案された無作為化スキーム (該当する場合)、提案された中間分析と早期停止手順 (該当する場合)、データの確率、および提案された分析方法。 この点で、当局は非診断医療機器の臨床試験に関する統計ガイダンスも参照しています。 

監視 

FDA が説明しているように、調査計画の範囲には、被験者のモニタリング、ケアパートナーによるモニタリング、および透析液の化学と水質のモニタリングに関連する側面も含まれる必要があります。 これらすべてのタイプのモニタリングは、デバイスが研究の全期間内に意図したとおりに動作することを確認するために重要です。 文書によると、申請者は当該製品のモニタリング関連の機能を説明する必要があります。 さらに、当局は、NHHD システムにリアルタイムのリモート監視機能がある場合でも、ケア提供者の関与を奨励しています。 ケア提供者は、治療の全期間に立ち会う必要があります。 したがって、研究参加者に関連する事項を監視するために使用される唯一の監視方法は、遠隔監視であってはなりません。 

審査対象の NHHD システムが予混合透析液を使用しない場合、モニタリング活動の範囲は、システムが使用する水の品質に関連する側面もカバーする必要があります。 特に当局は、医療機器製造業者に対し、定期的に実施されるサンプリング手順を提供し、その後、機器によって使用される水 (精製後) が研究プロトコルで概説されている許容基準を満たしていることを確認することを目的としたそれぞれの試験を行うことを奨励しています。 治験計画では、デバイスが操作中に準備する透析液をモニタリングする際に適用されるアプローチについても説明する必要があります。 この点で、調査計画では、透析液を評価する際に使用する基準と、サンプリングの特定の時間間隔を指定する必要があります。 

要約すると、現在の FDA ガイダンスは、NHHD システムに関連する調査計画を策定する際に考慮すべき重要な点を強調しています。 当局は、意図された使用環境とその詳細に関連する側面に特別な注意を払い、また、試験中に取られるべき措置 (例えば、被験者の監視) についても説明します。 

ソース：

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/investigational-device-exemptions-ides-devices-indicated-nocturnal-home-hemodialysis 

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