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C-Pathとグローバルパートナーが運動失調コンソーシアムを立ち上げる

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運動失調の治療へのクリティカルパスは、遺伝性運動失調の臨床試験を最適化します

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クレジット:C-Path

アリゾナ州ツーソン、26年2021月XNUMX日—クリティカルパス研究所(C-Path)は本日、遺伝性運動失調の臨床試験の最適化に焦点を当てた官民パートナーシップである運動失調の治療へのクリティカルパス(CPTA)コンソーシアムの立ち上げを発表しました。 CPTAは、C-Path、Ataxia Global Initiative、National Ataxia Foundation、Ataxia UKと、Biohaven Pharmaceuticals、Ionis Pharmaceuticals、Roche Pharmaceuticals、Servier Group、Triplet Therapeutics、uniQureなどの業界および学術研究コミュニティの主要パートナー間の共同作業です。およびVicoTherapeutics。

「CPTAの使命は、運動失調の研究、アドボカシー、医療製品開発のさまざまな分野の専門家を集めて、運動失調の治療法の開発を促進する規制ツールと戦略を作成することです」と、エグゼクティブディレクターのジェーンラーキンデール博士は述べています。希少疾患治療促進剤-データおよび分析プラットフォーム(RDCA-DAP)の概要。 「そうすることで、私たちはこれらの障害に対する医療製品開発の効率と有効性を高め、必要としている患者に革新的な治療を提供することを目指しています。」

遺伝性運動失調は、運動失調(自発的運動の協調障害)を特徴とする遺伝性疾患の多様なコレクションであり、歩行障害、運動協調運動および発話障害に現れる可能性があります。 このような臨床症状は、通常、小脳と呼ばれる脳の部分の萎縮に関連しています。 個々の運動失調には、固有の遺伝的原因と臨床症状の範囲があり、多くの異なる身体システムに影響を及ぼします。

クラウスロメロ医学博士、MS、FCP、C-PathのCSOは、「運動失調症向けの新しい医療製品のパイプラインは拡大していますが、これらの多様な障害の理解には大きなギャップが残っています」と述べています。 治療法が診療所に近づくにつれ、これらの疾患の自然史、進行、変動、および臨床試験での治療効果の測定方法を理解するための実用的なツールが緊急に必要とされています。 「規制当局からCPTAへの継続的なインプットは、そのようなツールの開発を導き、スポンサーによるそれらの採用を促進するのに役立ちます」とロメロは指摘しました。

CPTAは、規制当局を含むさまざまな分野やバックグラウンドの利害関係者が集まり、専門知識、洞察、データを共有できる中立的で競争の激しいスペースを作成します。これらは、運動失調症の医薬品開発のための実用的なソリューションの生成に活用されます。

CPTAに提供されたデータは、C-PathのRDCA-DAPでホストされます。これは、希少疾患全体のデータに一元化された標準化されたインフラストラクチャを提供するFDA資金によるイニシアチブです。 RDCA-DAPでのデータの統合は、組み合わされた運動失調データの影響を増大させ、個別の研究だけでは不可能な高度なデータ分析アプローチを促進します。 これらのデータは運動失調の研究に情報を提供し、これらの障害の最適化された理解、疾患の進行と薬効の測定方法につながり、この分野での新しい医療製品の開発を最適化するのに役立ちます。

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詳細については、c-path.org / programs / cptaにアクセスするか、cptaadmin @ c-path.orgに電子メールを送信してください。

クリティカルパスインスティテュートは、米国保健社会福祉省(HHS)の食品医薬品局(FDA)によってサポートされており、55%がFDA / HHSによって資金提供され、合計$ 14,575,306、45%が非政府組織によって資金提供されています。 )、合計$ 11,916,747。 内容は著者のものであり、必ずしもFDA / HHSまたは米国政府の公式見解または承認を表すものではありません。 詳細については、FDA.govをご覧ください。

C-Pathについて

クリティカルパスインスティテュート(C-Path)は、官民パートナーシップとして2005年に設立された独立した非営利団体です。 C-Pathの使命は、医療イノベーションと規制科学を進歩させる新しいアプローチの開発を促進し、より健康的な世界への道を加速することです。 コラボレーション形成の国際的リーダーであるC-Pathは、現在、政府や規制当局、学界、患者団体、疾病財団、および数十の製薬会社やバイオテクノロジー企業からの1,600人を超える科学者を含む多数のグローバルコンソーシアムを設立しています。 C-Path USはアリゾナ州ツーソンに本社を置き、C-Path、Ltd。EUはアイルランドのダブリンに本社を置き、他の複数の場所にスタッフを追加しています。 詳細については、c-path.orgおよびc-path.euにアクセスしてください。

メディア連絡先:

キッシーブラック

Cパス

615.310.1894

kblack@c-path.org

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キッシーブラック
kblack@c-path.org

出典:https://bioengineer.org/c-path-and-global-partners-launch-ataxia-consortium/

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